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Escalonamento da dose de BCX10013 em indivíduos com hemoglobinúria paroxística noturna

7 de janeiro de 2025 atualizado por: BioCryst Pharmaceuticals

Um estudo aberto, multicêntrico e de escalonamento de dose intra-sujeito para avaliar a segurança, tolerabilidade, farmacocinética, farmacodinâmica e potencial terapêutico de BCX10013 em indivíduos com hemoglobinúria paroxística noturna

Este é um estudo multicêntrico, aberto, intra-sujeito, de escalonamento de dose para avaliar a segurança, tolerabilidade, farmacocinética, farmacodinâmica e potencial terapêutico de BCX10013 em participantes com hemoglobinúria paroxística noturna (HPN). Aproximadamente 15 participantes serão inscritos neste estudo. Os participantes podem receber tratamento por até 24 semanas.

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Concluído

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Intervencional

Inscrição (Real)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
8

Estágio

Estágio

A etapa de um ensaio clínico que estuda um medicamento ou produto biológico, com base nas definições desenvolvidas pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. A fase é baseada no objetivo do estudo, no número de participantes e em outras características. Existem cinco fases: Fase Inicial 1 (anteriormente listada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 e Fase 4. Não Aplicável é usado para descrever ensaios sem fases definidas pela FDA, incluindo ensaios de dispositivos ou intervenções comportamentais.
  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Contato de estudo

O nome e as informações de contato da pessoa que pode responder às perguntas de inscrição para um estudo clínico. Cada local onde o estudo está sendo realizado também pode ter um contato específico, que pode responder melhor a essas perguntas.

Locais de estudo

  • Malásia
      • Ampang, Malásia
        • BioCryst Investigative Site
  • África do Sul
      • Bloemfontein, África do Sul
        • BioCryst Investigative Site
      • Cape Town, África do Sul
        • BioCryst Investigative Site
      • Pretoria, África do Sul
        • BioCryst Investigative Site

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critérios principais de inclusão:

  1. Adultos do sexo masculino ou feminino não grávidas e não lactantes ≥ 18 anos de idade.
  2. Diagnóstico documentado de HPN confirmado por citometria de fluxo.
  3. Índice de massa corporal (IMC) ≤ 40 kg/m^2.
  4. São: (a) ingênuos ao tratamento com um inibidor do complemento; ou (b) não receberam tratamento com ravulizumabe por pelo menos 12 meses antes da visita de triagem e não receberam tratamento com eculizumabe ou pegcetacoplan por 6 meses antes da visita de triagem.
  5. Documentação das vacinações atuais contra N. meningitidis, S. pneumoniae e H. influenzae tipo B [Hib] ou disposição para iniciar a série de vacinação pelo menos 14 dias antes do Dia 1.

Principais critérios de exclusão:

  1. História conhecida ou diagnóstico existente de deficiência hereditária de complemento.
  2. História de transplante de células hematopoiéticas ou transplante de órgão sólido ou candidato antecipado para transplante durante o estudo.
  3. Infarto do miocárdio ou acidente cerebrovascular nos 30 dias anteriores à triagem, ou condição cardiovascular ou cerebrovascular clinicamente significativa atual e não controlada, incluindo angina instável, insuficiência cardíaca congestiva grave, síncope inexplicável, arritmia e estenose aórtica crítica.
  4. História de malignidade nos 5 anos anteriores à consulta de triagem.
  5. Tratamento com globulina antitimócito nos 180 dias anteriores à consulta de triagem.
  6. Início do tratamento com um agente estimulador da eritropoiese (por exemplo, eritropoetina), um agonista do receptor de trombopoietina (por exemplo, eltrombopag) ou danazol nos 28 dias anteriores à visita de triagem.
  7. Receber ferro com dose instável (ou seja, aumentando ou diminuindo) nos 28 dias anteriores à consulta de triagem.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição sequencial
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço

Grupo de Participantes / Braço

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo clínico que recebe uma intervenção/tratamento específico, ou nenhuma intervenção, de acordo com o protocolo do estudo.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
Experimental: BCX10013
Os participantes com HPN receberão BCX10013 diariamente durante 4 semanas antes que possa ocorrer o aumento da dose.
Medicamento: BCX10013
Vários níveis de dose podem ser testados neste estudo.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Prazo
Número de participantes com eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs) e anormalidades laboratoriais graduadas e alterações da linha de base (CFB) em análises laboratoriais, sinais vitais, eletrocardiogramas (ECGs) e resultados do exame físico.
Prazo: até 52 semanas
até 52 semanas

Medidas de resultados secundários

Medidas de resultados secundários

No protocolo de um estudo clínico, uma medida de resultado planejada que não é tão importante quanto a medida de resultado primária para avaliar o efeito de uma intervenção, mas ainda é de interesse. A maioria dos estudos clínicos tem mais de uma medida de desfecho secundário.
Medida de resultado
Prazo
CFB em Lactato Desidrogenase
Prazo: Linha de base, semana 52
Linha de base, semana 52
CFB na proporção entre o tamanho total do clone de glóbulos vermelhos HPN e o tamanho do clone de glóbulos brancos PNH
Prazo: Linha de base, semana 52
Linha de base, semana 52
CFB em hemoglobina
Prazo: Linha de base, semana 52
Linha de base, semana 52
Porcentagem de participantes livres de transfusão
Prazo: 52 semanas
52 semanas
Porcentagem de participantes que alcançaram um CFB clinicamente significativo dentro do sujeito na escala FACIT-Fadiga
Prazo: 52 semanas
52 semanas
CFB em outros biomarcadores clínicos da atividade da doença HPN, incluindo contagem absoluta de reticulócitos, tamanho total do clone de glóbulos vermelhos HPN, níveis de haptoglobina, bilirrubina total e aspartato transaminase
Prazo: Linha de base, semana 52
Linha de base, semana 52
Número de participantes com sintomas clínicos de HPN
Prazo: até 52 semanas
até 52 semanas
Concentração de BCX10013 e seu(s) metabólito(s) no plasma
Prazo: Pré-dose, 0,5, 1, 2, 4 e 6 horas após a dose no Dia 1, Semana 2 e Semana 4
Pré-dose, 0,5, 1, 2, 4 e 6 horas após a dose no Dia 1, Semana 2 e Semana 4
Concentração de BCX10013 e seu(s) metabólito(s) na urina (se aplicável)
Prazo: Pré-dose e toda a urina de 0 a 6 horas após a dose no Dia 1, Semana 2 e Semana 4
Pré-dose e toda a urina de 0 a 6 horas após a dose no Dia 1, Semana 2 e Semana 4

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
BioCryst Pharmaceuticals

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
24 de outubro de 2023

Conclusão Primária (Real)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
11 de dezembro de 2024

Conclusão do estudo (Real)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
11 de dezembro de 2024

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
20 de outubro de 2023

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
20 de outubro de 2023

Primeira postagem (Real)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
25 de outubro de 2023

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
25 de março de 2025

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
7 de janeiro de 2025

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de janeiro de 2025

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • BCX10013-105

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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