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Die SEAPORT 1-Studie: Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit von INZ-701 bei Erwachsenen mit Nierenerkrankungen im Endstadium, die sich einer Hämodialyse unterziehen (SEAPORT 1)

20. August 2026 aktualisiert von: Inozyme Pharma

Die SEAPORT 1-Studie: Eine offene explorative Studie zur Bewertung der Sicherheit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik von INZ-701 bei Studienteilnehmern mit Nierenerkrankungen im Endstadium, die sich einer Hämodialyse unterziehen

Der Zweck dieser Studie besteht darin, festzustellen, ob mehrere Dosen von INZ-701, die einmal pro Woche über 4 Wochen verabreicht werden, sicher sind und den Pyrophosphatspiegel (PPi) bei Studienteilnehmern mit hämodialyseabhängiger (HD) Nierenerkrankung im Endstadium (ESKD) erhöhen niedrige PPi-Werte. Darüber hinaus wird die Wirkung der Hämodialyse auf die PK von INZ-701 und die PPi-Spiegel bewertet.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Abgeschlossen

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Detaillierte Beschreibung

INZ-701 ist ein rekombinantes Fusionsprotein aus Ectonukleotidpyrophosphatase/Phosphodiesterase 1 (ENPP1), das sich in der Entwicklung zur Behandlung von Calciphylaxie befindet. Die SEAPORT 1 (INZ701-401)-Studie ist eine offene Phase-1-Studie zur Bewertung der Sicherheit, PK und PD mehrerer Dosen von INZ-701 bei Studienteilnehmern im Alter von >18 bis <70 Jahren mit Huntington-abhängigem ESKD. Die voraussichtliche Einschreibung in die Studie beträgt bis zu 10 Studienteilnehmer. Der Zweck dieser Studie besteht darin, festzustellen, ob INZ-701 die PPi-Werte erhöht, sowie die PK/PD-Eigenschaften von INZ-701 bei Patienten mit klinisch niedrigen PPi-Werten zu bewerten.

Die Studie besteht aus einem Screening-Zeitraum von bis zu 30 Tagen, einem Behandlungs- und Beurteilungszeitraum von 26 Tagen, einem Studienendbesuch (EOS) 30 Tage nach der letzten Dosis von INZ-701 und, falls erforderlich, einem Sicherheitsbesuch 60 Tage nach der letzten Dosis von INZ-701.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
11

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienkontakt

Der Name und die Kontaktinformationen der Person, die Fragen zur Registrierung für eine klinische Studie beantworten kann. Jeder Standort, an dem die Studie durchgeführt wird, kann auch einen bestimmten Ansprechpartner haben, der diese Fragen möglicherweise besser beantworten kann.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Florida
      • Coral Springs, Florida, Vereinigte Staaten, 33071
        • South Florida Nephrology Research
      • Hollywood, Florida, Vereinigte Staaten, 33024
        • Elixia Health

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

Teilnehmen können Personen, die die folgenden Einschlusskriterien erfüllen:

  1. Studienteilnehmer müssen nach Erläuterung der Art der Studie und vor allen forschungsbezogenen Verfahren gemäß der Good Clinical Practice (GCP) der International Conference on Harmonization (ICH) eine schriftliche oder elektronische Einwilligung erteilen.
  2. Haben Sie ESKD und erhalten Sie eine Huntington-Behandlung
  3. Sind konform mit der Einnahme von 3 HD-Behandlungen pro Woche mit einer funktionierenden arteriovenösen (AV) Fistel, einem AV-Transplantat oder einem zentralen Venenkatheter
  4. PPi-Wert <700 nmol/L beim Screening
  5. Muss bereit und in der Lage sein, die vom behandelnden Arzt und/oder dem Prüfer verordnete Diät einzuhalten
  6. Männlich oder weiblich im Alter von >18 bis <70 Jahren
  7. Frauen im gebärfähigen Alter (WOCBP), wie in der Clinical Trials Facilitation and Coordination Group (CTFG 2020) definiert und in Anhang B aufgeführt, müssen beim Screening und innerhalb von 3 Tagen nach der Verabreichung von INZ-701 einen negativen Serumschwangerschaftstest haben
  8. WOCBP und Partner fruchtbarer Männer, die WOCBP sind, müssen mindestens 1 Monat vor der ersten Dosis von INZ-701 bis 30 Tage nach der letzten eine hochwirksame Form der Empfängnisverhütung (gemäß CTFG 2020) und eine Barrieremethode anwenden oder einer solchen zustimmen Dosis (mehr als 5 Halbwertszeiten von INZ-701). WOCBP und Partner fruchtbarer Männer, die WOCBP sind, müssen außerdem zustimmen, vom Zeitpunkt der ersten INZ-701-Dosis bis 30 Tage nach der letzten Dosis keine Eizellen zu spenden.
  9. Männer, die sexuell aktiv sind, müssen der Verwendung von Kondomen ab dem Zeitpunkt der ersten INZ-701-Dosis bis 30 Tage nach der letzten Dosis zustimmen. Männer müssen außerdem zustimmen, vom Zeitpunkt der ersten INZ-701-Dosis bis 30 Tage nach der letzten Dosis kein Sperma zu spenden.
  10. Nach Ansicht des Prüfarztes sind die Studienteilnehmer in der Lage und willens, alle Studienabläufe gemäß Protokoll abzuschließen.

Ausschlusskriterien:

Personen, die eines der folgenden Ausschlusskriterien erfüllen, dürfen nicht teilnehmen:

  1. Studienteilnehmer, die andere Dialysearten als die Huntington-Krankheit erhalten (z. B. Peritonealdialyse, Hämodiafiltration)
  2. Studienteilnehmer, die im Krankenhaus behandelt werden
  3. Nach Ansicht des Prüfers das Vorliegen einer klinisch bedeutsamen Krankheit oder einer Laboranomalie, die sich auf die Studienteilnahme auswirken und/oder die Interpretation der Studienergebnisse verfälschen könnte
  4. Malignität innerhalb des letzten Jahres, mit Ausnahme von Nicht-Melanom-Hautkrebs oder Zervixkarzinom in situ
  5. Fortgeschrittene Lebererkrankung, die sich als Leberzirrhose manifestiert
  6. Myokardinfarkt, Schlaganfall oder Herzinsuffizienz, die innerhalb der letzten 6 Monate einen Krankenhausaufenthalt erforderten
  7. Bekannte Unverträglichkeit gegenüber INZ-701 oder einem seiner Hilfsstoffe
  8. Gewicht >125 kg
  9. Gleichzeitige Teilnahme an einer anderen interventionellen klinischen Studie und/oder Erhalt eines anderen neuen Prüfpräparats innerhalb von 5 Halbwertszeiten nach der letzten Dosis des anderen Prüfpräparats oder ab 4 Wochen vor der ersten Dosis von INZ-701, je nachdem, welcher Zeitraum länger ist, oder Verwendung eines Prüfgeräts bis zum Abschluss der Teilnahme an der Studie

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: INZ-701
Participants received INZ-701 1.8 mg/kg administered subcutaneously once weekly on Days 3, 10, 17, and 24.
Arzneimittel: INZ-701
Rekombinantes Fusionsprotein, das die extrazellulären Domänen von humanem ENPP1 gekoppelt mit einem Fc-Fragment eines Immunglobulin-Gamma-1 (IgG1)-Antikörpers enthält.
Andere Namen:
  • (rhENPP1-Fc).

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Change From Baseline in Plasma Inorganic Pyrophosphate (PPi) Concentrations
Zeitfenster: Baseline through Follow-up Period (up to 12 months)
Change from baseline in pre-hemodialysis plasma inorganic pyrophosphate concentrations throughout the study.
Baseline through Follow-up Period (up to 12 months)

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Bewerten Sie die maximale Serumkonzentration (Cmax) von INZ-701
Zeitfenster: 26 Tage (Behandlungszeitraum)
Für jeden Teilnehmer wird die maximale Konzentration von INZ-701 im Serum anhand einer Reihe von Blutproben gemessen, die im Laufe der Studie entnommen werden, wobei der Ausgangswert des Teilnehmers über die Zeit verglichen wird.
26 Tage (Behandlungszeitraum)
Bewerten Sie die Fläche unter der Konzentrations-Zeit-Kurve über das Dosierungsintervall (AUCtau).
Zeitfenster: 26 Tage (Behandlungszeitraum)
Für jeden Teilnehmer wird die Konzentrationsschwankung von INZ-701 im Serum anhand einer Reihe von Blutproben gemessen, die im Laufe der Studie entnommen werden, wobei der Ausgangswert des Teilnehmers über die Zeit verglichen wird.
26 Tage (Behandlungszeitraum)
Bewerten Sie die Clearance nach extravaskulärer Verabreichung des Arzneimittels (CL/F).
Zeitfenster: 26 Tage (Behandlungszeitraum)
Für jeden Teilnehmer wird die Clearance von INZ-701 aus dem Körper anhand einer Reihe von Blutproben gemessen, die während der Studie entnommen werden, wobei der Ausgangswert des Teilnehmers über die Zeit verglichen wird.
26 Tage (Behandlungszeitraum)
Bewerten Sie die ENPP1-Aktivität
Zeitfenster: 26 Tage (Behandlungszeitraum)
Für jeden Teilnehmer ist die ENPP1-Aktivität eine Messung der INZ-701-Aktivität im menschlichen Serum unter Verwendung einer chromogenen Methode.
26 Tage (Behandlungszeitraum)
Serum INZ-701 Concentrations
Zeitfenster: Day 1 to Day 26
Observed serum concentration-time profile of INZ-701.
Day 1 to Day 26

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Inozyme Pharma

Mitarbeiter

Mitarbeiter

Eine andere Organisation als der Sponsor, die eine klinische Studie unterstützt. Diese Unterstützung kann Aktivitäten im Zusammenhang mit Finanzierung, Design, Implementierung, Datenanalyse oder Berichterstattung umfassen.
BioMarin Pharmaceutical

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Studienleiter: Kurt Gunter, MD, Inozyme Pharma

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
12. Februar 2024

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
27. Juli 2024

Studienabschluss (Tatsächlich)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
13. Dezember 2024

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
21. Februar 2024

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
21. Februar 2024

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
28. Februar 2024

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
24. August 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
20. August 2026

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. August 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • INZ701-401

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Beschreibung des IPD-Plans

The sponsor does not plan to share any data as this product is still in development

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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