Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Ocena bezpieczeństwa, tolerancji, farmakokinetyki, farmakodynamiki i skuteczności KP104

25 października 2024 zaktualizowane przez: Kira Pharmacenticals (US), LLC.

Otwarte badanie fazy 2 oceniające bezpieczeństwo, tolerancję, farmakokinetykę, farmakodynamikę i skuteczność KP104 u osób nieleczonych wcześniej inhibitorami dopełniacza z napadową nocną hemoglobinurią (PNH)

Celem tego badania jest ocena bezpieczeństwa, tolerancji, immunogenności, farmakokinetyki, farmakodynamiki i skuteczności KP104 u pacjentów z PNH, którzy nie otrzymywali wcześniej inhibitorów dopełniacza. Badanie zostanie przeprowadzone w 2 częściach. Część 1 to badanie wyboru dawki w celu oceny rosnących dawek i różnych odstępów między dawkami KP104. Część 2 to badanie potwierdzające słuszność koncepcji (POC) oceniające skuteczność optymalnej dożylnej dawki nasycającej (IV), po której następuje optymalna dawka podtrzymująca i schemat KP104.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
35

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Chiny
      • Beijing, Chiny
        • Peking Union Medical College Hospital
      • Nanjing, Chiny
        • Jiangsu Province Hospital
      • Tianjin, Chiny
        • Chinese Academy of Medical Sciences Peking Union Medical College - Institute of Hematology Blood Diseases Hospital
      • Zhengzhou, Chiny
        • Henan Cancer Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Udokumentowane rozpoznanie PNH potwierdzone przez ocenę krwinek białych i krwinek czerwonych metodą cytometrii przepływowej, z wielkością klonów granulocytów lub monocytów >= 10 procent (%) w ciągu 6 miesięcy od wizyty przesiewowej.
  • Obecność 1 lub więcej objawów przedmiotowych lub podmiotowych związanych z PNH w ciągu 3 miesięcy od rozpoczęcia badań przesiewowych.
  • LDH >= 2,0 × GGN podczas badania przesiewowego.
  • Hemoglobina <= 10,0 g/dl podczas badania przesiewowego.
  • Kobiety w wieku rozrodczym i mężczyźni muszą stosować skuteczną antykoncepcję od badania przesiewowego do 28 dni po wizycie kończącej badanie (EOS).
  • Kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć ujemny wynik testu ciążowego podczas badania przesiewowego iw ciągu 24 godzin przed podaniem dawki badanego leku.

Kryteria wyłączenia:

  • Każda klinicznie istotna źle kontrolowana choroba podstawowa inna niż PNH według uznania badaczy.
  • Leczenie jakiejkolwiek infekcji za pomocą dożylnych (w ciągu 30 dni od badania przesiewowego) lub doustnych (w ciągu 14 dni od badania przesiewowego) antybiotyków, leków przeciwwirusowych lub przeciwgrzybiczych.
  • Historia zakażenia meningokokami.
  • Historia nieleczonej gruźlicy.
  • Historia splenektomii
  • Dodatnia serologia w kierunku kwasu rybonukleinowego (RNA) wirusa zapalenia wątroby typu C (HCV) lub ludzkiego wirusa niedoboru odporności (HIV) podczas badań przesiewowych
  • Historia przeszczepu szpiku kostnego lub komórek macierzystych
  • Bezwzględna liczba neutrofili (ANC) <500 komórek na mikrolitr (komórek/μl)
  • Liczba retikulocytów < 100 x 10^3 komórek/μL
  • Liczba płytek < 30 000 komórek/μl
  • Historia ogólnoustrojowej choroby autoimmunologicznej
  • Szacowany wskaźnik przesączania kłębuszkowego (eGFR) <30 mililitrów/minutę/1,73 metra kwadratowego (ml/min/1,73 m^2) obliczone za pomocą równania Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration (CKD-EPI) UWAGA: Mogą mieć zastosowanie inne zdefiniowane w protokole kryteria włączenia/wyłączenia

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: Część 1: Zwiększanie dawki Kohorta 1
Uczestnicy będą co tydzień otrzymywać wzrastające i zmieniające się odstępy między dawkami KP104.
Lek: KP104
KP104 będzie podawany dożylnie (ładowanie IV + podskórne [SC] podtrzymanie co tydzień [QW] lub co 2 tygodnie [Q2W]).
Eksperymentalny: Część 1: Zwiększanie dawki Kohorta 2
Uczestnicy będą otrzymywać zwiększające się i zmieniające odstępy między dawkami KP104 co tydzień lub co dwa tygodnie.
Lek: KP104
KP104 będzie podawany dożylnie (ładowanie IV + podskórne [SC] podtrzymanie co tydzień [QW] lub co 2 tygodnie [Q2W]).
Eksperymentalny: Część 1: Zwiększanie dawki Kohorta 3
Uczestnicy będą otrzymywać zwiększające się i zmieniające odstępy między dawkami KP104 co tydzień lub co dwa tygodnie.
Lek: KP104
KP104 będzie podawany dożylnie (ładowanie IV + podskórne [SC] podtrzymanie co tydzień [QW] lub co 2 tygodnie [Q2W]).
Eksperymentalny: Część 2: Kohorta sprawdzająca słuszność koncepcji 1
Uczestnicy będą otrzymywać zwiększające się i zmieniające odstępy między dawkami KP104 co tydzień lub co dwa tygodnie.
Lek: KP104
KP104 będzie podawany dożylnie (ładowanie IV + podskórne [SC] podtrzymanie co tydzień [QW] lub co 2 tygodnie [Q2W]).
Eksperymentalny: Rozszerzenie typu open-label (OLE)
Uczestnicy otrzymają KP104, którzy skorzystają z leczenia KP104 w Części 1 i 2
Lek: KP104
KP104 będzie podawany dożylnie (ładowanie IV + podskórne [SC] podtrzymanie co tydzień [QW] lub co 2 tygodnie [Q2W]).

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Część 1: Liczba uczestników z toksycznością ograniczającą dawkę (DLT)
Ramy czasowe: Do tygodnia 4
DLT definiuje się jako każde zdarzenie niepożądane uznane przez badacza za związane z KP104 o nasileniu większym lub równym (>=) National Cancer Institute (NCI) Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) v5.0 stopień 3, które oznacza również zmianę w stosunku do wyjściowego stanu klinicznego o > 1 stopień w skali NCI CTCAE. Nadwrażliwość/reakcja po podaniu występująca z nasileniem stopnia 2 pomimo zastosowania premedykacji również zostanie oznaczona jako DLT.
Do tygodnia 4
Część 2: Odsetek uczestników ze wzrostem poziomu hemoglobiny o >= 2 gramy na decylitr (g/dl) w porównaniu z wartością wyjściową przy braku transfuzji w przypadku cotygodniowego dawkowania
Ramy czasowe: Linii bazowej i w 12. tygodniu
Zostaną pobrane próbki krwi do analizy wzrostu poziomu hemoglobiny przy braku transfuzji.
Linii bazowej i w 12. tygodniu
Część 2: Odsetek uczestników ze wzrostem poziomu hemoglobiny o >= 2 g/dl w porównaniu z wartością wyjściową przy braku transfuzji w przypadku dawkowania co dwa tygodnie
Ramy czasowe: Linii bazowej i w 13. tygodniu
Zostaną pobrane próbki krwi do analizy wzrostu poziomu hemoglobiny przy braku transfuzji.
Linii bazowej i w 13. tygodniu
Rozszerzenie otwartej próby (OLE): Liczba uczestników zgłaszających zdarzenia niepożądane pojawiające się podczas leczenia (TEAE), poważne zdarzenia niepożądane powstałe podczas leczenia (TESAE) i zdarzenia niepożądane o szczególnym znaczeniu (AESI)
Ramy czasowe: Do 9 miesięcy
Do 9 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Część 2: Zmiana stężeń dehydrogenazy mleczanowej (LDH) w surowicy w stosunku do wartości wyjściowych dla cotygodniowego dawkowania
Ramy czasowe: Linii bazowej i w 12. tygodniu
Zostaną pobrane próbki krwi do analizy stężenia LDH w surowicy.
Linii bazowej i w 12. tygodniu
Część 2: Zmiana stężeń LDH w surowicy względem wartości wyjściowych dla dawkowania co dwa tygodnie
Ramy czasowe: Linii bazowej i w 13. tygodniu
Zostaną pobrane próbki krwi do analizy stężenia LDH w surowicy.
Linii bazowej i w 13. tygodniu
Część 2: Zmiana poziomu hemoglobiny w stosunku do wartości wyjściowych dla cotygodniowego dawkowania
Ramy czasowe: Linii bazowej i w 12. tygodniu
Zostaną pobrane próbki krwi do analizy poziomu hemoglobiny
Linii bazowej i w 12. tygodniu
Część 2: Zmiana poziomu hemoglobiny w stosunku do wartości wyjściowych dla dawkowania co dwa tygodnie
Ramy czasowe: Linii bazowej i w 13. tygodniu
Zostaną pobrane próbki krwi do analizy poziomu hemoglobiny.
Linii bazowej i w 13. tygodniu
Część 2: Zmiana zależności od transfuzji krwinek czerwonych (RBC) w stosunku do wartości początkowej dla cotygodniowego dawkowania
Ramy czasowe: Linii bazowej i w 12. tygodniu
Zależność od transfuzji krwinek czerwonych to różnica w objętości transfuzji krwinek czerwonych na miesiąc przez 3 miesiące poprzedzające rozpoczęcie stosowania badanego produktu w porównaniu z objętością transfuzji krwinek czerwonych na miesiąc dla każdego miesiąca objętego badaniem.
Linii bazowej i w 12. tygodniu
Część 2: Zmiana zależności od transfuzji krwinek czerwonych w przypadku dawkowania co dwa tygodnie
Ramy czasowe: Linii bazowej i w 13. tygodniu
Różnica w transfuzji krwinek czerwonych to różnica w objętości transfuzji krwinek czerwonych na miesiąc przez 3 miesiące poprzedzające rozpoczęcie stosowania badanego produktu w porównaniu z objętością transfuzji krwinek czerwonych na miesiąc w każdym miesiącu objętym badaniem.
Linii bazowej i w 13. tygodniu
Część 1 i 2: Liczba uczestników zgłaszających TEAE, TESAE i AESI
Ramy czasowe: Do tygodnia 13
Do tygodnia 13
Część 1 i 2: Stężenie w ciągu jednej godziny od zakończenia infuzji (CEOI) KP104
Ramy czasowe: Do tygodnia 13
Do tygodnia 13
Część 1 i 2: Stężenie minimalne (Ctrough) KP104
Ramy czasowe: Do tygodnia 13
Do tygodnia 13

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Kira Pharmacenticals (US), LLC.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
25 listopada 2022

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
1 listopada 2024

Ukończenie studiów (Szacowany)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
1 lutego 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
25 lipca 2022

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
25 lipca 2022

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
27 lipca 2022

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
28 października 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
25 października 2024

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 października 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • KP104-201

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami