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Aumento della dose di BCX10013 in soggetti con emoglobinuria parossistica notturna

7 gennaio 2025 aggiornato da: BioCryst Pharmaceuticals

Uno studio in aperto, multicentrico, intra-soggetto con incremento della dose per valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica, la farmacodinamica e il potenziale terapeutico di BCX10013 in soggetti con emoglobinuria parossistica notturna

Si tratta di uno studio multicentrico, in aperto, intra-soggetto, con incremento della dose, volto a valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica, la farmacodinamica e il potenziale terapeutico di BCX10013 in partecipanti con emoglobinuria parossistica notturna (EPN). Circa 15 partecipanti saranno arruolati in questo studio. I partecipanti possono ricevere il trattamento per un massimo di 24 settimane.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
8

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.

Luoghi di studio

  • Malaysia
      • Ampang, Malaysia
        • BioCryst Investigative Site
  • Sud Africa
      • Bloemfontein, Sud Africa
        • BioCryst Investigative Site
      • Cape Town, Sud Africa
        • BioCryst Investigative Site
      • Pretoria, Sud Africa
        • BioCryst Investigative Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

  1. Adulti di sesso maschile o di sesso femminile non in gravidanza e non in allattamento di età ≥ 18 anni.
  2. Diagnosi documentata di EPN confermata mediante citometria a flusso.
  3. Indice di massa corporea (BMI) ≤ 40 kg/m^2.
  4. Sono: (a) naïve al trattamento con un inibitore del complemento; oppure (b) non hanno ricevuto alcun trattamento con ravulizumab per almeno 12 mesi prima della visita di screening e non hanno ricevuto alcun trattamento con eculizumab o pegcetacoplan per 6 mesi prima della visita di screening.
  5. Documentazione delle vaccinazioni in corso contro N. meningitidis, S. pneumoniae e H. influenzae di tipo B [Hib] o disponibilità a iniziare la serie di vaccinazioni almeno 14 giorni prima del giorno 1.

Criteri chiave di esclusione:

  1. Anamnesi nota o diagnosi esistente di deficit ereditario del complemento.
  2. Anamnesi di trapianto di cellule ematopoietiche o trapianto di organi solidi o candidato anticipato al trapianto durante lo studio.
  3. Infarto miocardico o incidente cerebrovascolare entro 30 giorni prima dello screening, o condizione cardiovascolare o cerebrovascolare clinicamente significativa attuale e non controllata, inclusa angina instabile, grave insufficienza cardiaca congestizia, sincope inspiegabile, aritmia e stenosi aortica critica.
  4. Anamnesi di tumore maligno nei 5 anni precedenti la visita di screening.
  5. Trattamento con globulina antitimocitaria nei 180 giorni precedenti la visita di screening.
  6. Inizio del trattamento con un agente stimolante l'eritropoietina (ad esempio, eritropoietina), un agonista del recettore della trombopoietina (ad esempio, eltrombopag) o danazolo entro 28 giorni prima della visita di screening.
  7. Ricevere ferro con una dose instabile (cioè in aumento o in diminuzione) nei 28 giorni precedenti la visita di screening.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: BCX10013
I partecipanti affetti da EPN riceveranno BCX10013 ogni giorno per 4 settimane prima che possa verificarsi un aumento della dose.
Droga: BCX10013
In questo studio possono essere testati livelli di dose multipli.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE) e anomalie di laboratorio classificate e cambiamenti rispetto al basale (CFB) negli analiti di laboratorio, nei segni vitali, negli elettrocardiogrammi (ECG) e nei risultati dell'esame fisico.
Lasso di tempo: fino a 52 settimane
fino a 52 settimane

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Lasso di tempo
CFB nella lattato deidrogenasi
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 52
Riferimento, settimana 52
CFB nel rapporto tra la dimensione totale del clone di globuli rossi EPN e la dimensione del clone di globuli bianchi EPN
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 52
Riferimento, settimana 52
CFB nell'emoglobina
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 52
Riferimento, settimana 52
Percentuale di partecipanti liberi da trasfusioni
Lasso di tempo: 52 settimane
52 settimane
Percentuale di partecipanti che hanno raggiunto un CFB clinicamente significativo all'interno del soggetto nella scala FACIT-Fatigue
Lasso di tempo: 52 settimane
52 settimane
CFB in altri biomarcatori clinici dell'attività della malattia EPN, tra cui conta assoluta dei reticolociti, dimensione totale dei cloni eritrocitari EPN, livelli di aptoglobina, bilirubina totale e aspartato transaminasi
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 52
Riferimento, settimana 52
Numero di partecipanti con sintomi clinici di EPN
Lasso di tempo: fino a 52 settimane
fino a 52 settimane
Concentrazione di BCX10013 e dei suoi metaboliti nel plasma
Lasso di tempo: Pre-dose, 0,5, 1, 2, 4 e 6 ore dopo la dose il Giorno 1, Settimana 2 e Settimana 4
Pre-dose, 0,5, 1, 2, 4 e 6 ore dopo la dose il Giorno 1, Settimana 2 e Settimana 4
Concentrazione di BCX10013 e dei suoi metaboliti nelle urine (se applicabile)
Lasso di tempo: Pre-dose e tutta l'urina da 0 a 6 ore dopo la dose il Giorno 1, Settimana 2 e Settimana 4
Pre-dose e tutta l'urina da 0 a 6 ore dopo la dose il Giorno 1, Settimana 2 e Settimana 4

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
BioCryst Pharmaceuticals

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
24 ottobre 2023

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
11 dicembre 2024

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
11 dicembre 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
20 ottobre 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
20 ottobre 2023

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
25 ottobre 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
25 marzo 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
7 gennaio 2025

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 gennaio 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • BCX10013-105

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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