Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Proof of Concept Study on Pitolisant Effect na poruchy autistického spektra u dětí a dospívajících

1. října 2025 aktualizováno: Bioprojet

Průzkumná, multicentrická, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie hodnotící účinek a bezpečnost Pitolisantu u dětí a dospívajících s poruchami autistického spektra

Multicentrická, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie s paralelními skupinami pro důkaz konceptu, která zkoumá účinek, bezpečnost, snášenlivost a farmakokinetiku pitolisantu u dětí a dospívajících mužského pohlaví s poruchami autistického spektra.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Aktivní, ne nábor

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

První klinická studie hodnotící účinek BF2.649 u dětí a dospívajících mužského pohlaví s diagnózou poruch autistického spektra podle kritérií DSM-5 a potvrzená Autism Diagnostic Observation Schedule (ADOS-2) nebo Autism Diagnostic Interview-Revised (ADI -R) po dobu 12 týdnů.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
62

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Francie
      • Bordeaux, Francie, 33076
        • Centre Hospitalier Charles Perrens
      • Nantes, Francie, 44093
        • Nantes university hospital
      • Sotteville-lès-Rouen, Francie, 76300
        • CH Le Rouvray
  • Itálie
      • Bologna, Itálie, 40139
        • IRCCS-Istituto delle Scienze Neurologiche di Bologna
      • Bosisio Parini, Itálie, 23842
        • Istituto Scientifico IRCCS E. Medea
      • Cagliari, Itálie, 09121
        • Clinica Di Neuropsichiatria Infantile
      • Calambrone, Itálie, 56128
        • IRCCS Fondazione Stella Maris
      • Foggia, Itálie, 71122
        • A.O.U Ospedali Riuniti di Foggia- Cardiologia (U.O.C)
      • Messina, Itálie, 98124
        • Irccs Centro Neurolesi Bonino Pulejo
      • Napoli, Itálie, 80131
        • Università Degli Studi Di Napoli Federico Ii
      • Pavia, Itálie, 27100
        • IRCCS Instituto Neurologico Casimiro Mondino
      • Siena, Itálie, 53100
        • Azienda ospedaliero-universitaria Senese
  • Spojené království
      • London, Spojené království, W1G 9JF
        • Cognition Health
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko, 08030
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
      • Burgos, Španělsko, 09006
        • Hospital Universitario de Burgos

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Účastníci a jejich rodiče/zákonní zástupci jsou ochotni a schopni dát informovaný souhlas a souhlas s účastí ve studii.
  • Děti a dospívající muži ve věku od 6 do 17 let včetně po dobu účasti ve studii.
  • Diagnostika poruch autistického spektra (ASD) podle kritérií Diagnostic and Statistical Manual of Mental Disorders (DSM-5) potvrzená Autism Diagnostic Observation Schedule (ADOS-2) nebo Autism Diagnostic Interview-Revised (ADI-R).
  • Intelligenční kvocient (IQ) ≥ 70 pomocí Wechslerovy inteligenční stupnice.
  • Celkové T-skóre ≥ 66 při screeningu a výchozím stavu na stupnici sociální odezvy Druhé vydání (SRS-2).

Kritéria vyloučení:

  • Předchozí genetická diagnóza ASD známého "syndromu" ASD (např. syndrom křehkého X, Angelmanův syndrom, Prader-Willi, Rettův syndrom, tuberózní skleróza, syndrom Dup15q).
  • Anamnéza sebevražedného chování nebo sebevražedných myšlenek v posledních 12 měsících nebo kladná odpověď na otázky 4 nebo 5 na Columbia-Suicide-Severity Rating Scale (C-SSRS) při screeningu a/nebo výchozím stavu a/nebo představuje významné riziko za sebevražedné chování podle úsudku vyšetřovatele.
  • Anamnéza nebo současná diagnóza epilepsie nebo jakéhokoli záchvatu vyskytujícího se po dosažení věku 5 let.
  • Klinicky významná odchylka od normálu na 12svodovém EKG, která vede k aktivnímu zdravotnímu problému podle posouzení zkoušejícího nebo s korigovaným QT intervalem podle Fridericie (QTcF) > 450 ms při screeningu.
  • Těžká porucha funkce jater (Child Pugh C) nebo jakákoli jiná významná jaterní abnormalita ve fyzikálním vyšetření nebo alaninaminotransferáza (ALAT) nebo aspartátaminotransferáza (ASAT) ≥ 2x horní hranice normálu (ULN) pro věk podle laboratorních výsledků.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Pitolisant
Jedna tableta pitolisantu 5 mg, dvě tablety pitolisantu 5 mg, jedna tableta pitolisantu 20 mg nebo dvě tablety pitolisantu 20 mg denně po dobu 12 týdnů.
Lék: Pitolisant
antagonista/inverzní agonista histaminového H3 receptoru
Ostatní jména:
  • BF 2,649
Komparátor placeba: Placebo
Jedna nebo dvě tablety odpovídajícího placeba denně po dobu 12 týdnů.
Lék: Placebo
Odpovídající placebo tabletám pitolisantu

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Celkové skóre škály sociální odezvy Druhé vydání (SRS-2).
Časové okno: 12 týdnů
65bodová hodnotící škála založená na informátorech navržená speciálně pro použití u poruch autistického spektra ke kvantitativnímu měření schopnosti jedince zapojit se do emocionálně vhodného recipročního sociálního chování s vyšším skóre indikujícím větší poškození.
12 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výskyt nežádoucích účinků vzniklých při léčbě (AEs) hodnocený sběrem AE
Časové okno: 12 týdnů
Hodnocení bezpečnosti pitolisantu na základě hlášení nežádoucích účinků (AE) během léčby pe
12 týdnů
Celkové skóre Vineland Adaptive Behavior Scale III (VABS III)
Časové okno: 12 týdnů
Nástroj, který měří socializaci, komunikaci, každodenní životní dovednosti, motorické dovednosti a maladaptivní chování jednotlivců s mentálním postižením;
12 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Bioprojet

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: Olivier Bonnot, MD, Prof., Etablissement Public de Santé Barthélemy Durand, Sainte-Geneviève-des-Bois, France

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
20. prosince 2023

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. října 2025

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. listopadu 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
12. července 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
12. července 2023

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
20. července 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
2. října 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
1. října 2025

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. října 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • P21-01 / BF2.649

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení