Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Długoterminowy porównawczy wynik naczyniowo-mózgowy po przeszczepie a standardowa opieka w niedokrwistości sierpowatokrwinkowej (DREPAGREFFE2)

11 czerwca 2026 zaktualizowane przez: Centre Hospitalier Intercommunal Creteil

Długoterminowe porównawcze wyniki naczyniowo-mózgowe po przeszczepie a standardowa opieka u dzieci z niedokrwistością sierpowatokrwinkową (DREPAGREFFE-2)

Celem niniejszego badania obserwacyjnego jest zdalna ponowna ocena kohorty 67 pacjentów z niedokrwistością sierpowatokrwinkową z przezczaszkową waskulopatią mózgową wykrytą metodą Dopplera, uwzględnioną w krajowym protokole „Sickle Cell Transplant” i której 1- i 3-letnie wyniki zostały opublikowane w JAMA (Journal American Medical Association) w 2019 roku oraz w BHJ w 2020 roku.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

Niniejsze badanie obserwacyjne ma na celu ponowną ocenę na odległość kohorty 67 dzieci z niedokrwistością sierpowatokrwinkową włączonych do badania "Drepagreffe" z powodu waskulopatii mózgowej wykrytej przez przezczaszkowy Doppler. Wyniki po 1 i 3 latach zostały zgłoszone w JAMA w 2019 r. W BHJ w 2020 r. Ta próba była pierwszym na świecie prospektywnym badaniem porównującym transplantację ze standardową opieką w niedokrwistości sierpowatokrwinkowej. Prędkości były znacznie bardziej zmniejszone przy wyższym odsetku pacjentów ze znormalizowanymi prędkościami i lepszą jakością życia po przeszczepie niż w przypadku standardowej opieki. Pomimo tendencji do lepszych wyników zmian niedokrwiennych po 3 latach, różnica nie była znacząca, a zdolności poznawcze nie różniły się między obiema grupami. Badanie biologiczne oceniane tylko w momencie włączenia do badania i po 1 roku wykazało niższe poziomy Ang-2 i HGF (czynnik wzrostu hepatocytów) po przeszczepie oraz istotny i niezależny związek między prawdopodobieństwem normalizacji Dopplera z niskim poziomem Ang-2 i BDNF (mózgowy czynnik neurotroficzny pochodzenia ) poziomów. Celem niniejszego badania jest ponowna ocena tej kohorty w wieku 9-10 lat z grantami pozwalającymi na ponowną ocenę funkcjonowania poznawczego i niedotlenienia/czynników angiogenezy nieuwzględnionych w systematycznej obserwacji kohorty

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Obserwacyjny

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
67

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kontakt w sprawie studiów

Imię i nazwisko oraz dane kontaktowe osoby, która może odpowiedzieć na pytania dotyczące rejestracji do badania klinicznego. Każda lokalizacja, w której prowadzone jest badanie, może mieć również określoną osobę kontaktową, która może lepiej odpowiedzieć na te pytania.

Lokalizacje studiów

  • Francja
      • Bordeaux, Francja, 33000
        • Groupe Hospitalier Pellegrin
      • Créteil, Francja, 94000
        • Centre Hospitalier Intercommunal de Créteil
      • Créteil, Francja, 94000
        • Hôpital Henri Monr - APHP
      • La Guadeloupe, Francja, 97110
        • CHU de la Guadeloupe
      • Le Kremlin-Bicêtre, Francja, 94270
        • Hôpital Bicêtre AP-HP
      • Lyon, Francja, 69008
        • IHOPe
      • Lyon, Francja, 69737
        • CHU de Lyon
      • Marseille, Francja, 13005
        • Hôpital de la Timone
      • Montpellier, Francja, 34295
        • CHU de Montpellier
      • Paris, Francja, 75015
        • Hôpital Necker - AP-HP
      • Pau, Francja, 64000
        • CH de Pau
      • Rennes, Francja, 35033
        • CHU de Rennes
      • Strasbourg, Francja, 67200
        • Hopital Hautepierre
    • IDF
      • Paris, IDF, Francja, 75019
        • Hôpital Robert Debré AP-HP

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

13 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Populacja dotyczyła 67 pacjentów włączonych w latach 2011-2013 do protokołu DREPAGREFFE [NCT 01340404]

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjent pełnoletni lub niepełnoletni, który uczestniczył w protokole badawczym DREPAGREFFE [NCT 01340404] w okresie od grudnia 2010 do czerwca 2013,
  • Po przeczytaniu i zrozumieniu listu informacyjnego

Kryteria wyłączenia:

  • Odmowa udziału
  • Pacjent zmarł

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta

Grupa / Kohorta

Grupa lub podgrupa uczestników badania obserwacyjnego ocenianego pod kątem wyników biomedycznych lub zdrowotnych.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Pacjenci włączeni do badania Drepagreffe 1 (NCT01340404)
kolekcja biologiczna
Inny: pobieranie krwi
pobieranie krwi

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Długoterminowa ewolucja (po 9-10 latach) zmiany niedokrwiennej w obrazowaniu metodą rezonansu magnetycznego mózgu 10-letni pomiar zmiany niedokrwiennej w obrazowaniu metodą rezonansu magnetycznego
Ramy czasowe: w ciągu 6 miesięcy od włączenia
Wyniki MRI, w zakresie od 0 (najlepszy wynik) do 10 (najgorszy wynik), uzyskuje się przez dodanie wyników zmian niedokrwiennych z lewej i prawej strony, tj. 3 dla strefy terytorialnej lub 2 dla strefy granicznej (korowej i podkorowej) , 1 dla istoty białej i 1 dla zawałów zwojów podstawy mózgu i 0 w przypadku braku po każdej stronie.
w ciągu 6 miesięcy od włączenia
Długoterminowa ewolucja (po 9-10 latach) zwężenia tętnicy w angiografii rezonansu magnetycznego mózgu i szyjki macicy
Ramy czasowe: w ciągu 6 miesięcy od włączenia
Wyniki zwężenia MRA, w zakresie od 0 (najlepszy wynik) do 32 (najgorszy wynik) są definiowane jako sumy ważone dla 8 ocenianych tętnic mózgowych, jako 0 w przypadku braku zwężenia, 1 w przypadku łagodnego zwężenia (25-49%), 2 w przypadku umiarkowanego zwężenia (50-74%), 3 w przypadku ciężkiego zwężenia (75-99%) i 4 w przypadku okluzji.
w ciągu 6 miesięcy od włączenia

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Długoterminowa ewolucja (po 9-10 latach) wydajności poznawczej
Ramy czasowe: w ciągu 6 miesięcy od włączenia
Iloraz inteligencji pełnej skali (40 = najgorszy wynik, 160 = najlepszy wynik) jest mierzony za pomocą Skali inteligencji Wechslera dla dzieci — wydanie czwarte (WISC-4) dla dzieci w wieku 7-16 lat oraz za pomocą WAIS-3 (skala inteligencji Weschlera dla dorosłych — 3) dla pacjentów w wieku powyżej 16 lat
w ciągu 6 miesięcy od włączenia
Długoterminowa ewolucja (po 9-10 latach) jakości życia
Ramy czasowe: w ciągu 6 miesięcy od włączenia
Ocena jakości życia jest zbierana przy użyciu francuskiej wersji Pediatric Quality of Life Inventory Generic Core Scale (ogólne podstawowe skale PedsQLTM 4.0) (elementy fizyczne, emocjonalne, społeczne, szkolne) (0=najgorszy wynik, 100=najlepszy wynik) samodzielnie -report i rodzic proxy-raport
w ciągu 6 miesięcy od włączenia
Ewolucja czynników niedotlenienia i stresu oksydacyjnego w wieku 9-10 lat
Ramy czasowe: w ciągu 6 miesięcy od włączenia
Ocena ekspresji fosfatydyloseryny w osoczu VEGF, angiopoetyny-1 (Ang-1) i angiopoetyny-2 (Ang-2),EPO, HIF-1, BDNF, PDGF-AA
w ciągu 6 miesięcy od włączenia

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Centre Hospitalier Intercommunal Creteil

Współpracownicy

Współpracownicy

Organizacja inna niż sponsor, która zapewnia wsparcie dla badania klinicznego. Wsparcie to może obejmować działania związane z finansowaniem, projektowaniem, wdrażaniem, analizą danych lub raportowaniem.
Etablissement Français du Sang
Centre National de la Recherche Scientifique, France

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
7 października 2022

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
5 stycznia 2025

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
31 stycznia 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
12 maja 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
13 września 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
23 września 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
15 czerwca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
11 czerwca 2026

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 czerwca 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • DREPAGREFFE2

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami