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ROAR-DIGAP: una prueba piloto ampliamente inclusiva y en gran medida virtual que utiliza DIGAP (plataforma de análisis genómico integrado profundo) para personalizar los tratamientos

25 de septiembre de 2025 actualizado por: Duke University
GenieUs desarrolló una plataforma de análisis que se probará para separar a los participantes del estudio con ELA en cuatro categorías según los análisis de sangre. Estas categorías generales son neuroinflamación, estrés oxidativo, autofagia y transporte axonal deteriorados y disfunción mitocondrial. Una vez que se establezca una categoría de enfermedad, los participantes en este estudio recibirán uno de cuatro suplementos individualizados durante 6 meses y determinaremos si están frenando la progresión de la ELA: se administrará astaxantina para la categoría de neuroinflamación, Protandim para el estrés oxidativo, melatonina para las personas con discapacidad. autofagia y MitoQ para la disfunción mitocondrial. Durante los primeros 3 meses, los participantes tendrán un seguimiento de rutina y en los meses 3 al 9 recibirán el complemento asignado.

Descripción general del estudio

Estado

Estado

Indica el estado de contratación actual o el estado de acceso ampliado.
Terminado

Condiciones

Condiciones

La enfermedad, trastorno, síndrome, dolencia o lesión que se está estudiando. En ClinicalTrials.gov, las condiciones también pueden incluir otros problemas relacionados con la salud, como la esperanza de vida, la calidad de vida y los riesgos para la salud.

Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.

Descripción detallada

Esta será una prueba piloto de etiqueta abierta, de dos centros, ampliamente inclusiva, en gran medida remota/virtual, que utilizará a 50 participantes como sus propios controles. Tras el consentimiento informado y la evaluación, los participantes proporcionarán datos demográficos, características de la enfermedad, comorbilidades y medicamentos concomitantes. Se les obtendrá una puntuación ALSFRS-R de referencia y se les extraerá sangre para la clasificación DIGAP, PBMC (que se utilizarán para generar iPSC a partir de las cuales se pueden generar neuronas motoras y/o microglía), biomarcadores mecanicistas de referencia y cadena ligera de neurofilamento de referencia. Se obtendrá una prueba de embarazo en orina para mujeres premenopáusicas que no se hayan hecho una por su propio médico en los últimos 7 días. Después de eso, cada mes, los coordinadores del estudio se comunicarán con ellos por teléfono para revisar los eventos adversos, las nuevas comorbilidades y los medicamentos concomitantes, y para generar una nueva puntuación ALSFRS-R. Al mes 3 se revelará la clasificación DIGAP a cada participante y en base a esto recibirá 1 de 4 tratamientos. Tomarán su tratamiento asignado durante 6 meses. En los meses 3, 5 y 9 se les pedirá que regresen para extracciones de sangre en persona para repetir biomarcadores mecanicistas y mediciones de cadenas ligeras de neurofilamentos. Todos los análisis de sangre y tratamientos de investigación descritos se realizan exclusivamente con fines de investigación.

Tipo de estudio

Tipo de estudio

Describe la naturaleza de un estudio clínico. Los tipos de estudio incluyen estudios de intervención (también llamados ensayos clínicos), estudios observacionales (incluidos registros de pacientes) y acceso ampliado.
Intervencionista

Inscripción (Actual)

Inscripción

El número de participantes en un estudio clínico. La inscripción "anticipada" es el número objetivo de participantes que los investigadores necesitan para el estudio.
50

Fase

Fase

La etapa de un ensayo clínico que estudia un fármaco o producto biológico, según las definiciones desarrolladas por la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA). La fase se basa en el objetivo del estudio, el número de participantes y otras características. Hay cinco fases: Fase 1 temprana (anteriormente enumerada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 y Fase 4. No aplicable se usa para describir ensayos sin fases definidas por la FDA, incluidos ensayos de dispositivos o intervenciones conductuales.
  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Estudio Contacto

El nombre y la información de contacto de la persona que puede responder las preguntas de inscripción para un estudio clínico. Cada ubicación donde se lleva a cabo el estudio también puede tener un contacto específico, que puede responder mejor a esas preguntas.

Copia de seguridad de contactos de estudio

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27705
        • Duke University Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19122
        • Temple University

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Criterio de elegibilidad

Los principales requisitos que deben cumplir las personas que quieran participar en un estudio clínico o las características que deben tener. Los criterios de elegibilidad consisten en criterios de inclusión (que se requieren para que una persona participe en el estudio) y criterios de exclusión (que impiden que una persona participe). Los tipos de criterios de elegibilidad incluyen si un estudio acepta voluntarios sanos, tiene requisitos de edad o grupo de edad, o está limitado por sexo.

Edades elegibles para estudiar

  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Hombre o mujer de al menos 18 años.
  2. ELA esporádica o familiar diagnosticada según los criterios de Gold Coast.
  3. El paciente es capaz de comprender y expresar su consentimiento informado (en opinión del investigador del sitio).
  4. El paciente puede leer y escribir en inglés.
  5. Se espera que el paciente sobreviva durante la duración del ensayo.
  6. Capaz de tragar tabletas en el momento de la inscripción y se espera que pueda tragar tabletas durante la duración del ensayo.
  7. Las mujeres no deben estar embarazadas (tendrán evidencia de una prueba de embarazo negativa obtenida por el equipo del estudio al inicio del estudio o por un médico local dentro de los últimos 7 días o serán posmenopáusicas)
  8. Las mujeres no deben poder quedar embarazadas (por ejemplo, posmenopáusicas, quirúrgicamente estériles o utilizando métodos anticonceptivos adecuados) durante la duración del estudio y tres meses después de su finalización. La anticoncepción adecuada incluye abstinencia, anticoncepción hormonal (anticoncepción oral, anticoncepción implantada, anticoncepción inyectada u otro anticonceptivo hormonal, por ejemplo parche o anillo anticonceptivo), dispositivo intrauterino (DIU) colocado durante ≥ 3 meses, método de barrera junto con espermicida, o otro método adecuado.

Criterio de exclusión:

  1. Participar activamente o recientemente (dentro de los últimos 30 días) en otro ensayo de intervención.
  2. Actualmente o recientemente (dentro de los 30 días) tomando cualquiera de los 4 tratamientos en investigación que se utilizan en este ensayo.
  3. Efectos secundarios previos de cualquiera de los 4 tratamientos en investigación que se utilizan en este ensayo.
  4. El paciente tiene una enfermedad médica o psiquiátrica que, en opinión del investigador, podría interferir con la capacidad del paciente para participar en este estudio.
  5. Mujeres embarazadas o mujeres en período de lactancia.
  6. Esperanza de vida inferior a la duración del ensayo.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo

Grupo de participantes/brazo

Un grupo o subgrupo de participantes en un ensayo clínico que recibe una intervención/tratamiento específico, o ninguna intervención, según el protocolo del ensayo.
Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.
Experimental: Neuroinflamación
Se espera que los participantes del estudio en esta categoría tengan inflamación en el cerebro y la médula espinal.
Droga: Astaxantina
La astaxantina es un pigmento natural de color rojo anaranjado que pertenece a un grupo de carotenoides llamados xantofilas. En la naturaleza, la astaxantina es sintetizada por microalgas y fitoplancton y se biomagnifica en animales marinos superiores a través de la cadena alimentaria. La astaxantina natural está disponible en forma de cápsulas, geles blandos, tabletas, polvos, biomasa, cremas, bebidas energéticas, aceites y extractos y, a menudo, contiene otros carotenoides. El compuesto está disponible como un suplemento verificado por la Farmacopea de los Estados Unidos (USP) que garantiza estándares de calidad y pureza reconocidos a nivel federal (https://www.quality-supplements.org/verified-products/verified-products-listings).
Experimental: Estrés oxidativo
Se espera que los participantes del estudio en esta categoría tengan demasiadas sustancias químicas dañinas de "radicales libres" en sus cerebros y médula espinal.
Droga: Protandim
Protandim es una tableta oral derivada de cinco plantas diferentes: Silybum marianum (cardo mariano), Withania somnifera (Ashwagandha), Camellia sinensis (té verde), Curcuma longa (cúrcuma) y Bacopa monniera.
Experimental: Autofagia y transporte axonal deteriorados
Se espera que los participantes del estudio en esta categoría tengan neuronas motoras que tengan problemas para transportar materiales a lo largo de su longitud y/o problemas con la renovación de proteínas y estructuras intracelulares dañadas.
Droga: Melatonina
La melatonina es una hormona que se sabe desde hace mucho tiempo que desempeña un papel en la regulación del sueño. Los suplementos de melatonina se utilizan habitualmente para tratar el insomnio, pero en los últimos años se ha descubierto que la melatonina desempeña un papel más amplio en la fisiología humana, incluida la posible regulación de la autofagia.
Experimental: Disfunción mitocondrial
Se espera que los participantes del estudio en esta categoría tengan neuronas motoras que no puedan producir cantidades normales de energía.
Droga: MitoQ
El ingrediente activo de MitoQ es la ubiquinona, la misma que se encuentra en la coenzima Q10 y la idebenona. Sin embargo, la ubiquinona en MitoQ está unida a una molécula lipófila cargada positivamente llamada TPP (trifenilfosfonio), lo que le permite acumularse selectivamente en las mitocondrias. Esto lo hace más potente que los análogos de ubiquinona no específicos para proteger las mitocondrias en células cultivadas. Puede administrarse por vía oral y, al menos en animales, puede atravesar la barrera hematoencefálica y acumularse en las mitocondrias cerebrales.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medidas de resultado primarias

En el protocolo de un estudio clínico, la medida de resultado planificada que es la más importante para evaluar el efecto de una intervención/tratamiento. La mayoría de los estudios clínicos tienen una medida de resultado primaria, pero algunos tienen más de una.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Escala de calificación funcional de ALS, revisada (ALSFRS-R)
Periodo de tiempo: línea de base y en cada una de las 9 visitas telefónicas o en persona posteriores (aproximadamente 9 meses)
Una escala de calificación ordinal (calificaciones 0-4) de administración rápida (cinco minutos) que se utiliza para determinar las evaluaciones de los pacientes sobre su capacidad e independencia en 12 actividades funcionales. Las 12 actividades son relevantes para las personas que viven con ELA. El ALSFRS-R disminuye linealmente con el tiempo en un amplio rango durante el curso de la ELA y ha sido validado para uso telefónico.
línea de base y en cada una de las 9 visitas telefónicas o en persona posteriores (aproximadamente 9 meses)

Medidas de resultado secundarias

Medidas de resultado secundarias

En el protocolo de un estudio clínico, una medida de resultado planificada que no es tan importante como la medida de resultado primaria para evaluar el efecto de una intervención pero que sigue siendo de interés. La mayoría de los estudios clínicos tienen más de una medida de resultado secundaria.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Niveles de cadena ligera de neurofilamentos
Periodo de tiempo: valor inicial, mes 3, mes 5 (2 meses de tratamiento) y mes 9 (6 meses de tratamiento)
Son componentes neuronales específicos del citoesqueleto. Existen en formas de cadena pesada, media y ligera. Los niveles de cadenas ligeras de neurofilamentos están elevados en el líquido cefalorraquídeo y en la sangre de pacientes con ELA y otras enfermedades neurodegenerativas, y niveles más altos predicen una progresión más grave de la enfermedad. Estos niveles aumentan dramáticamente cuando los portadores asintomáticos de mutaciones genéticas que causan ELA comienzan a convertirse en un fenotipo de ELA.
valor inicial, mes 3, mes 5 (2 meses de tratamiento) y mes 9 (6 meses de tratamiento)
Neuroinflamación medida por la proteína C reactiva (PCR)
Periodo de tiempo: línea de base, 3 meses, 5 meses y 9 meses
Se utiliza para medir la neuroinflamación. Se sabe que son anormales en pacientes con ELA, sus niveles se correlacionan con la progresión de la enfermedad y pueden alterarse con medicamentos en los ensayos.
línea de base, 3 meses, 5 meses y 9 meses
Neuroinflamación medida por la proteína quimioatrayente de monocitos-1 (MCP-1)
Periodo de tiempo: línea de base, 3 meses, 5 meses y 9 meses
Se utiliza para medir la neuroinflamación. Se sabe que son anormales en pacientes con ELA, sus niveles se correlacionan con la progresión de la enfermedad y pueden alterarse con medicamentos en los ensayos.
línea de base, 3 meses, 5 meses y 9 meses
Neuroinflamación medida por quitotriosidasa (CHIT1)
Periodo de tiempo: línea de base, 3 meses, 5 meses y 9 meses
Se utiliza para medir la neuroinflamación. Se sabe que son anormales en pacientes con ELA, sus niveles se correlacionan con la progresión de la enfermedad y pueden alterarse con medicamentos en los ensayos.
línea de base, 3 meses, 5 meses y 9 meses
Estrés oxidativo medido por la capacidad antioxidante total (TAC)
Periodo de tiempo: línea de base, 3 meses, 5 meses y 9 meses
Se utiliza para medir el estrés oxidativo.
línea de base, 3 meses, 5 meses y 9 meses
Estrés oxidativo medido por los niveles de ácido úrico.
Periodo de tiempo: línea de base, 3 meses, 5 meses y 9 meses
El ácido úrico es un antioxidante y se ha informado que los niveles de ácido úrico son más bajos en sujetos con ELA y se correlacionan con la progresión. También se ha demostrado que responde a los tratamientos en ensayos.
línea de base, 3 meses, 5 meses y 9 meses
Autofagia deteriorada medida por Beclin-1
Periodo de tiempo: línea de base, 3 meses, 5 meses y 9 meses
Para medir la autofagia deteriorada, utilizaremos Beclin-1. Esta proteína eucariota altamente conservada tiene un papel regulador importante en la autofagia. Es un componente del complejo fosfatidilinositol-3-quinasa (PI3K) que media el tráfico de vesículas, induciendo así la autofagia. La disfunción de Beclin-1 se ha implicado en muchos trastornos, incluidos el cáncer y las enfermedades neurodegenerativas.
línea de base, 3 meses, 5 meses y 9 meses
Disfunción mitocondrial medida por el lactato.
Periodo de tiempo: línea de base, 3 meses, 5 meses y 9 meses
La fosforilación oxidativa mitocondrial comprometida cambia el sistema bioenergético celular a respiración anaeróbica y aumenta el nivel de lactato. El lactato se ha utilizado como biomarcador de enfermedades mitocondriales en muchos estudios previos.
línea de base, 3 meses, 5 meses y 9 meses

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Patrocinador

La organización o persona que inicia el estudio y que tiene autoridad y control sobre el estudio.
Duke University

Colaboradores

Colaboradores

Una organización distinta del patrocinador que proporciona apoyo para un estudio clínico. Este apoyo puede incluir actividades relacionadas con la financiación, el diseño, la implementación, el análisis de datos o la elaboración de informes.
Temple University

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

Inicio del estudio

La fecha real en la que el primer participante se inscribió en un estudio clínico. La fecha de inicio "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de inicio del estudio.
12 de junio de 2024

Finalización primaria (Actual)

Finalización primaria

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención para recopilar datos finales para la medida de resultado primaria. Si el estudio clínico terminó de acuerdo con el protocolo o se terminó, no afecta esta fecha. Para estudios clínicos con más de una medida de resultado primaria con diferentes fechas de finalización, este término se refiere a la fecha en que se completa la recopilación de datos para todas las medidas de resultado primarias. La fecha de finalización principal "anticipada" es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización principal del estudio.
22 de mayo de 2025

Finalización del estudio (Actual)

Finalización del estudio

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención/tratamiento para recopilar los datos finales de las medidas de resultado primarias, las medidas de resultado secundarias y los eventos adversos (es decir, la última visita del último participante). La fecha de finalización "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización del estudio.
24 de junio de 2025

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

Enviado por primera vez

La fecha en la que el patrocinador o investigador del estudio envió por primera vez un registro del estudio a ClinicalTrials.gov. Por lo general, hay un retraso de unos días entre la primera fecha de envío y la disponibilidad del registro en ClinicalTrials.gov (la primera fecha publicada).
9 de abril de 2024

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha en la que el patrocinador del estudio o el investigador envía por primera vez un registro del estudio que es consistente con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es posible que el patrocinador o el investigador deba revisar y enviar un registro de estudio una o más veces antes de que se cumplan los criterios de revisión de control de calidad de la NLM. Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
20 de mayo de 2024

Publicado por primera vez (Actual)

Publicado por primera vez

La fecha en la que el registro del estudio estuvo disponible por primera vez en ClinicalTrials.gov después de que concluyó la revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Por lo general, hay una demora de unos días entre la fecha en que el patrocinador del estudio o el investigador envió el registro del estudio y la primera fecha publicada.
24 de mayo de 2024

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimado)

Última actualización publicada

La fecha más reciente en la que se pusieron a disposición los cambios en un registro del estudio en ClinicalTrials.gov. Puede haber una demora entre el momento en que el patrocinador o el investigador del estudio envió los cambios a ClinicalTrials.gov (la fecha de envío de la última actualización) y la fecha de publicación de la última actualización.
26 de septiembre de 2025

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha más reciente en la que el patrocinador del estudio o el investigador presentó cambios en un registro del estudio que son consistentes con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
25 de septiembre de 2025

Última verificación

Última verificación

La fecha más reciente en la que el patrocinador o investigador del estudio confirmó que la información sobre un estudio clínico en ClinicalTrials.gov es precisa y actual. Si un estudio con un estado de reclutamiento de reclutamiento; aún no está reclutando; o activo, no se ha confirmado el reclutamiento en los últimos 2 años, el estado de reclutamiento del estudio se muestra como desconocido.
1 de mayo de 2025

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

Otros números de identificación del estudio

Identificadores o números de identificación distintos del número NCT que el patrocinador del estudio, los financiadores u otros asignan a un estudio clínico. Estos números pueden incluir identificadores únicos de otros registros de ensayos y números de subvención de los Institutos Nacionales de Salud.
  • Pro00114385

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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