Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie SEAPORT 1: Hodnocení bezpečnosti a snášenlivosti INZ-701 u dospělých s terminálním onemocněním ledvin podstupujících hemodialýzu (SEAPORT 1)

20. srpna 2026 aktualizováno: Inozyme Pharma

Studie SEAPORT 1: Otevřená průzkumná studie k vyhodnocení bezpečnosti, farmakokinetiky a farmakodynamiky INZ-701 u účastníků studie s terminálním onemocněním ledvin podstupujících hemodialýzu

Účelem této studie je zjistit, zda vícenásobné dávky INZ-701 podávané jednou týdně po dobu 4 týdnů jsou bezpečné a zvyšují hladiny pyrofosfátů (PPi) u účastníků studie s onemocněním ledvin v konečném stadiu (ESKD) závislém na hemodialýze (ESKD), kteří mají nízké hladiny PPi. Kromě toho bude hodnocen vliv hemodialýzy na PK hladiny INZ-701 a PPi.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

INZ-701 je rekombinantní fúzní protein ektonukleotid pyrofosfatáza/fosfodiesteráza 1 (ENPP1) ve vývoji pro léčbu kalcifylaxe. Studie SEAPORT 1 (INZ701-401) je otevřená studie fáze 1 k vyhodnocení bezpečnosti, PK a PD opakovaných dávek INZ-701 u účastníků studie ve věku >18 až <70 let s ESKD závislou na HD. Předpokládaný zápis do studie je do 10 účastníků studie. Účelem této studie je určit, zda INZ-701 zvyšuje hladiny PPi, a také posoudit PK/PD charakteristiky INZ-701 u pacientů s klinicky nízkými hladinami PPi.

Studie se bude skládat ze screeningového období trvajícího až 30 dní, léčebného a hodnotícího období trvajícího 26 dní, návštěvy na konci studie (EOS) 30 dní po poslední dávce INZ-701 a v případě potřeby z bezpečnostní návštěvy 60 dnů po poslední dávce INZ-701.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
11

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Florida
      • Coral Springs, Florida, Spojené státy, 33071
        • South Florida Nephrology Research
      • Hollywood, Florida, Spojené státy, 33024
        • Elixia Health

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

Zúčastnit se mohou jednotlivci, kteří splňují následující kritéria zařazení:

  1. Účastníci studie musí poskytnout písemný nebo elektronický souhlas poté, co byla vysvětlena povaha studie a před jakýmikoli postupy souvisejícími s výzkumem, podle Mezinárodní konference o harmonizaci (ICH) správné klinické praxe (GCP)
  2. Máte ESKD a dostáváte léčbu HD
  3. Jsou v souladu s tím, že dostávají 3 ošetření HD týdně s fungující arteriovenózní (AV) píštělí, AV štěpem nebo centrálním žilním katetrem
  4. Hladina PPi <700 nmol/l při screeningu
  5. Musí být ochoten a schopen dodržovat dietu předepsanou ošetřujícím lékařem a/nebo zkoušejícím
  6. Muž nebo žena ve věku >18 let až <70 let
  7. Ženy ve fertilním věku (WOCBP), jak je definováno ve skupině pro usnadnění a koordinaci klinických studií (CTFG 2020) a uvedené v příloze B, musí mít negativní těhotenský test v séru při screeningu a do 3 dnů od podání INZ-701
  8. WOCBP a partnerky fertilních mužů, kteří jsou WOCBP, musí používat nebo souhlasit s používáním jedné vysoce účinné formy antikoncepce (podle CTFG 2020) a bariérové ​​metody od nejméně 1 měsíce před první dávkou INZ-701 do 30 dnů po poslední dávka (více než 5 poločasů INZ-701). WOCBP a partnerky fertilních mužů, kteří jsou WOCBP, musí také souhlasit s tím, že nebudou darovat vajíčka od doby první dávky INZ-701 do 30 dnů po poslední dávce.
  9. Muži, kteří jsou sexuálně aktivní, musí souhlasit s používáním kondomů od doby první dávky INZ-701 do 30 dnů po poslední dávce. Muži také musí souhlasit s tím, že nebudou darovat sperma od doby první dávky INZ-701 do 30 dnů po poslední dávce.
  10. Podle názoru zkoušejícího jsou účastníci studie schopni a ochotni dokončit všechny postupy studie podle protokolu.

Kritéria vyloučení:

Osoby splňující kterékoli z následujících kritérií vyloučení se nemohou zúčastnit:

  1. Účastníci studie podstupující jiné typy dialýzy než HD (např. peritoneální dialýza, hemodiafiltrace)
  2. Účastníci studie, kteří jsou hospitalizováni
  3. Podle názoru zkoušejícího přítomnost jakéhokoli klinicky významného onemocnění nebo laboratorní abnormality, které mohou ovlivnit účast ve studii a/nebo zmást interpretaci výsledků studie
  4. Malignita za poslední rok, kromě nemelanomových kožních nádorů nebo karcinomu děložního čípku in situ
  5. Pokročilé onemocnění jater projevující se jako jaterní cirhóza
  6. Infarkt myokardu, cévní mozková příhoda nebo městnavé srdeční selhání vyžadující hospitalizaci během posledních 6 měsíců
  7. Známá intolerance INZ-701 nebo kterékoli z jeho pomocných látek
  8. Hmotnost >125 kg
  9. Současná účast v jiné intervenční klinické studii a/nebo příjem jakéhokoli jiného hodnoceného nového léku během 5 poločasů od poslední dávky jiného hodnoceného přípravku nebo od 4 týdnů před první dávkou INZ-701, podle toho, co je delší, nebo použití vyšetřovacího zařízení prostřednictvím dokončení účasti ve studii

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: INZ-701
Participants received INZ-701 1.8 mg/kg administered subcutaneously once weekly on Days 3, 10, 17, and 24.
Lék: INZ-701
Rekombinantní fúzní protein, který obsahuje extracelulární domény lidského ENPP1 spojené s Fc fragmentem z protilátky imunoglobulinu gama-1 (IgG1).
Ostatní jména:
  • (rhENPP1-Fc).

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Change From Baseline in Plasma Inorganic Pyrophosphate (PPi) Concentrations
Časové okno: Baseline through Follow-up Period (up to 12 months)
Change from baseline in pre-hemodialysis plasma inorganic pyrophosphate concentrations throughout the study.
Baseline through Follow-up Period (up to 12 months)

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Vyhodnoťte maximální sérovou koncentraci (Cmax) INZ-701
Časové okno: 26 dní (období léčby)
U každého účastníka bude měřena maximální koncentrace INZ-701 v séru prostřednictvím série krevních vzorků získaných během studie, přičemž se porovnávají výchozí hodnoty účastníka v průběhu času.
26 dní (období léčby)
Vyhodnoťte plochu pod křivkou koncentrace-čas v průběhu dávkovacího intervalu (AUCtau)
Časové okno: 26 dní (období léčby)
U každého účastníka bude měřena změna koncentrace INZ-701 v séru prostřednictvím série krevních vzorků získaných během studie, přičemž se porovnávají výchozí hodnoty účastníka v průběhu času.
26 dní (období léčby)
Zhodnoťte clearance po extravaskulárním podání léku (CL/F)
Časové okno: 26 dní (období léčby)
U každého účastníka bude měřena clearance INZ-701 z těla pomocí série krevních vzorků získaných během studie, přičemž se porovnávají výchozí hodnoty účastníka v průběhu času.
26 dní (období léčby)
Zhodnoťte aktivitu ENPP1
Časové okno: 26 dní (období léčby)
Pro každého účastníka je aktivita ENPP1 měřením aktivity INZ-701 v lidském séru pomocí chromogenní metody.
26 dní (období léčby)
Serum INZ-701 Concentrations
Časové okno: Day 1 to Day 26
Observed serum concentration-time profile of INZ-701.
Day 1 to Day 26

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Inozyme Pharma

Spolupracovníci

Spolupracovníci

Organizace jiná než zadavatel, která poskytuje podporu klinické studii. Tato podpora může zahrnovat činnosti související s financováním, návrhem, implementací, analýzou dat nebo podáváním zpráv.
BioMarin Pharmaceutical

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Ředitel studie: Kurt Gunter, MD, Inozyme Pharma

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
12. února 2024

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
27. července 2024

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
13. prosince 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
21. února 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
21. února 2024

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
28. února 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
24. srpna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
20. srpna 2026

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. srpna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • INZ701-401

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Popis plánu IPD

The sponsor does not plan to share any data as this product is still in development

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení