Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Eskalace dávky BCX10013 u pacientů s paroxysmální noční hemoglobinurií

7. ledna 2025 aktualizováno: BioCryst Pharmaceuticals

Otevřená, multicentrická, intra-subjektová studie eskalace dávky k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti, farmakokinetiky, farmakodynamiky a terapeutického potenciálu BCX10013 u subjektů s paroxysmální noční hemoglobinurií

Jedná se o multicentrickou, otevřenou, intra-subjektovou studii s eskalací dávky k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti, farmakokinetiky, farmakodynamiky a terapeutického potenciálu BCX10013 u účastníků s paroxysmální noční hemoglobinurií (PNH). Do této studie bude zapsáno přibližně 15 účastníků. Účastníci mohou být léčeni po dobu až 24 týdnů.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
8

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní místa

  • Jižní Afrika
      • Bloemfontein, Jižní Afrika
        • BioCryst Investigative Site
      • Cape Town, Jižní Afrika
        • BioCryst Investigative Site
      • Pretoria, Jižní Afrika
        • BioCryst Investigative Site
  • Malajsie
      • Ampang, Malajsie
        • BioCryst Investigative Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

  1. Dospělí muži nebo netěhotné, nekojící ženy ve věku ≥ 18 let.
  2. Zdokumentovaná diagnóza PNH potvrzená průtokovou cytometrií.
  3. Index tělesné hmotnosti (BMI) ≤ 40 kg/m^2.
  4. Jsou buď: (a) naivní vůči léčbě inhibitorem komplementu; nebo (b) nedostali žádnou léčbu ravulizumabem po dobu alespoň 12 měsíců před screeningovou návštěvou a nedostali žádnou léčbu eculizumabem nebo pegcetakoplanem po dobu 6 měsíců před screeningovou návštěvou.
  5. Dokumentace aktuálních očkování proti N. meningitidis, S. pneumoniae a H. influenzae typu B [Hib] nebo ochota zahájit očkovací sérii alespoň 14 dní před 1. dnem.

Klíčová kritéria vyloučení:

  1. Známá anamnéza nebo existující diagnóza dědičného nedostatku komplementu.
  2. Anamnéza transplantace hematopoetických buněk nebo transplantace solidních orgánů nebo předpokládaný kandidát na transplantaci během studie.
  3. Infarkt myokardu nebo cerebrovaskulární příhoda během 30 dnů před screeningem nebo současný a nekontrolovaný klinicky významný kardiovaskulární nebo cerebrovaskulární stav, včetně nestabilní anginy pectoris, těžkého městnavého srdečního selhání, nevysvětlitelné synkopy, arytmie a kritické aortální stenózy.
  4. Anamnéza malignity během 5 let před screeningovou návštěvou.
  5. Léčba anti-thymocytárním globulinem během 180 dnů před screeningovou návštěvou.
  6. Zahájení léčby činidlem stimulujícím erytropoézu (např. erytropoetinem), agonistou trombopoetinového receptoru (např. eltrombopagem) nebo danazolem během 28 dnů před screeningovou návštěvou.
  7. Příjem železa s nestabilní dávkou (tj. zvyšující se nebo klesající) během 28 dnů před screeningovou návštěvou.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: BCX10013
Účastníci s PNH budou dostávat BCX10013 denně po dobu 4 týdnů, než může dojít ke zvýšení dávky.
Lék: BCX10013
V této studii mohou být testovány různé úrovně dávek.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Časové okno
Počet účastníků s nežádoucími příhodami souvisejícími s léčbou (TEAE) a odstupňovanými laboratorními abnormalitami a změnami od výchozí hodnoty (CFB) v laboratorních analytech, vitálních funkcích, elektrokardiogramech (EKG) a nálezech fyzikálního vyšetření.
Časové okno: až 52 týdnů
až 52 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Časové okno
CFB v laktátdehydrogenáze
Časové okno: Výchozí stav, týden 52
Výchozí stav, týden 52
CFB v poměru celkové velikosti klonu červených krvinek PNH k velikosti klonu bílých krvinek PNH
Časové okno: Výchozí stav, týden 52
Výchozí stav, týden 52
CFB v hemoglobinu
Časové okno: Výchozí stav, týden 52
Výchozí stav, týden 52
Procento účastníků, kteří jsou bez transfuze
Časové okno: 52 týdnů
52 týdnů
Procento účastníků, kteří dosáhli v rámci předmětu klinicky smysluplného CFB na škále FACIT-Fatigue
Časové okno: 52 týdnů
52 týdnů
CFB v dalších klinických biomarkerech aktivity onemocnění PNH včetně absolutního počtu retikulocytů, celkové velikosti klonu červených krvinek PNH, hladin haptoglobinu, celkového bilirubinu a aspartáttransaminázy
Časové okno: Výchozí stav, týden 52
Výchozí stav, týden 52
Počet účastníků s klinickými příznaky PNH
Časové okno: až 52 týdnů
až 52 týdnů
Koncentrace BCX10013 a jeho metabolitu(ů) v plazmě
Časové okno: Před dávkou, 0,5, 1, 2, 4 a 6 hodin po dávce v den 1, týden 2 a týden 4
Před dávkou, 0,5, 1, 2, 4 a 6 hodin po dávce v den 1, týden 2 a týden 4
Koncentrace BCX10013 a jeho metabolitu(ů) v moči (pokud existuje)
Časové okno: Před dávkou a veškerá moč od 0 do 6 hodin po dávce v den 1, týden 2 a týden 4
Před dávkou a veškerá moč od 0 do 6 hodin po dávce v den 1, týden 2 a týden 4

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
BioCryst Pharmaceuticals

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
24. října 2023

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
11. prosince 2024

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
11. prosince 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
20. října 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
20. října 2023

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
25. října 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
25. března 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
7. ledna 2025

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. ledna 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • BCX10013-105

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení