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Studio di Fase 1 per valutare la sicurezza e l'efficacia di ANG003

23 aprile 2026 aggiornato da: Anagram Therapeutics, Inc.

Uno studio multicentrico di fase 1 in aperto per valutare la sicurezza e l'efficacia di ANG003 in pazienti con insufficienza pancreatica esocrina dovuta a fibrosi cistica

Studio di Fase 1 randomizzato, parallelo, con trattamento attivo di una singola dose di ANG003 somministrato per via orale con un pasto di prova in soggetti adulti con insufficienza pancreatica esocrina correlata alla fibrosi cistica. Gli obiettivi generali dello studio sono valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'effetto di quattro livelli di dosaggio di ANG003.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Lo studio di Fase 1 è stato progettato per confrontare un periodo SACT (Baseline Substrate Absorption Challenge Test) di 24 ore senza enzimi con un periodo SACT ANG003 di 24 ore con enzimi. I soggetti idonei verranno assegnati in modo casuale con uguale assegnazione a uno dei quattro livelli di dose attiva di lipasi, proteasi e amilasi. È previsto l'arruolamento nello studio di circa 48-60 soggetti idonei, con 12-15 soggetti assegnati a ciascun livello di dose da un massimo di 21 siti di sperimentazione.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
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Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stati Uniti, 72205
        • University of Arkansas for Medical Sciences
    • California
      • Long Beach, California, Stati Uniti, 90806
        • Long Beach Memorial Medical Center
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Stati Uniti, 80206
        • National Jewish Health
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Stati Uniti, 40202
        • Norton Children's Research Institute affiliated with University of Louisville School of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Boston Children's Hospital
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
        • Massachusetts General Hospital,
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109
        • University of Michigan Medical Center
      • Detroit, Michigan, Stati Uniti, 48201
        • Harper University Hospital / Wayne State University
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55455
        • University of Minnesota
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Stati Uniti, 03756
        • Dartmouth Hitchcock Medical Center
    • New York
      • Albany, New York, Stati Uniti, 12208
        • Albany Medical College
      • Valhalla, New York, Stati Uniti, 10595
        • New York Medical College at Westchester Medical Center
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Stati Uniti, 44308
        • Akron Childrens Hospital
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45267
        • University of Cincinnati
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44106
        • University Hospitals Of Cleveland Medical Center
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15224
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75235
        • University of Texas Southwestern Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84132
        • University of Utah
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stati Uniti, 53226
        • Medical College of Wisconsin

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Soggetti maschi e femmine di età pari o superiore a 18 anni.
  2. Diagnosi confermata di fibrosi cistica definita come: a) segni e sintomi di fibrosi cistica E b) due mutazioni che causano fibrosi cistica nei test genetici o cloruro nel sudore > 60 mEq/L.
  3. Anamnesi documentata di elastasi fecale <100 µg/g di feci.
  4. EPI clinicamente controllato con sintomi clinici minimi e con una dose stabile di PERT per 90 giorni prima dello screening, come determinato dallo sperimentatore.
  5. Stato nutrizionale adeguato misurato dall'indice di massa corporea ≥ 20 kg/m2 per i soggetti adulti.

Criteri di esclusione:

  1. Soggetti con diabete mellito che non sono in grado di astenersi dall'assunzione di insulina ad azione rapida e ad azione rapida nei giorni 1 e 5 per un totale giornaliero di 6 ore.
  2. Perdita involontaria ≥10% del peso corporeo abituale negli ultimi 6 mesi o perdita involontaria >5% del peso corporeo entro 1 mese.
  3. Richiede l'uso di alimentazione nasogastrica, sonda a J, sonda a G e/o alimentazione enterale per la durata dello studio.
  4. Esacerbazione polmonare della FC entro 30 giorni prima del periodo SACT basale (Visita 2).
  5. Soggetti che non possono interrompere gli integratori di omega-3 >500 mg di DHA ed EPA al giorno.
  6. Soggetti incapaci di tollerare la mancata somministrazione di una dose di PERT.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Livello di dose ANG003 1
Una singola dose di somministrazione contiene 20 mg di lipasi, 25 mg di proteasi e 40 mg di amilasi.
Droga: ANG003
Valutare quattro possibili combinazioni di lipasi, proteasi e amilasi.
Altri nomi:
  • Livello di dose 1, Livello di dose 2, Livello di dose 3 e Livello di dose 4.
Sperimentale: ANG003 Livello di Dose 2
Una singola dose di somministrazione contiene 40 mg di lipasi, 50 mg di proteasi e 80 mg di amilasi.
Droga: ANG003
Valutare quattro possibili combinazioni di lipasi, proteasi e amilasi.
Altri nomi:
  • Livello di dose 1, Livello di dose 2, Livello di dose 3 e Livello di dose 4.
Sperimentale: ANG003 Livello di Dose 3
Singola dose di somministrazione contiene 80 mg di lipasi, 50 mg di proteasi e 80 mg di amilasi.
Droga: ANG003
Valutare quattro possibili combinazioni di lipasi, proteasi e amilasi.
Altri nomi:
  • Livello di dose 1, Livello di dose 2, Livello di dose 3 e Livello di dose 4.
Sperimentale: Livello di dose 4 di ANG003
Singola dose di somministrazione contiene 120 mg di lipasi, 75 mg di proteasi e 120 mg di amilasi.
Droga: ANG003
Valutare quattro possibili combinazioni di lipasi, proteasi e amilasi.
Altri nomi:
  • Livello di dose 1, Livello di dose 2, Livello di dose 3 e Livello di dose 4.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con Eventi Avversi (AE), Eventi Avversi Seri (SAE) e AE che hanno portato all'interruzione dello studio
Lasso di tempo: Valutato attraverso il completamento dello studio, fino a 9 giorni (Dal giorno 1 al giorno 9).
AE, SAE e AE che portano all'interruzione dello studio misurati in base al numero di partecipanti durante lo studio.
Valutato attraverso il completamento dello studio, fino a 9 giorni (Dal giorno 1 al giorno 9).

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Assorbimento dei grassi
Lasso di tempo: Valutato attraverso il completamento dello studio, fino a 9 giorni (dal giorno 1 al giorno 9).
Misurato dalla concentrazione e dalla percentuale di acidi grassi plasmatici.
Valutato attraverso il completamento dello studio, fino a 9 giorni (dal giorno 1 al giorno 9).
Assorbimento delle proteine
Lasso di tempo: Valutato attraverso il completamento dello studio, fino a 9 giorni (dal giorno 1 al giorno 9).
Misurato dai cambiamenti nella concentrazione plasmatica degli aminoacidi.
Valutato attraverso il completamento dello studio, fino a 9 giorni (dal giorno 1 al giorno 9).
Assorbimento dei carboidrati
Lasso di tempo: Valutato attraverso il completamento dello studio, fino a 9 giorni (dal giorno 1 al giorno 9).
Variazioni del glucosio (mg/dL) misurate mediante monitoraggio continuo del glucosio.
Valutato attraverso il completamento dello studio, fino a 9 giorni (dal giorno 1 al giorno 9).

Altre misure di risultato

Altre misure di risultato

Per gli studi clinici, una misurazione pianificata descritta nel protocollo utilizzata per determinare l'effetto di un intervento/trattamento sui partecipanti. Per gli studi osservazionali, una misurazione o un'osservazione utilizzata per descrivere modelli di malattie o tratti o associazioni con esposizioni, fattori di rischio o trattamento. I tipi di misure di esito includono la misura dell'esito primario e la misura dell'esito secondario.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sintomi di malassorbimento
Lasso di tempo: Il PAGI-SYM acuto si basa su un richiamo di 7 giorni.
Gravità dei sintomi di malassorbimento (ad es. fastidio o dolore addominale, gonfiore, bruciore di stomaco, rigurgito o reflusso, conati di vomito, pienezza di stomaco e vomito) in base alla scala di esito riportata dal paziente (0 = Nessuno; 1 = Molto lieve; 2 = Lieve; 3 = Moderato ; 4=Grave; 5=Molto grave). Misurato mediante 20 domande contenute nel questionario Acute Patient Assessment of Gastrointestinal Symptoms (Acute PAGI-SYM).
Il PAGI-SYM acuto si basa su un richiamo di 7 giorni.
Assorbimento delle proteine
Lasso di tempo: Valutato attraverso il completamento dello studio, fino a 9 giorni (dal giorno 1 al giorno 9).
Misurato dai cambiamenti nella concentrazione plasmatica degli aminoacidi.
Valutato attraverso il completamento dello studio, fino a 9 giorni (dal giorno 1 al giorno 9).
Assorbimento dei carboidrati
Lasso di tempo: Valutato attraverso il completamento dello studio, fino a 9 giorni (dal giorno 1 al giorno 9).
Variazioni del glucosio (mg/dL) misurate mediante monitoraggio continuo del glucosio.
Valutato attraverso il completamento dello studio, fino a 9 giorni (dal giorno 1 al giorno 9).
Assorbimento dei grassi valutato come Cmax di DHA+EPA
Lasso di tempo: DHA+EPA misurati al basale t0, 1h, 2h, 4h, 6h, 8h, 10-12h e 24h post su Baseline SACT (Giorno 1) e ANG003 SACT (Giorno 5)
Misurato mediante concentrazione di acidi grassi plasmatici.
DHA+EPA misurati al basale t0, 1h, 2h, 4h, 6h, 8h, 10-12h e 24h post su Baseline SACT (Giorno 1) e ANG003 SACT (Giorno 5)
Assorbimento dei grassi valutato come Area Sotto la Curva (AUC-24h) di Acido Docosaesaenoico Plasmatico (DHA) e Acido Eicosapentaenoico (EPA)
Lasso di tempo: DHA+EPA misurato al basale t0, 1h, 2h, 4h, 6h, 8h, 10-12h, e 24h post su SACT di base (Giorno 1) e ANG003 SACT (Giorno 5)
Measured by concentration of plasma fatty acids.
DHA+EPA misurato al basale t0, 1h, 2h, 4h, 6h, 8h, 10-12h, e 24h post su SACT di base (Giorno 1) e ANG003 SACT (Giorno 5)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Anagram Therapeutics, Inc.

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Investigatore principale: Meghana Sathe, MD, University of Texas

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
25 agosto 2023

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
8 luglio 2024

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
8 luglio 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
9 agosto 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
18 settembre 2023

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
25 settembre 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
27 aprile 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
23 aprile 2026

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 aprile 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • ANG003-22-101

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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