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Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik, Pharmakodynamik und Wirksamkeit von KP104

25. Oktober 2024 aktualisiert von: Kira Pharmacenticals (US), LLC.

Eine offene Phase-2-Studie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik, Pharmakodynamik und Wirksamkeit von KP104 bei Komplement-Inhibitor-naiven Probanden mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH)

Der Zweck dieser Studie ist die Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit, Immunogenität, Pharmakokinetik, Pharmakodynamik und Wirksamkeit von KP104 bei Patienten ohne Komplementhemmer mit PNH. Die Studie wird in 2 Teilen durchgeführt. Teil 1 ist eine Dosisauswahlstudie zur Bewertung steigender Dosen und variierender Dosisintervalle von KP104. Teil 2 ist eine Proof-of-Concept (POC)-Studie, die die Wirksamkeit der optimalen intravenösen (IV) Aufsättigungsdosis, gefolgt von der optimalen Erhaltungsdosis und dem Behandlungsschema von KP104, bewertet.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
35

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • China
      • Beijing, China
        • Peking Union Medical College Hospital
      • Nanjing, China
        • Jiangsu Province Hospital
      • Tianjin, China
        • Chinese Academy of Medical Sciences Peking Union Medical College - Institute of Hematology Blood Diseases Hospital
      • Zhengzhou, China
        • Henan Cancer Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Dokumentierte Diagnose von PNH, bestätigt durch durchflusszytometrische Auswertung von weißen und roten Blutkörperchen mit einer Granulozyten- oder Monozytenklongröße von >= 10 Prozent (%) innerhalb von 6 Monaten nach dem Screening-Besuch.
  • Vorhandensein von 1 oder mehr PNH-bezogenen Anzeichen oder Symptomen innerhalb von 3 Monaten nach Beginn des Screenings.
  • LDH >= 2,0 × ULN beim Screening.
  • Hämoglobin <= 10,0 g/dl beim Screening.
  • Frauen im gebärfähigen Alter und Männer müssen vom Screening bis 28 Tage nach dem Studienende (EOS) eine wirksame Empfängnisverhütung praktizieren.
  • Frauen im gebärfähigen Alter müssen beim Screening und innerhalb von 24 Stunden vor der Dosierung des Studienmedikaments einen negativen Schwangerschaftstest haben.

Ausschlusskriterien:

  • Jede klinisch signifikante, schlecht kontrollierte Grunderkrankung außer PNH nach Ermessen der Prüfärzte.
  • Behandlung einer Infektion mit IV (innerhalb von 30 Tagen nach dem Screening) oder oralen (innerhalb von 14 Tagen nach dem Screening) Antibiotika, Virostatika oder Antimykotika.
  • Geschichte der Meningokokken-Infektion.
  • Geschichte der unbehandelten Tuberkulose.
  • Geschichte der Splenektomie
  • Positive Serologie für Ribonukleinsäure (RNA) des Hepatitis-C-Virus (HCV) oder Humanes Immunschwächevirus (HIV) beim Screening
  • Geschichte der Knochenmark- oder Stammzelltransplantation
  • Absolute Neutrophilenzahl (ANC) <500 Zellen pro Mikroliter (Zellen/μl)
  • Retikulozytenzahl < 100 x 10^3 Zellen/μl
  • Thrombozytenzahl < 30.000 Zellen/μl
  • Geschichte der systemischen Autoimmunerkrankung
  • Geschätzte glomeruläre Filtrationsrate (eGFR) <30 Milliliter/Minute/1,73 Quadratmeter (ml/min/1,73 m^2) berechnet durch die Gleichung der Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration (CKD-EPI) HINWEIS: Andere im Protokoll definierte Einschluss-/Ausschlusskriterien können gelten

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: Teil 1: Dosiseskalation Kohorte 1
Die Teilnehmer erhalten jede Woche eskalierende und variierende Dosisintervalle von KP104.
Arzneimittel: KP104
KP104 wird intravenös verabreicht (IV-Beladung + subkutane [SC]-Erhaltung jede Woche [QW] oder alle 2 Wochen [Q2W]).
Experimental: Teil 1: Dosiseskalation Kohorte 2
Die Teilnehmer erhalten wöchentlich oder zweiwöchentlich ansteigende und variierende Dosisintervalle von KP104.
Arzneimittel: KP104
KP104 wird intravenös verabreicht (IV-Beladung + subkutane [SC]-Erhaltung jede Woche [QW] oder alle 2 Wochen [Q2W]).
Experimental: Teil 1: Dosiseskalation Kohorte 3
Die Teilnehmer erhalten wöchentlich oder zweiwöchentlich ansteigende und variierende Dosisintervalle von KP104.
Arzneimittel: KP104
KP104 wird intravenös verabreicht (IV-Beladung + subkutane [SC]-Erhaltung jede Woche [QW] oder alle 2 Wochen [Q2W]).
Experimental: Teil 2: Proof-of-Concept Kohorte 1
Die Teilnehmer erhalten wöchentlich oder zweiwöchentlich ansteigende und variierende Dosisintervalle von KP104.
Arzneimittel: KP104
KP104 wird intravenös verabreicht (IV-Beladung + subkutane [SC]-Erhaltung jede Woche [QW] oder alle 2 Wochen [Q2W]).
Experimental: Open-Label-Erweiterung (OLE)
Teilnehmer erhalten KP104, die von der KP104-Behandlung in Teil 1 und 2 profitieren
Arzneimittel: KP104
KP104 wird intravenös verabreicht (IV-Beladung + subkutane [SC]-Erhaltung jede Woche [QW] oder alle 2 Wochen [Q2W]).

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Teil 1: Anzahl der Teilnehmer mit dosislimitierenden Toxizitäten (DLT)
Zeitfenster: Bis Woche 4
Ein DLT ist definiert als jedes unerwünschte Ereignis, das vom Prüfarzt als mit KP104 in Zusammenhang stehend angesehen wird und einen Schweregrad aufweist, der größer oder gleich (>=) den Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) v5.0 Grad 3 des National Cancer Institute (NCI) ist stellt auch eine Abweichung vom klinischen Ausgangsstatus von > 1 NCI CTCAE-Grad dar. Als DLT wird auch eine Überempfindlichkeits-/Einnahmereaktion bezeichnet, die trotz Prämedikation mit einem Schweregrad 2 auftritt.
Bis Woche 4
Teil 2: Prozentsatz der Teilnehmer mit >= 2 Gramm pro Deziliter (g/dl) Anstieg des Hämoglobinspiegels gegenüber dem Ausgangswert ohne Transfusion bei wöchentlicher Dosierung
Zeitfenster: Baseline und in Woche 12
Blutproben werden zur Analyse des Anstiegs des Hämoglobinspiegels ohne Transfusion entnommen.
Baseline und in Woche 12
Teil 2: Prozentsatz der Teilnehmer mit >= 2 g/dL Anstieg des Hämoglobinspiegels gegenüber dem Ausgangswert ohne Transfusion bei zweiwöchentlicher Dosierung
Zeitfenster: Baseline und in Woche 13
Blutproben werden zur Analyse des Anstiegs des Hämoglobinspiegels ohne Transfusion entnommen.
Baseline und in Woche 13
Open-Label-Erweiterung (OLE): Anzahl der Teilnehmer, die behandlungsbedingte unerwünschte Ereignisse (TEAEs), behandlungsbedingte schwerwiegende unerwünschte Ereignisse (TESAEs) und UEs von besonderem Interesse (AESIs) melden.
Zeitfenster: Bis zu 9 Monate
Bis zu 9 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Teil 2: Veränderung der Serum-Lactatdehydrogenase (LDH)-Spiegel gegenüber dem Ausgangswert bei wöchentlicher Dosierung
Zeitfenster: Baseline und in Woche 12
Blutproben werden für die Analyse von Serum-LDH entnommen.
Baseline und in Woche 12
Teil 2: Veränderung der Serum-LDH-Spiegel gegenüber dem Ausgangswert bei zweiwöchentlicher Dosierung
Zeitfenster: Baseline und in Woche 13
Blutproben werden für die Analyse von Serum-LDH entnommen.
Baseline und in Woche 13
Teil 2: Änderung des Hämoglobinspiegels gegenüber dem Ausgangswert bei wöchentlicher Dosierung
Zeitfenster: Baseline und in Woche 12
Zur Analyse des Hämoglobinspiegels werden Blutproben entnommen
Baseline und in Woche 12
Teil 2: Änderung des Hämoglobinspiegels gegenüber dem Ausgangswert bei zweiwöchentlicher Dosierung
Zeitfenster: Baseline und in Woche 13
Zur Analyse des Hämoglobinspiegels werden Blutproben entnommen.
Baseline und in Woche 13
Teil 2: Änderung der Transfusionsabhängigkeit von roten Blutkörperchen (RBC) gegenüber dem Ausgangswert bei wöchentlicher Dosierung
Zeitfenster: Baseline und in Woche 12
Die Abhängigkeit von Erythrozytentransfusionen ist die Differenz zwischen dem Volumen der Erythrozytentransfusionen pro Monat in den 3 Monaten vor Beginn des Prüfpräparats und dem Volumen der Erythrozytentransfusionen pro Monat für jeden Monat der Studie.
Baseline und in Woche 12
Teil 2: Veränderung der Abhängigkeit von Erythrozytentransfusionen bei zweiwöchentlicher Dosierung
Zeitfenster: Baseline und in Woche 13
Die Differenz der Erythrozyten-Transfusionen ist die Differenz des Volumens der Erythrozyten-Transfusionen pro Monat in den 3 Monaten vor Beginn des Prüfpräparats im Vergleich zum Volumen der Erythrozyten-Transfusionen pro Monat für jeden Monat in der Studie.
Baseline und in Woche 13
Teil 1 und 2: Anzahl der Teilnehmer, die TEAEs, TESAEs und AESIs melden
Zeitfenster: Bis Woche 13
Bis Woche 13
Teil 1 und 2: Konzentration innerhalb einer Stunde nach Ende der Infusion (CEOI) von KP104
Zeitfenster: Bis Woche 13
Bis Woche 13
Teil 1 und 2: Talkonzentration (Ctrough) von KP104
Zeitfenster: Bis Woche 13
Bis Woche 13

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Kira Pharmacenticals (US), LLC.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
25. November 2022

Primärer Abschluss (Geschätzt)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
1. November 2024

Studienabschluss (Geschätzt)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
1. Februar 2025

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
25. Juli 2022

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
25. Juli 2022

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
27. Juli 2022

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
28. Oktober 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
25. Oktober 2024

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. Oktober 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • KP104-201

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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