Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Řízení steatorey u dětí a mladých dospělých s Alagilleho syndromem po transplantaci jater

28. srpna 2026 aktualizováno: Digestive Care, Inc.

Fáze 2 klinické studie s přerušením léčby s hydrogenuhličitanem pufrovaným, enterosolventním enzymovým doplňkem slinivky břišní pro zvládání steatorey u dětí a mladých dospělých s Alagilleho syndromem po transplantaci jater

Cílem této klinické studie je zjistit, zda PERTZYE® funguje při léčbě steatorey u dětí a dospělých s Alagillovým syndromem (ALGS) po transplantaci jater. Bude také zkoumána bezpečnost přípravku PERTZYE®. Hlavní otázky, na které studie hledá odpověď, jsou:

  • Zlepšuje PERTZYE vstřebávání tuků z potravy?
  • Zlepšuje PERTZYE frekvenci a konzistenci stolice?
  • Zlepšuje PERTZYE břišní příznaky a symptomy?
  • Jaké zdravotní problémy mají účastníci při užívání PERTZYE? Výzkumníci porovnají výsledky, když účastníci užívají a přestanou užívat PERTZYE.

Během studie účastníci:

  • Budou konzumovat stravu s vysokým obsahem tuku
  • Budou užívat PERTZYE každý den s jídlem a svačinami po dobu až 4 týdnů
  • Budou mít naplánované kontroly telefonicky nebo prostřednictvím videa klinickým personálem
  • Budou vést deník svých příznaků a dávkování PERTZYE
  • Budou sbírat stolici pro laboratorní testování

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Nábor

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Pozorovací

Zápis (Odhadovaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
30

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Nelze použít

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • Nábor
        • Children's Hospital Colorado - Research Institute
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Jacob Mark, MD
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10016
        • Zatím nenabíráme
        • Hassenfeld Children's Hospital at NYU Langone
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Dana Goldner, MD
        • Kontakt:
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43205
        • Zatím nenabíráme
        • Research Institute at Nationwide Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Alvin (Jay) Freeman, MD
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
        • Zatím nenabíráme
        • Oregon Health & Science University
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Henry Lin, MD
        • Kontakt:
          • Research Coordinator
          • Telefonní číslo: 503-494-1078
          • E-mail: royde@ohsu.edu
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37232
        • Nábor
        • Vanderbilt University Medical Center
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Saeed Mohammed, MD
    • Texas
      • El Paso, Texas, Spojené státy, 79936
        • Nábor
        • Pediatric GI of El Paso
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Eduardo Rosas-Blum, MD
        • Kontakt:
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98105
        • Zatím nenabíráme
        • Seattle Children's Hospital - Research Institute
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Evelyn Hsu, MD
        • Kontakt:

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Ukázka pravděpodobnosti

Studijní populace

Male and female participants ages 7-50 years inclusive with a confirmed diagnosis of ALGS status post OLT due to ALGS complications.

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Mužští a ženští účastníci ve věku 7–50 let včetně.
  • Potvrzená diagnóza ALGS.
  • Stav po OLT z důvodu komplikací ALGS.
  • Účastníci v současné době léčení přípravky pankreatických enzymů (PEP) jsou povoleni s podmínkou vysazení PEP 5 dní před zahájením 72hodinového sběru stolice. Účastníci musí vysadit PEP po celou dobu studie až do jejího dokončení.
  • Souhlas s dodržováním stravy s vysokým obsahem tuků alespoň 2 dny před a během 72hodinového sběru stolice a sledování příjmu stravy pomocí stravovacího deníku.
  • Přítomnost steatorey potvrzená výchozí hodnotou CFA ≤ 90 %.
  • Mít během studie stálého pečovatele, pokud je to relevantní pro zařazení dítěte.
  • Schopnost poskytnout písemný informovaný souhlas a souhlas (pokud je to věkově přiměřené).

Kritéria pro vyloučení:

  • Chirurgické narušení enterohepatální cirkulace (např. biliární diverze).
  • Strava s vysokým obsahem oleje se středně dlouhým řetězcem triglyceridů (MCT).
  • Užívání žlučových kyselin, inhibitorů vychytávání žlučových kyselin, lipid-vázajících pryskyřic, syntetických náhrad tuků (např. Olestra) a mastí proti opruzeninám (poznámka: antagonisté H2 a inhibitory protonové pumpy [PPI] jsou povoleny, pokud jsou užívány stabilně a konzistentně po celou dobu studie).
  • Anamnéza nebo přítomnost jiných doprovodných jaterních onemocnění, jako je rejekce jaterního transplantátu s cholestázou, infekce virem hepatitidy B nebo C, HIV, primární sklerozující cholangitida (PSC), alkoholové jaterní onemocnění, autoimunitní hepatitida, metabolicky asociované ztučnění jater (MASLD)/nealkoholická steatohepatitida (NASH) nebo významná chronická rejekce alograftu.
  • Momentálně těhotné nebo kojící.
  • Nádorová onemocnění kromě karcinomu in situ nebo nádorů léčených alespoň 5 let před screeningem bez známek recidivy.
  • Účast v klinické studii a podání investigačního přípravku během posledních 30 dnů.
  • Užívání antidiaroik, antispasmodik a/nebo laxativ s kataraktickým účinkem. Změna osmotických laxativ během posledních 3 měsíců.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta

Skupina / kohorta

Skupina nebo podskupina účastníků pozorovací studie, která je hodnocena z hlediska biomedicínských nebo zdravotních výsledků.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Všichni účastníci
Diagnostický test: Fekální tuk
koeficient absorpce tuku

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Absorpce tuků v potravě
Časové okno: Po dokončení 72hodinového období sběru stolice
Absorpce tuků ve stravě se měří výpočtem procenta absorpce tuků (0-100 %). Vyšší procento absorpce tuků znamená dobrou absorpci tuků.
Po dokončení 72hodinového období sběru stolice

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Digestive Care, Inc.

Spolupracovníci

Spolupracovníci

Organizace jiná než zadavatel, která poskytuje podporu klinické studii. Tato podpora může zahrnovat činnosti související s financováním, návrhem, implementací, analýzou dat nebo podáváním zpráv.
Alagille Syndrome Alliance

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
3. srpna 2026

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. srpna 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. srpna 2028

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
8. ledna 2026

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
9. ledna 2026

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
13. ledna 2026

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
1. září 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
28. srpna 2026

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. srpna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • 102824-001

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení