Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Zwiększanie dawki BCX10013 u pacjentów z napadową nocną hemoglobinurią

7 stycznia 2025 zaktualizowane przez: BioCryst Pharmaceuticals

Otwarte, wieloośrodkowe, wewnątrzosobnicze badanie dotyczące zwiększania dawki mające na celu ocenę bezpieczeństwa, tolerancji, farmakokinetyki, farmakodynamiki i potencjału terapeutycznego BCX10013 u pacjentów z napadową nocną hemoglobinurią

Jest to wieloośrodkowe, otwarte, wewnątrzosobnicze badanie ze zwiększaniem dawki mające na celu ocenę bezpieczeństwa, tolerancji, farmakokinetyki, farmakodynamiki i potencjału terapeutycznego BCX10013 u uczestników z napadową nocną hemoglobinurią (PNH). W badaniu weźmie udział około 15 uczestników. Uczestnicy mogą otrzymywać leczenie przez okres do 24 tygodni.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
8

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kontakt w sprawie studiów

Imię i nazwisko oraz dane kontaktowe osoby, która może odpowiedzieć na pytania dotyczące rejestracji do badania klinicznego. Każda lokalizacja, w której prowadzone jest badanie, może mieć również określoną osobę kontaktową, która może lepiej odpowiedzieć na te pytania.

Lokalizacje studiów

  • Afryka Południowa
      • Bloemfontein, Afryka Południowa
        • BioCryst Investigative Site
      • Cape Town, Afryka Południowa
        • BioCryst Investigative Site
      • Pretoria, Afryka Południowa
        • BioCryst Investigative Site
  • Malezja
      • Ampang, Malezja
        • BioCryst Investigative Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

  1. Dorośli mężczyźni lub kobiety niebędące w ciąży i niekarmiące piersią, w wieku ≥ 18 lat.
  2. Udokumentowane rozpoznanie PNH potwierdzone cytometrią przepływową.
  3. Wskaźnik masy ciała (BMI) ≤ 40 kg/m^2.
  4. Czy: (a) nie stosowali wcześniej leczenia inhibitorem dopełniacza; lub b) nie otrzymywali leczenia rawulizumabem przez co najmniej 12 miesięcy przed wizytą przesiewową i nie otrzymywali leczenia ekulizumabem ani pegcetakoplanem przez 6 miesięcy przed wizytą przesiewową.
  5. Dokumentacja aktualnych szczepień przeciwko N. meningitidis, S. pneumoniae i H. influenzae typu B [Hib] lub chęć rozpoczęcia serii szczepień co najmniej 14 dni przed Dniem 1.

Kluczowe kryteria wykluczenia:

  1. Znana historia lub istniejąca diagnoza dziedzicznego niedoboru dopełniacza.
  2. Historia przeszczepienia komórek krwiotwórczych lub przeszczepienia narządu stałego lub przewidywanego kandydata do przeszczepu w trakcie badania.
  3. Zawał mięśnia sercowego lub wypadek naczyniowo-mózgowy w ciągu 30 dni przed badaniem przesiewowym lub obecny i niekontrolowany, istotny klinicznie stan sercowo-naczyniowy lub mózgowo-naczyniowy, w tym niestabilna dławica piersiowa, ciężka zastoinowa niewydolność serca, niewyjaśnione omdlenia, arytmia i krytyczne zwężenie aorty.
  4. Historia nowotworu złośliwego w ciągu 5 lat przed wizytą przesiewową.
  5. Leczenie globuliną antytymocytową w ciągu 180 dni przed wizytą przesiewową.
  6. Rozpoczęcie leczenia lekiem stymulującym erytropoezę (np. erytropoetyną), agonistą receptora trombopoetyny (np. eltrombopag) lub danazolem w ciągu 28 dni przed wizytą przesiewową.
  7. Przyjmowanie żelaza w niestabilnej dawce (tj. rosnącej lub malejącej) w okresie 28 dni przed wizytą przesiewową.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: BCX10013
Uczestnicy cierpiący na PNH będą otrzymywać BCX10013 codziennie przez 4 tygodnie, zanim może nastąpić zwiększenie dawki.
Lek: BCX10013
W tym badaniu można przetestować wiele poziomów dawek.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Ramy czasowe
Liczba uczestników, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane powstałe w związku z leczeniem (TEAE), stopniowane nieprawidłowości w wynikach badań laboratoryjnych oraz zmiany w stosunku do wartości wyjściowych (CFB) w zakresie analiz laboratoryjnych, parametrów życiowych, elektrokardiogramu (EKG) i wyników badania fizykalnego.
Ramy czasowe: do 52 tygodnia
do 52 tygodnia

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Ramy czasowe
CFB w dehydrogenazie mleczanowej
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 52
Wartość wyjściowa, tydzień 52
CFB w stosunku całkowitego rozmiaru klonu czerwonych krwinek PNH do rozmiaru klonu białych krwinek PNH
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 52
Wartość wyjściowa, tydzień 52
CFB w hemoglobinie
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 52
Wartość wyjściowa, tydzień 52
Odsetek uczestników, u których nie doszło do transfuzji
Ramy czasowe: 52 tygodnie
52 tygodnie
Odsetek uczestników, którzy osiągnęli wewnątrzobiektowe klinicznie znaczące CFB w skali FACIT-Fatigue
Ramy czasowe: 52 tygodnie
52 tygodnie
CFB w innych biomarkerach klinicznych aktywności choroby PNH, w tym bezwzględnej liczbie retikulocytów, całkowitej wielkości klonu czerwonych krwinek PNH, poziomach haptoglobiny, bilirubinie całkowitej i transaminazie asparaginianowej
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 52
Wartość wyjściowa, tydzień 52
Liczba uczestników z klinicznymi objawami PNH
Ramy czasowe: do 52 tygodnia
do 52 tygodnia
Stężenie BCX10013 i jego metabolitów w osoczu
Ramy czasowe: Przed podaniem, 0,5, 1, 2, 4 i 6 godzin po podaniu w dniu 1, tygodniu 2 i tygodniu 4
Przed podaniem, 0,5, 1, 2, 4 i 6 godzin po podaniu w dniu 1, tygodniu 2 i tygodniu 4
Stężenie BCX10013 i jego metabolitów w moczu (jeśli dotyczy)
Ramy czasowe: Dawka wstępna i cały mocz od 0 do 6 godzin po podaniu w dniu 1, tygodniu 2 i tygodniu 4
Dawka wstępna i cały mocz od 0 do 6 godzin po podaniu w dniu 1, tygodniu 2 i tygodniu 4

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
BioCryst Pharmaceuticals

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
24 października 2023

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
11 grudnia 2024

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
11 grudnia 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
20 października 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
20 października 2023

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
25 października 2023

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
25 marca 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
7 stycznia 2025

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 stycznia 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • BCX10013-105

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami