Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Dosiseskalering af BCX10013 hos personer med paroksysmal natlig hæmoglobinuri

7. januar 2025 opdateret af: BioCryst Pharmaceuticals

Et åbent, multicenter, intra-fag dosiseskaleringsstudie til evaluering af sikkerhed, tolerabilitet, farmakokinetik, farmakodynamik og terapeutisk potentiale af BCX10013 hos forsøgspersoner med paroksysmal natlig hæmoglobinuri

Dette er et multicenter, åbent, intra-individ, dosiseskaleringsstudie for at evaluere sikkerheden, tolerabiliteten, farmakokinetikken, farmakodynamikken og det terapeutiske potentiale af BCX10013 hos deltagere med paroxysmal natlig hæmoglobinuri (PNH). Cirka 15 deltagere vil blive tilmeldt denne undersøgelse. Deltagerne kan modtage behandling i op til 24 uger.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
8

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Studiesteder

  • Malaysia
      • Ampang, Malaysia
        • BioCryst Investigative Site
  • Sydafrika
      • Bloemfontein, Sydafrika
        • BioCryst Investigative Site
      • Cape Town, Sydafrika
        • BioCryst Investigative Site
      • Pretoria, Sydafrika
        • BioCryst Investigative Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

  1. Mandlige eller ikke-gravide, ikke-ammende kvindelige voksne ≥ 18 år.
  2. Dokumenteret diagnose af PNH bekræftet ved flowcytometri.
  3. Body mass index (BMI) ≤ 40 kg/m^2.
  4. Er enten: (a) naive over for behandling med en komplementhæmmer; eller (b) ikke har modtaget nogen behandling med ravulizumab i mindst 12 måneder forud for screeningsbesøget og ikke har modtaget nogen behandling med eculizumab eller pegcetacoplan i 6 måneder forud for screeningsbesøget.
  5. Dokumentation af aktuelle vaccinationer mod N. meningitidis, S. pneumoniae og H. influenzae type B [Hib] eller villighed til at starte vaccinationsserier mindst 14 dage før dag 1.

Nøgleekskluderingskriterier:

  1. Kendt historie med eller eksisterende diagnose af arvelig komplementmangel.
  2. Anamnese med hæmatopoietisk celletransplantation eller solid organtransplantation eller forventet kandidat til transplantation under undersøgelsen.
  3. Myokardieinfarkt eller cerebrovaskulær ulykke inden for 30 dage før screening eller aktuel og ukontrolleret klinisk signifikant kardiovaskulær eller cerebrovaskulær tilstand, herunder ustabil angina, alvorlig kongestiv hjertesvigt, uforklarlig synkope, arytmi og kritisk aortastenose.
  4. Anamnese med malignitet inden for 5 år før screeningsbesøget.
  5. Behandling med anti-thymocytglobulin inden for 180 dage før screeningsbesøget.
  6. Påbegyndelse af behandling med et erytropoiesis-stimulerende middel (f.eks. erythropoietin), en trombopoietin-receptoragonist (f.eks. eltrombopag) eller danazol inden for 28 dage før screeningsbesøget.
  7. Modtagelse af jern med en ustabil dosis (dvs. stigende eller faldende) i de 28 dage før screeningsbesøget.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: BCX10013
Deltagere med PNH vil modtage BCX10013 dagligt i 4 uger, før dosiseskalering kan forekomme.
Medicin: BCX10013
Flere dosisniveauer kan testes i denne undersøgelse.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Tidsramme
Antal deltagere med behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE'er) og graderede laboratorieabnormaliteter og ændringer fra baseline (CFB) i laboratorieanalyser, vitale tegn, elektrokardiogrammer (EKG'er) og fysiske undersøgelsesresultater.
Tidsramme: op til 52 uger
op til 52 uger

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Tidsramme
CFB i laktatdehydrogenase
Tidsramme: Baseline, uge ​​52
Baseline, uge ​​52
CFB i forholdet mellem total PNH røde blodlegeme klonstørrelse og PNH hvide blodlegeme klonstørrelse
Tidsramme: Baseline, uge ​​52
Baseline, uge ​​52
CFB i hæmoglobin
Tidsramme: Baseline, uge ​​52
Baseline, uge ​​52
Procentdel af deltagere, der er transfusionsfri
Tidsramme: 52 uger
52 uger
Procentdel af deltagere, der opnår en klinisk meningsfuld CFB inden for faget i FACIT-træthedsskalaen
Tidsramme: 52 uger
52 uger
CFB i andre kliniske biomarkører for PNH-sygdomsaktivitet, herunder absolut retikulocyttal, total PNH røde blodlegemer klonstørrelse, haptoglobin niveauer, total bilirubin og aspartat transaminase
Tidsramme: Baseline, uge ​​52
Baseline, uge ​​52
Antal deltagere med kliniske PNH-symptomer
Tidsramme: op til 52 uger
op til 52 uger
Koncentration af BCX10013 og dets metabolitter i plasma
Tidsramme: Før dosis, 0,5, 1, 2, 4 og 6 timer efter dosis på dag 1, uge ​​2 og uge 4
Før dosis, 0,5, 1, 2, 4 og 6 timer efter dosis på dag 1, uge ​​2 og uge 4
Koncentration af BCX10013 og dets stofskifte(r) i urin (hvis relevant)
Tidsramme: Før dosis og al urin fra 0 til 6 timer efter dosis på dag 1, uge ​​2 og uge 4
Før dosis og al urin fra 0 til 6 timer efter dosis på dag 1, uge ​​2 og uge 4

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
BioCryst Pharmaceuticals

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
24. oktober 2023

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
11. december 2024

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
11. december 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
20. oktober 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
20. oktober 2023

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
25. oktober 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
25. marts 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
7. januar 2025

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. januar 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • BCX10013-105

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger