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Para evaluar la seguridad, la tolerabilidad, la farmacocinética, la farmacodinámica y la eficacia de KP104

25 de octubre de 2024 actualizado por: Kira Pharmacenticals (US), LLC.

Un estudio abierto de fase 2 para evaluar la seguridad, la tolerabilidad, la farmacocinética, la farmacodinámica y la eficacia de KP104 en sujetos sin tratamiento previo con inhibidores del complemento con hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN)

El propósito de este estudio es evaluar la seguridad, la tolerabilidad, la inmunogenicidad, la farmacocinética, la farmacodinámica y la eficacia de KP104 en sujetos con PNH que no han recibido inhibidores del complemento. El estudio se realizará en 2 partes. La Parte 1 es un estudio de selección de dosis para evaluar dosis crecientes e intervalos de dosis variables de KP104. La Parte 2 es un estudio de prueba de concepto (POC) que evalúa la eficacia de la dosis de carga intravenosa (IV) óptima seguida de la dosis de mantenimiento óptima y el régimen de KP104.

Descripción general del estudio

Estado

Estado

Indica el estado de contratación actual o el estado de acceso ampliado.
Activo, no reclutando

Condiciones

Condiciones

La enfermedad, trastorno, síndrome, dolencia o lesión que se está estudiando. En ClinicalTrials.gov, las condiciones también pueden incluir otros problemas relacionados con la salud, como la esperanza de vida, la calidad de vida y los riesgos para la salud.

Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.

Tipo de estudio

Tipo de estudio

Describe la naturaleza de un estudio clínico. Los tipos de estudio incluyen estudios de intervención (también llamados ensayos clínicos), estudios observacionales (incluidos registros de pacientes) y acceso ampliado.
Intervencionista

Inscripción (Actual)

Inscripción

El número de participantes en un estudio clínico. La inscripción "anticipada" es el número objetivo de participantes que los investigadores necesitan para el estudio.
35

Fase

Fase

La etapa de un ensayo clínico que estudia un fármaco o producto biológico, según las definiciones desarrolladas por la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA). La fase se basa en el objetivo del estudio, el número de participantes y otras características. Hay cinco fases: Fase 1 temprana (anteriormente enumerada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 y Fase 4. No aplicable se usa para describir ensayos sin fases definidas por la FDA, incluidos ensayos de dispositivos o intervenciones conductuales.
  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Porcelana
      • Beijing, Porcelana
        • Peking Union Medical College Hospital
      • Nanjing, Porcelana
        • Jiangsu Province Hospital
      • Tianjin, Porcelana
        • Chinese Academy of Medical Sciences Peking Union Medical College - Institute of Hematology Blood Diseases Hospital
      • Zhengzhou, Porcelana
        • Henan Cancer Hospital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Criterio de elegibilidad

Los principales requisitos que deben cumplir las personas que quieran participar en un estudio clínico o las características que deben tener. Los criterios de elegibilidad consisten en criterios de inclusión (que se requieren para que una persona participe en el estudio) y criterios de exclusión (que impiden que una persona participe). Los tipos de criterios de elegibilidad incluyen si un estudio acepta voluntarios sanos, tiene requisitos de edad o grupo de edad, o está limitado por sexo.

Edades elegibles para estudiar

18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Diagnóstico documentado de PNH confirmado por evaluación de citometría de flujo de glóbulos blancos y glóbulos rojos, con un tamaño de clon de granulocitos o monocitos de >= 10 por ciento (%) dentro de los 6 meses posteriores a la visita de selección.
  • Presencia de 1 o más signos o síntomas relacionados con la PNH dentro de los 3 meses posteriores al inicio de la detección.
  • LDH >= 2,0 × ULN en la selección.
  • Hemoglobina <= 10,0 g/dl en la selección.
  • Las mujeres en edad fértil y los hombres deben practicar métodos anticonceptivos efectivos desde la selección hasta 28 días después de la visita de finalización del estudio (EOS).
  • Las mujeres en edad fértil deben tener una prueba de embarazo negativa en la selección y dentro de las 24 horas anteriores a la dosificación del fármaco del estudio.

Criterio de exclusión:

  • Cualquier enfermedad subyacente mal controlada clínicamente significativa que no sea PNH según el criterio de los investigadores.
  • Tratamiento de cualquier infección con antibióticos, antivirales o antifúngicos intravenosos (dentro de los 30 días posteriores a la selección) u orales (dentro de los 14 días posteriores a la selección).
  • Antecedentes de infección meningocócica.
  • Antecedentes de tuberculosis no tratada.
  • Historia de la esplenectomía
  • Serología positiva para el ácido ribonucleico (ARN) del virus de la hepatitis C (VHC) o el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH) en la selección
  • Antecedentes de trasplante de médula ósea o de células madre
  • Recuento absoluto de neutrófilos (ANC) <500 células por microlitro (células/μL)
  • Recuento de reticulocitos < 100 x 10^3 células/μL
  • Recuento de plaquetas < 30.000 células/μL
  • Antecedentes de enfermedad autoinmune sistémica.
  • Tasa de filtración glomerular estimada (TFGe) <30 mililitros/minuto/1,73 metros cuadrados (ml/min/1,73 m^2) calculado por la ecuación de la Colaboración Epidemiológica de Enfermedades Renales Crónicas (CKD-EPI) NOTA: Es posible que se apliquen otros criterios de inclusión/exclusión definidos en el protocolo

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: No aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación Secuencial
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo

Grupo de participantes/brazo

Un grupo o subgrupo de participantes en un ensayo clínico que recibe una intervención/tratamiento específico, o ninguna intervención, según el protocolo del ensayo.
Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.
Experimental: Parte 1: Escalamiento de dosis Cohorte 1
Los participantes recibirán intervalos de dosis crecientes y variables de KP104 cada semana.
Droga: KP104
Se administrará KP104 por vía intravenosa (carga intravenosa + mantenimiento subcutáneo [SC] cada semana [QW] o cada 2 semanas [Q2W]).
Experimental: Parte 1: Escalamiento de dosis Cohorte 2
Los participantes recibirán intervalos de dosis crecientes y variables de KP104 semanal o quincenalmente.
Droga: KP104
Se administrará KP104 por vía intravenosa (carga intravenosa + mantenimiento subcutáneo [SC] cada semana [QW] o cada 2 semanas [Q2W]).
Experimental: Parte 1: Dosis escalada Cohorte 3
Los participantes recibirán intervalos de dosis crecientes y variables de KP104 semanal o quincenalmente.
Droga: KP104
Se administrará KP104 por vía intravenosa (carga intravenosa + mantenimiento subcutáneo [SC] cada semana [QW] o cada 2 semanas [Q2W]).
Experimental: Parte 2: Cohorte 1 de prueba de concepto
Los participantes recibirán intervalos de dosis crecientes y variables de KP104 semanal o quincenalmente.
Droga: KP104
Se administrará KP104 por vía intravenosa (carga intravenosa + mantenimiento subcutáneo [SC] cada semana [QW] o cada 2 semanas [Q2W]).
Experimental: Extensión de etiqueta abierta (OLE)
Los participantes recibirán KP104 y se beneficiarán del tratamiento KP104 en las Partes 1 y 2.
Droga: KP104
Se administrará KP104 por vía intravenosa (carga intravenosa + mantenimiento subcutáneo [SC] cada semana [QW] o cada 2 semanas [Q2W]).

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medidas de resultado primarias

En el protocolo de un estudio clínico, la medida de resultado planificada que es la más importante para evaluar el efecto de una intervención/tratamiento. La mayoría de los estudios clínicos tienen una medida de resultado primaria, pero algunos tienen más de una.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Parte 1: Número de participantes con toxicidades limitantes de la dosis (DLT)
Periodo de tiempo: Hasta la Semana 4
Una DLT se define como cualquier evento adverso que el investigador considere relacionado con KP104 con una gravedad mayor o igual a (>=) Criterios de terminología común para eventos adversos (CTCAE) del Instituto Nacional del Cáncer (NCI) v5.0 Grado 3 que también representa un cambio desde el estado clínico inicial de > 1 grado NCI CTCAE. Una reacción de hipersensibilidad/administración que ocurra con una gravedad de Grado 2 a pesar del uso de medicamentos previos también se designará como DLT.
Hasta la Semana 4
Parte 2: Porcentaje de participantes con >= 2 gramos por decilitro (g/dL) de aumento en el nivel de hemoglobina desde el inicio en ausencia de transfusión para la dosificación semanal
Periodo de tiempo: Línea de base y en la semana 12
Se recogerán muestras de sangre para el análisis de aumento de los niveles de hemoglobina en ausencia de transfusión.
Línea de base y en la semana 12
Parte 2: Porcentaje de participantes con >= 2 g/dL de aumento en el nivel de hemoglobina desde el inicio en ausencia de transfusión para la dosificación quincenal
Periodo de tiempo: Línea de base y en la semana 13
Se recogerán muestras de sangre para el análisis de aumento de los niveles de hemoglobina en ausencia de transfusión.
Línea de base y en la semana 13
Extensión de etiqueta abierta (OLE): Número de participantes que informaron eventos adversos surgidos del tratamiento (EAET), eventos adversos graves surgidos del tratamiento (TESAE) y EA de interés especial (AESI)
Periodo de tiempo: Hasta 9 meses
Hasta 9 meses

Medidas de resultado secundarias

Medidas de resultado secundarias

En el protocolo de un estudio clínico, una medida de resultado planificada que no es tan importante como la medida de resultado primaria para evaluar el efecto de una intervención pero que sigue siendo de interés. La mayoría de los estudios clínicos tienen más de una medida de resultado secundaria.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Parte 2: Cambio desde el inicio en los niveles de lactato deshidrogenasa sérica (LDH) para la dosificación semanal
Periodo de tiempo: Línea de base y en la semana 12
Se recogerán muestras de sangre para el análisis de LDH sérica.
Línea de base y en la semana 12
Parte 2: Cambio desde el inicio en los niveles de LDH en suero para la dosificación quincenal
Periodo de tiempo: Línea de base y en la semana 13
Se recogerán muestras de sangre para el análisis de LDH sérica.
Línea de base y en la semana 13
Parte 2: Cambio desde el valor inicial en el nivel de hemoglobina para la dosificación semanal
Periodo de tiempo: Línea de base y en la semana 12
Se recogerán muestras de sangre para el análisis del nivel de hemoglobina.
Línea de base y en la semana 12
Parte 2: cambio desde el inicio en el nivel de hemoglobina para la dosificación quincenal
Periodo de tiempo: Línea de base y en la semana 13
Se recolectarán muestras de sangre para el análisis del nivel de hemoglobina.
Línea de base y en la semana 13
Parte 2: Cambio desde el inicio en la dependencia de transfusiones de glóbulos rojos (RBC) para la dosificación semanal
Periodo de tiempo: Línea de base y en la semana 12
La dependencia de transfusiones de glóbulos rojos es la diferencia en el volumen de transfusiones de glóbulos rojos por mes durante los 3 meses anteriores al inicio del producto en investigación versus el volumen de transfusiones de glóbulos rojos por mes para cada mes en estudio.
Línea de base y en la semana 12
Parte 2: Cambio en la dependencia de transfusiones de glóbulos rojos para la dosificación quincenal
Periodo de tiempo: Línea de base y en la semana 13
La diferencia de transfusión de glóbulos rojos es la diferencia en el volumen de transfusiones de glóbulos rojos por mes durante los 3 meses anteriores al inicio del producto en investigación versus el volumen de transfusiones de glóbulos rojos por mes para cada mes en estudio.
Línea de base y en la semana 13
Parte 1 y 2: Número de participantes que reportan TEAE, TESAE y AESI
Periodo de tiempo: Hasta la semana 13
Hasta la semana 13
Parte 1 y 2: Concentración dentro de una hora del final de la infusión (CEOI) de KP104
Periodo de tiempo: Hasta la semana 13
Hasta la semana 13
Parte 1 y 2: Concentración mínima (Ctrough) de KP104
Periodo de tiempo: Hasta la semana 13
Hasta la semana 13

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Patrocinador

La organización o persona que inicia el estudio y que tiene autoridad y control sobre el estudio.
Kira Pharmacenticals (US), LLC.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

Inicio del estudio

La fecha real en la que el primer participante se inscribió en un estudio clínico. La fecha de inicio "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de inicio del estudio.
25 de noviembre de 2022

Finalización primaria (Estimado)

Finalización primaria

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención para recopilar datos finales para la medida de resultado primaria. Si el estudio clínico terminó de acuerdo con el protocolo o se terminó, no afecta esta fecha. Para estudios clínicos con más de una medida de resultado primaria con diferentes fechas de finalización, este término se refiere a la fecha en que se completa la recopilación de datos para todas las medidas de resultado primarias. La fecha de finalización principal "anticipada" es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización principal del estudio.
1 de noviembre de 2024

Finalización del estudio (Estimado)

Finalización del estudio

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención/tratamiento para recopilar los datos finales de las medidas de resultado primarias, las medidas de resultado secundarias y los eventos adversos (es decir, la última visita del último participante). La fecha de finalización "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización del estudio.
1 de febrero de 2025

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

Enviado por primera vez

La fecha en la que el patrocinador o investigador del estudio envió por primera vez un registro del estudio a ClinicalTrials.gov. Por lo general, hay un retraso de unos días entre la primera fecha de envío y la disponibilidad del registro en ClinicalTrials.gov (la primera fecha publicada).
25 de julio de 2022

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha en la que el patrocinador del estudio o el investigador envía por primera vez un registro del estudio que es consistente con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es posible que el patrocinador o el investigador deba revisar y enviar un registro de estudio una o más veces antes de que se cumplan los criterios de revisión de control de calidad de la NLM. Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
25 de julio de 2022

Publicado por primera vez (Actual)

Publicado por primera vez

La fecha en la que el registro del estudio estuvo disponible por primera vez en ClinicalTrials.gov después de que concluyó la revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Por lo general, hay una demora de unos días entre la fecha en que el patrocinador del estudio o el investigador envió el registro del estudio y la primera fecha publicada.
27 de julio de 2022

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

Última actualización publicada

La fecha más reciente en la que se pusieron a disposición los cambios en un registro del estudio en ClinicalTrials.gov. Puede haber una demora entre el momento en que el patrocinador o el investigador del estudio envió los cambios a ClinicalTrials.gov (la fecha de envío de la última actualización) y la fecha de publicación de la última actualización.
28 de octubre de 2024

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha más reciente en la que el patrocinador del estudio o el investigador presentó cambios en un registro del estudio que son consistentes con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
25 de octubre de 2024

Última verificación

Última verificación

La fecha más reciente en la que el patrocinador o investigador del estudio confirmó que la información sobre un estudio clínico en ClinicalTrials.gov es precisa y actual. Si un estudio con un estado de reclutamiento de reclutamiento; aún no está reclutando; o activo, no se ha confirmado el reclutamiento en los últimos 2 años, el estado de reclutamiento del estudio se muestra como desconocido.
1 de octubre de 2024

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

Otros números de identificación del estudio

Identificadores o números de identificación distintos del número NCT que el patrocinador del estudio, los financiadores u otros asignan a un estudio clínico. Estos números pueden incluir identificadores únicos de otros registros de ensayos y números de subvención de los Institutos Nacionales de Salud.
  • KP104-201

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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