Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Zasób Biobanku HOPE (HOPE Resource)

26 sierpnia 2026 zaktualizowane przez: Medical College of Wisconsin

Biobank Hematopoetycznych Komórek Macierzystych i Terapii Genowej w Nienowotworowych Zaburzeniach Krwi

Prospektywne, wieloośrodkowe badanie, którego celem jest utworzenie repozytorium próbek biologicznych i danych klinicznych od pacjentów poddawanych transplantacji komórek krwiotwórczych (HCT) lub terapii genowej (GT) w leczeniu nienowotworowych chorób krwi.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Rekrutacyjny

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Szczegółowy opis

To jest prospektywne, wieloośrodkowe badanie, które utworzy repozytorium próbek biologicznych i danych klinicznych od pacjentów poddawanych przeszczepieniu komórek krwiotwórczych (HCT) lub terapii genowej (GT) w leczeniu nienowotworowych chorób krwi. Celem rekrutacji jest 375 uczestników oraz do 100 zgodnych dawców spokrewnionych (przewiduje się około 100), rekrutowanych przez 4 lata. Uczestnicy będą obserwowani do końca badania, ale kontynuacja zbierania próbek i danych klinicznych może trwać, umożliwiając do 15 lat obserwacji wszystkich zrekrutowanych uczestników, jeśli środki finansowe będą dostępne. Uczestnicy z rozpoznaniem niedokrwistości aplastycznej lub hemoglobinopatii lub niewydolności szpiku kostnego poddawani HCT lub GT w leczeniu ich choroby podstawowej. W tym badaniu nie ma interwencji terapeutycznej. Leczenie będzie odbywać się według uznania lekarza. Uczestnicy będą dostarczać krew i inne próbki biologiczne przed i po interwencji w określonych odstępach czasu. 375 uczestników i około 100 dawców spokrewnionych zostanie zrekrutowanych z 35 ośrodków.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Obserwacyjny

Zapisy (Szacowany)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
375

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kontakt w sprawie studiów

Imię i nazwisko oraz dane kontaktowe osoby, która może odpowiedzieć na pytania dotyczące rejestracji do badania klinicznego. Każda lokalizacja, w której prowadzone jest badanie, może mieć również określoną osobę kontaktową, która może lepiej odpowiedzieć na te pytania.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Duarte, California, Stany Zjednoczone, 91010
        • Rekrutacyjny
        • City of Hope
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Ryotaro Nakamura, MD
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32611
        • Rekrutacyjny
        • University of Florida
        • Główny śledczy:
          • Jordan Milner, MD
        • Kontakt:
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30329
        • Rekrutacyjny
        • Children's Healthcare of Atlanta
        • Główny śledczy:
          • Shanmuganathan Chandrakasan, MD
        • Kontakt:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Rekrutacyjny
        • Lurie Children's Hospital of Chicago
        • Główny śledczy:
          • Sonali Chaudhury, MD
        • Kontakt:
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • Rekrutacyjny
        • Washington University
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Iskra Pusic, MD
      • St Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • Rekrutacyjny
        • St. Louis Children's
        • Główny śledczy:
          • Shalini Shenoy, MD
        • Kontakt:
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10065
        • Rekrutacyjny
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
        • Główny śledczy:
          • Roni Tamari, MD
        • Kontakt:
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27710
        • Rekrutacyjny
        • Duke University Medical Center
        • Główny śledczy:
          • Mitchell Horwitz, MD
        • Kontakt:
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
        • Rekrutacyjny
        • Oregon Health and Science University
        • Główny śledczy:
          • Evan Shereck, MD
        • Kontakt:
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37235
        • Rekrutacyjny
        • Vanderbilt University Medical Center
        • Główny śledczy:
          • Jim Connelly, MD
        • Kontakt:
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Rekrutacyjny
        • Baylor College of Medicine
        • Główny śledczy:
          • Alexander Ngwube, MD
        • Kontakt:
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Stany Zjednoczone, 23298
        • Rekrutacyjny
        • Virginia Commonwealth University
        • Główny śledczy:
          • Elizabeth Krieger, MD
        • Kontakt:
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98109
        • Rekrutacyjny
        • Fred Hutchinson Cancer Center
        • Główny śledczy:
          • Neel Bhatt, MD
        • Kontakt:
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53226
        • Rekrutacyjny
        • Children's Hospital of Wisconsin
        • Główny śledczy:
          • Julie Talano, MD
        • Kontakt:

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Tak

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Pacjenci poddawani HCT lub GT w leczeniu niezłośliwych zaburzeń krwi: niedokrwistości aplastycznej, hemoglobinopatii lub niewydolności szpiku kostnego. Powiązani dawcy zarejestrowanych uczestników poddawanych HCT również kwalifikują się do badania.

Opis

Kryteria włączenia HCT/GT:

  1. Pacjenci z rozpoznaniem niedokrwistości aplastycznej (AA), hemoglobinopatii lub niewydolności szpiku z innych przyczyn, z wyjątkiem chorób nowotworowych, będą kwalifikowani do włączenia do tego protokołu:

    1. AA będzie definiowana jako występowanie cytopenii we krwi obwodowej z hipokomórkowym szpikiem kostnym dla wieku i klinicznym rozpoznaniem niedokrwistości aplastycznej ustalonym przez lekarzy prowadzących.
    2. Hemoglobinopatie obejmują anemię sierpowatą lub talasemię. Pacjenci otrzymujący potencjalnie leczniczą terapię HCT lub GT z powodu hemoglobinopatii będą kwalifikowani do tego badania.
    3. Osoby z niewydolnością szpiku spowodowaną klinicznie lub molekularnie rozpoznaną dziedziczną niewydolnością szpiku, wrodzonymi zaburzeniami odporności lub inną przyczyną zostaną włączone.
  2. Pacjenci muszą otrzymać HCT lub GT w celu leczenia choroby podstawowej. Przeszczepy allogeniczne, w tym wszystkie schematy kondycjonowania, dawcy i schematy profilaktyki GVHD, są kwalifikowalne. To badanie nie definiuje, w jaki sposób zostanie przeprowadzony przeszczep lub opieka wspomagająca przeszczep.
  3. Pacjenci lub ich opiekunowie prawni muszą wyrazić zgodę na udział w CIBMTR "Protokół bazy danych badawczej dla przeszczepiania komórek krwiotwórczych i uszkodzeń szpiku wywołanych czynnikami toksycznymi" (NCT 1166009), aby umożliwić powiązanie z długoterminowymi danymi klinicznymi zbieranymi przez CIBMTR.
  4. Wszystkie grupy wiekowe, mniejszości, płci i rodzaje są kwalifikowalne do badania, ale uczestnicy muszą ważyć co najmniej 10 kilogramów (kg) w momencie rejestracji do badania, biorąc pod uwagę objętość i liczbę pobrań krwi wymaganych.
  5. Wszyscy uczestnicy lub rodzic/opiekun prawny musi podpisać świadomą zgodę na to badanie. Jeśli istnieją pytania dotyczące kwalifikowalności pacjenta do badania, skontaktuj się z Zespołem Protokołu w celu przeglądu i dyskusji, wysyłając e-mail na adres bmtctn2402@emmes.com.

Kryteria wykluczenia HCT/GT

  1. Pacjenci z niedokrwistością aplastyczną lub hemoglobinopatiami, którzy nie są kandydatami do allogenicznego HCT lub GT.
  2. Aktywna choroba nowotworowa.
  3. Chłoniak złośliwy lub leczenie z powodu wcześniejszego chłoniaka złośliwego w ciągu ostatnich 5 lat.
  4. Waga ≤ 10,0 kg w momencie rejestracji do badania.
  5. Wcześniejszy przeszczep autologiczny lub allogeniczny.

Kryteria włączenia Dawcy Spokrewnionego:

1. Wszyscy spokrewnieni dawcy dla kwalifikujących się biorców poddawanych allogenicznemu HCT z powodu AA, hemoglobinopatii lub niewydolności szpiku, zgodnie z definicją w kryteriach kwalifikowalności biorcy powyżej, są kwalifikowalni. Uwaga: Uczestnicy będący biorcami HCT pozostaną kwalifikowalni, jeśli spokrewniony dawca odmówi udziału w badaniu.

Kryteria wykluczenia Dawcy Spokrewnionego:

1. Waga dawcy ≤ 10,0 kg w momencie rejestracji do badania

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Opracuj biorepozytorium, które pozwoli ustalić mechanistyczne spostrzeżenia i biologiczne korelacje dotyczące kluczowych przyczyn niepowodzeń transplantacji komórek krwiotwórczych (HCT) i terapii genowej (GT) w przypadku nienowotworowych chorób (NMD).
Ramy czasowe: 5 lat
Przechowywanie próbek materiału biologicznego z DNA
5 lat
Identyfikacja nowych celów terapeutycznych dla powikłań związanych z NMD oraz HCT lub GT prowadząca do opracowania bardziej ukierunkowanych i skutecznych terapii.
Ramy czasowe: 5 Lat
Przechowywanie próbek materiału biologicznego z DNA
5 Lat

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Medical College of Wisconsin

Współpracownicy

Współpracownicy

Organizacja inna niż sponsor, która zapewnia wsparcie dla badania klinicznego. Wsparcie to może obejmować działania związane z finansowaniem, projektowaniem, wdrażaniem, analizą danych lub raportowaniem.
National Cancer Institute (NCI)
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
National Institutes of Health (NIH)

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
15 maja 2026

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
30 marca 2031

Ukończenie studiów (Szacowany)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
30 marca 2031

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
7 listopada 2025

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
7 listopada 2025

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
12 listopada 2025

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
27 sierpnia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
26 sierpnia 2026

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 sierpnia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • BMT CTN 2402

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIEZDECYDOWANY

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami