Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Zdroj biobanky HOPE (HOPE Resource)

26. srpna 2026 aktualizováno: Medical College of Wisconsin

Biobankový zdroj pro transplantaci hematopoetických buněk a genovou terapii u nemaligních krevních onemocnění

Prospektivní multicentrická studie, která vytvoří depozitář biologických vzorků a klinických údajů od pacientů podstupujících transplantaci hematopoetických kmenových buněk (HCT) nebo genovou terapii (GT) pro léčbu nemaligních onemocnění krve.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Nábor

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Detailní popis

Toto je prospektivní multicentrická studie, která založí úložiště biospecimenů a klinických údajů od pacientů podstupujících transplantaci hematopoetických kmenových buněk (HCT) nebo genovou terapii (GT) pro léčbu nemaligních krevních onemocnění. Cílem zápisu je 375 účastníků a až všech souhlasících 100 příbuzných dárců (předpokládá se přibližně 100), kteří budou získáváni po dobu 4 let. Účastníci budou sledováni až do konce studie, ale pokračující sběr vzorků a klinických údajů může pokračovat, aby umožnil až 15 let sledování pro všechny zapsané účastníky, pokud budou k dispozici finanční prostředky. Účastníci s diagnózou aplastické anémie nebo hemoglobinopatií nebo selhání kostní dřeně podstupující HCT nebo GT pro léčbu jejich základního onemocnění. V této studii není žádná léčebná intervence. Léčba bude na uvážení poskytovatele. Účastníci poskytnou krev a další biospecimeny před a po zásahu v určených intervalech. 375 účastníků a přibližně 100 příbuzných dárců bude zapsáno z 35 míst.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Pozorovací

Zápis (Odhadovaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
375

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • Duarte, California, Spojené státy, 91010
        • Nábor
        • City of Hope
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Ryotaro Nakamura, MD
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Spojené státy, 32611
        • Nábor
        • University of Florida
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Jordan Milner, MD
        • Kontakt:
          • Giselle Morre-Higgs
          • Telefonní číslo: 352-273-9050
          • E-mail: mooregj@ufl.edu
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30329
        • Nábor
        • Children's Healthcare of Atlanta
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Shanmuganathan Chandrakasan, MD
        • Kontakt:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
        • Nábor
        • Lurie Children's Hospital of Chicago
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Sonali Chaudhury, MD
        • Kontakt:
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
        • Nábor
        • Washington University
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Iskra Pusic, MD
      • St Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
        • Nábor
        • St. Louis Children's
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Shalini Shenoy, MD
        • Kontakt:
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10065
        • Nábor
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Roni Tamari, MD
        • Kontakt:
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27710
        • Nábor
        • Duke University Medical Center
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Mitchell Horwitz, MD
        • Kontakt:
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
        • Nábor
        • Oregon Health and Science University
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Evan Shereck, MD
        • Kontakt:
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37235
        • Nábor
        • Vanderbilt University Medical Center
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Jim Connelly, MD
        • Kontakt:
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Nábor
        • Baylor College of Medicine
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Alexander Ngwube, MD
        • Kontakt:
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Spojené státy, 23298
        • Nábor
        • Virginia Commonwealth University
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Elizabeth Krieger, MD
        • Kontakt:
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98109
        • Nábor
        • Fred Hutchinson Cancer Center
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Neel Bhatt, MD
        • Kontakt:
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Spojené státy, 53226
        • Nábor
        • Children's Hospital of Wisconsin
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Julie Talano, MD
        • Kontakt:

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ano

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Pacienti podstupující HCT nebo GT pro léčbu nezanedbaných krevních poruch: aplastická anémie, hemoglobinopatie nebo selhání kostní dřeně. Související dárci zařazených účastníků podstupujících HCT jsou také způsobilí pro studii.

Popis

Kritéria pro zařazení do HCT/GT:

  1. Pacienti s diagnózou aplastické anémie (AA), hemoglobinopatií nebo selhání kostní dřeně z jiných příčin, kromě maligních onemocnění, budou způsobilí pro zařazení do tohoto protokolu:

    1. AA bude definována jako periferní cytopenie s hypoplastickou kostní dření pro daný věk a klinickou diagnózou aplastické anémie podle posouzení jejich ošetřujících lékařů.
    2. Hemoglobinopatie zahrnují srpkovitou anémii nebo talasemii. Pacienti léčení potenciálně kurativní terapií HCT nebo GT pro hemoglobinopatie budou způsobilí pro tuto studii.
    3. Jedinci se selháním kostní dřeně v důsledku klinicky nebo molekulárně diagnostikovaného dědičného selhání kostní dřeně, vrozených chyb imunity nebo jiné příčiny budou zahrnuti.
  2. Pacienti musí podstoupit HCT nebo GT pro léčbu jejich základního onemocnění. Alogenní transplantace včetně všech režimů kondicionování, dárců a profylaktických režimů GVHD jsou způsobilé. Tato studie neurčuje, jak bude transplantace nebo podpůrná péče při transplantaci provedena.
  3. Pacienti nebo jejich zákonní zástupci musí souhlasit s účastí v CIBMTR "Protokolu pro výzkumnou databázi transplantace hematopoetických buněk a poškození kostní dřeně toxickými látkami" (NCT 1166009) pro umožnění propojení s longitudinálními klinickými údaji shromážděnými CIBMTR.
  4. Všichni věkové kategorie, menšiny, pohlaví a genderové identity jsou způsobilé pro studii, ale účastníci musí v době zařazení do studie vážit alespoň 10 kilogramů (kg) vzhledem k objemu a počtu odběrů krve, které jsou vyžadovány.
  5. Všichni účastníci nebo rodič/zákonný zástupce musí podepsat informovaný souhlas pro tuto studii. Pokud existují otázky týkající se způsobilosti pacienta pro studii, kontaktujte tým protokolu k přezkoumání a diskuzi e-mailem na adrese bmtctn2402@emmes.com.

Vylučující kritéria pro HCT/GT

  1. Pacienti s aplastickou anémií nebo hemoglobinopatiemi, kteří nepodstupují alogenní HCT nebo GT.
  2. Aktivní malignita.
  3. Hematologická malignita nebo léčba předchozí hematologické malignity v předchozích pěti letech.
  4. Váha ≤ 10,0 kg v době zařazení do studie.
  5. Předchozí autologní nebo alogenní transplantace.

Kritéria pro zařazení příbuzných dárců:

1. Všichni příbuzní dárci pro způsobilé příjemce podstupující alogenní HCT pro AA, hemoglobinopatie nebo selhání kostní dřeně, jak je definováno v kritériích způsobilosti příjemců výše, jsou způsobilí. Poznámka: Účastníci - příjemci HCT zůstanou způsobilí, pokud příbuzný dárce odmítne účast ve studii.

Vylučující kritéria pro příbuzné dárce:

1. Váha dárce ≤ 10,0 kg v době zařazení do studie

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Vyvinout biobanku, která umožní získat mechanistické poznatky a biologické koreláty klíčových příčin selhání transplantace hematopoetických kmenových buněk (HCT) a genové terapie (GT) u nezhoubných onemocnění (NMD).
Časové okno: 5 Let
Uchování vzorků biologického materiálu s DNA
5 Let
Identifikovat nové terapeutické cíle pro komplikace související s NMD a HCT nebo GT vedoucí k vývoji cílenějších a účinnějších terapií.
Časové okno: 5 let
Uchování vzorků biologického materiálu s DNA
5 let

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Medical College of Wisconsin

Spolupracovníci

Spolupracovníci

Organizace jiná než zadavatel, která poskytuje podporu klinické studii. Tato podpora může zahrnovat činnosti související s financováním, návrhem, implementací, analýzou dat nebo podáváním zpráv.
National Cancer Institute (NCI)
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
National Institutes of Health (NIH)

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
15. května 2026

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
30. března 2031

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
30. března 2031

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
7. listopadu 2025

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
7. listopadu 2025

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
12. listopadu 2025

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
27. srpna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
26. srpna 2026

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. srpna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • BMT CTN 2402

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NEROZHODNÝ

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení