Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Herombopag tilføjet til cyclosporin ved ikke-alvorlig aplastisk anæmi

31. juli 2025 opdateret af: Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China

Effekten og sikkerheden af ​​Herombopag kombineret med cyclosporin til patienter med ikke-svær aplastisk anæmi

Dette er et prospektivt, multicenter, enkeltarms, fase 2 forsøg. Formålet med denne undersøgelse er at evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​herombopag kombineret med cyclosporin til patienter med ikke-svær aplastisk anæmi (NSAA).

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Denne undersøgelse har til formål at forbedre 24 ugers svarprocent. Stikprøvestørrelsen er beregnet ud fra Simons to-trins design. Den første fase af undersøgelsen inkluderede en kohorte på 15 patienter. Hvis mindst 9 patienter efter 24 uger opnåede et respons, blev tilmeldingen udvidet til i alt 43 patienter. Nulhypotesen blev ikke accepteret, hvis mere end 26 ud af 43 patienter opnåede responsen. Med en frafaldsrate på 20 % var den estimerede endelige stikprøvestørrelse 54 patienter.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
54

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Studiesteder

  • Kina
    • Hebei
      • Tangshan, Hebei, Kina
        • Tangshan Central Hospital
    • Henan
      • Zhoukou, Henan, Kina
        • Zhoukou Central Hospital
    • Shandong
      • Tai'an, Shandong, Kina
        • The Second Affilated Hospital of Shandong First Medical University
    • Tianjin
      • Tianjin, Tianjin, Kina
        • Regenerative Medicine Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

14 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Villig og i stand til at overholde kravene til denne undersøgelse og skriftligt informeret samtykke.
  • Mand eller kvinde alder ≥ 18 år
  • Diagnose af ubehandlet ikke-svær aplastisk anæmi.
  • Blodpladetal < 50 x 10^9/L mindst 2 gange i træk (tidsinterval ≥ 1 uge)

Ekskluderingskriterier:

  • Modtag immunsuppressiv behandling mere end 4 uger før indskrivning
  • Behandling med TPO-RA inden for 1 uge før indskrivning
  • Arvelige knoglemarvssvigtsyndromer
  • Knoglemarvsfibrose grad ≥ 2
  • Tilstedeværelsen af ​​hæmolytisk PNH-klon
  • Tilstedeværelsen af ​​klonale karyotypiske abnormiteter (del(20q), +8 og -Y er ikke inkluderet i denne kategori)
  • Tidligere behandlet med TPO-RA ≥ 4 uger
  • Tidligere modtaget immunsuppressiv behandling ≥ 12 uger
  • Ferritin > 1000 ng/ml (Det øgede niveau af Ferritin forårsaget af infektion er ikke inkluderet i denne kategori)
  • Har du en allergi over for eltrombopag eller enhver anden del af denne medicin.
  • Historie om strålebehandling og kemoterapi for ondartede solide tumorer
  • Cytopeni forårsaget af andre ikke-hæmatologiske sygdomme, herunder levercirrhose, aktiv reumatisk bindevævssygdom og persistens af infektionssygdomme osv.
  • Unormal leverfunktion: ALAT eller ASAT > 3 ULN eller TBil > 1,5 ULN efter behandling.
  • Unormal nyrefunktion: Kreatininclearance < 30 ml/min eller serumkreatinin (sCr) >1,5 ULN
  • Patienter med diabetisk nefropati, neuropati eller øjensygdom
  • Patienter med dårligt kontrolleret hypertension eller hjertearytmi
  • Patienter med kongestiv hjerteinsufficiens og NYHA-graden ≥ 3 historisk eller aktuelt og LVEF < 45 % inden for 4 uger før indskrivning
  • Anamnese med arteriovenøs trombose inden for 1 år før indskrivning
  • Deltagelse i et andet klinisk forsøg inden for 4 måneder før starten af ​​dette forsøg
  • Gravide eller ammende patienter
  • Patienter, der af investigator anses for ikke at være kvalificerede til undersøgelsen af ​​andre årsager end ovenstående

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: CsA + Herombopag
Herombopag kombineret med cyclosporin
Medicin: Herombopag

Hetrombopag er en TPO-receptoragonist godkendt i Kina i 2021 til idiopatisk trombocytopenisk purpura (ITP) og andenlinjes svær aplastisk anæmi (SAA). Indikationer på kemoterapi-induceret trombocytopeni (CIT), pædiatrisk/juvenil ITP og naiv svær aplastisk anæmi er under udvikling. Hetrombopag blev tildelt Orphan Drug Designation af FDA til behandling af CIT.

Cyclosporin A er en calcineurinhæmmer, som har en effekt på at reducere T-celleproliferation og aktivering, kan vende pancytopeni og afhjælpe transfusionsbehov ved NSAA.

Andre navne:
  • Cyclosporin A

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Samlet svarprocent
Tidsramme: 24 uger
Procentdel af patienter med hæmatologisk respons. Hæmatologisk respons vurderes ved hæmoglobin-, blodplade- og neutrofiltal i den rutinemæssige blodprøve.
24 uger

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Robust svarprocent
Tidsramme: 24 uger
Procentdel af patienter med robust respons, inklusive fuldstændig respons, næsten fuldstændig respons, meget god delvis respons (VGPR) og Meningsfuld delvis respons (mPR). Disse vurderes ved hæmoglobin-, blodplade- og neutrofiltal i den rutinemæssige blodprøve.
24 uger
Andel af patienter med unormale karyotypeændringer
Tidsramme: Baseline og 24 uger
Den unormale karyotype blev undersøgt ved karyotypetest
Baseline og 24 uger
Tidsvarighed for patienter, der opnår hæmatologisk respons
Tidsramme: Minimum 2 års planlagt opfølgning
Varighedstiden blev beregnet fra respons til tilbagefald.
Minimum 2 års planlagt opfølgning
Ændring af den sundhedsrelaterede livskvalitet
Tidsramme: Baseline og 24 uger
Medical Outcomes Study Questionnaire Short Form 36 Health Survey (SF-36) bruges til at vurdere patienters helbredsrelaterede livskvalitet. SF-36 har otte skalerede resultater; scorerne er vægtede summer af spørgsmålene i hvert afsnit. Score varierer fra 0 - 100. Lavere score = mere handicap, højere score = mindre handicap
Baseline og 24 uger
Forekomsten af ​​den uønskede hændelse
Tidsramme: 24 uger
Brug Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) version 5 til at vurdere den uønskede hændelse.
24 uger
Alvoren af ​​den uønskede hændelse
Tidsramme: 24 uger
Brug Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) version 5 til at vurdere sværhedsgraden.
24 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
Jiangsu Hengrui Pharmaceutical Co., Ltd.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. december 2022

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
20. januar 2025

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
28. januar 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
23. november 2022

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
14. december 2022

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
21. december 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
5. august 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
31. juli 2025

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. januar 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • IIT2022049

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger