Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Proof of Concept-undersøgelse om pitolisant effekt på autismespektrumforstyrrelser hos børn og unge

1. oktober 2025 opdateret af: Bioprojet

En undersøgende, multicenter, randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret undersøgelse, der evaluerer virkningen og sikkerheden af ​​pitolisant hos børn og unge med autismespektrumforstyrrelser

Proof of concept, multicenter, randomiseret, dobbelt-blind, placebokontrolleret, parallel-gruppe, undersøgelse for at undersøge virkningen, sikkerheden, tolerabiliteten og farmakokinetikken af ​​pitolisant hos mandlige børn og unge med autismespektrumforstyrrelser.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Første kliniske undersøgelse for at vurdere effekten af ​​BF2.649 hos mandlige børn og unge med en diagnose af autismespektrumforstyrrelser i henhold til DSM-5 kriterier og bekræftet af Autism Diagnostic Observation Schedule (ADOS-2) eller Autism Diagnostic Interview-Revised (ADI) -R) over en 12-ugers periode.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Anslået)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
62

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige, W1G 9JF
        • Cognition Health
  • Frankrig
      • Bordeaux, Frankrig, 33076
        • Centre Hospitalier Charles Perrens
      • Nantes, Frankrig, 44093
        • Nantes university hospital
      • Sotteville-lès-Rouen, Frankrig, 76300
        • CH Le Rouvray
  • Italien
      • Bologna, Italien, 40139
        • IRCCS-Istituto delle Scienze Neurologiche di Bologna
      • Bosisio Parini, Italien, 23842
        • Istituto Scientifico IRCCS E. Medea
      • Cagliari, Italien, 09121
        • Clinica Di Neuropsichiatria Infantile
      • Calambrone, Italien, 56128
        • IRCCS Fondazione Stella Maris
      • Foggia, Italien, 71122
        • A.O.U Ospedali Riuniti di Foggia- Cardiologia (U.O.C)
      • Messina, Italien, 98124
        • Irccs Centro Neurolesi Bonino Pulejo
      • Napoli, Italien, 80131
        • Università Degli Studi Di Napoli Federico Ii
      • Pavia, Italien, 27100
        • IRCCS Instituto Neurologico Casimiro Mondino
      • Siena, Italien, 53100
        • Azienda ospedaliero-universitaria Senese
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08030
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
      • Burgos, Spanien, 09006
        • Hospital Universitario de Burgos

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

  • Barn

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Deltagerne og deres forældre/værge er villige og i stand til at give informeret samtykke og samtykke til deltagelse i undersøgelsen.
  • Mandlige børn og unge i alderen fra 6 til og med 17 år, så længe studiedeltagelsen varer.
  • Diagnose af autismespektrumforstyrrelser (ASD) i henhold til kriterierne i Diagnostic and Statistical Manual of Mental Disorders (DSM-5) bekræftet af Autism Diagnostic Observation Schedule (ADOS-2) eller Autism Diagnostic Interview-Revised (ADI-R).
  • Intelligence Quotient (IQ) ≥ 70 ved brug af Wechsler Intelligence Scale.
  • Social Responsiveness Scale Second Edition (SRS-2) samlet T-score ≥ 66 ved screening og baseline.

Ekskluderingskriterier:

  • Tidligere genetisk diagnose af ASD-kendt "syndromisk" ASD (f.eks. Fragilt X-syndrom, Angelman-syndrom, Prader-Willi, Retts syndrom, tuberøs sklerose, Dup15q-syndrom).
  • Anamnese med selvmordsadfærd eller selvmordstanker inden for de seneste 12 måneder, eller et positivt svar på spørgsmål 4 eller 5 på Columbia-Suicide-Severity Rating Scale (C-SSRS) ved screening og/eller baseline, og/eller er en betydelig risiko for selvmordsadfærd i henhold til efterforskerens vurdering.
  • Anamnese eller nuværende diagnose af epilepsi eller ethvert anfald, der opstår efter 5 års alderen.
  • Klinisk signifikant afvigelse fra normalen på 12-aflednings-EKG, der resulterer i et aktivt medicinsk problem, pr. investigators vurdering eller, med et korrigeret QT-interval af Fridericia (QTcF) > 450ms ved screening.
  • Svært nedsat leverfunktion (Child Pugh C) eller med enhver anden signifikant leverabnormitet i den fysiske undersøgelse eller alaninaminotransferase (ALAT) eller aspartataminotransferase (ASAT) ≥ 2x øvre normalgrænse (ULN) for alder ved laboratorieresultater.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Pitolisant
En tablet pitolisant 5 mg, to tabletter pitolisant 5 mg, en tablet pitolisant 20 mg eller to tabletter pitolisant 20 mg dagligt i 12 uger.
Medicin: Pitolisant
histamin H3-receptorantagonist/invers agonist
Andre navne:
  • BF2.649
Placebo komparator: Placebo
En eller to tabletter med matchende placebo om dagen i 12 uger.
Medicin: Placebo
Matchende placebo af pitolisant-tabletter

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Social Responsiveness Scale Second Edition (SRS-2) samlet score
Tidsramme: 12 uger
65-element informant-baseret vurderingsskala designet specifikt til brug i autismespektrumforstyrrelser til kvantitativt at måle en persons evne til at engagere sig i følelsesmæssigt passende gensidig social adfærd med højere score, der indikerer større svækkelse.
12 uger

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst af behandlings-emergent adverse events (AE'er) vurderet ved indsamling af AE'er
Tidsramme: 12 uger
Sikkerhedsvurdering af pitolisant baseret på bivirkninger (AE'er) rapportering under behandlingen pe
12 uger
Vineland Adaptive Behavior Scale III (VABS III) Total score
Tidsramme: 12 uger
Instrument, der måler socialisering, kommunikation, daglige livsfærdigheder, motoriske færdigheder og maladaptiv opførsel hos personer med intellektuel handicap;
12 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Bioprojet

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Olivier Bonnot, MD, Prof., Etablissement Public de Santé Barthélemy Durand, Sainte-Geneviève-des-Bois, France

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
20. december 2023

Primær færdiggørelse (Anslået)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. oktober 2025

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. november 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
12. juli 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
12. juli 2023

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
20. juli 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
2. oktober 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
1. oktober 2025

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. oktober 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • P21-01 / BF2.649

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger