Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Fase 1-undersøgelse for at vurdere sikkerhed og effektivitet af ANG003

23. april 2026 opdateret af: Anagram Therapeutics, Inc.

En fase 1 open-label, multicenter undersøgelse for at vurdere sikkerheden og effektiviteten af ​​ANG003 hos patienter med eksokrin pancreasinsufficiens på grund af cystisk fibrose

Randomiseret, parallel, aktiv behandlingsfase 1-studie af en enkelt dosis oralt administreret ANG003 med et testmåltid hos voksne forsøgspersoner med cystisk fibrose-relateret eksokrin pankreasinsufficiens. Studiets overordnede mål er at evaluere sikkerheden, tolerabiliteten og effekten af ​​fire dosisniveauer af ANG003.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Fase 1-studiet var designet til at sammenligne en 24 timers Baseline Substrate Absorption Challenge Test (SACT) periode uden enzymer med en 24 timers ANG003 SACT-periode med enzymer. Kvalificerede forsøgspersoner vil blive tilfældigt tildelt med lige stor tildeling til et af fire aktive dosisniveauer af lipase, protease og amylase. Cirka 48 til 60 kvalificerede forsøgspersoner er planlagt til at blive indskrevet i undersøgelsen med 12 til 15 forsøgspersoner tildelt hvert dosisniveau fra op til 21 undersøgelsessteder.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
57

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forenede Stater, 72205
        • University of Arkansas for Medical Sciences
    • California
      • Long Beach, California, Forenede Stater, 90806
        • Long Beach Memorial Medical Center
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Forenede Stater, 80206
        • National Jewish Health
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Forenede Stater, 40202
        • Norton Children's Research Institute affiliated with University of Louisville School of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Boston Children's Hospital
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
        • Massachusetts General Hospital,
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48109
        • University of Michigan Medical Center
      • Detroit, Michigan, Forenede Stater, 48201
        • Harper University Hospital / Wayne State University
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55455
        • University of Minnesota
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Forenede Stater, 03756
        • Dartmouth Hitchcock Medical Center
    • New York
      • Albany, New York, Forenede Stater, 12208
        • Albany Medical College
      • Valhalla, New York, Forenede Stater, 10595
        • New York Medical College at Westchester Medical Center
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Forenede Stater, 44308
        • Akron Childrens Hospital
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45267
        • University of Cincinnati
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44106
        • University Hospitals Of Cleveland Medical Center
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15224
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75235
        • University of Texas Southwestern Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84132
        • University of Utah
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forenede Stater, 53226
        • Medical College of Wisconsin

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Mandlige og kvindelige forsøgspersoner 18 år eller ældre.
  2. Bekræftet diagnose af CF defineret som: a) CF tegn og symptomer OG b) To CF-fremkaldende mutationer ved genetisk testning eller svedklorid >60 mEq/L.
  3. Dokumenteret historie med fækal elastase <100 µg/g afføring.
  4. EPI klinisk kontrolleret med minimale kliniske symptomer og på en stabil dosis af PERT i 90 dage før screening som bestemt af investigator.
  5. Tilstrækkelig ernæringsstatus målt ved body mass index ≥20 kg/m2 for voksne forsøgspersoner.

Ekskluderingskriterier:

  1. Personer med diabetes mellitus, som ikke er i stand til at afholde sig fra kort- og hurtigtvirkende insulin på dag 1 og 5 i i alt 6 timer dagligt.
  2. Ufrivilligt tab på ≥10 % af normal kropsvægt inden for de sidste 6 måneder eller ufrivilligt tab på >5 % af kropsvægten inden for 1 måned.
  3. Kræver brug af naso-gastrisk, J-sonde, G-sonde og/eller enteral ernæring i undersøgelsens varighed.
  4. CF pulmonal eksacerbation inden for 30 dage før Baseline SACT-perioden (besøg 2).
  5. Forsøgspersoner, der ikke kan afbryde omega-3-tilskud >500 mg DHA og EPA dagligt.
  6. Forsøgspersoner, der ikke kan tåle at mangle en dosis PERT.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: ANG003 Dosisniveau 1
En enkelt administrationsdosis indeholder 20 mg lipase, 25 mg protease og 40 mg amylase.
Medicin: ANG003
At evaluere fire mulige kombinationer af lipase, protease og amylase.
Andre navne:
  • Dosisniveau 1, Dosisniveau 2, Dosisniveau 3 og Dosisniveau 4.
Eksperimentel: ANG003 Dosisniveau 2
En enkelt dosis indeholder 40 mg lipase, 50 mg protease og 80 mg amylase.
Medicin: ANG003
At evaluere fire mulige kombinationer af lipase, protease og amylase.
Andre navne:
  • Dosisniveau 1, Dosisniveau 2, Dosisniveau 3 og Dosisniveau 4.
Eksperimentel: ANG003 Dosis Niveau 3
En enkelt dosis på 80 mg lipase, 50 mg protease og 80 mg amylase.
Medicin: ANG003
At evaluere fire mulige kombinationer af lipase, protease og amylase.
Andre navne:
  • Dosisniveau 1, Dosisniveau 2, Dosisniveau 3 og Dosisniveau 4.
Eksperimentel: ANG003 Dosisniveau 4
Én enkelt dosis indeholder 120 mg lipase, 75 mg protease og 120 mg amylase.
Medicin: ANG003
At evaluere fire mulige kombinationer af lipase, protease og amylase.
Andre navne:
  • Dosisniveau 1, Dosisniveau 2, Dosisniveau 3 og Dosisniveau 4.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med uønskede hændelser (AE), alvorlige uønskede hændelser (SAE) og AE, der fører til afbrydelse af undersøgelsen
Tidsramme: Vurderet gennem studieafslutning, op til 9 dage (dag 1 til dag 9).
AE, SAEs og AEs, der fører til seponering af undersøgelsen, målt ved antallet af deltagere under undersøgelsen.
Vurderet gennem studieafslutning, op til 9 dage (dag 1 til dag 9).

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Fedtabsorption
Tidsramme: Vurderet gennem studieafslutning, op til 9 dage (dag 1 til dag 9).
Målt ved koncentration og procent af plasmafedtsyrer.
Vurderet gennem studieafslutning, op til 9 dage (dag 1 til dag 9).
Protein absorption
Tidsramme: Vurderet gennem studieafslutning, op til 9 dage (dag 1 til dag 9).
Målt ved ændringer i plasmakoncentrationen af ​​aminosyrer.
Vurderet gennem studieafslutning, op til 9 dage (dag 1 til dag 9).
Kulhydratoptagelse
Tidsramme: Vurderet gennem studieafslutning, op til 9 dage (dag 1 til dag 9).
Ændringer i glukose (mg/dL) målt ved kontinuerlig glukoseovervågning.
Vurderet gennem studieafslutning, op til 9 dage (dag 1 til dag 9).

Andre resultatmål

Andre resultatmål

For kliniske forsøg en planlagt måling beskrevet i protokollen, der bruges til at bestemme effekten af ​​en intervention/behandling på deltagerne. Til observationsstudier, en måling eller observation, der bruges til at beskrive mønstre af sygdomme eller egenskaber eller sammenhænge med eksponeringer, risikofaktorer eller behandling. Typer af resultatmål omfatter primært resultatmål og sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Malabsorptionssymptomer
Tidsramme: Akut PAGI-SYM er baseret på 7-dages tilbagekaldelse.
Sværhedsgraden af ​​malabsorptionssymptomer (f.eks. ubehag eller smerter i maven, oppustethed, halsbrand, opstød eller refluks, opkastning, mavefyldthed og opkastning) efter patientrapporteret resultatskala (0=Ingen; 1=Meget Mild; 2=Mild; 3=Moderat ; 4=Svær; 5=Meget Alvorlig). Målt ved 20 spørgsmål indeholdt i akut patientvurdering af gastrointestinale symptomer (akut PAGI-SYM) spørgeskema.
Akut PAGI-SYM er baseret på 7-dages tilbagekaldelse.
Protein absorption
Tidsramme: Vurderet gennem studieafslutning, op til 9 dage (dag 1 til dag 9).
Målt ved ændringer i plasmakoncentrationen af ​​aminosyrer.
Vurderet gennem studieafslutning, op til 9 dage (dag 1 til dag 9).
Kulhydratoptagelse
Tidsramme: Vurderet gennem studieafslutning, op til 9 dage (dag 1 til dag 9).
Ændringer i glukose (mg/dL) målt ved kontinuerlig glukoseovervågning.
Vurderet gennem studieafslutning, op til 9 dage (dag 1 til dag 9).
Fedtabsorption målt som Cmax for DHA+EPA
Tidsramme: DHA+EPA målt ved baseline t0, 1t, 2t, 4t, 6t, 8t, 10-12t og 24t efter baseline SACT (dag 1) og ANG003 SACT (dag 5)
Målt ved koncentration af plasma fedtsyrer.
DHA+EPA målt ved baseline t0, 1t, 2t, 4t, 6t, 8t, 10-12t og 24t efter baseline SACT (dag 1) og ANG003 SACT (dag 5)
Fedtabsorption vurderet som areal under kurven (AUC-24 timer) for plasma-docosahexaensyre (DHA) og eicosapentaensyre (EPA)
Tidsramme: DHA+EPA målt ved baseline t0, 1h, 2h, 4h, 6h, 8h, 10-12h og 24h efter baseline SACT (dag 1) og ANG003 SACT (dag 5)
Målt ved koncentration af plasma-fedtsyrer.
DHA+EPA målt ved baseline t0, 1h, 2h, 4h, 6h, 8h, 10-12h og 24h efter baseline SACT (dag 1) og ANG003 SACT (dag 5)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Anagram Therapeutics, Inc.

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Meghana Sathe, MD, University of Texas

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
25. august 2023

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
8. juli 2024

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
8. juli 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
9. august 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
18. september 2023

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
25. september 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
27. april 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
23. april 2026

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. april 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • ANG003-22-101

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger