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Para avaliar a segurança, tolerabilidade, farmacocinética, farmacodinâmica e eficácia do KP104

25 de outubro de 2024 atualizado por: Kira Pharmacenticals (US), LLC.

Um estudo aberto de fase 2 para avaliar a segurança, tolerabilidade, farmacocinética, farmacodinâmica e eficácia de KP104 em indivíduos virgens de inibidores do complemento com hemoglobinúria paroxística noturna (PNH)

O objetivo deste estudo é avaliar a segurança, tolerabilidade, imunogenicidade, farmacocinética, farmacodinâmica e eficácia de KP104 em indivíduos virgens de inibidores do complemento com HPN. O estudo será realizado em 2 partes. A Parte 1 é um estudo de seleção de dose para avaliar doses crescentes e intervalos de dose variados de KP104. A Parte 2 é um estudo de prova de conceito (POC) que avalia a eficácia da dose de ataque intravenosa (IV) ideal seguida pela dose de manutenção ideal e regime de KP104.

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Ativo, não recrutando

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Intervencional

Inscrição (Real)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
35

Estágio

Estágio

A etapa de um ensaio clínico que estuda um medicamento ou produto biológico, com base nas definições desenvolvidas pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. A fase é baseada no objetivo do estudo, no número de participantes e em outras características. Existem cinco fases: Fase Inicial 1 (anteriormente listada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 e Fase 4. Não Aplicável é usado para descrever ensaios sem fases definidas pela FDA, incluindo ensaios de dispositivos ou intervenções comportamentais.
  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • China
      • Beijing, China
        • Peking Union Medical College Hospital
      • Nanjing, China
        • Jiangsu Province Hospital
      • Tianjin, China
        • Chinese Academy of Medical Sciences Peking Union Medical College - Institute of Hematology Blood Diseases Hospital
      • Zhengzhou, China
        • Henan Cancer Hospital

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Diagnóstico documentado de HPN confirmado por avaliação por citometria de fluxo de glóbulos brancos e glóbulos vermelhos, com tamanho de clone de granulócitos ou monócitos >= 10 por cento (%) dentro de 6 meses da visita de triagem.
  • Presença de 1 ou mais sinais ou sintomas relacionados à HPN dentro de 3 meses após o início da triagem.
  • LDH >= 2,0 × LSN na triagem.
  • Hemoglobina <= 10,0 g/dL na triagem.
  • Mulheres com potencial para engravidar e homens devem praticar métodos contraceptivos eficazes desde a triagem até 28 dias após a visita de final de estudo (EOS).
  • Mulheres com potencial para engravidar devem ter um teste de gravidez negativo na triagem e dentro de 24 horas antes da dosagem do medicamento do estudo.

Critério de exclusão:

  • Qualquer doença subjacente mal controlada clinicamente significativa, exceto HPN, a critério dos investigadores.
  • Tratamento de qualquer infecção com antibióticos IV (dentro de 30 dias após a triagem) ou orais (dentro de 14 dias após a triagem), antivirais ou antifúngicos.
  • História de infecção meningocócica.
  • História de tuberculose não tratada.
  • Histórico de esplenectomia
  • Sorologia positiva para vírus da hepatite C (HCV), ácido ribonucléico (RNA) ou vírus da imunodeficiência humana (HIV) na triagem
  • Histórico de transplante de medula óssea ou células-tronco
  • Contagem absoluta de neutrófilos (ANC) <500 células por microlitro (células/μL)
  • Contagem de reticulócitos < 100 x 10^3 células/μL
  • Contagem de plaquetas < 30.000 células/μL
  • História de doença autoimune sistêmica
  • Taxa de filtração glomerular estimada (eGFR) <30 mililitros/minuto/1,73 metros quadrados (mL/min/1,73 m^2) calculado pela equação da Colaboração em Epidemiologia da Doença Renal Crônica (CKD-EPI) NOTA: Outros critérios de inclusão/exclusão definidos pelo protocolo podem ser aplicados

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Não randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição sequencial
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço

Grupo de Participantes / Braço

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo clínico que recebe uma intervenção/tratamento específico, ou nenhuma intervenção, de acordo com o protocolo do estudo.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
Experimental: Parte 1: Escalonamento de Dose Coorte 1
Os participantes receberão intervalos de dose crescentes e variados de KP104 todas as semanas.
Medicamento: KP104
KP104 por via intravenosa (carga IV + manutenção subcutânea [SC] todas as semanas [QW] ou a cada 2 semanas [Q2W]) será administrado.
Experimental: Parte 1: Escalonamento de Dose Coorte 2
Os participantes receberão intervalos de dose crescentes e variados de KP104 semanalmente ou quinzenalmente.
Medicamento: KP104
KP104 por via intravenosa (carga IV + manutenção subcutânea [SC] todas as semanas [QW] ou a cada 2 semanas [Q2W]) será administrado.
Experimental: Parte 1: Escalonamento de Dose Coorte 3
Os participantes receberão intervalos de dose crescentes e variados de KP104 semanalmente ou quinzenalmente.
Medicamento: KP104
KP104 por via intravenosa (carga IV + manutenção subcutânea [SC] todas as semanas [QW] ou a cada 2 semanas [Q2W]) será administrado.
Experimental: Parte 2: Coorte 1 de prova de conceito
Os participantes receberão intervalos de dose crescentes e variados de KP104 semanalmente ou quinzenalmente.
Medicamento: KP104
KP104 por via intravenosa (carga IV + manutenção subcutânea [SC] todas as semanas [QW] ou a cada 2 semanas [Q2W]) será administrado.
Experimental: Extensão de rótulo aberto (OLE)
Os participantes receberão KP104, que se beneficiam do tratamento KP104 nas Partes 1 e 2
Medicamento: KP104
KP104 por via intravenosa (carga IV + manutenção subcutânea [SC] todas as semanas [QW] ou a cada 2 semanas [Q2W]) será administrado.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Parte 1: Número de participantes com toxicidades limitantes de dose (DLT)
Prazo: Até a semana 4
Um DLT é definido como qualquer evento adverso considerado pelo investigador como relacionado ao KP104 com uma gravidade maior ou igual a (>=) National Cancer Institute (NCI) Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) v5.0 Grau 3 que também representa uma mudança do estado clínico inicial de > 1 grau NCI CTCAE. Uma reação de hipersensibilidade/administração ocorrendo com gravidade de Grau 2, apesar do uso de pré-medicação, também será designada como DLT.
Até a semana 4
Parte 2: Porcentagem de participantes com >= 2 gramas por decilitro (g/dL) de aumento no nível de hemoglobina desde a linha de base na ausência de transfusão para dosagem semanal
Prazo: Linha de base e na Semana 12
Amostras de sangue serão coletadas para análise de elevação dos níveis de hemoglobina na ausência de transfusão.
Linha de base e na Semana 12
Parte 2: Porcentagem de participantes com >= 2 g/dL de aumento no nível de hemoglobina desde a linha de base na ausência de transfusão para dosagem quinzenal
Prazo: Linha de base e na Semana 13
Amostras de sangue serão coletadas para análise de elevação dos níveis de hemoglobina na ausência de transfusão.
Linha de base e na Semana 13
Extensão aberta (OLE): Número de participantes que relataram eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs), eventos adversos graves emergentes do tratamento (TESAEs) e EAs de interesse especial (AESIs)
Prazo: Até 9 meses
Até 9 meses

Medidas de resultados secundários

Medidas de resultados secundários

No protocolo de um estudo clínico, uma medida de resultado planejada que não é tão importante quanto a medida de resultado primária para avaliar o efeito de uma intervenção, mas ainda é de interesse. A maioria dos estudos clínicos tem mais de uma medida de desfecho secundário.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Parte 2: Alteração da linha de base nos níveis séricos de lactato desidrogenase (LDH) para dosagem semanal
Prazo: Linha de base e na Semana 12
Amostras de sangue serão coletadas para análise de LDH sérico.
Linha de base e na Semana 12
Parte 2: Alteração da linha de base nos níveis séricos de LDH para dosagem quinzenal
Prazo: Linha de base e na Semana 13
Amostras de sangue serão coletadas para análise de LDH sérico.
Linha de base e na Semana 13
Parte 2: Alteração da linha de base no nível de hemoglobina para dosagem semanal
Prazo: Linha de base e na Semana 12
Amostras de sangue serão coletadas para análise do nível de hemoglobina
Linha de base e na Semana 12
Parte 2: Alteração da linha de base no nível de hemoglobina para dosagem quinzenal
Prazo: Linha de base e na Semana 13
Amostras de sangue serão coletadas para análise do nível de hemoglobina.
Linha de base e na Semana 13
Parte 2: Alteração da linha de base na dependência de transfusão de glóbulos vermelhos (RBC) para dosagem semanal
Prazo: Linha de base e na Semana 12
A dependência de transfusão de hemácias é a diferença no volume de transfusões de hemácias por mês durante os 3 meses anteriores ao início do produto experimental versus o volume de transfusões de hemácias por mês para cada mês no estudo.
Linha de base e na Semana 12
Parte 2: Mudança na dependência de transfusão de hemácias para dosagem quinzenal
Prazo: Linha de base e na Semana 13
A diferença de transfusão de hemácias é a diferença no volume de transfusões de hemácias por mês durante os 3 meses anteriores ao início do produto experimental versus o volume de transfusões de hemácias por mês para cada mês no estudo.
Linha de base e na Semana 13
Parte 1 e 2: Número de participantes que relataram TEAE, TESAE e EAIE
Prazo: Até a semana 13
Até a semana 13
Parte 1 e 2: Concentração dentro de uma hora após o final da infusão (CEOI) de KP104
Prazo: Até a semana 13
Até a semana 13
Parte 1 e 2: Concentração mínima (Ctrough) de KP104
Prazo: Até a semana 13
Até a semana 13

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
Kira Pharmacenticals (US), LLC.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
25 de novembro de 2022

Conclusão Primária (Estimado)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
1 de novembro de 2024

Conclusão do estudo (Estimado)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
1 de fevereiro de 2025

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
25 de julho de 2022

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
25 de julho de 2022

Primeira postagem (Real)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
27 de julho de 2022

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
28 de outubro de 2024

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
25 de outubro de 2024

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de outubro de 2024

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • KP104-201

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

SIM

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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