Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Herombopag přidaný k cyklosporinu při nezávažné aplastické anémii

31. července 2025 aktualizováno: Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China

Účinnost a bezpečnost Herombopagu v kombinaci s cyklosporinem pro pacienty s nezávažnou aplastickou anémií

Jedná se o prospektivní, multicentrickou, jednoramennou studii fáze 2. Cílem této studie je zhodnotit účinnost a bezpečnost herombopagu v kombinaci s cyklosporinem u pacientů s nezávažnou aplastickou anémií (NSAA).

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Tato studie si klade za cíl zlepšit míru odpovědi po 24 týdnech. Velikost vzorku je vypočítána na základě Simonova dvoufázového návrhu. První fáze studie zahrnovala kohortu 15 pacientů. Pokud po 24 týdnech alespoň 9 pacientů dosáhlo odpovědi, pak byl zápis rozšířen na celkem 43 pacientů. Nulová hypotéza nebyla přijata, pokud odpovědi dosáhlo více než 26 ze 43 pacientů. Vzhledem k 20% úspěšnosti předčasného ukončení byla odhadovaná konečná velikost vzorku 54 pacientů.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
54

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní místa

  • Čína
    • Hebei
      • Tangshan, Hebei, Čína
        • Tangshan Central Hospital
    • Henan
      • Zhoukou, Henan, Čína
        • Zhoukou Central Hospital
    • Shandong
      • Tai'an, Shandong, Čína
        • The Second Affilated Hospital of Shandong First Medical University
    • Tianjin
      • Tianjin, Tianjin, Čína
        • Regenerative Medicine Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

14 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Ochota a schopnost splnit požadavky této studie a písemný informovaný souhlas.
  • Věk muže nebo ženy ≥ 18 let
  • Diagnostika neléčené nezávažné aplastické anémie.
  • Počet krevních destiček < 50 x 10^9/l alespoň 2krát po sobě (časový interval ≥ 1 týden)

Kritéria vyloučení:

  • Aplikujte imunosupresivní léčbu více než 4 týdny před zařazením
  • Léčba TPO-RA do 1 týdne před zařazením
  • Dědičné syndromy selhání kostní dřeně
  • Fibróza kostní dřeně stupeň ≥ 2
  • Přítomnost hemolytického PNH klonu
  • Přítomnost klonálních karyotypových abnormalit (del(20q), +8 a -Y nejsou zahrnuty do této kategorie)
  • Předchozí léčba TPO-RA ≥ 4 týdny
  • Dříve užívaná imunosupresivní léčba ≥ 12 týdnů
  • Feritin > 1000 ng/ml (do této kategorie není zahrnuta zvýšená hladina feritinu způsobená infekcí)
  • Máte alergii na eltrombopag nebo na kteroukoli jinou složku tohoto přípravku.
  • Anamnéza radioterapie a chemoterapie zhoubných solidních nádorů
  • Cytopenie způsobená jinými nehematologickými onemocněními, včetně cirhózy jater, aktivního revmatického onemocnění pojivové tkáně a perzistence infekčních onemocnění atd.
  • Abnormální funkce jater: ALT nebo AST > 3 ULN nebo TBil > 1,5 ULN po léčbě.
  • Abnormální funkce ledvin: Clearance kreatininu < 30 ml/min nebo sérový kreatinin (sCr) > 1,5 ULN
  • Pacienti s diabetickou nefropatií, neuropatií nebo očním onemocněním
  • Pacienti se špatně kontrolovanou hypertenzí nebo srdeční arytmií
  • Pacienti s městnavým srdečním selháním a stupněm NYHA ≥ 3 v minulosti nebo v současnosti a LVEF < 45 % během 4 týdnů před zařazením
  • Arteriovenózní trombóza v anamnéze do 1 roku před zařazením
  • Účast v další klinické studii během 4 měsíců před zahájením této studie
  • Těhotné nebo kojící pacientky
  • Pacienti, kteří byli zkoušejícím považováni za nezpůsobilé pro studii z jiných než výše uvedených důvodů

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: CsA + Herombopag
Herombopag v kombinaci s cyklosporinem
Lék: Herombopag

Hetrombopag je agonista TPO receptoru schválený v Číně v roce 2021 pro idiopatickou trombocytopenickou purpuru (ITP) a těžkou aplastickou anémii druhé linie (SAA). Indikace chemoterapií indukované trombocytopenie (CIT), dětské/juvenilní ITP a naivní těžké aplastické anémie jsou ve vývoji. Hetrombopag získal označení léku pro vzácná onemocnění od FDA pro léčbu CIT.

Cyklosporin A je inhibitor kalcineurinu, který má vliv na snížení proliferace a aktivace T-buněk, může zvrátit pancytopenii a zmírnit potřebu transfuze u NSAA.

Ostatní jména:
  • Cyklosporin A

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Celková míra odezvy
Časové okno: 24 týdnů
Procento pacientů s hematologickou odpovědí. Hematologická odpověď je hodnocena hemoglobinem, počtem krevních destiček a neutrofilů v rutinním krevním testu.
24 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Robustní rychlost odezvy
Časové okno: 24 týdnů
Procento pacientů s robustní odpovědí, včetně kompletní odpovědi, téměř kompletní odpovědi, velmi dobré částečné odpovědi (VGPR) a smysluplné částečné odpovědi (mPR). Ty jsou hodnoceny hemoglobinem, počtem krevních destiček a neutrofilů v rutinním krevním testu.
24 týdnů
Podíl pacientů s abnormálními změnami karyotypu
Časové okno: Výchozí stav a 24 týdnů
Abnormální karyotyp byl vyšetřen karyotypovým testem
Výchozí stav a 24 týdnů
Doba trvání pro pacienty dosahující hematologické odpovědi
Časové okno: Minimálně 2 roky plánovaného sledování
Doba trvání byla vypočtena z odpovědi na relaps.
Minimálně 2 roky plánovaného sledování
Změna kvality života související se zdravím
Časové okno: Výchozí stav a 24 týdnů
Krátký dotazník studie lékařských výsledků 36 Health Survey (SF-36) se používá k hodnocení kvality života pacientů související se zdravím. SF-36 má osm škálovaných skóre; skóre jsou vážené součty otázek v každé sekci. Skóre se pohybuje od 0 do 100. Nižší skóre = větší postižení, vyšší skóre = menší postižení
Výchozí stav a 24 týdnů
Výskyt nežádoucí příhody
Časové okno: 24 týdnů
K posouzení nežádoucí příhody použijte Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) verze 5.
24 týdnů
Závažnost nežádoucí příhody
Časové okno: 24 týdnů
K posouzení závažnosti použijte Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) verze 5.
24 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China

Spolupracovníci

Spolupracovníci

Organizace jiná než zadavatel, která poskytuje podporu klinické studii. Tato podpora může zahrnovat činnosti související s financováním, návrhem, implementací, analýzou dat nebo podáváním zpráv.
Jiangsu Hengrui Pharmaceutical Co., Ltd.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. prosince 2022

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
20. ledna 2025

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
28. ledna 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
23. listopadu 2022

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
14. prosince 2022

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
21. prosince 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
5. srpna 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
31. července 2025

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. ledna 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • IIT2022049

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení