Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Die HOPE-Biobank-Ressource (HOPE Resource)

26. August 2026 aktualisiert von: Medical College of Wisconsin

Biobank-Ressource für hämatopoetische Zelltransplantation und Gentherapie bei nicht-malignen Bluterkrankungen

Eine prospektive, multizentrische Studie, die ein Repository von Bioproben und klinischen Daten von Patienten einrichtet, die sich einer hämatopoetischen Stammzelltransplantation (HCT) oder Gentherapie (GT) zur Behandlung nicht-maligner Bluterkrankungen unterziehen.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Rekrutierung

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine prospektive, multizentrische Studie, die ein Repository von Bioproben und klinischen Daten von Patienten einrichten wird, die sich einer hämatopoetischen Stammzelltransplantation (HCT) oder Gentherapie (GT) zur Behandlung von nicht-malignen Bluterkrankungen unterziehen. Das Einschlussziel beträgt 375 Teilnehmer und bis zu alle einwilligenden 100 verwandten Spender (etwa 100 werden erwartet), die über 4 Jahre rekrutiert werden. Die Teilnehmer werden bis zum Ende der Studie nachbeobachtet, aber die fortgesetzte Sammlung von Proben und klinischen Daten kann fortgesetzt werden, um bis zu 15 Jahre Nachbeobachtung für alle eingeschlossenen Teilnehmer zu ermöglichen, sofern Mittel verfügbar sind. Teilnehmer mit einer Diagnose von aplastischer Anämie oder Hämoglobinopathien oder Knochenmarksversagen, die sich einer HCT oder GT zur Behandlung ihrer Grunderkrankung unterziehen. In dieser Studie gibt es keine Behandlungsintervention. Die Behandlung erfolgt nach Ermessen des behandelnden Arztes. Die Teilnehmer werden Blut und andere Bioproben vor und nach dem Eingriff in bestimmten Intervallen bereitstellen. 375 Teilnehmer und etwa 100 verwandte Spender werden von 35 Standorten eingeschlossen.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Beobachtungs

Einschreibung (Geschätzt)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
375

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienkontakt

Der Name und die Kontaktinformationen der Person, die Fragen zur Registrierung für eine klinische Studie beantworten kann. Jeder Standort, an dem die Studie durchgeführt wird, kann auch einen bestimmten Ansprechpartner haben, der diese Fragen möglicherweise besser beantworten kann.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Duarte, California, Vereinigte Staaten, 91010
        • Rekrutierung
        • City of Hope
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Ryotaro Nakamura, MD
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Vereinigte Staaten, 32611
        • Rekrutierung
        • University of Florida
        • Hauptermittler:
          • Jordan Milner, MD
        • Kontakt:
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30329
        • Rekrutierung
        • Children's Healthcare of Atlanta
        • Hauptermittler:
          • Shanmuganathan Chandrakasan, MD
        • Kontakt:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
        • Rekrutierung
        • Lurie Children's Hospital of Chicago
        • Hauptermittler:
          • Sonali Chaudhury, MD
        • Kontakt:
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
        • Rekrutierung
        • Washington University
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Iskra Pusic, MD
      • St Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
        • Rekrutierung
        • St. Louis Children's
        • Hauptermittler:
          • Shalini Shenoy, MD
        • Kontakt:
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10065
        • Rekrutierung
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
        • Hauptermittler:
          • Roni Tamari, MD
        • Kontakt:
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27710
        • Rekrutierung
        • Duke University Medical Center
        • Hauptermittler:
          • Mitchell Horwitz, MD
        • Kontakt:
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97239
        • Rekrutierung
        • Oregon Health and Science University
        • Hauptermittler:
          • Evan Shereck, MD
        • Kontakt:
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37235
        • Rekrutierung
        • Vanderbilt University Medical Center
        • Hauptermittler:
          • Jim Connelly, MD
        • Kontakt:
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Rekrutierung
        • Baylor College of Medicine
        • Hauptermittler:
          • Alexander Ngwube, MD
        • Kontakt:
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Vereinigte Staaten, 23298
        • Rekrutierung
        • Virginia Commonwealth University
        • Hauptermittler:
          • Elizabeth Krieger, MD
        • Kontakt:
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98109
        • Rekrutierung
        • Fred Hutchinson Cancer Center
        • Hauptermittler:
          • Neel Bhatt, MD
        • Kontakt:
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53226
        • Rekrutierung
        • Children's Hospital of Wisconsin
        • Hauptermittler:
          • Julie Talano, MD
        • Kontakt:

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Ja

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Patienten, die sich einer HCT oder GT zur Behandlung von nicht-malignen Blutstörungen unterziehen: aplastische Anämie, Hämoglobinopathien oder Knochenmarksversagen. Verwandte Spender von eingeschriebenen Teilnehmern, die sich einer HCT unterziehen, sind ebenfalls für die Studie geeignet.

Beschreibung

HCT/GT Einschlusskriterien:

  1. Patienten mit einer Diagnose von aplastischer Anämie (AA), Hämoglobinopathien oder Knochenmarkversagen aus anderen Ursachen, mit Ausnahme von malignen Erkrankungen, sind für die Aufnahme in dieses Protokoll berechtigt:

    1. AA wird definiert als periphere Zytopenien mit einem für das Alter hypozellulären Knochenmark und einer klinischen Diagnose von aplastischer Anämie, wie von ihren behandelnden Ärzten festgestellt.
    2. Hämoglobinopathien umfassen Sichelzellenanämie oder Thalassämie. Patienten, die eine potenziell kurative Therapie mit HCT oder GT für Hämoglobinopathien erhalten, sind für diese Studie berechtigt.
    3. Personen mit Knochenmarkversagen aufgrund klinisch oder molekular diagnostizierter erblicher Knochenmarkversagen, angeborener Immundefekte oder anderer Ursachen werden eingeschlossen.
  2. Patienten müssen eine HCT oder GT zur Behandlung ihrer Grunderkrankung erhalten. Allogene Transplantationen, einschließlich aller Konditionierungsregime, Spender und GVHD-Prophylaxe-Regime, sind berechtigt. Diese Studie legt nicht fest, wie die Transplantation oder die transplantationsunterstützende Versorgung durchgeführt wird.
  3. Patienten oder ihre gesetzlichen Vormunde müssen der Teilnahme am CIBMTR "Protokoll für eine Forschungsdatenbank für hämatopoetische Zelltransplantation und Knochenmarkschäden" (NCT 1166009) zustimmen, um eine Verknüpfung mit den von CIBMTR gesammelten longitudinalen klinischen Daten zu ermöglichen.
  4. Alle Altersgruppen, Minderheiten, Geschlechter und Gender sind für die Studie berechtigt, aber Teilnehmer müssen zum Zeitpunkt der Studieneinschreibung mindestens 10 Kilogramm (kg) wiegen, basierend auf dem Volumen und der Anzahl der erforderlichen Blutentnahmen.
  5. Alle Teilnehmer oder Eltern/gesetzliche Vormunde müssen eine Einwilligungserklärung für diese Studie unterzeichnen. Bei Fragen zur Studieneignung eines Patienten, wenden Sie sich zur Überprüfung und Diskussion per E-Mail an das Protokollteam unter bmtctn2402@emmes.com.

HCT/GT Ausschlusskriterien

  1. Patienten mit aplastischer Anämie oder Hämoglobinopathien, die keine allogene HCT oder GT anstreben.
  2. Aktive Malignität.
  3. Hämatologische Malignität oder Therapie für eine vorherige hämatologische Malignität in den letzten fünf Jahren.
  4. Gewicht ≤ 10,0 kg zum Zeitpunkt der Studieneinschreibung.
  5. Frühere autologe oder allogene Transplantation.

Einschlusskriterien für verwandte Spender:

1. Alle verwandten Spender für berechtigte Empfänger, die sich einer allogenen HCT für AA, Hämoglobinopathien oder Knochenmarkversagen unterziehen, wie in den oben genannten Empfänger-Eignungskriterien definiert, sind berechtigt. Hinweis: HCT-Empfängerteilnehmer bleiben berechtigt, wenn der verwandte Spender die Teilnahme an der Studie ablehnt.

Ausschlusskriterien für verwandte Spender:

1. Spendergewicht ≤ 10,0 kg zum Zeitpunkt der Studieneinschreibung

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Entwickeln Sie eine Biobank, die mechanistische Einblicke und biologische Korrelate zu den Hauptursachen des Versagens von HCT und GT für nicht-maligne Erkrankungen (NMD) etabliert.
Zeitfenster: 5 Jahre
Aufbewahrung von Bioproben mit DNA
5 Jahre
Neue therapeutische Ziele für NMD- und HCT- oder GT-bedingte Komplikationen identifizieren, um die Entwicklung zielgerichteterer und wirksamerer Therapien zu ermöglichen.
Zeitfenster: 5 Jahre
Aufbewahrung von Bioproben mit DNA
5 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Medical College of Wisconsin

Mitarbeiter

Mitarbeiter

Eine andere Organisation als der Sponsor, die eine klinische Studie unterstützt. Diese Unterstützung kann Aktivitäten im Zusammenhang mit Finanzierung, Design, Implementierung, Datenanalyse oder Berichterstattung umfassen.
National Cancer Institute (NCI)
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
National Institutes of Health (NIH)

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
15. Mai 2026

Primärer Abschluss (Geschätzt)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
30. März 2031

Studienabschluss (Geschätzt)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
30. März 2031

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
7. November 2025

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
7. November 2025

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
12. November 2025

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
27. August 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
26. August 2026

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. August 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • BMT CTN 2402

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

UNENTSCHIEDEN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Cookie-Einstellungen

Wir verwenden Cookies, um sicherzustellen, dass Sie auf unserer Website die bestmögliche Erfahrung machen. Weitere Informationen finden Sie in unserer Datenschutz- und Cookie-Richtlinien. ...>>>Sie können Ihre Einstellungen jederzeit ändern oder Ihre Einwilligung widerrufen, indem Sie die Cookies wie in der Richtlinie beschrieben von Ihrer Website oder Ihrem Computer löschen. Bitte akzeptieren Sie es und wählen Sie Ihre Einstellungen, indem Sie die entsprechenden Kästchen im Abschnitt "Einstellungen verwalten" unten ankreuzen. Bitte lesen Sie unsere Nutzungsbedingungen sorgfältig durch, bevor Sie einen Teil dieser Website nutzen.
«Einstellungen verwalten