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Per valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica, la farmacodinamica e l'efficacia di KP104

25 ottobre 2024 aggiornato da: Kira Pharmacenticals (US), LLC.

Uno studio di fase 2 in aperto per valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica, la farmacodinamica e l'efficacia di KP104 in soggetti naïve agli inibitori del complemento con emoglobinuria parossistica notturna (EPN)

Lo scopo di questo studio è valutare la sicurezza, la tollerabilità, l'immunogenicità, la farmacocinetica, la farmacodinamica e l'efficacia di KP104 in soggetti naïve agli inibitori del complemento con EPN. Lo studio sarà condotto in 2 parti. La parte 1 è uno studio di selezione della dose per valutare le dosi crescenti e gli intervalli di dose variabili di KP104. La parte 2 è uno studio di prova (POC) che valuta l'efficacia della dose di carico ottimale per via endovenosa (IV) seguita dalla dose e dal regime di mantenimento ottimali di KP104.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Attivo, non reclutante

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
35

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Cina
      • Beijing, Cina
        • Peking Union Medical College Hospital
      • Nanjing, Cina
        • Jiangsu Province Hospital
      • Tianjin, Cina
        • Chinese Academy of Medical Sciences Peking Union Medical College - Institute of Hematology Blood Diseases Hospital
      • Zhengzhou, Cina
        • Henan Cancer Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi documentata di EPN confermata dalla valutazione della citometria a flusso dei globuli bianchi e dei globuli rossi, con dimensione del clone di granulociti o monociti >= 10% (%) entro 6 mesi dalla visita di screening.
  • Presenza di 1 o più segni o sintomi correlati alla EPN entro 3 mesi dall'inizio dello screening.
  • LDH >= 2,0 × ULN allo screening.
  • Emoglobina <= 10,0 g/dL allo screening.
  • Le donne in età fertile e i maschi devono praticare una contraccezione efficace dallo screening fino a 28 giorni dopo la visita di fine studio (EOS).
  • Le donne in età fertile devono sottoporsi a un test di gravidanza negativo allo Screening ed entro 24 ore prima della somministrazione del farmaco oggetto dello studio.

Criteri di esclusione:

  • Qualsiasi malattia di base clinicamente significativa e scarsamente controllata diversa dalla EPN a discrezione degli investigatori.
  • Trattamento di qualsiasi infezione con antibiotici, antivirali o antimicotici per via endovenosa (entro 30 giorni dallo screening) o per via orale (entro 14 giorni dallo screening).
  • Storia di infezione meningococcica.
  • Storia di tubercolosi non trattata.
  • Storia di splenectomia
  • Sierologia positiva per virus dell'epatite C (HCV) acido ribonucleico (RNA) o virus dell'immunodeficienza umana (HIV) allo screening
  • Storia di trapianto di midollo osseo o di cellule staminali
  • Conta assoluta dei neutrofili (ANC) <500 cellule per microlitro (cellule/μL)
  • Conta dei reticolociti < 100 x 10^3 cellule/μL
  • Conta piastrinica < 30.000 cellule/μL
  • Storia di malattia autoimmune sistemica
  • Velocità di filtrazione glomerulare stimata (eGFR) <30 millilitri/minuto/1,73 metri quadrati (mL/min/1,73 m^2) calcolato dall'equazione della Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration (CKD-EPI) NOTA: potrebbero essere applicati altri criteri di inclusione/esclusione definiti dal protocollo

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Parte 1: Aumento della dose Coorte 1
I partecipanti riceveranno intervalli di dose crescenti e variabili di KP104 ogni settimana.
Droga: KP104
Verrà somministrato KP104 per via endovenosa (carico IV + mantenimento sottocutaneo [SC] ogni settimana [QW] o ogni 2 settimane [Q2W]).
Sperimentale: Parte 1: Aumento della dose Coorte 2
I partecipanti riceveranno intervalli di dose crescenti e variabili di KP104 settimanalmente o bisettimanali.
Droga: KP104
Verrà somministrato KP104 per via endovenosa (carico IV + mantenimento sottocutaneo [SC] ogni settimana [QW] o ogni 2 settimane [Q2W]).
Sperimentale: Parte 1: Aumento della dose Coorte 3
I partecipanti riceveranno intervalli di dose crescenti e variabili di KP104 settimanalmente o bisettimanali.
Droga: KP104
Verrà somministrato KP104 per via endovenosa (carico IV + mantenimento sottocutaneo [SC] ogni settimana [QW] o ogni 2 settimane [Q2W]).
Sperimentale: Parte 2: Proof of concept Coorte 1
I partecipanti riceveranno intervalli di dose crescenti e variabili di KP104 settimanalmente o bisettimanali.
Droga: KP104
Verrà somministrato KP104 per via endovenosa (carico IV + mantenimento sottocutaneo [SC] ogni settimana [QW] o ogni 2 settimane [Q2W]).
Sperimentale: Estensione open-label (OLE)
Riceveranno KP104 i partecipanti che beneficiano del trattamento KP104 nelle Parti 1 e 2
Droga: KP104
Verrà somministrato KP104 per via endovenosa (carico IV + mantenimento sottocutaneo [SC] ogni settimana [QW] o ogni 2 settimane [Q2W]).

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Parte 1: Numero di partecipanti con tossicità limitanti la dose (DLT)
Lasso di tempo: Fino alla settimana 4
Una DLT è definita come qualsiasi evento avverso considerato dallo sperimentatore correlato a KP104 con una gravità maggiore o uguale a (>=) National Cancer Institute (NCI) Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) v5.0 Grado 3 che rappresenta anche uno spostamento rispetto allo stato clinico basale di > 1 grado NCI CTCAE. Anche una reazione di ipersensibilità/somministrazione che si verifica con una gravità di Grado 2 nonostante l'uso di premedicazioni sarà designata come DLT.
Fino alla settimana 4
Parte 2: Percentuale di partecipanti con aumento >= 2 grammi per decilitro (g/dL) del livello di emoglobina rispetto al basale in assenza di trasfusioni per dosaggio settimanale
Lasso di tempo: Basale e alla settimana 12
Saranno raccolti campioni di sangue per l'analisi dell'aumento dei livelli di emoglobina in assenza di trasfusione.
Basale e alla settimana 12
Parte 2: Percentuale di partecipanti con aumento >= 2 g/dL del livello di emoglobina rispetto al basale in assenza di trasfusioni per somministrazione bisettimanale
Lasso di tempo: Basale e alla settimana 13
Saranno raccolti campioni di sangue per l'analisi dell'aumento dei livelli di emoglobina in assenza di trasfusione.
Basale e alla settimana 13
Estensione in aperto (OLE): numero di partecipanti che hanno segnalato eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE), eventi avversi gravi emergenti dal trattamento (TESAE) ed eventi avversi di particolare interesse (AESI).
Lasso di tempo: Fino a 9 mesi
Fino a 9 mesi

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Parte 2: variazione rispetto al basale dei livelli sierici di lattato deidrogenasi (LDH) per il dosaggio settimanale
Lasso di tempo: Basale e alla settimana 12
Saranno raccolti campioni di sangue per l'analisi dell'LDH sierico.
Basale e alla settimana 12
Parte 2: variazione rispetto al basale dei livelli sierici di LDH per la somministrazione bisettimanale
Lasso di tempo: Basale e alla settimana 13
Saranno raccolti campioni di sangue per l'analisi dell'LDH sierico.
Basale e alla settimana 13
Parte 2: variazione rispetto al basale del livello di emoglobina per il dosaggio settimanale
Lasso di tempo: Basale e alla settimana 12
Saranno raccolti campioni di sangue per l'analisi del livello di emoglobina
Basale e alla settimana 12
Parte 2: variazione rispetto al basale del livello di emoglobina per il dosaggio bisettimanale
Lasso di tempo: Basale e alla settimana 13
Saranno raccolti campioni di sangue per l'analisi del livello di emoglobina.
Basale e alla settimana 13
Parte 2: Variazione rispetto al basale nella dipendenza da trasfusione di globuli rossi (RBC) per il dosaggio settimanale
Lasso di tempo: Basale e alla settimana 12
La dipendenza dalle trasfusioni di RBC è la differenza nel volume di trasfusioni di RBC al mese per i 3 mesi precedenti l'inizio del prodotto sperimentale rispetto al volume di trasfusioni di RBC al mese per ciascun mese dello studio.
Basale e alla settimana 12
Parte 2: cambiamento nella dipendenza dalle trasfusioni di RBC per il dosaggio bisettimanale
Lasso di tempo: Basale e alla settimana 13
La differenza tra le trasfusioni di RBC è la differenza nel volume di trasfusioni di RBC al mese per i 3 mesi precedenti l'inizio del prodotto sperimentale rispetto al volume di trasfusioni di RBC al mese per ciascun mese dello studio.
Basale e alla settimana 13
Parte 1 e 2: Numero di partecipanti che hanno segnalato TEAE, TESAE e AESI
Lasso di tempo: Fino alla settimana 13
Fino alla settimana 13
Parte 1 e 2: concentrazione entro un'ora dalla fine dell'infusione (CEOI) di KP104
Lasso di tempo: Fino alla settimana 13
Fino alla settimana 13
Parte 1 e 2: Concentrazione minima (Ctrough) di KP104
Lasso di tempo: Fino alla settimana 13
Fino alla settimana 13

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Kira Pharmacenticals (US), LLC.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
25 novembre 2022

Completamento primario (Stimato)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 novembre 2024

Completamento dello studio (Stimato)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 febbraio 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
25 luglio 2022

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
25 luglio 2022

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
27 luglio 2022

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
28 ottobre 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
25 ottobre 2024

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 ottobre 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • KP104-201

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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