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Herombopag aggiunto alla ciclosporina nell'anemia aplastica non grave

31 luglio 2025 aggiornato da: Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China

L'efficacia e la sicurezza di Herombopag in combinazione con la ciclosporina per i pazienti con anemia aplastica non grave

Questo è uno studio prospettico, multicentrico, a braccio singolo, di fase 2. Lo scopo di questo studio è valutare l'efficacia e la sicurezza di herombopag in combinazione con ciclosporina per i pazienti con anemia aplastica non grave (NSAA).

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Questo studio mira a migliorare il tasso di risposta a 24 settimane. La dimensione del campione viene calcolata in base al progetto a due stadi di Simon. La prima fase dello studio ha arruolato una coorte di 15 pazienti. Se dopo 24 settimane almeno 9 pazienti hanno ottenuto una risposta, l'arruolamento è stato esteso a un totale di 43 pazienti. L'ipotesi nulla non veniva accettata se più di 26 pazienti su 43 ottenevano la risposta. Considerando un tasso di abbandono del 20%, la dimensione finale stimata del campione era di 54 pazienti.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
54

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.

Luoghi di studio

  • Cina
    • Hebei
      • Tangshan, Hebei, Cina
        • Tangshan Central Hospital
    • Henan
      • Zhoukou, Henan, Cina
        • Zhoukou Central Hospital
    • Shandong
      • Tai'an, Shandong, Cina
        • The Second Affilated Hospital of Shandong First Medical University
    • Tianjin
      • Tianjin, Tianjin, Cina
        • Regenerative Medicine Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

14 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • - Disponibilità e capacità di soddisfare i requisiti per questo studio e consenso informato scritto.
  • Età maschio o femmina ≥ 18 anni
  • Diagnosi di anemia aplastica non grave non trattata.
  • Conta piastrinica < 50 x 10^9/L almeno 2 volte consecutive (intervallo di tempo ≥ 1 settimana)

Criteri di esclusione:

  • Ricevere una terapia immunosoppressiva più di 4 settimane prima dell'arruolamento
  • Trattamento con TPO-RA entro 1 settimana prima dell'arruolamento
  • Sindromi da insufficienza midollare ereditaria
  • Grado di fibrosi del midollo osseo ≥ 2
  • La presenza di clone PNH emolitico
  • La presenza di anomalie cariotipiche clonali (del(20q), +8 e -Y non sono incluse in questa categoria)
  • Precedentemente trattato con TPO-RA ≥ 4 settimane
  • Precedentemente ricevuto terapia immunosoppressiva ≥ 12 settimane
  • Ferritina > 1000 ng/ml (L'aumento del livello di Ferritina causato dall'infezione non è incluso in questa categoria)
  • Avere un'allergia a eltrombopag o qualsiasi altra parte di questo medicinale.
  • Storia di radioterapia e chemioterapia per tumori solidi maligni
  • Citopenia causata da altre malattie non ematologiche, tra cui cirrosi epatica, malattia reumatica attiva del tessuto connettivo e persistenza di malattie infettive, ecc.
  • Funzionalità epatica anormale: ALT o AST > 3 ULN o TBil > 1,5 ULN dopo il trattamento.
  • Funzionalità renale anormale: clearance della creatinina < 30 ml/min o creatinina sierica (sCr) > 1,5 ULN
  • Pazienti con nefropatia diabetica, neuropatia o malattia degli occhi
  • Pazienti con ipertensione scarsamente controllata o aritmia cardiaca
  • Pazienti con insufficienza cardiaca congestizia e grado NYHA ≥ 3 storicamente o attualmente e LVEF <45% entro 4 settimane prima dell'arruolamento
  • Storia di trombosi arterovenosa entro 1 anno prima dell'arruolamento
  • Partecipazione a un altro studio clinico entro 4 mesi prima dell'inizio di questo studio
  • Pazienti in gravidanza o in allattamento
  • Pazienti considerati non ammissibili allo studio dallo sperimentatore per motivi diversi da quanto sopra

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: CsA + Herombopag
Herombopag combinato con ciclosporina
Droga: Erombopag

Hetrombopag è un agonista del recettore TPO approvato in Cina nel 2021 per la porpora trombocitopenica idiopatica (ITP) e l'anemia aplastica grave di seconda linea (SAA). Sono in fase di sviluppo indicazioni di trombocitopenia indotta da chemioterapia (CIT), ITP pediatrica/giovanile e anemia aplastica grave naive. Hetrombopag ha ottenuto la designazione di farmaco orfano dalla FDA per il trattamento della CIT.

La ciclosporina A è un inibitore della calcineurina, che ha un effetto sulla riduzione della proliferazione e dell'attivazione delle cellule T, può invertire la pancitopenia e alleviare la necessità di trasfusioni nella NSAA.

Altri nomi:
  • Ciclosporina A

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tasso di risposta complessivo
Lasso di tempo: 24 settimane
Percentuale di pazienti con risposta ematologica. La risposta ematologica viene valutata dall'emoglobina, dalle piastrine e dalla conta dei neutrofili nell'esame del sangue di routine.
24 settimane

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tasso di risposta affidabile
Lasso di tempo: 24 settimane
Percentuale di pazienti con risposta robusta, inclusa risposta completa, risposta quasi completa, risposta parziale molto buona (VGPR) e risposta parziale significativa (mPR). Questi sono valutati dall'emoglobina, dalle piastrine e dal conteggio dei neutrofili nell'analisi del sangue di routine.
24 settimane
Proporzione di pazienti con alterazioni del cariotipo anormali
Lasso di tempo: Basale e 24 settimane
Il cariotipo anomalo è stato esaminato mediante test del cariotipo
Basale e 24 settimane
Durata del tempo per i pazienti che ottengono una risposta ematologica
Lasso di tempo: Un minimo di 2 anni di follow-up pianificato
Il tempo di durata è stato calcolato dalla risposta alla ricaduta.
Un minimo di 2 anni di follow-up pianificato
Alterazione della qualità della vita correlata alla salute
Lasso di tempo: Basale e 24 settimane
Medical Outcomes Study Questionnaire Short Form 36 Health Survey (SF-36) viene utilizzato per valutare la qualità della vita correlata alla salute dei pazienti. L'SF-36 ha otto punteggi in scala; i punteggi sono somme ponderate delle domande in ciascuna sezione. I punteggi vanno da 0 a 100. Punteggi più bassi = più disabilità, punteggi più alti = meno disabilità
Basale e 24 settimane
Incidenza dell'evento avverso
Lasso di tempo: 24 settimane
Utilizzare Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) Versione 5 per valutare l'evento avverso.
24 settimane
Gravità dell'evento avverso
Lasso di tempo: 24 settimane
Utilizzare Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) Versione 5 per valutare la gravità.
24 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China

Collaboratori

Collaboratori

Un'organizzazione diversa dallo sponsor che fornisce supporto per uno studio clinico. Questo supporto può includere attività relative al finanziamento, alla progettazione, all'implementazione, all'analisi dei dati o al reporting.
Jiangsu Hengrui Pharmaceutical Co., Ltd.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
1 dicembre 2022

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
20 gennaio 2025

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
28 gennaio 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
23 novembre 2022

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
14 dicembre 2022

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
21 dicembre 2022

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
5 agosto 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
31 luglio 2025

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 gennaio 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • IIT2022049

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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