Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Dlouhodobý srovnávací cerebrovaskulární výsledek po transplantaci vs. standardní péče u srpkovité anémie (DREPAGREFFE2)

11. června 2026 aktualizováno: Centre Hospitalier Intercommunal Creteil

Dlouhodobý srovnávací cerebrovaskulární výsledek po transplantaci vs. standardní péče u dětí se srpkovitou anémií (DREPAGREFFE-2)

Účelem této observační studie je na dálku přehodnotit kohortu 67 pacientů se srpkovitou anémií s transkraniální dopplerovskou cerebrální vaskulopatií zahrnutou do národního protokolu „Sickle Cell Transplant“ a jejichž 1- a 3leté výsledky byly publikovány v JAMA (Journal Americké lékařské asociace) v roce 2019 a v BHJ v roce 2020.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Cílem této observační studie je na dálku přehodnotit kohortu 67 dětí se srpkovitou anémií zařazených do studie „Drepagreffe“ kvůli mozkové vaskulopatii detekované transkraniálním dopplerem. Výsledky v 1 a 3 letech byly hlášeny v JAMA v roce 2019 v BHJ v roce 2020. Tato studie byla první celosvětovou prospektivní studií porovnávající transplantaci se standardní péčí u srpkovité anémii. Rychlosti byly vysoce významně více sníženy s vyšším podílem pacientů s normalizovanými rychlostmi a lepší kvalitou života po transplantaci než při standardní péči. Navzdory trendu k lepšímu výsledku ischemických lézí po 3 letech nebyl rozdíl významný a kognitivní výkony se mezi oběma skupinami nelišily. Biologická studie byla hodnocena pouze při zařazení a 1 rok ukázala nižší hladiny Ang-2 a HGF (hepatocytární růstový faktor) po transplantaci a významnou a nezávislou souvislost mezi pravděpodobností dopplerovské normalizace s nízkou Ang-2 a BDNF (mozkový neurotrofický faktor Cílem této studie je přehodnotit tuto kohortu po 9-10 letech pomocí grantů umožňujících přehodnotit kognitivní funkce a hypoxii/angiogenní faktory nerealizované v systematickém sledování kohorty

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Aktuální)

67

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Francie
      • Bordeaux, Francie, 33000
        • Groupe hospitalier Pellegrin
      • Créteil, Francie, 94000
        • Centre Hospitalier Intercommunal de Créteil
      • Créteil, Francie, 94000
        • Hôpital Henri Monr - APHP
      • La Guadeloupe, Francie, 97110
        • CHU de la Guadeloupe
      • Le Kremlin-Bicêtre, Francie, 94270
        • Hôpital Bicêtre AP-HP
      • Lyon, Francie, 69008
        • IHOPe
      • Lyon, Francie, 69737
        • CHU de Lyon
      • Marseille, Francie, 13005
        • Hôpital de la Timone
      • Montpellier, Francie, 34295
        • CHU de Montpellier
      • Paris, Francie, 75015
        • Hôpital Necker - AP-HP
      • Pau, Francie, 64000
        • CH de Pau
      • Rennes, Francie, 35033
        • CHU de RENNES
      • Strasbourg, Francie, 67200
        • Hôpital Hautepierre
    • IDF
      • Paris, IDF, Francie, 75019
        • Hôpital Robert Debré AP-HP

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

13 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Populace se týkala 67 pacientů zařazených v letech 2011–2013 do protokolu DREPAGREFFE [NCT 01340404]

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • zletilý nebo nezletilý pacient, který se účastnil výzkumného protokolu DREPAGREFFE [NCT 01340404] v období od prosince 2010 do června 2013,
  • Po přečtení a pochopení informačního dopisu

Kritéria vyloučení:

  • Odmítnutí účasti
  • Pacient zemřel

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Intervence / Léčba
Pacienti zařazení do studie Drepagreffe 1 (NCT01340404)
biologický sběr
Jiný: odběr krve
odběr krve

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Dlouhodobý vývoj (v 9-10 letech) ischemické léze na magnetické rezonanci mozku 10leté měření ischemické léze na magnetické rezonanci
Časové okno: do 6 měsíců od zařazení
Skóre MRI v rozmezí od 0 (nejlepší výsledek) do 10 (nejhorší výsledek) se získá sečtením skóre ischemických lézí z levé a pravé strany, tj. 3 pro teritoriální nebo 2 pro hraniční zónu (kortikální a subkortikální). , 1 pro bílou hmotu a 1 pro infarkty bazálních ganglií a 0, pokud chybí na každé straně.
do 6 měsíců od zařazení
Dlouhodobý vývoj (v 9-10 letech) arteriální stenózy na cerebrální a cervikální magnetické rezonanční angiografii
Časové okno: do 6 měsíců od zařazení
Skóre stenózy MRA v rozmezí od 0 (nejlepší výsledek) do 32 (nejhorší výsledek) jsou definovány jako vážené součty za 8 hodnocených mozkových tepen, jako 0, pokud žádná stenóza, 1, pokud je mírná stenóza (25-49 %), 2 v případě středně těžké stenózy (50–74 %), 3 v případě těžké stenózy (75–99 %) a 4 v případě okluze.
do 6 měsíců od zařazení

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Dlouhodobý vývoj (v 9-10 letech) kognitivní výkonnosti
Časové okno: do 6 měsíců od zařazení
Kvocient inteligence v plném rozsahu (40 = nejhorší výsledek, 160 = nejlepší výsledek) se měří pomocí Wechslerovy inteligenční škály pro děti – čtvrté vydání (WISC-4) pro děti ve věku 7–16 let a pomocí WAIS-3 (Weschlerova škála inteligence dospělých – 3) pro pacienty starší 16 let
do 6 měsíců od zařazení
Dlouhodobý vývoj (po 9-10 letech) kvality života
Časové okno: do 6 měsíců od zařazení
Hodnocení kvality života se shromažďuje pomocí francouzské verze Pediatric Quality of Life Inventory Generic Core Scale (PedsQLTM 4.0 generic core scales) (fyzické, emocionální, sociální, školní položky) (0 = nejhorší výsledek, 100 = nejlepší výsledek) prostřednictvím sebe sama -report a nadřazený proxy-report
do 6 měsíců od zařazení
Evoluce faktorů hypoxie a oxidačního stresu po 9-10 letech
Časové okno: do 6 měsíců od zařazení
Hodnocení plazmatické exprese fosfatidyl-serinu VEGF, Angiopoetin-1 (Ang-1) a Angiopoetin-2 (Ang-2), EPO, HIF-1, BDNF, PDGF-AA
do 6 měsíců od zařazení

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Centre Hospitalier Intercommunal Creteil

Spolupracovníci

Etablissement Français du Sang
Centre National de la Recherche Scientifique, France

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

7. října 2022

Primární dokončení (Aktuální)

5. ledna 2025

Dokončení studie (Aktuální)

31. ledna 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

12. května 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

13. září 2021

První zveřejněno (Aktuální)

23. září 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

15. června 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

11. června 2026

Naposledy ověřeno

1. června 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • DREPAGREFFE2

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Srpkovitá anémie

Klinické studie na odběr krve

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Zimbabwe

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit