Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

A Study to Evaluate Pharmacokinetics, Efficacy, Safety, Tolerability, and Pharmacodynamics of Satralizumab in Pediatric Patients With Aquaporin-4 Antibody Positive Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder (NMOSD) (SAkuraSun)

28. září 2026 aktualizováno: Hoffmann-La Roche

A Phase III, Multicenter, Open-Label, Uncontrolled Study to Evaluate Pharmacokinetics, Efficacy, Safety, Tolerability, and Pharmacodynamics of Satralizumab in Pediatric Patients With AQP4 Antibody Positive Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder (NMOSD)

This study will primarily evaluate the pharmacokinetics of satralizumab in pediatric patients aged 2-11 years with anti-aquaporin-4 (AQP4) antibody seropositive neuromyelitis optica spectrum disorder (NMOSD). Efficacy, safety, tolerability, and pharmacodynamics will be evaluated in a descriptive manner, given the small number of patients who will be enrolled in this study.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

8

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

  • Jméno: Reference Study ID Number: WN41733 https://forpatients.roche.com/ No attachments to email below.
  • Telefonní číslo: 888-662-6728 (U.S.)
  • E-mail: global-roche-genentech-trials@gene.com

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Argentina
      • Ciudad Autonoma Buenos Aires, Argentina, C1249ABN
        • Nábor
        • Hospital de Pediatría S.A.M.I.C.- Prof. Dr. Juan P. Garrahan
      • Córdoba, Argentina, X5004FHP
        • Nábor
        • Clinica Universitaria Reina Fabiola
  • Francie
    • Val-de-Marne
      • Le Kremlin-Bicêtre, Val-de-Marne, Francie, 94275
        • Nábor
        • Centre Hospitalier Universitaire de Bicêtre
  • Itálie
    • Lazio
      • Rome, Lazio, Itálie, 00165
        • Nábor
        • IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesù - INCIPIT - PIN
    • Lombardy
      • Pavia, Lombardy, Itálie, 27100
        • Nábor
        • Fondazione Istituto Neurologico Mondino IRCCS
  • Mexiko
    • Mexico CITY (federal District)
      • DF, Mexico CITY (federal District), Mexiko
        • Nábor
        • Grupo Medico Camino
      • Mexico City, Mexico CITY (federal District), Mexiko, 06720
        • Nábor
        • Hospital Infantil de Mexico Federico Gomez
  • Polsko
      • Gdansk, Polsko, 80-214
        • Aktivní, ne nábor
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
      • Warsaw, Polsko, 04-730
        • Nábor
        • Instytut "Pomnik - Centrum Zdrowia Dziecka"
  • Spojené království
      • London, Spojené království, WC1N 3JH
        • Nábor
        • Great Ormond Street Hospital for Children
  • Spojené státy
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Spojené státy, 80218-1007
        • Nábor
        • Children's Hospital Colorado.
  • Turecko (Türkiye)
      • Kocaeli, Turecko (Türkiye), 6810
        • Nábor
        • Kocaeli University Research and Application Hospit
  • Čína
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Čína, 510120
        • Nábor
        • Guangzhou Women and Children's Medical Center
    • Shanghai Municipality
      • Shanghai, Shanghai Municipality, Čína, 201102
        • Nábor
        • Children's Hospital of Fudan University

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

2 roky až 11 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Inclusion Criteria:

  • Age at screening 2-11 years, inclusive

  • Body weight at screening >=10 kg

  • For female patients of childbearing potential (postmenarchal): agreement to either remain completely abstinent (refrain from heterosexual intercourse) or to use a reliable means of contraception

  • Diagnosed as having NMOSD with AQP4 antibody seropositive status as defined by the Wingerchuk 2015 criteria Clinical evidence of at least one documented attack (including first attack) in the last year prior to screening:

    • Documented history of a positive anti-AQP4 antibody test or a positive anti-AQP4 antibody test at screening;

  • Neurological stability for >=30 days prior to baseline

  • Expanded Disability Status Scale (EDSS) 0 to 6.5

  • For participants receiving a baseline immunosuppressant treatment and planning to continue on these therapies, treatment must be at stable dose for 4 weeks prior to baseline

Exclusion Criteria:

  • Pregnancy or lactation
  • Evidence of other demyelinating disease mimicking NMOSD
  • Active or presence of recurrent bacterial, viral, fungal, mycobacterial infection, or other infection at baseline
  • Evidence of chronic active hepatitis B or C
  • Evidence of untreated latent or active tuberculosis (TB)
  • Receipt of a live or live-attenuated vaccine within 6 weeks prior to baseline
  • History of severe allergic reaction to a biologic agent
  • IVIg or subcutaneous Ig (SCIg) within 4 weeks prior to enrollment/Day 1

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Cohort 1: Participants with body weight ≥10kg to <20kg

Satralizumab will be administered SC Q6W in a cohort of at least 2 evaluable patients
Lék: Satralizumab

Participants will receive satralizumab treatment for a minimum of 48 weeks and then will have the opportunity to enter an optional satralizumab extension (OSE) period.
Experimentální: Cohort 2 Participants with body weight ≥20kg to <40kg

Satralizumab will be administered SC at Weeks 0, 2, 4, and Q4W thereafter.
Lék: Satralizumab

Participants will receive satralizumab treatment for a minimum of 48 weeks and then will have the opportunity to enter an optional satralizumab extension (OSE) period.
Experimentální: Cohort 3 Participants with body weight ≥40kg

Satralizumab will be administered SC at Weeks 0, 2, 4, and Q4W thereafter.
Lék: Satralizumab

Participants will receive satralizumab treatment for a minimum of 48 weeks and then will have the opportunity to enter an optional satralizumab extension (OSE) period.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Summary of Observed Serum Concentration of Satralizumab
Časové okno: Week 48
Week 48
Apparent Clearance [CL/F] of Satralizumab
Časové okno: Week 48
Week 48
Apparent Volume of Distribution [V/F] of Satralizumab
Časové okno: Week 48
Week 48
Area Under the Concentration-time Curve [AUC] of Satralizumab
Časové okno: Week 48
Week 48

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Změna oproti výchozímu stavu v rozšířené škále stavu postižení (EDSS) v týdnech 24 a 48
Časové okno: Výchozí stav, týden 24, týden 48
Výchozí stav, týden 24, týden 48
Proportion of Relapse-free Participants by Week 48
Časové okno: Week 48
Week 48
Annualized Relapse Rate (ARR), defined as the average number of relapses for each year of the study
Časové okno: Week 48
Week 48
Time to First Relapse (TFR) after enrollment, defined as the time from enrollment until the first occurrence of relapse, as determined by the investigator
Časové okno: Week 48
Week 48
Time to Relapse Requiring Rescue Therapy
Časové okno: Week 48
Week 48
Change from Baseline in Visual Acuity at Weeks 24 and 48
Časové okno: Baseline, Week 24, Week 48
Baseline, Week 24, Week 48
Change from Baseline in FACES Pain Rating Scale at Weeks 24 and 48
Časové okno: Baseline, Week 24, Week 48
Baseline, Week 24, Week 48
Change from Baseline in EuroQol 5-Dimension, Youth (EQ-5D-Y) Score and its Proxy at Weeks 24 and 48
Časové okno: Baseline, Week 24, Week 48
Baseline, Week 24, Week 48
Incidence and Severity of Adverse Events
Časové okno: Week 48
Week 48

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Hoffmann-La Roche

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

6. května 2026

Primární dokončení (Odhadovaný)

31. března 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

12. září 2029

Termíny zápisu do studia

První předloženo

3. prosince 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

5. ledna 2022

První zveřejněno (Aktuální)

20. ledna 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

1. října 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

28. září 2026

Naposledy ověřeno

1. září 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • WN41733
  • 2019-004092-39 (Číslo EudraCT)
  • 2023-507817-85-00 (Ctis)
  • 2023 (Grant/smlouva NIH USA)
  • 2019 (Grant/smlouva NIH USA)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

For eligible studies, qualified researchers may request access to individual patient level clinical data. See Roche's commitment to transparency of clinical study information here: https://go.roche.com/data_sharing

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit