Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie k hodnocení farmakokinetiky, účinnosti, bezpečnosti, snášenlivosti a farmakodynamiky satralizumabu u pediatrických pacientů s pozitivní neuromyelitidou s poruchou optického spektra (NMOSD) proti aquaporinu-4 (SAkuraSun)

5. června 2026 aktualizováno: Hoffmann-La Roche

Fáze III, multicentrická, otevřená, nekontrolovaná studie k vyhodnocení farmakokinetiky, účinnosti, bezpečnosti, snášenlivosti a farmakodynamiky satralizumabu u pediatrických pacientů s AQP4 protilátkou pozitivní neuromyelitidní poruchou optického spektra (NMOSD)

Tato studie bude primárně hodnotit farmakokinetiku satralizumabu u pediatrických pacientů ve věku 2–11 let se séropozitivní neuromyelitis optica Spectrum disorder (NMOSD) s protilátkou proti aquaporinu-4 (AQP4). Účinnost, bezpečnost, snášenlivost a farmakodynamika budou hodnoceny popisným způsobem vzhledem k malému počtu pacientů, kteří budou zařazeni do této studie.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

8

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Argentina
      • Ciudad Autonoma Buenos Aires, Argentina, C1249ABN
        • Nábor
        • Hospital de Pediatría S.A.M.I.C.- Prof. Dr. Juan P. Garrahan
      • Córdoba, Argentina, X5004FHP
        • Nábor
        • Clinica Universitaria Reina Fabiola
  • Francie
      • Le Kremlin-Bicêtre, Francie, 94275
        • Nábor
        • Centre Hospitalier Universitaire de Bicêtre
  • Itálie
    • Lazio
      • Rome, Lazio, Itálie, 00165
        • Nábor
        • IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesu - INCIPIT - PIN
    • Lombardy
      • Pavia, Lombardy, Itálie, 27100
        • Nábor
        • Fondazione Istituto Neurologico Mondino IRCCS
  • Mexiko
    • Mexico CITY (federal District)
      • DF, Mexico CITY (federal District), Mexiko, DUMMY_VALUE
        • Nábor
        • Grupo Medico Camino
  • Polsko
      • Gdansk, Polsko, 80-214
        • Aktivní, ne nábor
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
      • Warsaw, Polsko, 04-730
        • Nábor
        • Instytut "Pomnik - Centrum Zdrowia Dziecka"
  • Spojené království
      • London, Spojené království, WC1N 3JH
        • Nábor
        • Great Ormond Street Hospital for Children
  • Spojené státy
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Spojené státy, 80218-1007
        • Nábor
        • Children's Hospital Colorado.
  • Turecko (Türkiye)
      • Kocaeli, Turecko (Türkiye), 6810
        • Nábor
        • Kocaeli University Research and Application Hospit
  • Čína
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Čína, 510120
        • Nábor
        • Guangzhou Women and Children's Medical Center
    • Shanghai Municipality
      • Shanghai, Shanghai Municipality, Čína, 201102
        • Nábor
        • Children's Hospital of Fudan University

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

2 roky až 11 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Věk při screeningu 2-11 let včetně
  • Tělesná hmotnost při screeningu >=10 kg
  • U pacientek ve fertilním věku (postmenarchální): souhlas buď s úplnou abstinencí (zdrží se heterosexuálního styku) nebo s používáním spolehlivého způsobu antikoncepce
  • Diagnostikováno jako NMOSD se séropozitivním stavem protilátek AQP4, jak je definováno kritérii Wingerchuk 2015 Klinický důkaz alespoň jednoho zdokumentovaného záchvatu (včetně prvního záchvatu) v posledním roce před screeningem
  • Neurologická stabilita po dobu >=30 dnů před screeningem i výchozí hodnotou
  • Rozšířená stupnice stavu postižení (EDSS) 0 až 6,5
  • U pacientů, kteří dostávají základní imunosupresivní léčbu a plánují pokračovat v těchto terapiích, musí být léčba ve stabilní dávce po dobu 4 týdnů před výchozím stavem

Kritéria vyloučení:

  • Těhotenství nebo kojení
  • Důkaz o jiném demyelinizačním onemocnění napodobujícím NMOSD
  • Aktivní nebo přítomnost rekurentní bakteriální, virové, plísňové, mykobakteriální infekce nebo jiné infekce na začátku
  • Důkaz chronické aktivní hepatitidy B nebo C
  • Důkaz neléčené latentní nebo aktivní tuberkulózy (TBC)
  • Příjem živé nebo živé atenuované vakcíny během 6 týdnů před výchozí hodnotou
  • Závažná alergická reakce na biologickou látku v anamnéze

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Skupina 1: Účastníci s tělesnou hmotností ≥10 kg až
Satralizumab bude podáván SC Q6W v kohortě alespoň 2 hodnotitelných pacientů
Lék: Satralizumab
Účastníci budou dostávat léčbu satralizumabem po dobu minimálně 48 týdnů a poté budou mít možnost vstoupit do volitelného období prodloužení satralizumabem (OSE).
Experimentální: Skupina 2 Účastníci s tělesnou hmotností ≥20 kg až
Satralizumab bude následně podáván SC v týdnech 0, 2, 4 a Q4W.
Lék: Satralizumab
Účastníci budou dostávat léčbu satralizumabem po dobu minimálně 48 týdnů a poté budou mít možnost vstoupit do volitelného období prodloužení satralizumabem (OSE).
Experimentální: Skupina 3 Účastníci s tělesnou hmotností ≥ 40 kg
Satralizumab bude následně podáván SC v týdnech 0, 2, 4 a Q4W.
Lék: Satralizumab
Účastníci budou dostávat léčbu satralizumabem po dobu minimálně 48 týdnů a poté budou mít možnost vstoupit do volitelného období prodloužení satralizumabem (OSE).

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Souhrn pozorovaných sérových koncentrací [Cthrough] satralizumabu
Časové okno: 48. týden
48. týden
Zdánlivá clearance [CL/F] satralizumabu
Časové okno: 48. týden
48. týden
Zdánlivý distribuční objem [V/F] satralizumabu
Časové okno: 48. týden
48. týden
Plocha pod křivkou koncentrace-čas [AUC] satralizumabu
Časové okno: 48. týden
48. týden

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Podíl pacientů bez relapsu do 48. týdne
Časové okno: 48. týden
48. týden
Anualizovaná míra relapsů (ARR), definovaná jako průměrný počet relapsů za každý rok studie
Časové okno: 48. týden
48. týden
Doba do prvního relapsu (TFR) po randomizaci, definovaná jako doba od randomizace do prvního výskytu relapsu, jak určil zkoušející
Časové okno: 48. týden
48. týden
Doba do relapsu vyžadující záchrannou terapii
Časové okno: 48. týden
48. týden
Změna oproti výchozímu stavu v rozšířené škále stavu postižení (EDSS) v týdnech 24 a 48
Časové okno: Výchozí stav, týden 24, týden 48
Výchozí stav, týden 24, týden 48
Změna zrakové ostrosti od výchozí hodnoty ve 24. a 48. týdnu
Časové okno: Výchozí stav, týden 24, týden 48
Výchozí stav, týden 24, týden 48
Změna od výchozí hodnoty ve stupnici hodnocení bolesti FACES ve 24. a 48. týdnu
Časové okno: Výchozí stav, týden 24, týden 48
Výchozí stav, týden 24, týden 48
Změna od základní hodnoty ve skóre EuroQol 5-Dimension, Youth (EQ-5D-Y) a jeho proxy v týdnech 24 a 48
Časové okno: Výchozí stav, týden 24, týden 48
Výchozí stav, týden 24, týden 48
Výskyt a závažnost nežádoucích jevů
Časové okno: 48. týden
48. týden

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Hoffmann-La Roche

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

6. května 2026

Primární dokončení (Odhadovaný)

31. března 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

12. září 2029

Termíny zápisu do studia

První předloženo

3. prosince 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

5. ledna 2022

První zveřejněno (Aktuální)

20. ledna 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

9. června 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

5. června 2026

Naposledy ověřeno

1. června 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • WN41733
  • 2019-004092-39 (Číslo EudraCT)
  • 2023-507817-85-00 (Ctis)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Kvalifikovaní výzkumní pracovníci mohou požádat o přístup k údajům na úrovni jednotlivých pacientů prostřednictvím platformy pro žádosti o údaje z klinických studií (www.vivli.org). Další podrobnosti o kritériích společnosti Roche pro způsobilé studie jsou k dispozici zde (https://vivli.org/ourmember/roche/). Další podrobnosti o globální politice společnosti Roche pro sdílení klinických informací a o tom, jak požádat o přístup k souvisejícím dokumentům klinických studií, naleznete zde (https://www.roche.com/research_and_development/who_we_are_how_we_work/clinical_trials/our_commitment_to_data_sharing.htm

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Neuromyelitida Porucha optického spektra

Klinické studie na Satralizumab

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Chile

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit