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Resultado cerebrovascular comparativo de longo prazo após transplante versus tratamento padrão na anemia falciforme (DREPAGREFFE2)

11 de junho de 2026 atualizado por: Centre Hospitalier Intercommunal Creteil

Resultado Cerebrovascular Comparativo de Longo Prazo Após Transplante vs Cuidado Padrão em Crianças com Anemia Falciforme (DREPAGREFFE-2)

O objetivo do presente estudo observacional é reavaliar remotamente a coorte de 67 pacientes falciformes com vasculopatia cerebral detectada por Doppler transcraniano incluídos no protocolo nacional "Sickle Cell Transplant" e cujos resultados de 1 e 3 anos foram publicados no JAMA (Journal da American Medical Association) em 2019 e em BHJ em 2020.

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Concluído

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Descrição detalhada

O presente estudo observacional tem como objetivo reavaliar à distância a coorte de 67 crianças com anemia falciforme inscritas no ensaio "Drepagreffe" por vasculopatia cerebral detectada pelo Doppler transcraniano. Resultados em 1 e 3 anos foram divulgados no JAMA em 2019 em BHJ em 2020. Este estudo foi o primeiro estudo prospectivo mundial comparando o transplante com o tratamento padrão na doença falciforme. As velocidades foram significativamente mais reduzidas com uma proporção maior de pacientes com velocidades normalizadas e melhor qualidade de vida após o transplante do que no tratamento padrão. Apesar de uma tendência a um melhor resultado das lesões isquêmicas em 3 anos, a diferença não foi significativa e os desempenhos cognitivos não foram diferentes entre os dois grupos. O estudo biológico avaliado apenas na inscrição e 1 ano mostrou níveis mais baixos de Ang-2 e HGF (fator de crescimento de hepatócitos) após o transplante e uma associação significativa e independente entre probabilidade de normalização Doppler com baixo Ang-2 e BDNF (fator neurotrófico derivado do cérebro ) níveis. O objetivo do presente estudo é reavaliar aos 9-10 anos esta coorte com subsídios que permitam reavaliar o funcionamento cognitivo e hipóxia/fatores angiogênicos não percebidos no acompanhamento sistemático da coorte

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Observacional

Inscrição (Real)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
67

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Contato de estudo

O nome e as informações de contato da pessoa que pode responder às perguntas de inscrição para um estudo clínico. Cada local onde o estudo está sendo realizado também pode ter um contato específico, que pode responder melhor a essas perguntas.

Locais de estudo

  • França
      • Bordeaux, França, 33000
        • Groupe Hospitalier Pellegrin
      • Créteil, França, 94000
        • Centre Hospitalier Intercommunal de Créteil
      • Créteil, França, 94000
        • Hôpital Henri Monr - APHP
      • La Guadeloupe, França, 97110
        • CHU de la Guadeloupe
      • Le Kremlin-Bicêtre, França, 94270
        • Hôpital Bicêtre AP-HP
      • Lyon, França, 69008
        • IHOPe
      • Lyon, França, 69737
        • CHU de Lyon
      • Marseille, França, 13005
        • Hôpital de la Timone
      • Montpellier, França, 34295
        • CHU de Montpellier
      • Paris, França, 75015
        • Hôpital Necker - AP-HP
      • Pau, França, 64000
        • CH de Pau
      • Rennes, França, 35033
        • CHU de Rennes
      • Strasbourg, França, 67200
        • Hopital Hautepierre
    • IDF
      • Paris, IDF, França, 75019
        • Hôpital Robert Debré AP-HP

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

13 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Método de amostragem

Amostra Não Probabilística

População do estudo

População envolvida 67 pacientes incluídos em 2011-2013 no protocolo DREPAGREFFE [NCT 01340404]

Descrição

Critério de inclusão:

  • Paciente maior de idade ou menor que participou do protocolo de pesquisa DREPAGREFFE [NCT 01340404] entre dezembro de 2010 e junho de 2013,
  • Tendo lido e compreendido a carta informativa

Critério de exclusão:

  • Recusa em participar
  • paciente falecido

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

Coortes e Intervenções

Grupo / Coorte

Grupo / Coorte

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo observacional que é avaliado quanto a resultados biomédicos ou de saúde.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
Pacientes incluídos no estudo Drepagreffe 1 (NCT01340404)
coleção biológica
Outro: coleta de sangue
coleta de sangue

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Evolução a longo prazo (aos 9-10 anos) da lesão isquêmica na ressonância magnética do cérebro Medição de 10 anos da lesão isquêmica na ressonância magnética
Prazo: dentro de 6 meses de inclusão
Os escores de ressonância magnética, variando de 0 (melhor resultado) a 10 (pior resultado), são obtidos somando os escores de lesão isquêmica dos lados esquerdo e direito, ou seja, 3 para territorial ou 2 para zona limítrofe (cortical e subcortical) , 1 para substância branca e 1 para infartos dos gânglios da base e 0 se ausente em cada lado.
dentro de 6 meses de inclusão
Evolução a longo prazo (aos 9-10 anos) da estenose arterial na angiorressonância magnética cerebral e cervical
Prazo: dentro de 6 meses de inclusão
As pontuações de estenose da MRA, variando de 0 (melhor resultado) a 32 (pior resultado) são definidas como as somas ponderadas das 8 artérias cerebrais avaliadas, como 0 se não houver estenose, 1 se estenose leve (25-49%), 2 se estenose moderada (50-74%), 3 se estenose grave (75-99%) e 4 se oclusão.
dentro de 6 meses de inclusão

Medidas de resultados secundários

Medidas de resultados secundários

No protocolo de um estudo clínico, uma medida de resultado planejada que não é tão importante quanto a medida de resultado primária para avaliar o efeito de uma intervenção, mas ainda é de interesse. A maioria dos estudos clínicos tem mais de uma medida de desfecho secundário.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Evolução a longo prazo (aos 9-10 anos) do desempenho cognitivo
Prazo: dentro de 6 meses de inclusão
O Quociente de Inteligência da Escala Total (40 = pior resultado, 160 = melhor resultado) é medido pela Escala Wechsler de Inteligência para Crianças - Quarta Edição (WISC-4) para crianças de 7 a 16 anos de idade e pela WAIS-3 (Escala Weschler de Inteligência para Adultos - 3) para pacientes com mais de 16 anos
dentro de 6 meses de inclusão
Evolução a longo prazo (aos 9-10 anos) da qualidade de vida
Prazo: dentro de 6 meses de inclusão
A avaliação da qualidade de vida é coletada usando a versão francesa do Pediatric Quality of Life Inventory Generic Core Scale (PedsQLTM 4.0 escalas básicas genéricas) (itens físicos, emocionais, sociais, escolares) (0 = pior resultado, 100 = melhor resultado) via auto -relatório e relatório de proxy pai
dentro de 6 meses de inclusão
Evolução aos 9-10 anos dos fatores de hipóxia e estresse oxidativo
Prazo: dentro de 6 meses de inclusão
Avaliação da expressão plasmática de Fosfatidil-serina VEGF, Angiopoietina-1 (Ang-1) e Angiopoietina-2 (Ang-2),EPO, HIF-1, BDNF, PDGF-AA
dentro de 6 meses de inclusão

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
Centre Hospitalier Intercommunal Creteil

Colaboradores

Colaboradores

Uma organização diferente do patrocinador que fornece suporte para um estudo clínico. Esse apoio pode incluir atividades relacionadas a financiamento, projeto, implementação, análise de dados ou relatórios.
Etablissement Français du Sang
Centre National de la Recherche Scientifique, France

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
7 de outubro de 2022

Conclusão Primária (Real)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
5 de janeiro de 2025

Conclusão do estudo (Real)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
31 de janeiro de 2025

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
12 de maio de 2021

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
13 de setembro de 2021

Primeira postagem (Real)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
23 de setembro de 2021

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
15 de junho de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
11 de junho de 2026

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de junho de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • DREPAGREFFE2

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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