Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

HOPE Biobank Ressurs (HOPE Resource)

26. august 2026 oppdatert av: Medical College of Wisconsin

Biobankressurs for hematopoietisk cellletransplantasjon og genterapi for ikke-maligne blodsykdommer

En prospektiv, multikenterstudie som vil etablere et lager av bioprøver og kliniske data fra pasienter som gjennomgår hematopoietisk stamcelletransplantasjon (HCT) eller genterapi (GT) for behandling av ikke-maligne blodsykdommer.

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Rekruttering

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Detaljert beskrivelse

Dette er en prospektiv, multikenterstudie som vil etablere et biorepositorium av bioprøver og kliniske data fra pasienter som gjennomgår hematopoietisk stamcelletransplantasjon (HCT) eller genterapi (GT) for behandling av ikke-maligne blodsykdommer. Målet for inkludering er 375 deltakere og opptil alle samtykkende 100 beslektede donorer (omtrent 100 forventes), rekruttert over 4 år. Deltakerne vil bli fulgt frem til studiens slutt, men fortsatt innsamling av prøver og kliniske data kan fortsette for å muliggjøre opptil 15 års oppfølging for alle inkluderte deltakere dersom midler er tilgjengelige. Deltakere med diagnosen aplastisk anemi eller hemoglobinopatier eller benmargssvikt som gjennomgår HCT eller GT for behandling av deres underliggende sykdom. Det er ingen behandlingsintervensjon i denne studien. Behandlingen vil være etter behandlerens skjønn. Deltakerne vil gi blod og andre bioprøver før og etter intervensjon med spesifiserte intervaller. 375 deltakere og omtrent 100 beslektede donorer vil bli inkludert fra 35 steder.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Observasjonsmessig

Registrering (Antatt)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
375

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktinformasjon for personen som kan svare på påmeldingsspørsmål for en klinisk studie. Hvert sted hvor studien gjennomføres kan også ha en spesifikk kontakt, som kan være bedre i stand til å svare på disse spørsmålene.

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • Duarte, California, Forente stater, 91010
        • Rekruttering
        • City of Hope
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Ryotaro Nakamura, MD
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forente stater, 32611
        • Rekruttering
        • University of Florida
        • Hovedetterforsker:
          • Jordan Milner, MD
        • Ta kontakt med:
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30329
        • Rekruttering
        • Children's Healthcare of Atlanta
        • Hovedetterforsker:
          • Shanmuganathan Chandrakasan, MD
        • Ta kontakt med:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
        • Rekruttering
        • Lurie Children's Hospital of Chicago
        • Hovedetterforsker:
          • Sonali Chaudhury, MD
        • Ta kontakt med:
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Forente stater, 63110
        • Rekruttering
        • Washington University
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Iskra Pusic, MD
      • St Louis, Missouri, Forente stater, 63110
        • Rekruttering
        • St. Louis Children's
        • Hovedetterforsker:
          • Shalini Shenoy, MD
        • Ta kontakt med:
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10065
        • Rekruttering
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
        • Hovedetterforsker:
          • Roni Tamari, MD
        • Ta kontakt med:
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forente stater, 27710
        • Rekruttering
        • Duke University Medical Center
        • Hovedetterforsker:
          • Mitchell Horwitz, MD
        • Ta kontakt med:
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forente stater, 97239
        • Rekruttering
        • Oregon Health and Science University
        • Hovedetterforsker:
          • Evan Shereck, MD
        • Ta kontakt med:
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forente stater, 37235
        • Rekruttering
        • Vanderbilt University Medical Center
        • Hovedetterforsker:
          • Jim Connelly, MD
        • Ta kontakt med:
    • Texas
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Rekruttering
        • Baylor College of Medicine
        • Hovedetterforsker:
          • Alexander Ngwube, MD
        • Ta kontakt med:
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Forente stater, 23298
        • Rekruttering
        • Virginia Commonwealth University
        • Hovedetterforsker:
          • Elizabeth Krieger, MD
        • Ta kontakt med:
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98109
        • Rekruttering
        • Fred Hutchinson Cancer Center
        • Hovedetterforsker:
          • Neel Bhatt, MD
        • Ta kontakt med:
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forente stater, 53226
        • Rekruttering
        • Children's Hospital of Wisconsin
        • Hovedetterforsker:
          • Julie Talano, MD
        • Ta kontakt med:

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Ja

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Pasienter som gjennomgår HCT eller GT for behandling av ikke-maligne blodsykdommer: aplastisk anemi, hemoglobinopatier eller benmargsvikt. Relaterte donorer av innskrevne deltakere som gjennomgår HCT er også kvalifisert for studien.

Beskrivelse

HCT/GT Inklusjon:

  1. Pasienter med diagnose aplastisk anemi (AA), hemoglobinopatier eller benmargsvikt fra andre årsaker bortsett fra maligne sykdommer vil være kvalifisert for inkludering i denne protokollen:

    1. AA vil bli definert som å ha cytopenier i perifert blod med hypocellulær benmarg for alder og en klinisk diagnose av aplastisk anemi som fastsatt av deres behandlende leger.
    2. Hemoglobinopatier inkluderer sigdcelleanemi eller thalassemi. Pasienter som mottar potensielt kurativ behandling med HCT eller GT for hemoglobinopatier vil være kvalifisert for denne studien.
    3. Personer med benmargsvikt på grunn av klinisk eller molekylært diagnostisert arvelig benmargsvikt, medfødte feil i immunforsvaret eller annen årsak vil bli inkludert.
  2. Pasienter må motta HCT eller GT for behandling av deres underliggende sykdom. Allogene transplantasjoner inkludert alle kondisjoneringsregimer, donorer og GVHD-profilakse-regimer er kvalifiserte. Denne studien definerer ikke hvordan transplantasjonen eller transplantasjonsstøttende behandling skal utføres.
  3. Pasienter eller deres foresatte må samtykke til å delta i CIBMTR "Protokoll for en forskningsdatabase for hematopoietisk celletransplantasjon og benmargstoksiske skader" (NCT 1166009) for å tillate kobling med de longitudinelle kliniske dataene som samles inn av CIBMTR.
  4. Alle aldre, minoriteter, kjønn og kjønnsidentiteter er kvalifisert for studien, men deltakere må veie minst 10 kilogram (kg) ved studiestart gitt volumet og antallet blodprøver som kreves.
  5. Alle deltakere eller foresatte må signere informert samtykke for denne studien. Hvis det er spørsmål angående en pasients kvalifikasjon for studien, kontakt protokollteamet for gjennomgang og diskusjon ved å sende e-post til bmtctn2402@emmes.com.

HCT/GT Eksklusjon

  1. Pasienter med aplastisk anemi eller hemoglobinopatier som ikke gjennomgår allogen HCT eller GT.
  2. Aktiv malignitet.
  3. Hematologisk malignitet eller behandling for tidligere hematologisk malignitet i de foregående fem årene.
  4. Vekt ≤ 10,0 kg ved studiestart.
  5. Tidligere autolog eller allogen transplantasjon.

Beslektet Donor Inklusjon:

1. Alle beslektede donorer for kvalifiserte mottakere som gjennomgår allogen HCT for AA, hemoglobinopatier eller benmargsvikt som definert i mottakerens kvalifikasjonskriterier ovenfor er kvalifiserte. Merk: HCT-mottakerdeltakere vil forbli kvalifiserte hvis den beslektede donoren avslår å delta i studien.

Beslektet Donor Eksklusjon:

1. Donorvekt ≤ 10,0 kg ved studiestart

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Utvikle et biolager som skal etablere mekanistiske innsikter og biologiske korrelasjoner til sentrale årsaker til svikt ved hematopoietisk cellestransplantasjon (HCT) og genterapi (GT) for ikke-maligne sykdommer (NMD).
Tidsramme: 5 år
Bevaring av bioprøver med DNA
5 år
Identifisere nye terapeutiske mål for NMD og HCT- eller GT-relaterte komplikasjoner som fører til utvikling av mer målrettede og effektive terapi.
Tidsramme: 5 år
Lagring av bioprøver med DNA
5 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
Medical College of Wisconsin

Samarbeidspartnere

Samarbeidspartnere

En annen organisasjon enn sponsoren som gir støtte til en klinisk studie. Denne støtten kan omfatte aktiviteter knyttet til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
National Cancer Institute (NCI)
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
National Institutes of Health (NIH)

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
15. mai 2026

Primær fullføring (Antatt)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
30. mars 2031

Studiet fullført (Antatt)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
30. mars 2031

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
7. november 2025

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
7. november 2025

Først lagt ut (Faktiske)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
12. november 2025

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
27. august 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
26. august 2026

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. august 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • BMT CTN 2402

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

UBESLUTTE

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger