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O estudo SEAPORT 1: avaliação da segurança e tolerabilidade do INZ-701 em adultos com doença renal em estágio terminal submetidos à hemodiálise (SEAPORT 1)

20 de agosto de 2026 atualizado por: Inozyme Pharma

O estudo SEAPORT 1: um estudo exploratório aberto para avaliar a segurança, farmacocinética e farmacodinâmica de INZ-701 em participantes do estudo com doença renal em estágio terminal submetidos à hemodiálise

O objetivo deste estudo é determinar se doses múltiplas de INZ-701, administradas uma vez por semana durante 4 semanas, são seguras e aumentam os níveis de pirofosfato (PPi) em participantes do estudo com doença renal em estágio terminal (ESKD) dependente de hemodiálise (HD) que têm baixos níveis de PPi. Além disso, o efeito da hemodiálise na farmacocinética dos níveis de INZ-701 e PPi será avaliado.

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Concluído

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Descrição detalhada

INZ-701 é uma proteína de fusão recombinante ectonucleotídeo pirofosfatase/fosfodiesterase 1 (ENPP1) em desenvolvimento para o tratamento da calcifilaxia. O estudo SEAPORT 1 (INZ701-401) é um estudo aberto de Fase 1 para avaliar a segurança, farmacocinética e DP de doses múltiplas de INZ-701 em participantes do estudo com idade >18 a <70 anos com ESKD dependente de HD. A inscrição prevista no estudo é de até 10 participantes do estudo. O objetivo deste estudo é determinar se o INZ-701 aumenta os níveis de PPi, bem como avaliar as características PK/PD do INZ-701 em pacientes com níveis clinicamente baixos de PPi.

O estudo consistirá em um período de triagem com duração de até 30 dias, um período de tratamento e avaliação com duração de 26 dias, uma visita de final de estudo (EOS) 30 dias após a última dose de INZ-701 e, se necessário, uma visita de segurança 60 dias após a última dose de INZ-701.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Intervencional

Inscrição (Real)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
11

Estágio

Estágio

A etapa de um ensaio clínico que estuda um medicamento ou produto biológico, com base nas definições desenvolvidas pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. A fase é baseada no objetivo do estudo, no número de participantes e em outras características. Existem cinco fases: Fase Inicial 1 (anteriormente listada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 e Fase 4. Não Aplicável é usado para descrever ensaios sem fases definidas pela FDA, incluindo ensaios de dispositivos ou intervenções comportamentais.
  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Contato de estudo

O nome e as informações de contato da pessoa que pode responder às perguntas de inscrição para um estudo clínico. Cada local onde o estudo está sendo realizado também pode ter um contato específico, que pode responder melhor a essas perguntas.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Florida
      • Coral Springs, Florida, Estados Unidos, 33071
        • South Florida Nephrology Research
      • Hollywood, Florida, Estados Unidos, 33024
        • Elixia Health

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

Podem participar indivíduos que atendam aos seguintes critérios de inclusão:

  1. Os participantes do estudo devem fornecer consentimento por escrito ou eletrônico após a natureza do estudo ter sido explicada e antes de quaisquer procedimentos relacionados à pesquisa, de acordo com as Boas Práticas Clínicas (GCP) da Conferência Internacional sobre Harmonização (ICH).
  2. Tem DRC e está recebendo tratamento de HD
  3. Estão em conformidade com o recebimento de 3 tratamentos de HD por semana com fístula arteriovenosa (AV), enxerto AV ou cateter venoso central funcionando
  4. Nível de PPi <700 nmol/L na triagem
  5. Deve estar disposto e ser capaz de cumprir a dieta prescrita pelo médico assistente e/ou pelo investigador
  6. Homem ou mulher com idade >18 anos a <70 anos
  7. Mulheres com potencial para engravidar (WOCBP), conforme definido no Grupo de Facilitação e Coordenação de Ensaios Clínicos (CTFG 2020) e fornecido no Apêndice B, devem ter um teste sérico de gravidez negativo na triagem e dentro de 3 dias após a administração de INZ-701
  8. WOCBP e parceiros de homens férteis que são WOCBP devem usar ou concordar em usar uma forma altamente eficaz de contracepção (de acordo com CTFG 2020) e um método de barreira de pelo menos 1 mês antes da primeira dose de INZ-701 até 30 dias após a última dose (maior que 5 meias-vidas de INZ-701). WOCBP e parceiros de homens férteis que são WOCBP também devem concordar em não doar óvulos desde o momento da primeira dose de INZ-701 até 30 dias após a última dose.
  9. Os homens sexualmente ativos devem concordar em usar preservativos desde a primeira dose de INZ-701 até 30 dias após a última dose. Os homens também devem concordar em não doar esperma desde o momento da primeira dose de INZ-701 até 30 dias após a última dose.
  10. Na opinião do investigador, os participantes do estudo são capazes e desejam concluir todos os procedimentos do estudo de acordo com o protocolo.

Critério de exclusão:

Não poderão participar indivíduos que atendam a qualquer um dos seguintes critérios de exclusão:

  1. Participantes do estudo recebendo outros tipos de diálise além de HD (por exemplo, diálise peritoneal, hemodiafiltração)
  2. Participantes do estudo que estão hospitalizados
  3. Na opinião do Investigador, presença de qualquer doença clinicamente significativa ou anormalidade laboratorial que possa impactar a participação no estudo e/ou confundir a interpretação dos resultados do estudo
  4. Malignidade no último ano, exceto câncer de pele não melanoma ou carcinoma cervical in situ
  5. Doença hepática avançada manifestando-se como cirrose hepática
  6. Infarto do miocárdio, acidente vascular cerebral ou insuficiência cardíaca congestiva que requer hospitalização nos últimos 6 meses
  7. Intolerância conhecida ao INZ-701 ou a qualquer um dos seus excipientes
  8. Peso >125 kg
  9. Participação simultânea em outro estudo clínico de intervenção e/ou recebimento de qualquer outro novo medicamento experimental dentro de 5 meias-vidas da última dose do outro produto sob investigação ou 4 semanas antes da primeira dose de INZ-701, o que for mais longo, ou uso de dispositivo investigacional, até a conclusão da participação no estudo

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço

Grupo de Participantes / Braço

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo clínico que recebe uma intervenção/tratamento específico, ou nenhuma intervenção, de acordo com o protocolo do estudo.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
Experimental: INZ-701
Participants received INZ-701 1.8 mg/kg administered subcutaneously once weekly on Days 3, 10, 17, and 24.
Medicamento: INZ-701
Proteína de fusão recombinante que contém os domínios extracelulares da ENPP1 humana acoplada a um fragmento Fc de um anticorpo imunoglobulina gama-1 (IgG1).
Outros nomes:
  • (rhENPP1-Fc).

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Change From Baseline in Plasma Inorganic Pyrophosphate (PPi) Concentrations
Prazo: Baseline through Follow-up Period (up to 12 months)
Change from baseline in pre-hemodialysis plasma inorganic pyrophosphate concentrations throughout the study.
Baseline through Follow-up Period (up to 12 months)

Medidas de resultados secundários

Medidas de resultados secundários

No protocolo de um estudo clínico, uma medida de resultado planejada que não é tão importante quanto a medida de resultado primária para avaliar o efeito de uma intervenção, mas ainda é de interesse. A maioria dos estudos clínicos tem mais de uma medida de desfecho secundário.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Avalie a concentração sérica máxima (Cmax) de INZ-701
Prazo: 26 dias (período de tratamento)
Para cada participante, a concentração máxima de INZ-701 no soro será medida através de uma série de amostras de sangue obtidas ao longo do estudo, comparando o valor basal do participante ao longo do tempo.
26 dias (período de tratamento)
Avalie a área sob a curva concentração-tempo durante o intervalo de dosagem (AUCtau)
Prazo: 26 dias (período de tratamento)
Para cada participante, a variação da concentração de INZ-701 no soro será medida por meio de uma série de amostras de sangue obtidas ao longo do estudo, comparando o valor basal do participante ao longo do tempo.
26 dias (período de tratamento)
Avalie a depuração após administração extravascular do medicamento (CL/F)
Prazo: 26 dias (período de tratamento)
Para cada participante, a eliminação de INZ-701 do corpo será medida através de uma série de amostras de sangue obtidas ao longo do estudo, comparando o valor basal do participante ao longo do tempo.
26 dias (período de tratamento)
Avaliar a atividade ENPP1
Prazo: 26 dias (período de tratamento)
Para cada participante, a atividade ENPP1 é uma medição da atividade INZ-701 no soro humano utilizando um método de base cromogénica.
26 dias (período de tratamento)
Serum INZ-701 Concentrations
Prazo: Day 1 to Day 26
Observed serum concentration-time profile of INZ-701.
Day 1 to Day 26

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
Inozyme Pharma

Colaboradores

Colaboradores

Uma organização diferente do patrocinador que fornece suporte para um estudo clínico. Esse apoio pode incluir atividades relacionadas a financiamento, projeto, implementação, análise de dados ou relatórios.
BioMarin Pharmaceutical

Investigadores

Investigadores

Um pesquisador envolvido em um estudo clínico. Os termos relacionados incluem investigador principal do centro, subinvestigador do centro, coordenador do estudo, diretor do estudo e investigador principal do estudo.
  • Diretor de estudo: Kurt Gunter, MD, Inozyme Pharma

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
12 de fevereiro de 2024

Conclusão Primária (Real)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
27 de julho de 2024

Conclusão do estudo (Real)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
13 de dezembro de 2024

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
21 de fevereiro de 2024

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
21 de fevereiro de 2024

Primeira postagem (Real)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
28 de fevereiro de 2024

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
24 de agosto de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
20 de agosto de 2026

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de agosto de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • INZ701-401

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Descrição do plano IPD

The sponsor does not plan to share any data as this product is still in development

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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