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Estudo de Prova de Conceito sobre o Efeito do Pitolisant nos Transtornos do Espectro do Autismo em Crianças e Adolescentes

1 de outubro de 2025 atualizado por: Bioprojet

Um estudo exploratório, multicêntrico, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, avaliando o efeito e a segurança do Pitolisant em crianças e adolescentes com transtornos do espectro do autismo

Estudo de prova de conceito, multicêntrico, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, de grupos paralelos, para investigar o efeito, segurança, tolerabilidade e farmacocinética do pitolisant em crianças e adolescentes do sexo masculino com Transtornos do Espectro Autista.

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Ativo, não recrutando

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Descrição detalhada

Primeiro estudo clínico para avaliar o efeito do BF2.649 em crianças e adolescentes do sexo masculino com diagnóstico de transtornos do espectro do autismo de acordo com os critérios do DSM-5 e confirmado pelo Autism Diagnostic Observation Schedule (ADOS-2) ou Autism Diagnostic Interview-Revised (ADI -R) durante um período de 12 semanas.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Intervencional

Inscrição (Estimado)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
62

Estágio

Estágio

A etapa de um ensaio clínico que estuda um medicamento ou produto biológico, com base nas definições desenvolvidas pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. A fase é baseada no objetivo do estudo, no número de participantes e em outras características. Existem cinco fases: Fase Inicial 1 (anteriormente listada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 e Fase 4. Não Aplicável é usado para descrever ensaios sem fases definidas pela FDA, incluindo ensaios de dispositivos ou intervenções comportamentais.
  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Contato de estudo

O nome e as informações de contato da pessoa que pode responder às perguntas de inscrição para um estudo clínico. Cada local onde o estudo está sendo realizado também pode ter um contato específico, que pode responder melhor a essas perguntas.

Estude backup de contato

Locais de estudo

  • Espanha
      • Barcelona, Espanha, 08030
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
      • Burgos, Espanha, 09006
        • Hospital Universitario de Burgos
  • França
      • Bordeaux, França, 33076
        • Centre Hospitalier Charles Perrens
      • Nantes, França, 44093
        • Nantes university hospital
      • Sotteville-lès-Rouen, França, 76300
        • CH Le Rouvray
  • Itália
      • Bologna, Itália, 40139
        • IRCCS-Istituto delle Scienze Neurologiche di Bologna
      • Bosisio Parini, Itália, 23842
        • Istituto Scientifico IRCCS E. Medea
      • Cagliari, Itália, 09121
        • Clinica Di Neuropsichiatria Infantile
      • Calambrone, Itália, 56128
        • IRCCS Fondazione Stella Maris
      • Foggia, Itália, 71122
        • A.O.U Ospedali Riuniti di Foggia- Cardiologia (U.O.C)
      • Messina, Itália, 98124
        • Irccs Centro Neurolesi Bonino Pulejo
      • Napoli, Itália, 80131
        • Università Degli Studi Di Napoli Federico Ii
      • Pavia, Itália, 27100
        • IRCCS Instituto Neurologico Casimiro Mondino
      • Siena, Itália, 53100
        • Azienda ospedaliero-universitaria Senese
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido, W1G 9JF
        • Cognition Health

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

  • Filho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Os participantes e seus pais/responsáveis ​​legais estão dispostos e aptos a dar consentimento informado e consentimento para a participação no estudo.
  • Crianças e adolescentes do sexo masculino de 6 a 17 anos, inclusive, durante a participação no estudo.
  • Diagnóstico de transtornos do espectro do autismo (TEA) de acordo com os critérios do Manual Diagnóstico e Estatístico de Transtornos Mentais (DSM-5) confirmados pelo Autism Diagnostic Observation Schedule (ADOS-2) ou pelo Autism Diagnostic Interview-Revised (ADI-R).
  • Quociente de Inteligência (QI) ≥ 70 usando a Escala Wechsler de Inteligência.
  • Escore T total da Escala de Responsividade Social Segunda Edição (SRS-2) ≥ 66 na triagem e no início do estudo.

Critério de exclusão:

  • Diagnóstico genético prévio de TEA "sindrômico" conhecido como TEA (por exemplo, síndrome do X frágil, síndrome de Angelman, síndrome de Prader-Willi, síndrome de Rett, esclerose tuberosa, síndrome de Dup15q).
  • História de comportamento suicida ou ideação suicida nos últimos 12 meses, ou uma resposta positiva às perguntas 4 ou 5 na Escala de Classificação de Gravidade do Suicídio de Columbia (C-SSRS) na triagem e/ou linha de base, e/ou é um risco significativo para comportamento suicida por julgamento do investigador.
  • Histórico ou diagnóstico atual de epilepsia ou qualquer convulsão ocorrendo após os 5 anos de idade.
  • Desvio clinicamente significativo do normal no ECG de 12 derivações que resulta em um problema médico ativo, de acordo com o julgamento do investigador ou, com um intervalo QT corrigido por Fridericia (QTcF) > 450ms na triagem.
  • Insuficiência hepática grave (Child Pugh C) ou com qualquer outra anormalidade hepática significativa no exame físico ou alanina aminotransferase (ALAT) ou aspartato aminotransferase (ASAT) ≥ 2x Limite Superior do Normal (LSN) para idade em resultados laboratoriais.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço

Grupo de Participantes / Braço

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo clínico que recebe uma intervenção/tratamento específico, ou nenhuma intervenção, de acordo com o protocolo do estudo.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
Experimental: Pitolisant
Um comprimido de pitolisant 5 mg, dois comprimidos de pitolisant 5 mg, um comprimido de pitolisant 20 mg ou dois comprimidos de pitolisant 20 mg por dia durante 12 semanas.
Medicamento: Pitolisant
antagonista/agonista inverso do receptor H3 da histamina
Outros nomes:
  • BF2.649
Comparador de Placebo: Placebo
Um ou dois comprimidos de placebo correspondente por dia durante 12 semanas.
Medicamento: Placebo
Placebo correspondente de comprimidos de pitolisant

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Pontuação total da Segunda Edição da Escala de Responsividade Social (SRS-2)
Prazo: 12 semanas
Escala de classificação baseada em informante de 65 itens projetada especificamente para uso em Transtornos do Espectro Autista para medir quantitativamente a capacidade de um indivíduo de se envolver em comportamento social recíproco emocionalmente apropriado com pontuações mais altas indicando maior comprometimento.
12 semanas

Medidas de resultados secundários

Medidas de resultados secundários

No protocolo de um estudo clínico, uma medida de resultado planejada que não é tão importante quanto a medida de resultado primária para avaliar o efeito de uma intervenção, mas ainda é de interesse. A maioria dos estudos clínicos tem mais de uma medida de desfecho secundário.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Incidência de eventos adversos (EAs) emergentes do tratamento, conforme avaliado pela coleta de EAs
Prazo: 12 semanas
Avaliação de segurança do pitolisant com base na notificação de eventos adversos (EAs) durante o tratamento pe
12 semanas
Vineland Adaptive Behavior Scale III (VABS III) Pontuação total
Prazo: 12 semanas
Instrumento que mede a socialização, a comunicação, as habilidades diárias de vida, as habilidades motoras e o comportamento desadaptativo de indivíduos com deficiência intelectual;
12 semanas

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
Bioprojet

Investigadores

Investigadores

Um pesquisador envolvido em um estudo clínico. Os termos relacionados incluem investigador principal do centro, subinvestigador do centro, coordenador do estudo, diretor do estudo e investigador principal do estudo.
  • Investigador principal: Olivier Bonnot, MD, Prof., Etablissement Public de Santé Barthélemy Durand, Sainte-Geneviève-des-Bois, France

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
20 de dezembro de 2023

Conclusão Primária (Estimado)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
1 de outubro de 2025

Conclusão do estudo (Estimado)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
1 de novembro de 2025

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
12 de julho de 2023

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
12 de julho de 2023

Primeira postagem (Real)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
20 de julho de 2023

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimado)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
2 de outubro de 2025

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
1 de outubro de 2025

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de outubro de 2025

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • P21-01 / BF2.649

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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