Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Fáze 1 studie k posouzení bezpečnosti a účinnosti ANG003

23. dubna 2026 aktualizováno: Anagram Therapeutics, Inc.

Otevřená, multicentrická studie fáze 1 k posouzení bezpečnosti a účinnosti ANG003 u pacientů s exokrinní pankreatickou insuficiencí způsobenou cystickou fibrózou

Randomizovaná paralelní studie fáze 1 s aktivní léčbou jednorázovou dávkou perorálně podaného ANG003 s testovacím jídlem u dospělých jedinců s exokrinní pankreatickou nedostatečností související s cystickou fibrózou. Celkovým cílem studie je vyhodnotit bezpečnost, snášenlivost a účinek čtyř úrovní dávek ANG003.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Studie fáze 1 byla navržena tak, aby porovnala 24h období základního testu absorpce substrátu (SACT) bez enzymů s 24h období ANG003 SACT s enzymy. Vhodní jedinci budou náhodně přiřazeni se stejným rozdělením do jedné ze čtyř úrovní aktivní dávky lipázy, proteázy a amylázy. Plánuje se, že do studie bude zapsáno přibližně 48 až 60 vhodných subjektů s 12 až 15 subjekty přiřazenými ke každé úrovni dávky až z 21 výzkumných míst.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
57

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Spojené státy, 72205
        • University of Arkansas for Medical Sciences
    • California
      • Long Beach, California, Spojené státy, 90806
        • Long Beach Memorial Medical Center
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Spojené státy, 80206
        • National Jewish Health
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Spojené státy, 40202
        • Norton Children's Research Institute affiliated with University of Louisville School of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Boston Children's Hospital
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
        • Massachusetts General Hospital,
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48109
        • University of Michigan Medical Center
      • Detroit, Michigan, Spojené státy, 48201
        • Harper University Hospital / Wayne State University
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55455
        • University of Minnesota
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Spojené státy, 03756
        • Dartmouth Hitchcock Medical Center
    • New York
      • Albany, New York, Spojené státy, 12208
        • Albany Medical College
      • Valhalla, New York, Spojené státy, 10595
        • New York Medical College at Westchester Medical Center
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Spojené státy, 44308
        • Akron Childrens Hospital
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45267
        • University of Cincinnati
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44106
        • University Hospitals Of Cleveland Medical Center
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15224
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75235
        • University of Texas Southwestern Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84132
        • University of Utah
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Spojené státy, 53226
        • Medical College of Wisconsin

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Muži a ženy ve věku 18 let nebo starší.
  2. Potvrzená diagnóza CF definovaná jako: a) příznaky a symptomy CF A b) dvě mutace způsobující CF při genetickém testování nebo chlorid potu >60 mEq/l.
  3. Dokumentovaná historie fekální elastázy <100 µg/g stolice.
  4. EPI klinicky kontrolované s minimálními klinickými příznaky a na stabilní dávce PERT po dobu 90 dnů před screeningem, jak bylo stanoveno zkoušejícím.
  5. Adekvátní nutriční stav měřený indexem tělesné hmotnosti ≥20 kg/m2 u dospělých subjektů.

Kritéria vyloučení:

  1. Subjekty s diabetes mellitus, kteří se nejsou schopni zdržet krátkodobě působícího a rychle působícího inzulínu ve dnech 1 a 5 po dobu celkem 6 hodin denně.
  2. Nedobrovolná ztráta ≥ 10 % obvyklé tělesné hmotnosti během posledních 6 měsíců nebo nedobrovolná ztráta > 5 % tělesné hmotnosti během 1 měsíce.
  3. Vyžaduje použití naso-gastrické, J-trubice, G-trubice a/nebo enterální výživy po dobu trvání studie.
  4. CF plicní exacerbace během 30 dnů před základním obdobím SACT (návštěva 2).
  5. Subjekty, které nemohou přerušit užívání doplňků omega-3 > 500 mg DHA a EPA denně.
  6. Subjekty neschopné tolerovat vynechání dávky PERT.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: ANG003 Dávková úroveň 1
Jedna dávka obsahuje 20 mg lipázy, 25 mg proteázy a 40 mg amylázy.
Lék: ANG003
Vyhodnotit čtyři možné kombinace lipázy, proteázy a amylázy.
Ostatní jména:
  • Úroveň dávky 1, úroveň dávky 2, úroveň dávky 3 a úroveň dávky 4.
Experimentální: ANG003 Dávka 2. stupně
Jedna podaná dávka obsahuje 40 mg lipázy, 50 mg proteázy a 80 mg amylázy.
Lék: ANG003
Vyhodnotit čtyři možné kombinace lipázy, proteázy a amylázy.
Ostatní jména:
  • Úroveň dávky 1, úroveň dávky 2, úroveň dávky 3 a úroveň dávky 4.
Experimentální: Úroveň dávky 3 pro studii ANG003
Jedna dávka obsahuje 80 mg lipázy, 50 mg proteázy a 80 mg amylázy.
Lék: ANG003
Vyhodnotit čtyři možné kombinace lipázy, proteázy a amylázy.
Ostatní jména:
  • Úroveň dávky 1, úroveň dávky 2, úroveň dávky 3 a úroveň dávky 4.
Experimentální: ANG003 Dávková úroveň 4
Jednotlivá dávka obsahuje 120 mg lipázy, 75 mg proteázy a 120 mg amylázy.
Lék: ANG003
Vyhodnotit čtyři možné kombinace lipázy, proteázy a amylázy.
Ostatní jména:
  • Úroveň dávky 1, úroveň dávky 2, úroveň dávky 3 a úroveň dávky 4.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s nežádoucími účinky (AE), závažnými nežádoucími účinky (SAE) a AE vedoucími k ukončení studie
Časové okno: Hodnoceno po dokončení studie, a to až 9 dnů (1. až 9. den).
AE, SAE a AE vedoucí k ukončení studie měřené počtem účastníků během studie.
Hodnoceno po dokončení studie, a to až 9 dnů (1. až 9. den).

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Absorpce tuku
Časové okno: Posouzeno během dokončení studie, až 9 dní (den 1 až den 9).
Měřeno koncentrací a procentem mastných kyselin v plazmě.
Posouzeno během dokončení studie, až 9 dní (den 1 až den 9).
Absorpce bílkovin
Časové okno: Posouzeno během dokončení studie, až 9 dní (den 1 až den 9).
Měřeno změnami plazmatické koncentrace aminokyselin.
Posouzeno během dokončení studie, až 9 dní (den 1 až den 9).
Absorpce sacharidů
Časové okno: Posouzeno během dokončení studie, až 9 dní (den 1 až den 9).
Změny glukózy (mg/dl) měřené kontinuálním monitorováním glukózy.
Posouzeno během dokončení studie, až 9 dní (den 1 až den 9).

Další výstupní opatření

Další výstupní opatření

U klinických studií plánované měření popsané v protokolu, které se používá ke stanovení účinku intervence/léčby na účastníky. U pozorovacích studií měření nebo pozorování, které se používá k popisu vzorců nemocí nebo rysů nebo souvislostí s expozicemi, rizikovými faktory nebo léčbou. Typy měření výsledku zahrnují primární měření výsledku a sekundární měření výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Příznaky malabsorpce
Časové okno: Akutní PAGI-SYM je založen na 7denním stažení.
Závažnost symptomů malabsorpce (např. nepohodlí nebo bolest břicha, nadýmání, pálení žáhy, regurgitace nebo reflux, dávení, plnost žaludku a zvracení) podle pacientem hlášené výsledné stupnice (0=žádné; 1=velmi mírné; 2=mírné; 3=střední ; 4=závažné; 5=velmi závažné). Měřeno 20 otázkami obsaženými v dotazníku Akutní pacientské hodnocení gastrointestinálních příznaků (Acute PAGI-SYM).
Akutní PAGI-SYM je založen na 7denním stažení.
Absorpce bílkovin
Časové okno: Posouzeno během dokončení studie, až 9 dní (den 1 až den 9).
Měřeno změnami plazmatické koncentrace aminokyselin.
Posouzeno během dokončení studie, až 9 dní (den 1 až den 9).
Absorpce sacharidů
Časové okno: Posouzeno během dokončení studie, až 9 dní (den 1 až den 9).
Změny glukózy (mg/dl) měřené kontinuálním monitorováním glukózy.
Posouzeno během dokončení studie, až 9 dní (den 1 až den 9).
Absorpce tuku hodnocená jako Cmax DHA+EPA
Časové okno: DHA+EPA měřeno na začátku t0, 1h, 2h, 4h, 6h, 8h, 10-12h a 24h po výchozím SACT (den 1) a ANG003 SACT (den 5)
Měřeno koncentrací plazmatických mastných kyselin.
DHA+EPA měřeno na začátku t0, 1h, 2h, 4h, 6h, 8h, 10-12h a 24h po výchozím SACT (den 1) a ANG003 SACT (den 5)
Absorpce tuku hodnocená jako plocha pod křivkou (AUC-24h) kyseliny dokosahexaenové (DHA) a kyseliny eikosapentaenové (EPA) v plazmě
Časové okno: <DHA+EPA měřeno na začátku (t0), 1h, 2h, 4h, 6h, 8h, 10-12h a 24h po SACT (1. den) a SACT ANG003 (5. den)
Měřeno koncentrací mastných kyselin v plazmě.
<DHA+EPA měřeno na začátku (t0), 1h, 2h, 4h, 6h, 8h, 10-12h a 24h po SACT (1. den) a SACT ANG003 (5. den)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Anagram Therapeutics, Inc.

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: Meghana Sathe, MD, University of Texas

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
25. srpna 2023

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
8. července 2024

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
8. července 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
9. srpna 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
18. září 2023

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
25. září 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
27. dubna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
23. dubna 2026

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. dubna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • ANG003-22-101

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení