Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie fazy 1 mające na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności ANG003

23 kwietnia 2026 zaktualizowane przez: Anagram Therapeutics, Inc.

Otwarte, wieloośrodkowe badanie fazy 1 mające na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności preparatu ANG003 u pacjentów z zewnątrzwydzielniczą niewydolnością trzustki spowodowaną mukowiscydozą

Randomizowane, równoległe badanie fazy 1 z aktywnym leczeniem pojedynczej dawki doustnie podawanego ANG003 z posiłkiem testowym u dorosłych pacjentów z zewnątrzwydzielniczą niewydolnością trzustki związaną z mukowiscydozą. Ogólnymi celami badania jest ocena bezpieczeństwa, tolerancji i działania czterech poziomów dawek ANG003.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

Badanie fazy 1 zaprojektowano w celu porównania 24-godzinnego okresu podstawowego testu prowokacji absorpcji substratu (SACT) bez enzymów z 24-godzinnym okresem ANG003 SACT z enzymami. Kwalifikujący się pacjenci zostaną losowo przydzieleni w równym stopniu do jednego z czterech poziomów dawek aktywnych lipazy, proteazy i amylazy. Planuje się, że do badania zostanie włączonych około 48 do 60 kwalifikujących się pacjentów, przy czym do każdego poziomu dawki zostanie przypisanych od 12 do 15 pacjentów z maksymalnie 21 ośrodków badawczych.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
57

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kontakt w sprawie studiów

Imię i nazwisko oraz dane kontaktowe osoby, która może odpowiedzieć na pytania dotyczące rejestracji do badania klinicznego. Każda lokalizacja, w której prowadzone jest badanie, może mieć również określoną osobę kontaktową, która może lepiej odpowiedzieć na te pytania.

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stany Zjednoczone, 72205
        • University of Arkansas for Medical Sciences
    • California
      • Long Beach, California, Stany Zjednoczone, 90806
        • Long Beach Memorial Medical Center
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Stany Zjednoczone, 80206
        • National Jewish Health
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Stany Zjednoczone, 40202
        • Norton Children's Research Institute affiliated with University of Louisville School of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Boston Children's Hospital
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
        • Massachusetts General Hospital,
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48109
        • University of Michigan Medical Center
      • Detroit, Michigan, Stany Zjednoczone, 48201
        • Harper University Hospital / Wayne State University
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55455
        • University of Minnesota
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Stany Zjednoczone, 03756
        • Dartmouth Hitchcock Medical Center
    • New York
      • Albany, New York, Stany Zjednoczone, 12208
        • Albany Medical College
      • Valhalla, New York, Stany Zjednoczone, 10595
        • New York Medical College at Westchester Medical Center
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Stany Zjednoczone, 44308
        • Akron Childrens Hospital
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45267
        • University of Cincinnati
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44106
        • University Hospitals Of Cleveland Medical Center
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15224
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75235
        • University of Texas Southwestern Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84132
        • University of Utah
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53226
        • Medical College of Wisconsin

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Mężczyźni i kobiety w wieku 18 lat lub starsi.
  2. Potwierdzona diagnoza mukowiscydozy zdefiniowana jako: a) objawy mukowiscydozy ORAZ b) dwie mutacje powodujące mukowiscydozę w badaniach genetycznych lub stężenie chlorku w pocie >60 mEq/l.
  3. Udokumentowana historia elastazy w kale <100 µg/g stolca.
  4. EPI pod kontrolą kliniczną z minimalnymi objawami klinicznymi i przy stałej dawce PERT przez 90 dni przed badaniem przesiewowym, zgodnie z ustaleniami badacza.
  5. Odpowiedni stan odżywienia mierzony wskaźnikiem masy ciała ≥20kg/m2 u osób dorosłych.

Kryteria wyłączenia:

  1. Pacjenci z cukrzycą, którzy nie są w stanie powstrzymać się od podawania insuliny krótko działającej i szybko działającej w dniach 1. i 5. przez łącznie 6 godzin dziennie.
  2. Mimowolna utrata ≥10% zwykłej masy ciała w ciągu ostatnich 6 miesięcy lub mimowolna utrata >5% masy ciała w ciągu 1 miesiąca.
  3. Wymaga stosowania żywienia nosowo-żołądkowego, rurki typu J, rurki G i/lub żywienia dojelitowego przez czas trwania badania.
  4. Zaostrzenie płuc z mukowiscydozą w ciągu 30 dni przed początkowym okresem SACT (wizyta 2).
  5. Osoby, które nie mogą odstawić suplementów omega-3 >500 mg DHA i EPA dziennie.
  6. Pacjenci nie tolerujący braku dawki PERT.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: ANG003 Poziom dawki 1
Pojedyncza dawka zawiera 20 mg lipazy, 25 mg proteazy i 40 mg amylazy.
Lek: ANG003
Ocena czterech możliwych kombinacji lipazy, proteazy i amylazy.
Inne nazwy:
  • Poziom dawki 1, poziom dawki 2, poziom dawki 3 i poziom dawki 4.
Eksperymentalny: ANG003 Poziom dawki 2
Pojedyncza dawka zawiera 40 mg lipazy, 50 mg proteazy i 80 mg amylazy.
Lek: ANG003
Ocena czterech możliwych kombinacji lipazy, proteazy i amylazy.
Inne nazwy:
  • Poziom dawki 1, poziom dawki 2, poziom dawki 3 i poziom dawki 4.
Eksperymentalny: Poziom dawki 3 dla ANG003
Pojedyncza dawka zawiera 80 mg lipazy, 50 mg proteazy oraz 80 mg amylazy.
Lek: ANG003
Ocena czterech możliwych kombinacji lipazy, proteazy i amylazy.
Inne nazwy:
  • Poziom dawki 1, poziom dawki 2, poziom dawki 3 i poziom dawki 4.
Eksperymentalny: ANG003 Poziom dawki 4
Pojedyncza dawka zawiera 120 mg lipazy, 75 mg proteazy i 120 mg amylazy.
Lek: ANG003
Ocena czterech możliwych kombinacji lipazy, proteazy i amylazy.
Inne nazwy:
  • Poziom dawki 1, poziom dawki 2, poziom dawki 3 i poziom dawki 4.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi (AE), poważnymi zdarzeniami niepożądanymi (SAE) oraz AE prowadzącymi do przerwania badania
Ramy czasowe: Oceniane do ukończenia badania, do 9 dni (od dnia 1 do dnia 9).
AE, SAE i AE prowadzące do przerwania badania oceniane na podstawie liczby uczestników w trakcie badania.
Oceniane do ukończenia badania, do 9 dni (od dnia 1 do dnia 9).

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wchłanianie tłuszczu
Ramy czasowe: Oceniane po zakończeniu badania, do 9 dni (od dnia 1 do dnia 9).
Mierzone na podstawie stężenia i procentu kwasów tłuszczowych w osoczu.
Oceniane po zakończeniu badania, do 9 dni (od dnia 1 do dnia 9).
Wchłanianie białka
Ramy czasowe: Oceniane po zakończeniu badania, do 9 dni (od dnia 1 do dnia 9).
Mierzone na podstawie zmian stężenia aminokwasów w osoczu.
Oceniane po zakończeniu badania, do 9 dni (od dnia 1 do dnia 9).
Wchłanianie węglowodanów
Ramy czasowe: Oceniane po zakończeniu badania, do 9 dni (od dnia 1 do dnia 9).
Zmiany poziomu glukozy (mg/dl) mierzone metodą ciągłego monitorowania poziomu glukozy.
Oceniane po zakończeniu badania, do 9 dni (od dnia 1 do dnia 9).

Inne miary wyników

Inne miary wyników

W przypadku badań klinicznych planowany pomiar opisany w protokole, który służy do określenia wpływu interwencji/leczenia na uczestników. W przypadku badań obserwacyjnych pomiar lub obserwacja używana do opisu wzorców chorób lub cech lub powiązań z ekspozycjami, czynnikami ryzyka lub leczeniem. Rodzaje miar wyniku obejmują pierwotną miarę wyniku i drugorzędną miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Objawy złego wchłaniania
Ramy czasowe: Ostry PAGI-SYM opiera się na wycofaniu trwającym 7 dni.
Nasilenie objawów złego wchłaniania (np. dyskomfort lub ból brzucha, wzdęcia, zgaga, zarzucanie treści pokarmowej lub refluks, odruchy wymiotne, pełność żołądka i wymioty) według skali wyników zgłoszonej przez pacjenta (0=brak; 1=bardzo łagodny; 2=łagodny; 3=umiarkowany ; 4=poważny; 5=bardzo poważny). Mierzone za pomocą 20 pytań zawartych w kwestionariuszu ostrej oceny objawów żołądkowo-jelitowych przez pacjenta (Acute PAGI-SYM).
Ostry PAGI-SYM opiera się na wycofaniu trwającym 7 dni.
Wchłanianie białka
Ramy czasowe: Oceniane po zakończeniu badania, do 9 dni (od dnia 1 do dnia 9).
Mierzone na podstawie zmian stężenia aminokwasów w osoczu.
Oceniane po zakończeniu badania, do 9 dni (od dnia 1 do dnia 9).
Wchłanianie węglowodanów
Ramy czasowe: Oceniane po zakończeniu badania, do 9 dni (od dnia 1 do dnia 9).
Zmiany poziomu glukozy (mg/dl) mierzone metodą ciągłego monitorowania poziomu glukozy.
Oceniane po zakończeniu badania, do 9 dni (od dnia 1 do dnia 9).
Wchłanianie tłuszczu oceniane jako Cmax DHA+EPA
Ramy czasowe: DHA+EPA mierzone na początku t0, 1h, 2h, 4h, 6h, 8h, 10-12h i 24h po rozpoczęciu SACT linii podstawowej (dzień 1) i ANG003 SACT (dzień 5)
Mierzone stężeniem kwasów tłuszczowych w osoczu.
DHA+EPA mierzone na początku t0, 1h, 2h, 4h, 6h, 8h, 10-12h i 24h po rozpoczęciu SACT linii podstawowej (dzień 1) i ANG003 SACT (dzień 5)
Wchłanianie tłuszczu oceniane jako pole pod krzywą (AUC-24h) kwasu dokozaheksaenowego (DHA) i kwasu eikozapentaenowego (EPA) w osoczu
Ramy czasowe: DHA+EPA zmierzone na początku badania t0, 1h, 2h, 4h, 6h, 8h, 10-12h i 24h po baseline SACT (Dzień 1) i ANG003 SACT (Dzień 5)
Mierzone przez stężenie kwasów tłuszczowych w osoczu.
DHA+EPA zmierzone na początku badania t0, 1h, 2h, 4h, 6h, 8h, 10-12h i 24h po baseline SACT (Dzień 1) i ANG003 SACT (Dzień 5)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Anagram Therapeutics, Inc.

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Główny śledczy: Meghana Sathe, MD, University of Texas

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
25 sierpnia 2023

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
8 lipca 2024

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
8 lipca 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
9 sierpnia 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
18 września 2023

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
25 września 2023

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
27 kwietnia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
23 kwietnia 2026

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 kwietnia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • ANG003-22-101

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami