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La Risorsa Biobanca HOPE (HOPE Resource)

26 agosto 2026 aggiornato da: Medical College of Wisconsin

Banca di Risorse Biologiche per il Trapianto di Cellule Ematopoietiche e la Terapia Genica nei Disordini Ematici Non Maligni

Uno studio prospettico e multicentrico che istituirà una banca di campioni biologici e dati clinici di pazienti sottoposti a trapianto di cellule staminali ematopoietiche (HCT) o terapia genica (GT) per il trattamento di malattie ematologiche non maligne.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Reclutamento

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio prospettico, multicentrico, che istituirà un repository di campioni biologici e dati clinici di pazienti sottoposti a trapianto di cellule staminali ematopoietiche (HCT) o terapia genica (GT) per il trattamento di malattie ematologiche non maligne. L'obiettivo di arruolamento è di 375 partecipanti e fino a 100 donatori correlati consenzienti (si prevedono circa 100), reclutati nell'arco di 4 anni. I partecipanti saranno seguiti fino alla fine dello studio, ma la raccolta continuata di campioni e dati clinici potrebbe proseguire per consentire fino a 15 anni di follow-up per tutti i partecipanti arruolati se i fondi saranno disponibili. Partecipanti con diagnosi di Anemia Aplastica o Emoglobinopatie o insufficienza midollare sottoposti a HCT o GT per la gestione della loro malattia di base. Non è previsto alcun intervento terapeutico in questo studio. Il trattamento sarà a discrezione del medico. I partecipanti forniranno sangue e altri campioni biologici prima e dopo l'intervento a intervalli specificati. 375 partecipanti e circa 100 donatori correlati saranno arruolati da 35 siti.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Osservativo

Iscrizione (Stimato)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
375

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Duarte, California, Stati Uniti, 91010
        • Reclutamento
        • City of Hope
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Ryotaro Nakamura, MD
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32611
        • Reclutamento
        • University of Florida
        • Investigatore principale:
          • Jordan Milner, MD
        • Contatto:
          • Giselle Morre-Higgs
          • Numero di telefono: 352-273-9050
          • Email: mooregj@ufl.edu
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30329
        • Reclutamento
        • Children's Healthcare of Atlanta
        • Investigatore principale:
          • Shanmuganathan Chandrakasan, MD
        • Contatto:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Reclutamento
        • Lurie Children's Hospital of Chicago
        • Investigatore principale:
          • Sonali Chaudhury, MD
        • Contatto:
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Reclutamento
        • Washington University
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Iskra Pusic, MD
      • St Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Reclutamento
        • St. Louis Children's
        • Investigatore principale:
          • Shalini Shenoy, MD
        • Contatto:
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10065
        • Reclutamento
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
        • Investigatore principale:
          • Roni Tamari, MD
        • Contatto:
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710
        • Reclutamento
        • Duke University Medical Center
        • Investigatore principale:
          • Mitchell Horwitz, MD
        • Contatto:
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
        • Reclutamento
        • Oregon Health and Science University
        • Investigatore principale:
          • Evan Shereck, MD
        • Contatto:
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37235
        • Reclutamento
        • Vanderbilt University Medical Center
        • Investigatore principale:
          • Jim Connelly, MD
        • Contatto:
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Reclutamento
        • Baylor College of Medicine
        • Investigatore principale:
          • Alexander Ngwube, MD
        • Contatto:
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Stati Uniti, 23298
        • Reclutamento
        • Virginia Commonwealth University
        • Investigatore principale:
          • Elizabeth Krieger, MD
        • Contatto:
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98109
        • Reclutamento
        • Fred Hutchinson Cancer Center
        • Investigatore principale:
          • Neel Bhatt, MD
        • Contatto:
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stati Uniti, 53226
        • Reclutamento
        • Children's Hospital of Wisconsin
        • Investigatore principale:
          • Julie Talano, MD
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

Sì

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Pazienti sottoposti a HCT o GT per il trattamento di disturbi ematici non maligni: Anemia Aplastica, Emoglobinopatie o Insufficienza Midollare. I donatori correlati dei partecipanti arruolati sottoposti a HCT sono anch'essi idonei per lo studio.

Descrizione

Criteri di inclusione per HCT/GT:

  1. I pazienti con diagnosi di Anemia Aplastica (AA), emoglobinopatie o insufficienza midollare da altre cause eccetto malattie maligne saranno eleggibili per l'arruolamento in questo protocollo:

    1. L'AA sarà definita come presenza di citopenie periferiche con midollo osseo ipocellulare per l'età e diagnosi clinica di anemia aplastica come determinato dai loro medici curanti.
    2. Le emoglobinopatie includono anemia falciforme o talassemia. I pazienti che ricevono terapia potenzialmente curativa con HCT o GT per emoglobinopatie saranno eleggibili per questo studio.
    3. Saranno inclusi individui con insufficienza midollare dovuta a insufficienza midollare ereditaria diagnosticata clinicamente o molecularmente, errori congeniti dell'immunità o altre cause.
  2. I pazienti devono ricevere un HCT o GT per la gestione della loro malattia sottostante. Sono eleggibili trapianti allogenici inclusi tutti i regimi di condizionamento, donatori e regimi di profilassi per la GVHD. Questo studio non definisce come verrà eseguito il trapianto o l'assistenza di supporto al trapianto.
  3. I pazienti o il loro tutore legale devono acconsentire a partecipare al CIBMTR "Protocollo per un database di ricerca per il trapianto di cellule ematopoietiche e lesioni midollari tossiche" (NCT 1166009) per consentire il collegamento con i dati clinici longitudinali raccolti da CIBMTR.
  4. Tutte le età, minoranze, sessi e generi sono eleggibili per lo studio, ma i partecipanti devono pesare almeno 10 chilogrammi (kg) al momento dell'arruolamento nello studio dato il volume e il numero di prelievi di sangue richiesti.
  5. Tutti i partecipanti o genitori/tutori legali devono firmare un consenso informato per questo studio. Se ci sono domande riguardanti l'eleggibilità di un paziente per lo studio, contattare il Team del Protocollo per revisione e discussione inviando un'email a bmtctn2402@emmes.com.

Esclusione HCT/GT

  1. Pazienti con anemia aplastica o emoglobinopatie che non stanno perseguendo HCT allogenico o GT.
  2. Malignità attiva.
  3. Malignità ematologica o terapia per una precedente malignità ematologica nei precedenti cinque anni.
  4. Peso ≤ 10,0 kg al momento dell'arruolamento nello studio.
  5. Trapianto autologo o allogenico precedente.

Inclusione Donatore Correlato:

1. Tutti i donatori correlati per riceventi eleggibili che si sottopongono a HCT allogenico per AA, emoglobinopatie o insufficienza midollare come definito nei criteri di eleggibilità del ricevente sopra sono eleggibili. Nota: I partecipanti riceventi HCT rimarranno eleggibili se il donatore correlato rifiuta di partecipare allo studio.

Esclusione Donatore Correlato:

1. Peso del donatore ≤ 10,0 kg al momento dell'arruolamento nello studio

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sviluppare una biorepository che stabilirà approfondimenti meccanicistici e correlati biologici per le cause chiave del fallimento del trapianto di cellule ematopoietiche (HCT) e della terapia genica (GT) per le malattie non maligne (NMD).
Lasso di tempo: 5 Anni
Conservazione dei campioni di biospecimen con DNA
5 Anni
Identificare nuovi bersagli terapeutici per le complicanze correlate a NMD e HCT o GT che portano allo sviluppo di terapie più mirate ed efficaci.
Lasso di tempo: 5 Anni
Conservazione dei campioni di biospecimen con DNA
5 Anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Medical College of Wisconsin

Collaboratori

Collaboratori

Un'organizzazione diversa dallo sponsor che fornisce supporto per uno studio clinico. Questo supporto può includere attività relative al finanziamento, alla progettazione, all'implementazione, all'analisi dei dati o al reporting.
National Cancer Institute (NCI)
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
National Institutes of Health (NIH)

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
15 maggio 2026

Completamento primario (Stimato)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
30 marzo 2031

Completamento dello studio (Stimato)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
30 marzo 2031

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
7 novembre 2025

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
7 novembre 2025

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
12 novembre 2025

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
27 agosto 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
26 agosto 2026

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 agosto 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • BMT CTN 2402

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

INDECISO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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