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ROAR-DIGAP: um ensaio piloto amplamente inclusivo e virtual que utiliza DIGAP (plataforma de análise genômica profundamente integrada) para personalizar tratamentos

25 de setembro de 2025 atualizado por: Duke University
A GenieUs desenvolveu uma plataforma de análise que será testada para separar os participantes do estudo com ELA em quatro categorias com base em exames de sangue. Essas categorias gerais são neuroinflamação, estresse oxidativo, autofagia e transporte axonal prejudicados e disfunção mitocondrial. Uma vez estabelecida uma categoria de doença, os participantes deste estudo receberão um dos quatro suplementos individualizados por 6 meses e determinaremos se estes estão retardando a progressão da ELA: Astaxantina será administrada para a categoria de neuroinflamação, Protandim para estresse oxidativo, Melatonina para deficiência autofagia e MitoQ para disfunção mitocondrial. Durante os primeiros 3 meses, os participantes terão acompanhamento de rotina e nos meses 3 a 9 receberão o suplemento atribuído.

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Concluído

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Descrição detalhada

Este será um ensaio piloto amplamente inclusivo, amplamente remoto/virtual, de dois centros e aberto, utilizando 50 participantes como seus próprios controles. Após consentimento informado e triagem, os participantes fornecerão dados demográficos, características da doença, comorbidades e medicamentos concomitantes. Eles terão uma pontuação ALSFRS-R de linha de base obtida e sangue será coletado para classificação DIGAP, PBMCs (que serão usados ​​​​para gerar iPSCs a partir dos quais neurônios motores e/ou microglia podem ser gerados), biomarcadores mecanísticos de linha de base e cadeia leve de neurofilamento de linha de base. Um teste de urina para gravidez será obtido para mulheres na pré-menopausa que não o fizeram pelo próprio médico nos últimos 7 dias. Depois disso, a cada mês, eles serão contatados por telefone pelos coordenadores do estudo para revisar eventos adversos, novas comorbidades e medicamentos concomitantes, e para gerar uma nova pontuação ALSFRS-R. No mês 3, a classificação DIGAP será revelada a cada participante e com base nisso, eles receberão 1 de 4 tratamentos. Eles farão o tratamento designado por 6 meses. Nos meses 3, 5 e 9, eles serão solicitados a retornar para coletas de sangue presenciais para repetição de biomarcadores mecanísticos e medições de cadeia leve de neurofilamento. Todos os exames de sangue e tratamentos experimentais descritos estão sendo realizados exclusivamente para fins de pesquisa.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Intervencional

Inscrição (Real)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
50

Estágio

Estágio

A etapa de um ensaio clínico que estuda um medicamento ou produto biológico, com base nas definições desenvolvidas pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. A fase é baseada no objetivo do estudo, no número de participantes e em outras características. Existem cinco fases: Fase Inicial 1 (anteriormente listada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 e Fase 4. Não Aplicável é usado para descrever ensaios sem fases definidas pela FDA, incluindo ensaios de dispositivos ou intervenções comportamentais.
  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Contato de estudo

O nome e as informações de contato da pessoa que pode responder às perguntas de inscrição para um estudo clínico. Cada local onde o estudo está sendo realizado também pode ter um contato específico, que pode responder melhor a essas perguntas.

Estude backup de contato

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27705
        • Duke University Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19122
        • Temple University

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Homem ou mulher com pelo menos 18 anos.
  2. ELA esporádica ou familiar diagnosticada de acordo com os critérios Gold Coast.
  3. O paciente é capaz de compreender e expressar consentimento informado (na opinião do investigador do centro).
  4. O paciente é capaz de ler e escrever em inglês.
  5. Espera-se que o paciente sobreviva durante o ensaio.
  6. Capaz de engolir comprimidos no momento da inscrição e espera-se que seja capaz de engolir comprimidos durante o estudo.
  7. As mulheres não devem estar grávidas (terão evidência de um teste de gravidez negativo obtido pela equipe do estudo no início do estudo ou pelo médico local nos últimos 7 dias ou estar na pós-menopausa)
  8. As mulheres não devem poder engravidar (por exemplo, na pós-menopausa, cirurgicamente estéreis ou usando métodos anticoncepcionais adequados) durante o estudo e três meses após a conclusão do estudo. A contracepção adequada inclui abstinência, contracepção hormonal (contracepção oral, contracepção implantada, contracepção injectável ou outra contracepção hormonal, por exemplo, adesivo ou anel contraceptivo), dispositivo intrauterino (DIU) colocado por ≥ 3 meses, método de barreira em conjunto com espermicida, ou outro método adequado.

Critério de exclusão:

  1. Participação ativa ou recente (nos últimos 30 dias) em outro ensaio de intervenção.
  2. Atualmente ou recentemente (dentro de 30 dias) em uso de qualquer um dos 4 tratamentos experimentais usados ​​neste estudo.
  3. Efeitos colaterais anteriores de qualquer um dos 4 tratamentos experimentais usados ​​​​neste estudo.
  4. O paciente tem uma doença médica ou psiquiátrica que pode, na opinião do investigador, interferir na capacidade do paciente de participar deste estudo.
  5. Mulheres grávidas ou mulheres que amamentam.
  6. Expectativa de vida menor que a duração do julgamento.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço

Grupo de Participantes / Braço

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo clínico que recebe uma intervenção/tratamento específico, ou nenhuma intervenção, de acordo com o protocolo do estudo.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
Experimental: Neuroinflamação
Espera-se que os participantes do estudo nesta categoria tenham inflamação no cérebro e na medula espinhal.
Medicamento: Astaxantina
A astaxantina é um pigmento natural vermelho-laranja pertencente a um grupo de carotenóides chamados xantofilas. Na natureza, a astaxantina é sintetizada por microalgas e fitoplâncton e biomagnificada em animais marinhos superiores através da cadeia alimentar. A astaxantina natural está disponível em cápsulas, géis moles, comprimidos, pós, biomassa, cremes, bebidas energéticas, óleos e extratos e muitas vezes contém outros carotenóides. O composto está disponível como suplemento verificado pela Farmacopeia dos Estados Unidos (USP), que garante padrões de qualidade e pureza reconhecidos pelo governo federal (https://www.quality-supplements.org/verified-products/verified-products-listings).
Experimental: Estresse oxidativo
Espera-se que os participantes do estudo nesta categoria tenham muitos produtos químicos prejudiciais de “radicais livres” em seus cérebros e medulas espinhais.
Medicamento: Protandim
Protandim é um comprimido oral derivado de cinco plantas diferentes: Silybum marianum (cardo leiteiro), Withania somnifera (Ashwagandha), Camellia sinensis (chá verde), Curcuma longa (cúrcuma) e Bacopa monniera.
Experimental: Autofagia prejudicada e transporte axonal
Espera-se que os participantes do estudo nesta categoria tenham neurônios motores que tenham problemas para transportar materiais para cima e para baixo em seu comprimento e/ou problemas com a renovação de proteínas danificadas e estruturas intracelulares.
Medicamento: Melatonina
A melatonina é um hormônio conhecido há muito tempo por desempenhar um papel na regulação do sono. Suplementos de melatonina são comumente usados ​​para tratar a insônia, mas nos últimos anos descobriu-se que a melatonina desempenha um papel mais amplo na fisiologia humana, incluindo a regulação potencial da autofagia.
Experimental: Disfunção mitocondrial
Espera-se que os participantes do estudo nesta categoria tenham neurônios motores incapazes de produzir quantidades normais de energia.
Medicamento: MitoQ
O ingrediente ativo do MitoQ é a ubiquinona, o mesmo encontrado na coenzima Q10 e na idebenona. No entanto, a ubiquinona no MitoQ está ligada a uma molécula lipofílica com carga positiva chamada TPP (trifenil fosfônio), que permite que ela se acumule seletivamente nas mitocôndrias. Isto o torna mais potente do que os análogos da ubiquinona não direcionados na proteção das mitocôndrias em células cultivadas. Pode ser administrado por via oral e, pelo menos em animais, pode atravessar a barreira hematoencefálica e acumular-se nas mitocôndrias cerebrais.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Escala de classificação funcional ALS, revisada (ALSFRS-R)
Prazo: linha de base e em cada uma das 9 visitas subsequentes por telefone ou pessoalmente (aproximadamente 9 meses)
Uma escala de classificação ordinal de administração rápida (cinco minutos) (classificações de 0 a 4) usada para determinar as avaliações dos pacientes sobre sua capacidade e independência em 12 atividades funcionais. Todas as 12 atividades são relevantes para pessoas que vivem com ELA. O ALSFRS-R diminui linearmente com o tempo em uma ampla faixa durante o curso da ELA e foi validado para uso telefônico.
linha de base e em cada uma das 9 visitas subsequentes por telefone ou pessoalmente (aproximadamente 9 meses)

Medidas de resultados secundários

Medidas de resultados secundários

No protocolo de um estudo clínico, uma medida de resultado planejada que não é tão importante quanto a medida de resultado primária para avaliar o efeito de uma intervenção, mas ainda é de interesse. A maioria dos estudos clínicos tem mais de uma medida de desfecho secundário.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Níveis de cadeia leve de neurofilamento
Prazo: linha de base, mês 3, mês 5 (2 meses de tratamento) e mês 9 (6 meses de tratamento)
Eles são componentes específicos de neurônios do citoesqueleto. Eles existem nas formas de cadeia pesada, média e leve. Os níveis de cadeia leve de neurofilamento estão elevados no líquido espinhal e no sangue de pacientes com ELA e outras doenças neurodegenerativas, e níveis mais elevados predizem uma progressão mais grave da doença. Esses níveis aumentam dramaticamente quando portadores assintomáticos de mutações genéticas causadoras de ELA começam a se converter em um fenótipo de ELA.
linha de base, mês 3, mês 5 (2 meses de tratamento) e mês 9 (6 meses de tratamento)
Neuroinflamação medida pela proteína C reativa (PCR)
Prazo: linha de base, 3 meses, 5 meses e 9 meses
Usado para medir a neuroinflamação. Sabe-se que estes são anormais em pacientes com ELA, seus níveis se correlacionam com a progressão da doença e podem ser alterados por medicamentos em ensaios.
linha de base, 3 meses, 5 meses e 9 meses
Neuroinflamação medida pela proteína quimioatraente de monócitos-1 (MCP-1)
Prazo: linha de base, 3 meses, 5 meses e 9 meses
Usado para medir a neuroinflamação. Sabe-se que estes são anormais em pacientes com ELA, seus níveis se correlacionam com a progressão da doença e podem ser alterados por medicamentos em ensaios.
linha de base, 3 meses, 5 meses e 9 meses
Neuroinflamação medida pela quitotriosidase (CHIT1)
Prazo: linha de base, 3 meses, 5 meses e 9 meses
Usado para medir a neuroinflamação. Sabe-se que estes são anormais em pacientes com ELA, seus níveis se correlacionam com a progressão da doença e podem ser alterados por medicamentos em ensaios.
linha de base, 3 meses, 5 meses e 9 meses
Estresse oxidativo medido pela capacidade antioxidante total (TAC)
Prazo: linha de base, 3 meses, 5 meses e 9 meses
Usado para medir o estresse oxidativo.
linha de base, 3 meses, 5 meses e 9 meses
Estresse oxidativo medido pelos níveis de ácido úrico.
Prazo: linha de base, 3 meses, 5 meses e 9 meses
O ácido úrico é um antioxidante e foi relatado que os níveis de ácido úrico são mais baixos em indivíduos com ELA e correlacionados com a progressão. Também foi demonstrado que responde aos tratamentos em ensaios
linha de base, 3 meses, 5 meses e 9 meses
Autofagia prejudicada medida por Beclin-1
Prazo: linha de base, 3 meses, 5 meses e 9 meses
Para medir a autofagia prejudicada, usaremos Beclin-1. Esta proteína eucariótica altamente conservada tem um papel regulador importante na autofagia. É um componente do complexo fosfatidilinositol-3-quinase (PI3K) que medeia o tráfego de vesículas, induzindo assim a autofagia. A disfunção de Beclin-1 tem sido implicada em muitos distúrbios, incluindo câncer e doenças neurodegenerativas
linha de base, 3 meses, 5 meses e 9 meses
Disfunção mitocondrial medida pelo lactato.
Prazo: linha de base, 3 meses, 5 meses e 9 meses
A fosforilação oxidativa mitocondrial comprometida muda o sistema bioenergético celular para a respiração anaeróbica e aumenta o nível de lactato. O lactato tem sido utilizado como biomarcador para doenças mitocondriais em muitos estudos anteriores.
linha de base, 3 meses, 5 meses e 9 meses

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
Duke University

Colaboradores

Colaboradores

Uma organização diferente do patrocinador que fornece suporte para um estudo clínico. Esse apoio pode incluir atividades relacionadas a financiamento, projeto, implementação, análise de dados ou relatórios.
Temple University

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
12 de junho de 2024

Conclusão Primária (Real)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
22 de maio de 2025

Conclusão do estudo (Real)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
24 de junho de 2025

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
9 de abril de 2024

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
20 de maio de 2024

Primeira postagem (Real)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
24 de maio de 2024

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimado)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
26 de setembro de 2025

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
25 de setembro de 2025

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de maio de 2025

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • Pro00114385

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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