Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Vyhodnotit bezpečnost, snášenlivost, farmakokinetiku, farmakodynamiku a účinnost KP104

25. října 2024 aktualizováno: Kira Pharmacenticals (US), LLC.

Otevřená studie fáze 2 k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti, farmakokinetiky, farmakodynamiky a účinnosti KP104 u subjektů dosud neléčených inhibitory s paroxysmální noční hemoglobinurií (PNH)

Účelem této studie je vyhodnotit bezpečnost, snášenlivost, imunogenicitu, farmakokinetiku, farmakodynamiku a účinnost KP104 u subjektů dosud neléčených inhibitorem komplementu s PNH. Studie bude probíhat ve 2 částech. Část 1 je studie výběru dávek pro posouzení eskalujících dávek a měnících se dávkových intervalů KP104. Část 2 je studie proof-of-concept (POC) hodnotící účinnost optimální intravenózní (IV) nasycovací dávky následované optimální udržovací dávkou a režimem KP104.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Aktivní, ne nábor

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
35

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Čína
      • Beijing, Čína
        • Peking Union Medical College Hospital
      • Nanjing, Čína
        • Jiangsu Province Hospital
      • Tianjin, Čína
        • Chinese Academy of Medical Sciences Peking Union Medical College - Institute of Hematology Blood Diseases Hospital
      • Zhengzhou, Čína
        • Henan Cancer Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Zdokumentovaná diagnóza PNH potvrzená hodnocením bílých krvinek a červených krvinek průtokovou cytometrií s velikostí granulocytů nebo monocytových klonů >= 10 procent (%) během 6 měsíců od screeningové návštěvy.
  • Přítomnost 1 nebo více známek nebo symptomů souvisejících s PNH během 3 měsíců od zahájení screeningu.
  • LDH >= 2,0 × ULN při screeningu.
  • Hemoglobin <= 10,0 g/dl při screeningu.
  • Ženy ve fertilním věku a muži musí používat účinnou antikoncepci od screeningu do 28 dnů po ukončení návštěvy studie (EOS).
  • Ženy ve fertilním věku musí mít negativní těhotenský test při screeningu a do 24 hodin před podáním dávky studovaného léku.

Kritéria vyloučení:

  • Jakékoli klinicky významné špatně kontrolované základní onemocnění jiné než PNH podle uvážení zkoušejících.
  • Léčba jakékoli infekce IV (do 30 dnů od screeningu) nebo perorální (do 14 dnů od screeningu) antibiotiky, antivirotiky nebo antimykotiky.
  • Meningokoková infekce v anamnéze.
  • Neléčená tuberkulóza v anamnéze.
  • Historie splenektomie
  • Pozitivní sérologie na virus hepatitidy C (HCV), ribonukleovou kyselinu (RNA) nebo virus lidské imunodeficience (HIV) při screeningu
  • Historie transplantace kostní dřeně nebo kmenových buněk
  • Absolutní počet neutrofilů (ANC) <500 buněk na mikrolitr (buňky/μl)
  • Počet retikulocytů< 100 x 10^3 buněk/μL
  • Počet krevních destiček< 30 000 buněk/μl
  • Anamnéza systémového autoimunitního onemocnění
  • Odhadovaná rychlost glomerulární filtrace (eGFR) <30 mililitrů/minutu/1,73 metru čtverečního (ml/min/1,73 m^2) vypočteno pomocí rovnice pro spolupráci v epidemiologii chronického onemocnění ledvin (CKD-EPI) POZNÁMKA: Mohou platit jiná kritéria pro zařazení/vyloučení definovaná protokolem

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Část 1: Eskalace dávky, kohorta 1
Účastníci budou dostávat eskalující a měnící se dávkové intervaly KP104 každý týden.
Lék: KP104
Bude podáván KP104 intravenózně (IV naložení + subkutánní [SC] údržba každý týden [QW] nebo každé 2 týdny [Q2W]).
Experimentální: Část 1: Eskalace dávky, kohorta 2
Účastníci budou dostávat eskalující a měnící se dávkové intervaly KP104 týdně nebo jednou za dva týdny.
Lék: KP104
Bude podáván KP104 intravenózně (IV naložení + subkutánní [SC] údržba každý týden [QW] nebo každé 2 týdny [Q2W]).
Experimentální: Část 1: Eskalace dávky, kohorta 3
Účastníci budou dostávat eskalující a měnící se dávkové intervaly KP104 týdně nebo jednou za dva týdny.
Lék: KP104
Bude podáván KP104 intravenózně (IV naložení + subkutánní [SC] údržba každý týden [QW] nebo každé 2 týdny [Q2W]).
Experimentální: Část 2: Kohorta 1 pro ověření konceptu
Účastníci budou dostávat eskalující a měnící se dávkové intervaly KP104 týdně nebo jednou za dva týdny.
Lék: KP104
Bude podáván KP104 intravenózně (IV naložení + subkutánní [SC] údržba každý týden [QW] nebo každé 2 týdny [Q2W]).
Experimentální: Otevřené rozšíření (OLE)
Účastníci obdrží KP104, kteří mají prospěch z léčby KP104 v části 1 a 2
Lék: KP104
Bude podáván KP104 intravenózně (IV naložení + subkutánní [SC] údržba každý týden [QW] nebo každé 2 týdny [Q2W]).

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Část 1: Počet účastníků s toxicitou omezující dávku (DLT)
Časové okno: Až do týdne 4
DLT je definována jako jakákoli nežádoucí příhoda, kterou zkoušející považuje za související s KP104 se závažností vyšší nebo rovnou (>=) Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) v5.0, stupeň 3, National Cancer Institute (NCI). také představuje posun od výchozího klinického stavu o > 1 stupeň NCI CTCAE. Hypersenzitivní reakce/reakce na podání, která se objeví se závažností 2. stupně navzdory použití premedikace, bude také označena jako DLT.
Až do týdne 4
Část 2: Procento účastníků s >= 2 gramy na decilitr (g/dl) zvýšením hladiny hemoglobinu oproti výchozí hodnotě bez transfuze pro týdenní dávkování
Časové okno: Výchozí stav a v týdnu 12
Budou odebrány vzorky krve pro analýzu zvýšení hladiny hemoglobinu v nepřítomnosti transfuze.
Výchozí stav a v týdnu 12
Část 2: Procento účastníků se zvýšením hladiny hemoglobinu o >= 2 g/dl oproti výchozí hodnotě bez transfuze pro dávkování jednou za dva týdny
Časové okno: Výchozí stav a v týdnu 13
Budou odebrány vzorky krve pro analýzu zvýšení hladiny hemoglobinu v nepřítomnosti transfuze.
Výchozí stav a v týdnu 13
Otevřené rozšíření (OLE): Počet účastníků hlásících nežádoucí příhody vznikající při léčbě (TEAE), závažné nežádoucí příhody vzniklé při léčbě (TESAE) a AE zvláštního zájmu (AESI)
Časové okno: Až 9 měsíců
Až 9 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Část 2: Změna od výchozí hodnoty v hladinách laktátdehydrogenázy (LDH) v séru pro týdenní dávkování
Časové okno: Výchozí stav a v týdnu 12
Pro analýzu LDH v séru budou odebrány vzorky krve.
Výchozí stav a v týdnu 12
Část 2: Změna od výchozí hodnoty v sérových hladinách LDH pro dvoutýdenní dávkování
Časové okno: Výchozí stav a v týdnu 13
Pro analýzu LDH v séru budou odebrány vzorky krve.
Výchozí stav a v týdnu 13
Část 2: Změna od výchozí hodnoty hladiny hemoglobinu pro týdenní dávkování
Časové okno: Výchozí stav a v týdnu 12
Budou odebrány vzorky krve pro analýzu hladiny hemoglobinu
Výchozí stav a v týdnu 12
Část 2: Změna hladiny hemoglobinu od výchozí hodnoty pro dvoutýdenní dávkování
Časové okno: Výchozí stav a v týdnu 13
Budou odebrány vzorky krve pro analýzu hladiny hemoglobinu.
Výchozí stav a v týdnu 13
Část 2: Změna od výchozí hodnoty v závislosti na transfuzi červených krvinek (RBC) pro týdenní dávkování
Časové okno: Výchozí stav a v týdnu 12
Závislost na transfuzi erytrocytů je rozdíl v objemu transfuzí erytrocytů za měsíc po dobu 3 měsíců před zahájením zkoušeného produktu oproti objemu transfuzí erytrocytů za měsíc za každý měsíc studie.
Výchozí stav a v týdnu 12
Část 2: Změna závislosti na transfuzi červených krvinek pro dvoutýdenní dávkování
Časové okno: Výchozí stav a v týdnu 13
Rozdíl v transfuzích červených krvinek je rozdíl v objemu transfuzí červených krvinek za měsíc po dobu 3 měsíců před zahájením zkoušeného produktu oproti objemu transfuzí červených krvinek za měsíc za každý měsíc studie.
Výchozí stav a v týdnu 13
Část 1 a 2: Počet účastníků hlásících TEAE, TESAE a AESI
Časové okno: Až do 13. týdne
Až do 13. týdne
Část 1 a 2: Koncentrace do jedné hodiny po ukončení infuze (CEOI) KP104
Časové okno: Až do 13. týdne
Až do 13. týdne
Část 1 a 2: Údolní koncentrace (Ctrough) KP104
Časové okno: Až do 13. týdne
Až do 13. týdne

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Kira Pharmacenticals (US), LLC.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
25. listopadu 2022

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. listopadu 2024

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. února 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
25. července 2022

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
25. července 2022

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
27. července 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
28. října 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
25. října 2024

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. října 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • KP104-201

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení