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Proof of Concept Study sull'effetto Pitolisant sui disturbi dello spettro autistico nei bambini e negli adolescenti

1 ottobre 2025 aggiornato da: Bioprojet

Uno studio esplorativo, multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo che valuta l'effetto e la sicurezza di Pitolisant nei bambini e negli adolescenti con disturbi dello spettro autistico

Proof of concept, studio multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, a gruppi paralleli, per studiare l'effetto, la sicurezza, la tollerabilità e la farmacocinetica di pitolisant in bambini e adolescenti maschi con disturbi dello spettro autistico.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Attivo, non reclutante

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Primo studio clinico per valutare l'effetto di BF2.649 in bambini e adolescenti maschi con diagnosi di disturbi dello spettro autistico secondo i criteri del DSM-5 e confermati dall'Autism Diagnostic Observation Schedule (ADOS-2) o dall'Autism Diagnostic Interview-Revised (ADI -R) per un periodo di 12 settimane.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Stimato)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
62

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Francia
      • Bordeaux, Francia, 33076
        • Centre Hospitalier Charles Perrens
      • Nantes, Francia, 44093
        • Nantes university hospital
      • Sotteville-lès-Rouen, Francia, 76300
        • CH Le Rouvray
  • Italia
      • Bologna, Italia, 40139
        • IRCCS-Istituto delle Scienze Neurologiche di Bologna
      • Bosisio Parini, Italia, 23842
        • Istituto Scientifico IRCCS E. Medea
      • Cagliari, Italia, 09121
        • Clinica Di Neuropsichiatria Infantile
      • Calambrone, Italia, 56128
        • IRCCS Fondazione Stella Maris
      • Foggia, Italia, 71122
        • A.O.U Ospedali Riuniti di Foggia- Cardiologia (U.O.C)
      • Messina, Italia, 98124
        • Irccs Centro Neurolesi Bonino Pulejo
      • Napoli, Italia, 80131
        • Università Degli Studi Di Napoli Federico Ii
      • Pavia, Italia, 27100
        • IRCCS Instituto Neurologico Casimiro Mondino
      • Siena, Italia, 53100
        • Azienda ospedaliero-universitaria Senese
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito, W1G 9JF
        • Cognition Health
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna, 08030
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
      • Burgos, Spagna, 09006
        • Hospital Universitario de Burgos

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

  • Bambino

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • I partecipanti e i loro genitori/tutori legali sono disposti e in grado di fornire il consenso informato e il consenso alla partecipazione allo studio.
  • Bambini e adolescenti maschi di età compresa tra 6 e 17 anni inclusi per la durata della partecipazione allo studio.
  • Diagnosi dei disturbi dello spettro autistico (ASD) secondo i criteri del Manuale diagnostico e statistico dei disturbi mentali (DSM-5) confermati dall'Autism Diagnostic Observation Schedule (ADOS-2) o dall'Autism Diagnostic Interview-Revised (ADI-R).
  • Quoziente di intelligenza (QI) ≥ 70 utilizzando la scala di intelligenza Wechsler.
  • Punteggio T totale della Social Responsiveness Scale Second Edition (SRS-2) ≥ 66 allo screening e al basale.

Criteri di esclusione:

  • Precedenti diagnosi genetiche di ASD "sindromico" noto con ASD (ad esempio, sindrome dell'X fragile, sindrome di Angelman, sindrome di Prader-Willi, sindrome di Rett, sclerosi tuberosa, sindrome Dup15q).
  • Storia di comportamento suicidario o ideazione suicidaria negli ultimi 12 mesi, o una risposta positiva alle domande 4 o 5 sulla Columbia-Suicide-Severity Rating Scale (C-SSRS) allo screening e/o al basale, e/o è un rischio significativo per comportamento suicida secondo il giudizio dell'investigatore.
  • Anamnesi o diagnosi attuale di epilessia o di qualsiasi attacco che si verifichi dopo i 5 anni.
  • Deviazione clinicamente significativa dal normale all'ECG a 12 derivazioni che si traduce in un problema medico attivo, secondo il giudizio dello sperimentatore o, con un intervallo QT corretto da Fridericia (QTcF)> 450 ms allo screening.
  • Grave compromissione epatica (Child Pugh C) o con qualsiasi altra anomalia epatica significativa all'esame obiettivo o alanina aminotransferasi (ALAT) o aspartato aminotransferasi (ASAT) ≥ 2 volte il limite superiore della norma (ULN) per l'età ai risultati di laboratorio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Pitolisante
Una compressa di pitolisant 5 mg, due compresse di pitolisant 5 mg, una compressa di pitolisant 20 mg o due compresse di pitolisant 20 mg al giorno per 12 settimane.
Droga: Pitolisante
antagonista/agonista inverso del recettore H3 dell'istamina
Altri nomi:
  • BF2.649
Comparatore placebo: Placebo
Una o due compresse di placebo corrispondente al giorno per 12 settimane.
Droga: Placebo
Placebo corrispondente di compresse pitolisant

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Punteggio totale della Social Responsiveness Scale Second Edition (SRS-2).
Lasso di tempo: 12 settimane
Scala di valutazione basata su informatori a 65 elementi progettata specificamente per l'uso nei disturbi dello spettro autistico per misurare quantitativamente la capacità di un individuo di impegnarsi in un comportamento sociale reciproco emotivamente appropriato con punteggi più alti che indicano una maggiore compromissione.
12 settimane

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Incidenza di eventi avversi emergenti dal trattamento (EA) valutata dalla raccolta di eventi avversi
Lasso di tempo: 12 settimane
Valutazione della sicurezza di pitolisant basata sulla segnalazione di eventi avversi (AE) durante il trattamento pe
12 settimane
Vineland Adaptive Behavior Scale III (VABS III) Punteggio totale
Lasso di tempo: 12 settimane
Strumento che misura la socializzazione, la comunicazione, le capacità di vita quotidiana, le capacità motorie e il comportamento disadattivo degli individui con disabilità intellettive;
12 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Bioprojet

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Investigatore principale: Olivier Bonnot, MD, Prof., Etablissement Public de Santé Barthélemy Durand, Sainte-Geneviève-des-Bois, France

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
20 dicembre 2023

Completamento primario (Stimato)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 ottobre 2025

Completamento dello studio (Stimato)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 novembre 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
12 luglio 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
12 luglio 2023

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
20 luglio 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
2 ottobre 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
1 ottobre 2025

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 ottobre 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • P21-01 / BF2.649

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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