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ROAR-DIGAP: uno studio pilota ampiamente inclusivo e in gran parte virtuale che utilizza DIGAP (piattaforma di analisi genomica profondamente integrata) per personalizzare i trattamenti

25 settembre 2025 aggiornato da: Duke University
GenieUs ha sviluppato una piattaforma di analisi che sarà testata per separare i partecipanti allo studio affetti da SLA in quattro categorie basate sulle analisi del sangue. Queste categorie generali sono neuroinfiammazione, stress ossidativo, autofagia e trasporto assonale compromessi e disfunzione mitocondriale. Una volta stabilita una categoria di malattia, i partecipanti a questo studio riceveranno uno dei quattro integratori personalizzati per 6 mesi e determineremo se questi stanno rallentando la progressione della SLA: verrà somministrata astaxantina per la categoria neuroinfiammazione, Protandim per lo stress ossidativo, melatonina per disturbi alterati autofagia e MitoQ per la disfunzione mitocondriale. Durante i primi 3 mesi, i partecipanti avranno un monitoraggio di routine e nei mesi dal 3 al 9 riceveranno il supplemento assegnato.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Si tratterà di uno studio pilota in aperto, ampiamente inclusivo, in gran parte remoto/virtuale, a due centri, che utilizzerà 50 partecipanti come controlli propri. Dopo il consenso informato e lo screening, i partecipanti forniranno dati demografici, caratteristiche della malattia, comorbilità e farmaci concomitanti. Avranno ottenuto un punteggio ALSFRS-R di base e verrà prelevato il sangue per la classificazione DIGAP, PBMC (che verranno utilizzati per generare iPSC da cui possono essere generati motoneuroni e/o microglia), biomarcatori meccanicistici di base e catena leggera del neurofilamento di base. Verrà richiesto un test di gravidanza sulle urine per le donne in pre-menopausa che non ne hanno effettuato uno dal proprio medico negli ultimi 7 giorni. Successivamente, ogni mese, verranno contattati telefonicamente dai coordinatori dello studio per rivedere gli eventi avversi, le nuove comorbilità e i farmaci concomitanti e per generare un nuovo punteggio ALSFRS-R. Al mese 3, a ciascun partecipante verrà rivelata la classificazione DIGAP e in base a questa riceverà 1 dei 4 trattamenti. Prenderanno il trattamento assegnato per 6 mesi. Ai mesi 3, 5 e 9 verrà chiesto loro di tornare per prelievi di sangue di persona per ripetere i biomarcatori meccanicistici e le misurazioni delle catene leggere dei neurofilamenti. Tutti gli esami del sangue e i trattamenti sperimentali descritti vengono eseguiti esclusivamente a scopo di ricerca.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
50

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27705
        • Duke University Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19122
        • Temple University

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Maschio o femmina di almeno 18 anni.
  2. SLA sporadica o familiare diagnosticata secondo i criteri Gold Coast.
  3. Il paziente è in grado di comprendere ed esprimere il consenso informato (secondo l'opinione dello sperimentatore del sito).
  4. Il paziente è in grado di leggere e scrivere in inglese.
  5. Si prevede che il paziente sopravviva per tutta la durata dello studio.
  6. In grado di deglutire compresse al momento dell'arruolamento e si prevede che sia in grado di deglutire compresse per tutta la durata dello studio.
  7. Le donne non devono essere incinte (avranno evidenza di un test di gravidanza negativo ottenuto dal team di studio al basale o dal medico locale negli ultimi 7 giorni o essere in post-menopausa)
  8. Le donne non devono essere in grado di rimanere incinte (ad esempio, in post-menopausa, chirurgicamente sterili o utilizzando metodi contraccettivi adeguati) per la durata dello studio e tre mesi dopo il completamento dello studio. Una contraccezione adeguata comprende l'astinenza, la contraccezione ormonale (contraccezione orale, contraccezione impiantata, contraccezione iniettata o altro contraccettivo ormonale, ad esempio cerotto o anello contraccettivo), dispositivo intrauterino (IUD) in atto per ≥ 3 mesi, metodo di barriera in combinazione con spermicida o un altro metodo adeguato.

Criteri di esclusione:

  1. Partecipazione attiva o recente (entro gli ultimi 30 giorni) a un altro studio di intervento.
  2. Attualmente o recentemente (entro 30 giorni) sta assumendo uno dei 4 trattamenti sperimentali utilizzati in questo studio.
  3. Precedenti effetti collaterali di uno qualsiasi dei 4 trattamenti sperimentali utilizzati in questo studio.
  4. Il paziente ha una malattia medica o psichiatrica che, secondo l'opinione dello sperimentatore, potrebbe interferire con la capacità del paziente di partecipare a questo studio.
  5. Donne incinte o donne che allattano al seno.
  6. Aspettativa di vita inferiore alla durata dello studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Neuroinfiammazione
Si prevede che i partecipanti allo studio in questa categoria abbiano un'infiammazione nel cervello e nel midollo spinale.
Droga: Astaxantina
L'astaxantina è un pigmento naturale di colore rosso-arancio appartenente ad un gruppo di carotenoidi chiamati xantofille. In natura, l'astaxantina viene sintetizzata dalle microalghe e dal fitoplancton e si biomagnifica negli animali marini superiori attraverso la catena alimentare. L'astaxantina naturale è disponibile sotto forma di capsule, gel morbidi, compresse, polveri, biomassa, creme, bevande energetiche, oli ed estratti e spesso contiene altri carotenoidi. Il composto è disponibile come integratore verificato dalla Farmacopea degli Stati Uniti (USP) che garantisce standard di qualità e purezza riconosciuti a livello federale (https://www.quality-supplements.org/verified-products/verified-products-listings).
Sperimentale: Lo stress ossidativo
Si prevede che i partecipanti allo studio in questa categoria abbiano troppe sostanze chimiche dannose "radicali liberi" nel cervello e nel midollo spinale.
Droga: Protandim
Protandim è una compressa orale derivata da cinque diverse piante: Silybum marianum (cardo mariano), Withania somnifera (Ashwagandha), Camellia sinensis (tè verde), Curcuma longa (curcuma) e Bacopa monniera.
Sperimentale: Autofagia e trasporto assonale compromessi
Si prevede che i partecipanti allo studio in questa categoria abbiano motoneuroni che hanno difficoltà a trasportare materiali su e giù per la loro lunghezza e/o problemi con il turnover delle proteine ​​danneggiate e delle strutture intracellulari.
Droga: Melatonina
La melatonina è un ormone noto da tempo per il suo ruolo nella regolazione del sonno. Gli integratori di melatonina sono comunemente usati per trattare l’insonnia, ma negli ultimi anni si è scoperto che la melatonina svolge un ruolo più ampio nella fisiologia umana, inclusa la potenziale regolazione dell’autofagia.
Sperimentale: Disfunzione mitocondriale
Si prevede che i partecipanti allo studio in questa categoria abbiano neuroni motori che non sono in grado di produrre quantità normali di energia.
Droga: MitoQ
Il principio attivo di MitoQ è l'ubichinone, lo stesso presente nel coenzima Q10 e nell'idebenone. Tuttavia, l’ubichinone contenuto in MitoQ è attaccato a una molecola lipofila carica positivamente chiamata TPP (trifenilfosfonio), che gli consente di accumularsi selettivamente nei mitocondri. Ciò lo rende più potente degli analoghi non mirati dell’ubichinone nel proteggere i mitocondri nelle cellule in coltura. Può essere somministrato per via orale e, almeno negli animali, può attraversare la barriera ematoencefalica e accumularsi nei mitocondri cerebrali.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Scala di valutazione funzionale ALS, rivista (ALSFRS-R)
Lasso di tempo: basale e in ciascuna delle 9 visite telefoniche o di persona successive (circa 9 mesi)
Una scala di valutazione ordinale (voti 0-4) somministrata rapidamente (cinque minuti) utilizzata per determinare le valutazioni dei pazienti sulla loro capacità e indipendenza in 12 attività funzionali. Tutte le 12 attività sono rilevanti per le persone che vivono con la SLA. L'ALSFRS-R diminuisce linearmente con il tempo in un ampio intervallo durante il corso della SLA ed è stato convalidato per l'uso telefonico.
basale e in ciascuna delle 9 visite telefoniche o di persona successive (circa 9 mesi)

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Livelli delle catene leggere dei neurofilamenti
Lasso di tempo: basale, mese 3, mese 5 (2 mesi di trattamento) e mese 9 (6 mesi di trattamento)
Sono componenti neurone-specifici del citoscheletro. Esistono nelle forme di catena pesante, media e leggera. I livelli di catene leggere dei neurofilamenti sono elevati nel liquido spinale e nel sangue dei pazienti affetti da SLA e altre malattie neurodegenerative, e livelli più elevati predicono una progressione più grave della malattia. Questi livelli aumentano drammaticamente quando i portatori asintomatici di mutazioni genetiche che causano la SLA iniziano a convertirsi in un fenotipo SLA.
basale, mese 3, mese 5 (2 mesi di trattamento) e mese 9 (6 mesi di trattamento)
Neuroinfiammazione misurata dalla proteina C-reattiva (CRP)
Lasso di tempo: basale, 3 mesi, 5 mesi e 9 mesi
Utilizzato per misurare la neuroinfiammazione. Questi sono noti per essere anormali nei pazienti affetti da SLA, i loro livelli sono correlati alla progressione della malattia e possono essere alterati dai farmaci utilizzati negli studi clinici.
basale, 3 mesi, 5 mesi e 9 mesi
Neuroinfiammazione misurata dalla proteina chemoattrattante monocitaria-1 (MCP-1)
Lasso di tempo: basale, 3 mesi, 5 mesi e 9 mesi
Utilizzato per misurare la neuroinfiammazione. Questi sono noti per essere anormali nei pazienti affetti da SLA, i loro livelli sono correlati alla progressione della malattia e possono essere alterati dai farmaci utilizzati negli studi clinici.
basale, 3 mesi, 5 mesi e 9 mesi
Neuroinfiammazione misurata dalla chitotriosidasi (CHIT1)
Lasso di tempo: basale, 3 mesi, 5 mesi e 9 mesi
Utilizzato per misurare la neuroinfiammazione. Questi sono noti per essere anormali nei pazienti affetti da SLA, i loro livelli sono correlati alla progressione della malattia e possono essere alterati dai farmaci utilizzati negli studi clinici.
basale, 3 mesi, 5 mesi e 9 mesi
Stress ossidativo misurato dalla capacità antiossidante totale (TAC)
Lasso di tempo: basale, 3 mesi, 5 mesi e 9 mesi
Utilizzato per misurare lo stress ossidativo.
basale, 3 mesi, 5 mesi e 9 mesi
Stress ossidativo misurato dai livelli di acido urico.
Lasso di tempo: basale, 3 mesi, 5 mesi e 9 mesi
L'acido urico è un antiossidante ed è stato riportato che i livelli di acido urico sono più bassi nei soggetti con SLA e correlati alla progressione. È stato anche dimostrato che risponde ai trattamenti negli studi
basale, 3 mesi, 5 mesi e 9 mesi
Autofagia compromessa misurata da Beclin-1
Lasso di tempo: basale, 3 mesi, 5 mesi e 9 mesi
Per misurare l'autofagia compromessa, utilizzeremo Beclin-1. Questa proteina eucariotica altamente conservata ha un importante ruolo regolatore nell'autofagia. È un componente del complesso della fosfatidilinositolo-3-chinasi (PI3K) che media il traffico di vescicole inducendo così l'autofagia. La disfunzione di Beclin-1 è stata implicata in molti disturbi, tra cui il cancro e le malattie neurodegenerative
basale, 3 mesi, 5 mesi e 9 mesi
Disfunzione mitocondriale misurata dal lattato.
Lasso di tempo: basale, 3 mesi, 5 mesi e 9 mesi
La compromissione della fosforilazione ossidativa mitocondriale sposta il sistema bioenergetico cellulare verso la respirazione anaerobica e aumenta il livello di lattato. Il lattato è stato utilizzato come biomarcatore per la malattia mitocondriale in molti studi precedenti.
basale, 3 mesi, 5 mesi e 9 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Duke University

Collaboratori

Collaboratori

Un'organizzazione diversa dallo sponsor che fornisce supporto per uno studio clinico. Questo supporto può includere attività relative al finanziamento, alla progettazione, all'implementazione, all'analisi dei dati o al reporting.
Temple University

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
12 giugno 2024

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
22 maggio 2025

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
24 giugno 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
9 aprile 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
20 maggio 2024

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
24 maggio 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
26 settembre 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
25 settembre 2025

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 maggio 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • Pro00114385

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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