Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie potwierdzające słuszność koncepcji wpływu pitolisantu na zaburzenia ze spektrum autyzmu u dzieci i młodzieży

1 października 2025 zaktualizowane przez: Bioprojet

Eksploracyjne, wieloośrodkowe, randomizowane, podwójnie zaślepione, kontrolowane placebo badanie oceniające wpływ i bezpieczeństwo stosowania pitolisantu u dzieci i młodzieży z zaburzeniami ze spektrum autyzmu

Proof of concept, wieloośrodkowe, randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie w grupach równoległych, mające na celu zbadanie wpływu, bezpieczeństwa, tolerancji i farmakokinetyki pitolisantu u dzieci i młodzieży płci męskiej z zaburzeniami ze spektrum autyzmu.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

Pierwsze badanie kliniczne mające na celu ocenę wpływu BF2.649 na dzieci i młodzież płci męskiej z rozpoznaniem zaburzeń ze spektrum autyzmu zgodnie z kryteriami DSM-5 i potwierdzone przez Autism Diagnostic Observation Schedule (ADOS-2) lub Autism Diagnostic Interview-Revised (ADI -R) przez okres 12 tygodni.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
62

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kontakt w sprawie studiów

Imię i nazwisko oraz dane kontaktowe osoby, która może odpowiedzieć na pytania dotyczące rejestracji do badania klinicznego. Każda lokalizacja, w której prowadzone jest badanie, może mieć również określoną osobę kontaktową, która może lepiej odpowiedzieć na te pytania.

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Francja
      • Bordeaux, Francja, 33076
        • Centre Hospitalier Charles Perrens
      • Nantes, Francja, 44093
        • Nantes university hospital
      • Sotteville-lès-Rouen, Francja, 76300
        • CH Le Rouvray
  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania, 08030
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
      • Burgos, Hiszpania, 09006
        • Hospital Universitario de Burgos
  • Włochy
      • Bologna, Włochy, 40139
        • IRCCS-Istituto delle Scienze Neurologiche di Bologna
      • Bosisio Parini, Włochy, 23842
        • Istituto Scientifico IRCCS E. Medea
      • Cagliari, Włochy, 09121
        • Clinica Di Neuropsichiatria Infantile
      • Calambrone, Włochy, 56128
        • IRCCS Fondazione Stella Maris
      • Foggia, Włochy, 71122
        • A.O.U Ospedali Riuniti di Foggia- Cardiologia (U.O.C)
      • Messina, Włochy, 98124
        • Irccs Centro Neurolesi Bonino Pulejo
      • Napoli, Włochy, 80131
        • Università Degli Studi Di Napoli Federico Ii
      • Pavia, Włochy, 27100
        • IRCCS Instituto Neurologico Casimiro Mondino
      • Siena, Włochy, 53100
        • Azienda ospedaliero-universitaria Senese
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo, W1G 9JF
        • Cognition Health

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Uczestnicy i ich rodzice/opiekunowie prawni są chętni i zdolni do wyrażenia świadomej zgody i zgody na udział w badaniu.
  • Dzieci i młodzież płci męskiej w wieku od 6 do 17 lat włącznie na czas udziału w badaniu.
  • Diagnoza zaburzeń ze spektrum autyzmu (ASD) zgodnie z kryteriami Diagnostic and Statistical Manual of Mental Disorders (DSM-5) potwierdzonymi przez Autism Diagnostic Observation Schedule (ADOS-2) lub Autism Diagnostic Interview-Revised (ADI-R).
  • Iloraz inteligencji (IQ) ≥ 70 przy użyciu Skali Inteligencji Wechslera.
  • Całkowity wynik T-score w Skali Responsywności Społecznej Wydanie drugie (SRS-2) ≥ 66 podczas badania przesiewowego i na początku badania.

Kryteria wyłączenia:

  • Wcześniejsza diagnoza genetyczna znanego ASD „zespołowego” ASD (np. zespół łamliwego chromosomu X, zespół Angelmana, zespół Pradera-Williego, zespół Retta, stwardnienie guzowate, zespół Dup15q).
  • Historia zachowań samobójczych lub myśli samobójczych w ciągu ostatnich 12 miesięcy lub pozytywna odpowiedź na pytania 4 lub 5 w skali Columbia-Suicide-Severity Rating Scale (C-SSRS) podczas badania przesiewowego i/lub na początku badania i/lub stanowi znaczące ryzyko za zachowanie samobójcze według oceny badacza.
  • Historia lub obecna diagnoza padaczki lub jakiegokolwiek napadu występującego po 5 roku życia.
  • Klinicznie istotne odchylenie od normy w 12-odprowadzeniowym EKG, które według oceny badacza skutkuje aktywnym problemem medycznym lub skorygowanym odstępem QT wg Fridericia (QTcF) > 450 ms podczas badania przesiewowego.
  • Ciężkie zaburzenia czynności wątroby (Child Pugh C) lub jakiekolwiek inne istotne nieprawidłowości dotyczące wątroby w badaniu fizykalnym lub aktywność aminotransferazy alaninowej (ALAT) lub aminotransferazy asparaginianowej (ASAT) ≥ 2x górna granica normy (GGN) dla wieku na podstawie wyników badań laboratoryjnych.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: Pitolisant
Jedna tabletka pitolisantu 5 mg, dwie tabletki pitolisantu 5 mg, jedna tabletka pitolisantu 20 mg lub dwie tabletki pitolisantu 20 mg na dobę przez 12 tygodni.
Lek: Pitolisant
antagonista/odwrotny agonista receptora histaminowego H3
Inne nazwy:
  • BF2.649
Komparator placebo: Placebo
Jedna lub dwie tabletki odpowiedniego placebo dziennie przez 12 tygodni.
Lek: Placebo
Dopasowane placebo tabletek pitolisantu

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Całkowity wynik Skali Responsywności Społecznej Wydanie drugie (SRS-2).
Ramy czasowe: 12 tygodni
65-punktowa skala ocen oparta na informatorach, zaprojektowana specjalnie do stosowania w zaburzeniach ze spektrum autyzmu w celu ilościowego pomiaru zdolności jednostki do angażowania się w emocjonalnie odpowiednie wzajemne zachowania społeczne z wyższymi wynikami wskazującymi na większe upośledzenie.
12 tygodni

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem (AE) oceniana na podstawie zbierania zdarzeń niepożądanych
Ramy czasowe: 12 tygodni
Ocena bezpieczeństwa stosowania pitolisantu na podstawie zgłoszeń zdarzeń niepożądanych (AE) w trakcie leczenia WP
12 tygodni
Wineland Adaptive Behavior Scale III (VABS III) Całkowity wynik
Ramy czasowe: 12 tygodni
Instrument, który mierzy socjalizację, komunikację, codzienne umiejętności życia, umiejętności motoryczne i nieprzystosowane zachowanie osób z niepełnosprawnością intelektualną;
12 tygodni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Bioprojet

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Główny śledczy: Olivier Bonnot, MD, Prof., Etablissement Public de Santé Barthélemy Durand, Sainte-Geneviève-des-Bois, France

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
20 grudnia 2023

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
1 października 2025

Ukończenie studiów (Szacowany)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
1 listopada 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
12 lipca 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
12 lipca 2023

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
20 lipca 2023

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
2 października 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
1 października 2025

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 października 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • P21-01 / BF2.649

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami