Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

ROAR-DIGAP: Široko inkluzivní, z velké části virtuální pilotní zkouška využívající DIGAP (Deep Integrated Genomics Analysis Platform) k personalizaci léčby

25. září 2025 aktualizováno: Duke University
GenieUs vyvinula analytickou platformu, která bude testována za účelem rozdělení účastníků studie s ALS do čtyř kategorií na základě krevní práce. Tyto obecné kategorie jsou neurozánět, oxidační stres, narušená autofagie a axonální transport a mitochondriální dysfunkce. Jakmile bude stanovena kategorie onemocnění, účastníci této studie dostanou jeden ze čtyř individualizovaných doplňků po dobu 6 měsíců a my určíme, zda zpomalují progresi ALS: Astaxanthin bude podáván pro kategorii neurozánět, Protandim pro oxidační stres, Melatonin pro oslabené autofagie a MitoQ pro mitochondriální dysfunkci. Během prvních 3 měsíců budou mít účastníci rutinní monitorování a v měsících 3 až 9 obdrží přidělený příplatek.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Půjde o široce inkluzivní, převážně vzdálenou/virtuální, dvoucentrovou, otevřenou pilotní studii využívající 50 účastníků jako své vlastní kontroly. Po informovaném souhlasu a screeningu účastníci poskytnou demografické údaje, charakteristiky onemocnění, komorbidity a souběžné léky. Budou mít získané základní skóre ALSFRS-R a bude jim odebrána krev pro klasifikaci DIGAP, PBMC (které budou použity k vytvoření iPSC, ze kterých lze generovat motorické neurony a/nebo mikroglie), základní mechanické biomarkery a základní linie lehkého řetězce neurofilamentů. Těhotenský test z moči bude proveden u žen před menopauzou, které ho v posledních 7 dnech nepodstoupily u svého vlastního lékaře. Každý měsíc poté budou telefonicky kontaktováni koordinátory studie, aby přezkoumali nežádoucí příhody, nová komorbidita a souběžně užívané léky a vytvořili nové skóre ALSFRS-R. Ve 3. měsíci bude každému účastníkovi odhalena klasifikace DIGAP a na základě toho obdrží 1 ze 4 ošetření. Budou absolvovat přidělenou léčbu po dobu 6 měsíců. Ve 3., 5. a 9. měsíci budou požádáni, aby se osobně vrátili k odběru krve pro opakované měření mechanistických biomarkerů a neurofilamentního lehkého řetězce. Všechny popsané krevní testy a výzkumné léčby jsou prováděny výhradně pro výzkumné účely.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
50

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Spojené státy
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27705
        • Duke University Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19122
        • Temple University

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Muž nebo žena ve věku minimálně 18 let.
  2. Sporadická nebo familiární ALS diagnostikovaná podle kritérií Gold Coast.
  3. Pacient je schopen porozumět a vyjádřit informovaný souhlas (podle názoru zkoušejícího).
  4. Pacient umí číst a psát anglicky.
  5. Očekává se, že pacient po dobu trvání zkoušky přežije.
  6. Schopný polykat tablety při registraci a očekává se, že bude schopen polykat tablety po dobu trvání studie.
  7. Ženy nesmí být těhotné (budou mít důkaz o negativním těhotenském testu získaném studijním týmem na začátku studie nebo místním lékařem během posledních 7 dnů nebo jsou po menopauze)
  8. Ženy nesmí být schopny otěhotnět (např. po menopauze, chirurgicky sterilní nebo používající adekvátní antikoncepční metody) po dobu trvání studie a tři měsíce po dokončení studie. Do adekvátní antikoncepce patří abstinence, hormonální antikoncepce (perorální antikoncepce, implantovaná antikoncepce, injekční antikoncepce nebo jiná hormonální antikoncepce, například náplast nebo antikoncepční kroužek), nitroděložní tělísko (IUD) zavedené po dobu ≥ 3 měsíců, bariérová metoda ve spojení se spermicidem, popř. jinou adekvátní metodu.

Kritéria vyloučení:

  1. Aktivně nebo nedávno (během posledních 30 dnů) účast na jiné intervenční studii.
  2. V současné době nebo nedávno (do 30 dnů) užíváte kteroukoli ze 4 hodnocených léčeb používaných v této studii.
  3. Předchozí vedlejší účinky kterékoli ze 4 zkoumaných léčeb používaných v této studii.
  4. Pacient má zdravotní nebo psychiatrické onemocnění, které by podle názoru zkoušejícího mohlo narušit pacientovu schopnost účastnit se této studie.
  5. Těhotné ženy nebo ženy, které v současné době kojí.
  6. Očekávaná délka života je kratší než doba trvání soudního řízení.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Neurozánět
U účastníků studie v této kategorii se očekává, že budou mít zánět v mozku a míše.
Lék: Astaxanthin
Astaxanthin je červeno-oranžový přírodní pigment patřící do skupiny karotenoidů zvaných xantofyly. V přírodě je astaxanthin syntetizován mikrořasami a fytoplanktonem a biomagnifikuje u vyšších mořských živočichů prostřednictvím potravního řetězce. Přírodní astaxanthin je dostupný jako kapsle, měkké gely, tablety, prášky, biomasa, krémy, energetické nápoje, oleje a extrakty a často obsahuje další karotenoidy. Sloučenina je k dispozici jako doplněk ověřený lékopisem Spojených států amerických (USP), který zajišťuje federálně uznávané standardy kvality a čistoty (https://www.quality-supplements.org/verified-products/verified-products-listings).
Experimentální: Oxidační stres
Od účastníků studie v této kategorii se očekává, že budou mít v mozku a míše příliš mnoho škodlivých chemikálií „volných radikálů“.
Lék: Protandim
Protandim je perorální tableta získaná z pěti různých rostlin: Silybum marianum (ostropestřec mariánský), Withania somnifera (Ashwagandha), Camellia sinensis (zelený čaj), Curcuma longa (kurkuma) a Bacopa monniera.
Experimentální: Zhoršená autofagie a axonální transport
Od účastníků studie v této kategorii se očekává, že budou mít motorické neurony, které mají potíže s transportem materiálů nahoru a dolů po své délce a/nebo potíže s přeměnou poškozených proteinů a intracelulárních struktur.
Lék: Melatonin
Melatonin je hormon, o kterém je již dlouho známo, že hraje roli při regulaci spánku. Doplňky melatoninu se běžně používají k léčbě nespavosti, ale v posledních letech bylo zjištěno, že melatonin hraje širší roli v lidské fyziologii, včetně potenciální regulace autofagie.
Experimentální: Mitochondriální dysfunkce
U účastníků studie v této kategorii se očekává, že budou mít motorické neurony, které nejsou schopny produkovat normální množství energie.
Lék: MitoQ
Aktivní složkou MitoQ je ubichinon, stejný jako v koenzymu Q10 a idebenonu. Ubichinon v MitoQ je však připojen ke kladně nabité lipofilní molekule zvané TPP (trifenylfosfonium), což mu umožňuje selektivní akumulaci v mitochondriích. Díky tomu je při ochraně mitochondrií v kultivovaných buňkách účinnější než necílené analogy ubichinonu. Může být podáván orálně a alespoň u zvířat může procházet hematoencefalickou bariérou a akumulovat se v mozkových mitochondriích.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Funkční hodnotící stupnice ALS, revidovaná (ALSFRS-R)
Časové okno: základní stav a při každé z následujících 9 telefonických nebo osobních návštěv (přibližně 9 měsíců)
Rychle spravovaná (pětiminutová) ordinální hodnotící stupnice (hodnocení 0-4) používaná k určení hodnocení pacientů ohledně jejich schopností a nezávislosti ve 12 funkčních činnostech. Všech 12 aktivit je relevantních pro lidi žijící s ALS. ALSFRS-R klesá lineárně s časem v širokém rozsahu v průběhu ALS a byl ověřen pro telefonické použití.
základní stav a při každé z následujících 9 telefonických nebo osobních návštěv (přibližně 9 měsíců)

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Hladiny neurofilamentového lehkého řetězce
Časové okno: výchozí stav, měsíc 3, měsíc 5 (2 měsíce po léčbě) a měsíc 9 (6 měsíců po léčbě)
Jsou to neuronově specifické složky cytoskeletu. Existují ve formě těžkých, středních a lehkých řetězců. Hladiny lehkého řetězce neurofilamentů jsou zvýšené v míšním moku a krvi pacientů s ALS a jinými neurodegenerativními onemocněními a vyšší hladiny předpovídají závažnější progresi onemocnění. Tyto hladiny dramaticky stoupají, když asymptomatičtí nositelé genetických mutací způsobujících ALS začnou přecházet na fenotyp ALS.
výchozí stav, měsíc 3, měsíc 5 (2 měsíce po léčbě) a měsíc 9 (6 měsíců po léčbě)
Neurozánět měřený C-reaktivním proteinem (CRP)
Časové okno: výchozí stav, 3 měsíce, 5 měsíců a 9 měsíců
Používá se k měření neurozánětu. Je známo, že jsou abnormální u pacientů s ALS, jejich hladiny korelují s progresí onemocnění a mohou být změněny léky ve studiích.
výchozí stav, 3 měsíce, 5 měsíců a 9 měsíců
Neurozánět měřený monocytovým chemoatraktantem protein-1 (MCP-1)
Časové okno: výchozí stav, 3 měsíce, 5 měsíců a 9 měsíců
Používá se k měření neurozánětu. Je známo, že jsou abnormální u pacientů s ALS, jejich hladiny korelují s progresí onemocnění a mohou být změněny léky ve studiích.
výchozí stav, 3 měsíce, 5 měsíců a 9 měsíců
Neurozánět měřený chitotriosidázou (CHIT1)
Časové okno: výchozí stav, 3 měsíce, 5 měsíců a 9 měsíců
Používá se k měření neurozánětu. Je známo, že jsou abnormální u pacientů s ALS, jejich hladiny korelují s progresí onemocnění a mohou být změněny léky ve studiích.
výchozí stav, 3 měsíce, 5 měsíců a 9 měsíců
Oxidační stres měřený celkovou antioxidační kapacitou (TAC)
Časové okno: výchozí stav, 3 měsíce, 5 měsíců a 9 měsíců
Používá se k měření oxidačního stresu.
výchozí stav, 3 měsíce, 5 měsíců a 9 měsíců
Oxidační stres měřený hladinami kyseliny močové.
Časové okno: výchozí stav, 3 měsíce, 5 měsíců a 9 měsíců
Kyselina močová je antioxidant a hladiny kyseliny močové byly hlášeny jako nižší u subjektů s ALS a korelovaly s progresí. Ve studiích bylo také prokázáno, že reaguje na léčbu
výchozí stav, 3 měsíce, 5 měsíců a 9 měsíců
Zhoršená autofagie měřená Beclinem-1
Časové okno: výchozí stav, 3 měsíce, 5 měsíců a 9 měsíců
K měření narušené autofagie použijeme Beclin-1. Tento vysoce konzervovaný eukaryotický protein má hlavní regulační roli v autofagii. Je složkou komplexu fosfatidylinositol-3-kinázy (PI3K), který zprostředkovává obchodování s vezikulami, čímž navozuje autofagii. Dysfunkce Beclin-1 se podílí na mnoha poruchách, včetně rakoviny a neurodegenerativních onemocnění
výchozí stav, 3 měsíce, 5 měsíců a 9 měsíců
Mitochondriální dysfunkce měřená laktátem.
Časové okno: výchozí stav, 3 měsíce, 5 měsíců a 9 měsíců
Kompromitovaná mitochondriální oxidativní fosforylace posouvá buněčný bioenergetický systém k anaerobnímu dýchání a zvyšuje hladinu laktátu. Laktát byl použit jako biomarker pro mitochondriální onemocnění v mnoha předchozích studiích.
výchozí stav, 3 měsíce, 5 měsíců a 9 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Duke University

Spolupracovníci

Spolupracovníci

Organizace jiná než zadavatel, která poskytuje podporu klinické studii. Tato podpora může zahrnovat činnosti související s financováním, návrhem, implementací, analýzou dat nebo podáváním zpráv.
Temple University

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
12. června 2024

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
22. května 2025

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
24. června 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
9. dubna 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
20. května 2024

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
24. května 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
26. září 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
25. září 2025

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. května 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • Pro00114385

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení