Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

At evaluere sikkerhed, tolerabilitet, farmakokinetik, farmakodynamik og effektivitet af KP104

25. oktober 2024 opdateret af: Kira Pharmacenticals (US), LLC.

Et åbent, fase 2-studie til evaluering af sikkerhed, tolerabilitet, farmakokinetik, farmakodynamik og effektivitet af KP104 hos komplementhæmmer-naive forsøgspersoner med paroksysmal natlig hæmoglobinuri (PNH)

Formålet med denne undersøgelse er at evaluere sikkerhed, tolerabilitet, immunogenicitet, farmakokinetik, farmakodynamik og effektivitet af KP104 hos komplementhæmmer-naive forsøgspersoner med PNH. Undersøgelsen vil blive gennemført i 2 dele. Del 1 er et dosisudvælgelsesstudie for at vurdere eskalerende doser og varierende dosisintervaller af KP104. Del 2 er et proof-of-concept (POC) studie, der vurderer effektiviteten af ​​den optimale intravenøse (IV) ladningsdosis efterfulgt af den optimale vedligeholdelsesdosis og regimen af ​​KP104.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
35

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Kina
      • Beijing, Kina
        • Peking Union Medical College Hospital
      • Nanjing, Kina
        • Jiangsu Province Hospital
      • Tianjin, Kina
        • Chinese Academy of Medical Sciences Peking Union Medical College - Institute of Hematology Blood Diseases Hospital
      • Zhengzhou, Kina
        • Henan Cancer Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Dokumenteret diagnose af PNH bekræftet ved flowcytometrievaluering af hvide blodlegemer og røde blodlegemer med en granulocyt- eller monocytklonstørrelse på >= 10 procent (%) inden for 6 måneder efter screeningsbesøget.
  • Tilstedeværelse af 1 eller flere PNH-relaterede tegn eller symptomer inden for 3 måneder efter påbegyndelse af screening.
  • LDH >= 2,0 × ULN ved screening.
  • Hæmoglobin <= 10,0 g/dL ved screening.
  • Kvinder i den fødedygtige alder og mænd skal praktisere effektiv prævention fra screening indtil 28 dage efter afslutningen af ​​studiebesøget (EOS).
  • Kvinder i den fødedygtige alder skal have en negativ graviditetstest ved screening og inden for 24 timer før dosering af forsøgslægemidlet.

Ekskluderingskriterier:

  • Enhver klinisk signifikant, dårligt kontrolleret underliggende sygdom bortset fra PNH efter efterforskernes skøn.
  • Behandling af enhver infektion med IV (inden for 30 dage efter screening) eller orale (inden for 14 dage efter screening) antibiotika, antivirale eller svampedræbende midler.
  • Anamnese med meningokokinfektion.
  • Historie om ubehandlet tuberkulose.
  • Historie om splenektomi
  • Positiv serologi for hepatitis C-virus (HCV) ribonukleinsyre (RNA) eller humant immundefektvirus (HIV) ved screening
  • Anamnese med knoglemarvs- eller stamcelletransplantation
  • Absolut neutrofiltal (ANC) <500 celler pr. mikroliter (celler/μL)
  • Retikulocytantal< 100 x 10^3 celler/μL
  • Blodpladeantal< 30.000 celler/μL
  • Historie om systemisk autoimmun sygdom
  • Estimeret glomerulær filtrationshastighed (eGFR) <30 milliliter/minut/1,73 kvadratmeter (mL/min/1,73) m^2) beregnet af Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration (CKD-EPI) ligning BEMÆRK: Andre protokol definerede inklusions-/eksklusionskriterier kan være gældende

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Del 1: Dosiseskalering Kohorte 1
Deltagerne vil modtage eskalerende og varierende dosisintervaller af KP104 hver uge.
Medicin: KP104
KP104 intravenøst ​​(IV loading + subkutan [SC] vedligeholdelse hver uge [QW] eller hver 2. uge [Q2W]) vil blive administreret.
Eksperimentel: Del 1: Dosiseskalering Kohorte 2
Deltagerne vil modtage eskalerende og varierende dosisintervaller på KP104 ugentligt eller hver anden uge.
Medicin: KP104
KP104 intravenøst ​​(IV loading + subkutan [SC] vedligeholdelse hver uge [QW] eller hver 2. uge [Q2W]) vil blive administreret.
Eksperimentel: Del 1: Dosiseskalering Kohorte 3
Deltagerne vil modtage eskalerende og varierende dosisintervaller på KP104 ugentligt eller hver anden uge.
Medicin: KP104
KP104 intravenøst ​​(IV loading + subkutan [SC] vedligeholdelse hver uge [QW] eller hver 2. uge [Q2W]) vil blive administreret.
Eksperimentel: Del 2: Proof-of-concept Kohorte 1
Deltagerne vil modtage eskalerende og varierende dosisintervaller på KP104 ugentligt eller hver anden uge.
Medicin: KP104
KP104 intravenøst ​​(IV loading + subkutan [SC] vedligeholdelse hver uge [QW] eller hver 2. uge [Q2W]) vil blive administreret.
Eksperimentel: Open-label udvidelse (OLE)
Deltagerne vil modtage KP104, som nyder godt af KP104-behandling i del 1 og 2
Medicin: KP104
KP104 intravenøst ​​(IV loading + subkutan [SC] vedligeholdelse hver uge [QW] eller hver 2. uge [Q2W]) vil blive administreret.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Del 1: Antal deltagere med dosisbegrænsende toksicitet (DLT)
Tidsramme: Op til uge 4
En DLT er defineret som enhver uønsket hændelse, der af investigator anses for at være KP104-relateret med en sværhedsgrad, der er større end eller lig med (>=) National Cancer Institute (NCI) Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) v5.0 Grade 3, som repræsenterer også et skift fra baseline klinisk status på > 1 NCI CTCAE-grad. En overfølsomheds-/administrationsreaktion, der forekommer med en sværhedsgrad på grad 2 på trods af brugen af ​​præmedicin, vil også blive betegnet som en DLT.
Op til uge 4
Del 2: Procentdel af deltagere med >= 2 gram pr. deciliter (g/dL) stigning i hæmoglobinniveauet fra baseline i fravær af transfusion til ugentlig dosering
Tidsramme: Baseline og i uge 12
Blodprøver vil blive indsamlet til analyse af stigning i hæmoglobinniveauer i fravær af transfusion.
Baseline og i uge 12
Del 2: Procentdel af deltagere med >= 2 g/dL stigning i hæmoglobinniveauet fra baseline i fravær af transfusion til anden ugentlig dosering
Tidsramme: Baseline og i uge 13
Blodprøver vil blive indsamlet til analyse af stigning i hæmoglobinniveauer i fravær af transfusion.
Baseline og i uge 13
Open-label Extension (OLE): Antal deltagere, der rapporterer Treatment Emergent Adverse Events (TEAE'er), behandlingsfremkomne alvorlige bivirkninger (TESAE'er) og AE'er af særlig interesse (AESI'er)
Tidsramme: Op til 9 måneder
Op til 9 måneder

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Del 2: Ændring fra baseline i serum lactat dehydrogenase (LDH) niveauer til ugentlig dosering
Tidsramme: Baseline og i uge 12
Blodprøver vil blive indsamlet til analyse af serum LDH.
Baseline og i uge 12
Del 2: Ændring fra baseline i serum-LDH-niveauer til dosering hver anden uge
Tidsramme: Baseline og i uge 13
Blodprøver vil blive indsamlet til analyse af serum LDH.
Baseline og i uge 13
Del 2: Ændring fra baseline i hæmoglobinniveau for ugentlig dosering
Tidsramme: Baseline og i uge 12
Blodprøver vil blive indsamlet til analyse af hæmoglobinniveauet
Baseline og i uge 12
Del 2: Ændring fra baseline i hæmoglobinniveauet til dosering hver anden uge
Tidsramme: Baseline og i uge 13
Blodprøver vil blive indsamlet til analyse af hæmoglobinniveauet.
Baseline og i uge 13
Del 2: Ændring fra baseline i røde blodlegemer (RBC) transfusionsafhængighed til ugentlig dosering
Tidsramme: Baseline og i uge 12
RBC-transfusionsafhængigheden er forskellen i mængden af ​​RBC-transfusioner pr. måned i de 3 måneder forud for påbegyndelse af forsøgsproduktet versus mængden af ​​RBC-transfusioner pr. måned for hver måned i undersøgelsen.
Baseline og i uge 12
Del 2: Ændring i RBC-transfusionsafhængighed ved dosering hver anden uge
Tidsramme: Baseline og i uge 13
RBC-transfusionsforskellen er forskellen i mængden af ​​RBC-transfusioner pr. måned i de 3 måneder forud for påbegyndelse af forsøgsproduktet versus mængden af ​​RBC-transfusioner pr. måned for hver måned i undersøgelsen.
Baseline og i uge 13
Del 1 og 2: Antal deltagere, der rapporterer TEAE'er, TESAE'er og AESI'er
Tidsramme: Op til uge 13
Op til uge 13
Del 1 og 2: Koncentration inden for en time efter afslutning af infusion (CEOI) af KP104
Tidsramme: Op til uge 13
Op til uge 13
Del 1 og 2: Trough-koncentration (Ctrough) af KP104
Tidsramme: Op til uge 13
Op til uge 13

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Kira Pharmacenticals (US), LLC.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
25. november 2022

Primær færdiggørelse (Anslået)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. november 2024

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. februar 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
25. juli 2022

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
25. juli 2022

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
27. juli 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
28. oktober 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
25. oktober 2024

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. oktober 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • KP104-201

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger