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Dosissteigerung von BCX10013 bei Patienten mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie

7. Januar 2025 aktualisiert von: BioCryst Pharmaceuticals

Eine offene, multizentrische, intraindividuelle Dosiseskalationsstudie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik, Pharmakodynamik und des therapeutischen Potenzials von BCX10013 bei Patienten mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie

Hierbei handelt es sich um eine multizentrische, offene Intrasubjekt-Dosiseskalationsstudie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik, Pharmakodynamik und therapeutisches Potenzial von BCX10013 bei Teilnehmern mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH). Ungefähr 15 Teilnehmer werden in diese Studie aufgenommen. Die Teilnehmer können bis zu 24 Wochen lang behandelt werden.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Abgeschlossen

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
8

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienkontakt

Der Name und die Kontaktinformationen der Person, die Fragen zur Registrierung für eine klinische Studie beantworten kann. Jeder Standort, an dem die Studie durchgeführt wird, kann auch einen bestimmten Ansprechpartner haben, der diese Fragen möglicherweise besser beantworten kann.

Studienorte

  • Malaysia
      • Ampang, Malaysia
        • BioCryst Investigative Site
  • Südafrika
      • Bloemfontein, Südafrika
        • BioCryst Investigative Site
      • Cape Town, Südafrika
        • BioCryst Investigative Site
      • Pretoria, Südafrika
        • BioCryst Investigative Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Wichtige Einschlusskriterien:

  1. Männliche oder nicht schwangere, nicht stillende weibliche Erwachsene ≥ 18 Jahre.
  2. Dokumentierte Diagnose von PNH, bestätigt durch Durchflusszytometrie.
  3. Body-Mass-Index (BMI) ≤ 40 kg/m^2.
  4. Sind entweder: (a) unbehandelt gegenüber einer Behandlung mit einem Komplementinhibitor; oder (b) mindestens 12 Monate vor dem Screening-Besuch keine Behandlung mit Ravulizumab und 6 Monate vor dem Screening-Besuch keine Behandlung mit Eculizumab oder Pegcetacoplan erhalten haben.
  5. Dokumentation aktueller Impfungen gegen N. meningitidis, S. pneumoniae und H. influenzae Typ B [Hib] oder Bereitschaft zum Beginn einer Impfserie mindestens 14 Tage vor Tag 1.

Wichtige Ausschlusskriterien:

  1. Bekannte Vorgeschichte oder bestehende Diagnose eines erblichen Komplementmangels.
  2. Vorgeschichte einer hämatopoetischen Zelltransplantation oder einer Organtransplantation oder erwarteter Kandidat für eine Transplantation während der Studie.
  3. Myokardinfarkt oder zerebrovaskulärer Unfall innerhalb von 30 Tagen vor dem Screening oder aktuelle und unkontrollierte klinisch signifikante kardiovaskuläre oder zerebrovaskuläre Erkrankung, einschließlich instabiler Angina pectoris, schwerer Herzinsuffizienz, ungeklärter Synkope, Arrhythmie und kritischer Aortenstenose.
  4. Malignitätsanamnese innerhalb von 5 Jahren vor dem Screening-Besuch.
  5. Behandlung mit Anti-Thymozyten-Globulin innerhalb von 180 Tagen vor dem Screening-Besuch.
  6. Beginn der Behandlung mit einem Erythropoese-stimulierenden Mittel (z. B. Erythropoietin), einem Thrombopoietin-Rezeptor-Agonisten (z. B. Eltrombopag) oder Danazol innerhalb von 28 Tagen vor dem Screening-Besuch.
  7. Einnahme von Eisen mit einer instabilen Dosis (d. h. zunehmend oder abnehmend) in den 28 Tagen vor dem Screening-Besuch.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: BCX10013
Teilnehmer mit PNH erhalten 4 Wochen lang täglich BCX10013, bevor es zu einer Dosissteigerung kommen kann.
Arzneimittel: BCX10013
In dieser Studie können mehrere Dosisstufen getestet werden.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs) und abgestuften Laboranomalien sowie Veränderungen gegenüber dem Ausgangswert (CFB) bei Laboranalyten, Vitalfunktionen, Elektrokardiogrammen (EKGs) und Befunden der körperlichen Untersuchung.
Zeitfenster: bis zu 52 Wochen
bis zu 52 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
CFB in der Laktatdehydrogenase
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 52
Ausgangswert, Woche 52
CFB im Verhältnis der Gesamtklongröße der roten PNH-Blutkörperchen zur Klongröße der weißen PNH-Blutkörperchen
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 52
Ausgangswert, Woche 52
CFB in Hämoglobin
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 52
Ausgangswert, Woche 52
Prozentsatz der Teilnehmer, die keine Transfusionen haben
Zeitfenster: 52 Wochen
52 Wochen
Prozentsatz der Teilnehmer, die auf der FACIT-Fatigue-Skala einen klinisch bedeutsamen CFB innerhalb des Subjekts erreichen
Zeitfenster: 52 Wochen
52 Wochen
CFB in anderen klinischen Biomarkern der PNH-Krankheitsaktivität, einschließlich absoluter Retikulozytenzahl, Gesamtklongröße roter PNH-Blutkörperchen, Haptoglobinspiegel, Gesamtbilirubin und Aspartattransaminase
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 52
Ausgangswert, Woche 52
Anzahl der Teilnehmer mit klinischen PNH-Symptomen
Zeitfenster: bis zu 52 Wochen
bis zu 52 Wochen
Konzentration von BCX10013 und seinen Metaboliten im Plasma
Zeitfenster: Vor der Einnahme, 0,5, 1, 2, 4 und 6 Stunden nach der Einnahme an Tag 1, Woche 2 und Woche 4
Vor der Einnahme, 0,5, 1, 2, 4 und 6 Stunden nach der Einnahme an Tag 1, Woche 2 und Woche 4
Konzentration von BCX10013 und seinen Metaboliten im Urin (falls zutreffend)
Zeitfenster: Vor der Dosis und der gesamte Urin 0 bis 6 Stunden nach der Dosis an Tag 1, Woche 2 und Woche 4
Vor der Dosis und der gesamte Urin 0 bis 6 Stunden nach der Dosis an Tag 1, Woche 2 und Woche 4

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
BioCryst Pharmaceuticals

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
24. Oktober 2023

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
11. Dezember 2024

Studienabschluss (Tatsächlich)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
11. Dezember 2024

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
20. Oktober 2023

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
20. Oktober 2023

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
25. Oktober 2023

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
25. März 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
7. Januar 2025

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. Januar 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • BCX10013-105

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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