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Estudio de prueba de concepto sobre el efecto de Pitolisant en los trastornos del espectro autista en niños y adolescentes

1 de octubre de 2025 actualizado por: Bioprojet

Un estudio exploratorio, multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo que evalúa el efecto y la seguridad de Pitolisant en niños y adolescentes con trastornos del espectro autista

Estudio de prueba de concepto, multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, de grupos paralelos, para investigar el efecto, la seguridad, la tolerabilidad y la farmacocinética de pitolisant en niños y adolescentes varones con trastornos del espectro autista.

Descripción general del estudio

Estado

Estado

Indica el estado de contratación actual o el estado de acceso ampliado.
Activo, no reclutando

Condiciones

Condiciones

La enfermedad, trastorno, síndrome, dolencia o lesión que se está estudiando. En ClinicalTrials.gov, las condiciones también pueden incluir otros problemas relacionados con la salud, como la esperanza de vida, la calidad de vida y los riesgos para la salud.

Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.

Descripción detallada

Primer estudio clínico para evaluar el efecto de BF2.649 en niños y adolescentes varones con diagnóstico de trastornos del espectro autista según los criterios del DSM-5 y confirmado por el Programa de Observación de Diagnóstico de Autismo (ADOS-2) o la Entrevista de Diagnóstico de Autismo-Revisada (ADI -R) durante un período de 12 semanas.

Tipo de estudio

Tipo de estudio

Describe la naturaleza de un estudio clínico. Los tipos de estudio incluyen estudios de intervención (también llamados ensayos clínicos), estudios observacionales (incluidos registros de pacientes) y acceso ampliado.
Intervencionista

Inscripción (Estimado)

Inscripción

El número de participantes en un estudio clínico. La inscripción "anticipada" es el número objetivo de participantes que los investigadores necesitan para el estudio.
62

Fase

Fase

La etapa de un ensayo clínico que estudia un fármaco o producto biológico, según las definiciones desarrolladas por la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA). La fase se basa en el objetivo del estudio, el número de participantes y otras características. Hay cinco fases: Fase 1 temprana (anteriormente enumerada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 y Fase 4. No aplicable se usa para describir ensayos sin fases definidas por la FDA, incluidos ensayos de dispositivos o intervenciones conductuales.
  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Estudio Contacto

El nombre y la información de contacto de la persona que puede responder las preguntas de inscripción para un estudio clínico. Cada ubicación donde se lleva a cabo el estudio también puede tener un contacto específico, que puede responder mejor a esas preguntas.

Copia de seguridad de contactos de estudio

Ubicaciones de estudio

  • España
      • Barcelona, España, 08030
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
      • Burgos, España, 09006
        • Hospital Universitario de Burgos
  • Francia
      • Bordeaux, Francia, 33076
        • Centre Hospitalier Charles Perrens
      • Nantes, Francia, 44093
        • Nantes university hospital
      • Sotteville-lès-Rouen, Francia, 76300
        • CH Le Rouvray
  • Italia
      • Bologna, Italia, 40139
        • IRCCS-Istituto delle Scienze Neurologiche di Bologna
      • Bosisio Parini, Italia, 23842
        • Istituto Scientifico IRCCS E. Medea
      • Cagliari, Italia, 09121
        • Clinica Di Neuropsichiatria Infantile
      • Calambrone, Italia, 56128
        • IRCCS Fondazione Stella Maris
      • Foggia, Italia, 71122
        • A.O.U Ospedali Riuniti di Foggia- Cardiologia (U.O.C)
      • Messina, Italia, 98124
        • Irccs Centro Neurolesi Bonino Pulejo
      • Napoli, Italia, 80131
        • Università Degli Studi Di Napoli Federico Ii
      • Pavia, Italia, 27100
        • IRCCS Instituto Neurologico Casimiro Mondino
      • Siena, Italia, 53100
        • Azienda ospedaliero-universitaria Senese
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido, W1G 9JF
        • Cognition Health

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Criterio de elegibilidad

Los principales requisitos que deben cumplir las personas que quieran participar en un estudio clínico o las características que deben tener. Los criterios de elegibilidad consisten en criterios de inclusión (que se requieren para que una persona participe en el estudio) y criterios de exclusión (que impiden que una persona participe). Los tipos de criterios de elegibilidad incluyen si un estudio acepta voluntarios sanos, tiene requisitos de edad o grupo de edad, o está limitado por sexo.

Edades elegibles para estudiar

  • Niño

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Los participantes y su(s) padre(s)/tutor(es) legal(es) están dispuestos y son capaces de dar asentimiento informado y consentimiento para participar en el estudio.
  • Niños y adolescentes varones de 6 a 17 años inclusive durante la duración de la participación en el estudio.
  • Diagnóstico de trastornos del espectro autista (TEA) según los criterios del Manual diagnóstico y estadístico de trastornos mentales (DSM-5) confirmado por el Programa de observación de diagnóstico de autismo (ADOS-2) o la Entrevista de diagnóstico de autismo revisada (ADI-R).
  • Cociente intelectual (CI) ≥ 70 según la escala de inteligencia de Wechsler.
  • Escala de respuesta social, segunda edición (SRS-2), puntuación T total ≥ 66 en la selección y al inicio.

Criterio de exclusión:

  • Diagnóstico genético previo de TEA conocido como TEA "sindrómico" (p. ej., síndrome de X frágil, síndrome de Angelman, síndrome de Prader-Willi, síndrome de Rett, esclerosis tuberosa, síndrome de Dup15q).
  • Antecedentes de comportamiento suicida o ideación suicida en los últimos 12 meses, o una respuesta positiva a las preguntas 4 o 5 en la Escala de calificación de gravedad del suicidio de Columbia (C-SSRS) en la selección y/o al inicio, y/o es un riesgo significativo por comportamiento suicida según el criterio del investigador.
  • Antecedentes o diagnóstico actual de epilepsia o cualquier convulsión que ocurra después de los 5 años.
  • Desviación clínicamente significativa de lo normal en el ECG de 12 derivaciones que resulta en un problema médico activo, según el criterio del investigador o, con un intervalo QT corregido por Fridericia (QTcF) > 450 ms en la selección.
  • Insuficiencia hepática grave (Child Pugh C) o con cualquier otra anomalía hepática significativa en el examen físico o alanina aminotransferasa (ALAT) o aspartato aminotransferasa (ASAT) ≥ 2x Límite superior normal (LSN) para la edad en los resultados de laboratorio.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo

Grupo de participantes/brazo

Un grupo o subgrupo de participantes en un ensayo clínico que recibe una intervención/tratamiento específico, o ninguna intervención, según el protocolo del ensayo.
Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.
Experimental: Pitolisant
Un comprimido de pitolisant 5 mg, dos comprimidos de pitolisant 5 mg, un comprimido de pitolisant 20 mg o dos comprimidos de pitolisant 20 mg al día durante 12 semanas.
Droga: Pitolisant
antagonista/agonista inverso del receptor de histamina H3
Otros nombres:
  • BF2.649
Comparador de placebos: Placebo
Una o dos tabletas del placebo equivalente por día durante 12 semanas.
Droga: Placebo
Comparación de placebo de comprimidos de pitolisant

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medidas de resultado primarias

En el protocolo de un estudio clínico, la medida de resultado planificada que es la más importante para evaluar el efecto de una intervención/tratamiento. La mayoría de los estudios clínicos tienen una medida de resultado primaria, pero algunos tienen más de una.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Puntuación total de la Segunda Edición de la Escala de Capacidad de Respuesta Social (SRS-2)
Periodo de tiempo: 12 semanas
Escala de calificación basada en informantes de 65 ítems diseñada específicamente para su uso en trastornos del espectro autista para medir cuantitativamente la capacidad de un individuo para participar en un comportamiento social recíproco emocionalmente apropiado con puntajes más altos que indican un mayor deterioro.
12 semanas

Medidas de resultado secundarias

Medidas de resultado secundarias

En el protocolo de un estudio clínico, una medida de resultado planificada que no es tan importante como la medida de resultado primaria para evaluar el efecto de una intervención pero que sigue siendo de interés. La mayoría de los estudios clínicos tienen más de una medida de resultado secundaria.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Incidencia de eventos adversos (EA) emergentes del tratamiento según la evaluación de la recopilación de EA
Periodo de tiempo: 12 semanas
Evaluación de la seguridad de pitolisant basada en la notificación de eventos adversos (AA) durante el tratamiento pe
12 semanas
Puntuación total de la Escala de comportamiento adaptativo de Vineland (VABS III)
Periodo de tiempo: 12 semanas
Instrumento que mide la socialización, la comunicación, las habilidades diarias, las habilidades motoras y el comportamiento desadaptativo de las personas con discapacidades intelectuales;
12 semanas

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Patrocinador

La organización o persona que inicia el estudio y que tiene autoridad y control sobre el estudio.
Bioprojet

Investigadores

Investigadores

Un investigador involucrado en un estudio clínico. Los términos relacionados incluyen investigador principal del sitio, subinvestigador del sitio, presidente del estudio, director del estudio e investigador principal del estudio.
  • Investigador principal: Olivier Bonnot, MD, Prof., Etablissement Public de Santé Barthélemy Durand, Sainte-Geneviève-des-Bois, France

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

Inicio del estudio

La fecha real en la que el primer participante se inscribió en un estudio clínico. La fecha de inicio "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de inicio del estudio.
20 de diciembre de 2023

Finalización primaria (Estimado)

Finalización primaria

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención para recopilar datos finales para la medida de resultado primaria. Si el estudio clínico terminó de acuerdo con el protocolo o se terminó, no afecta esta fecha. Para estudios clínicos con más de una medida de resultado primaria con diferentes fechas de finalización, este término se refiere a la fecha en que se completa la recopilación de datos para todas las medidas de resultado primarias. La fecha de finalización principal "anticipada" es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización principal del estudio.
1 de octubre de 2025

Finalización del estudio (Estimado)

Finalización del estudio

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención/tratamiento para recopilar los datos finales de las medidas de resultado primarias, las medidas de resultado secundarias y los eventos adversos (es decir, la última visita del último participante). La fecha de finalización "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización del estudio.
1 de noviembre de 2025

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

Enviado por primera vez

La fecha en la que el patrocinador o investigador del estudio envió por primera vez un registro del estudio a ClinicalTrials.gov. Por lo general, hay un retraso de unos días entre la primera fecha de envío y la disponibilidad del registro en ClinicalTrials.gov (la primera fecha publicada).
12 de julio de 2023

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha en la que el patrocinador del estudio o el investigador envía por primera vez un registro del estudio que es consistente con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es posible que el patrocinador o el investigador deba revisar y enviar un registro de estudio una o más veces antes de que se cumplan los criterios de revisión de control de calidad de la NLM. Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
12 de julio de 2023

Publicado por primera vez (Actual)

Publicado por primera vez

La fecha en la que el registro del estudio estuvo disponible por primera vez en ClinicalTrials.gov después de que concluyó la revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Por lo general, hay una demora de unos días entre la fecha en que el patrocinador del estudio o el investigador envió el registro del estudio y la primera fecha publicada.
20 de julio de 2023

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimado)

Última actualización publicada

La fecha más reciente en la que se pusieron a disposición los cambios en un registro del estudio en ClinicalTrials.gov. Puede haber una demora entre el momento en que el patrocinador o el investigador del estudio envió los cambios a ClinicalTrials.gov (la fecha de envío de la última actualización) y la fecha de publicación de la última actualización.
2 de octubre de 2025

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha más reciente en la que el patrocinador del estudio o el investigador presentó cambios en un registro del estudio que son consistentes con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
1 de octubre de 2025

Última verificación

Última verificación

La fecha más reciente en la que el patrocinador o investigador del estudio confirmó que la información sobre un estudio clínico en ClinicalTrials.gov es precisa y actual. Si un estudio con un estado de reclutamiento de reclutamiento; aún no está reclutando; o activo, no se ha confirmado el reclutamiento en los últimos 2 años, el estado de reclutamiento del estudio se muestra como desconocido.
1 de octubre de 2025

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

Otros números de identificación del estudio

Identificadores o números de identificación distintos del número NCT que el patrocinador del estudio, los financiadores u otros asignan a un estudio clínico. Estos números pueden incluir identificadores únicos de otros registros de ensayos y números de subvención de los Institutos Nacionales de Salud.
  • P21-01 / BF2.649

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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