Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Proof of Concept Study on Pitolisant Effect na poruchy autistického spektra u dětí a dospívajících

1. října 2025 aktualizováno: Bioprojet

Průzkumná, multicentrická, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie hodnotící účinek a bezpečnost Pitolisantu u dětí a dospívajících s poruchami autistického spektra

Multicentrická, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie s paralelními skupinami pro důkaz konceptu, která zkoumá účinek, bezpečnost, snášenlivost a farmakokinetiku pitolisantu u dětí a dospívajících mužského pohlaví s poruchami autistického spektra.

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

První klinická studie hodnotící účinek BF2.649 u dětí a dospívajících mužského pohlaví s diagnózou poruch autistického spektra podle kritérií DSM-5 a potvrzená Autism Diagnostic Observation Schedule (ADOS-2) nebo Autism Diagnostic Interview-Revised (ADI -R) po dobu 12 týdnů.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

62

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Francie
      • Bordeaux, Francie, 33076
        • Centre Hospitalier Charles Perrens
      • Nantes, Francie, 44093
        • Nantes University Hospital
      • Sotteville-lès-Rouen, Francie, 76300
        • CH Le Rouvray
  • Itálie
      • Bologna, Itálie, 40139
        • IRCCS-Istituto delle Scienze Neurologiche di Bologna
      • Bosisio Parini, Itálie, 23842
        • Istituto Scientifico IRCCS E. Medea
      • Cagliari, Itálie, 09121
        • Clinica Di Neuropsichiatria Infantile
      • Calambrone, Itálie, 56128
        • IRCCS Fondazione Stella Maris
      • Foggia, Itálie, 71122
        • A.O.U Ospedali Riuniti di Foggia- Cardiologia (U.O.C)
      • Messina, Itálie, 98124
        • IRCCS Centro Neurolesi Bonino Pulejo
      • Napoli, Itálie, 80131
        • Università Degli Studi Di Napoli Federico Ii
      • Pavia, Itálie, 27100
        • IRCCS Instituto Neurologico Casimiro Mondino
      • Siena, Itálie, 53100
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria Senese
  • Spojené království
      • London, Spojené království, W1G 9JF
        • Cognition Health
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko, 08030
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
      • Burgos, Španělsko, 09006
        • Hospital Universitario de Burgos

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Účastníci a jejich rodiče/zákonní zástupci jsou ochotni a schopni dát informovaný souhlas a souhlas s účastí ve studii.
  • Děti a dospívající muži ve věku od 6 do 17 let včetně po dobu účasti ve studii.
  • Diagnostika poruch autistického spektra (ASD) podle kritérií Diagnostic and Statistical Manual of Mental Disorders (DSM-5) potvrzená Autism Diagnostic Observation Schedule (ADOS-2) nebo Autism Diagnostic Interview-Revised (ADI-R).
  • Intelligenční kvocient (IQ) ≥ 70 pomocí Wechslerovy inteligenční stupnice.
  • Celkové T-skóre ≥ 66 při screeningu a výchozím stavu na stupnici sociální odezvy Druhé vydání (SRS-2).

Kritéria vyloučení:

  • Předchozí genetická diagnóza ASD známého "syndromu" ASD (např. syndrom křehkého X, Angelmanův syndrom, Prader-Willi, Rettův syndrom, tuberózní skleróza, syndrom Dup15q).
  • Anamnéza sebevražedného chování nebo sebevražedných myšlenek v posledních 12 měsících nebo kladná odpověď na otázky 4 nebo 5 na Columbia-Suicide-Severity Rating Scale (C-SSRS) při screeningu a/nebo výchozím stavu a/nebo představuje významné riziko za sebevražedné chování podle úsudku vyšetřovatele.
  • Anamnéza nebo současná diagnóza epilepsie nebo jakéhokoli záchvatu vyskytujícího se po dosažení věku 5 let.
  • Klinicky významná odchylka od normálu na 12svodovém EKG, která vede k aktivnímu zdravotnímu problému podle posouzení zkoušejícího nebo s korigovaným QT intervalem podle Fridericie (QTcF) > 450 ms při screeningu.
  • Těžká porucha funkce jater (Child Pugh C) nebo jakákoli jiná významná jaterní abnormalita ve fyzikálním vyšetření nebo alaninaminotransferáza (ALAT) nebo aspartátaminotransferáza (ASAT) ≥ 2x horní hranice normálu (ULN) pro věk podle laboratorních výsledků.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Pitolisant
Jedna tableta pitolisantu 5 mg, dvě tablety pitolisantu 5 mg, jedna tableta pitolisantu 20 mg nebo dvě tablety pitolisantu 20 mg denně po dobu 12 týdnů.
Lék: Pitolisant
antagonista/inverzní agonista histaminového H3 receptoru
Ostatní jména:
  • BF 2,649
Komparátor placeba: Placebo
Jedna nebo dvě tablety odpovídajícího placeba denně po dobu 12 týdnů.
Lék: Placebo
Odpovídající placebo tabletám pitolisantu

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Celkové skóre škály sociální odezvy Druhé vydání (SRS-2).
Časové okno: 12 týdnů
65bodová hodnotící škála založená na informátorech navržená speciálně pro použití u poruch autistického spektra ke kvantitativnímu měření schopnosti jedince zapojit se do emocionálně vhodného recipročního sociálního chování s vyšším skóre indikujícím větší poškození.
12 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výskyt nežádoucích účinků vzniklých při léčbě (AEs) hodnocený sběrem AE
Časové okno: 12 týdnů
Hodnocení bezpečnosti pitolisantu na základě hlášení nežádoucích účinků (AE) během léčby pe
12 týdnů
Celkové skóre Vineland Adaptive Behavior Scale III (VABS III)
Časové okno: 12 týdnů
Nástroj, který měří socializaci, komunikaci, každodenní životní dovednosti, motorické dovednosti a maladaptivní chování jednotlivců s mentálním postižením;
12 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Bioprojet

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Olivier Bonnot, MD, Prof., Etablissement Public de Santé Barthélemy Durand, Sainte-Geneviève-des-Bois, France

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

20. prosince 2023

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. října 2025

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. listopadu 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

12. července 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

12. července 2023

První zveřejněno (Aktuální)

20. července 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

2. října 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

1. října 2025

Naposledy ověřeno

1. října 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • P21-01 / BF2.649

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Poruchou autistického spektra

Klinické studie na Pitolisant

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Malaysia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit