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Management von Steatorrhoe bei Kindern und jungen Erwachsenen mit Alagille-Syndrom nach Lebertransplantation

28. August 2026 aktualisiert von: Digestive Care, Inc.

Eine Phase-2-Behandlungsabbruch-Studie eines bikarbonatgepufferten, magensaftresistenten Pankreasenzym-Supplements zur Behandlung von Steatorrhoe bei Kindern und jungen Erwachsenen mit Alagille-Syndrom nach Lebertransplantation

Ziel dieser klinischen Studie ist es herauszufinden, ob PERTZYE® zur Behandlung von Steatorrhoe bei Kindern und Erwachsenen mit Alagille-Syndrom (ALGS) nach einer Lebertransplantation wirkt. Es wird auch die Sicherheit von PERTZYE® untersucht. Die Hauptfragen, die beantwortet werden sollen, sind:

  • Verbessert PERTZYE die Nahrungsfettabsorption?
  • Verbessert PERTZYE die Stuhlfrequenz und -konsistenz?
  • Verbessert PERTZYE die abdominalen Anzeichen und Symptome?
  • Welche medizinischen Probleme haben Teilnehmer bei der Einnahme von PERTZYE? Die Forscher werden die Ergebnisse vergleichen, wenn Teilnehmer PERTZYE einnehmen und die Einnahme beenden.

Während der Studie werden die Teilnehmer:

  • Eine fettreiche Ernährung einhalten
  • Täglich PERTZYE zu den Mahlzeiten und Snacks für bis zu 4 Wochen einnehmen
  • Geplante Kontrollen per Telefon oder Video durch klinisches Personal durchführen
  • Ein Tagebuch über ihre Symptome und PERTZYE-Dosierung führen
  • Stuhlproben für Labortests sammeln

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Rekrutierung

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Beobachtungs

Einschreibung (Geschätzt)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
30

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Unzutreffend

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienkontakt

Der Name und die Kontaktinformationen der Person, die Fragen zur Registrierung für eine klinische Studie beantworten kann. Jeder Standort, an dem die Studie durchgeführt wird, kann auch einen bestimmten Ansprechpartner haben, der diese Fragen möglicherweise besser beantworten kann.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • Rekrutierung
        • Children's Hospital Colorado - Research Institute
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Jacob Mark, MD
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10016
        • Noch keine Rekrutierung
        • Hassenfeld Children's Hospital at NYU Langone
        • Hauptermittler:
          • Dana Goldner, MD
        • Kontakt:
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43205
        • Noch keine Rekrutierung
        • Research Institute at Nationwide Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Alvin (Jay) Freeman, MD
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97239
        • Noch keine Rekrutierung
        • Oregon Health & Science University
        • Hauptermittler:
          • Henry Lin, MD
        • Kontakt:
          • Research Coordinator
          • Telefonnummer: 503-494-1078
          • E-Mail: royde@ohsu.edu
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37232
        • Rekrutierung
        • Vanderbilt University Medical Center
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Saeed Mohammed, MD
    • Texas
      • El Paso, Texas, Vereinigte Staaten, 79936
        • Rekrutierung
        • Pediatric GI of El Paso
        • Hauptermittler:
          • Eduardo Rosas-Blum, MD
        • Kontakt:
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98105
        • Noch keine Rekrutierung
        • Seattle Children's Hospital - Research Institute
        • Hauptermittler:
          • Evelyn Hsu, MD
        • Kontakt:

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Wahrscheinlichkeitsstichprobe

Studienpopulation

Male and female participants ages 7-50 years inclusive with a confirmed diagnosis of ALGS status post OLT due to ALGS complications.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Männliche und weibliche Teilnehmer im Alter von 7 bis 50 Jahren einschließlich.
  • Bestätigte Diagnose von ALGS.
  • Status nach OLT aufgrund von ALGS-Komplikationen.
  • Teilnehmer, die derzeit mit Pankreasenzymprodukten (PEPs) behandelt werden, sind zugelassen, sofern die PEPs 5 Tage vor Beginn der 72-Stunden-Stuhlsammlung abgesetzt werden. Die Teilnehmer müssen die PEPs für die gesamte Studiendauer bis zum Abschluss absetzen.
  • Einverständnis, mindestens 2 Tage vor und während der 72-Stunden-Stuhlsammlung eine fettreiche Ernährung einzuhalten und den Nahrungsmittelkonsum durch ein Ernährungstagebuch zu überwachen.
  • Vorhandensein von Steatorrhoe, bestätigt durch einen CFA-Baseline-Wert ≤ 90 %.
  • Vorhandensein einer konstanten Betreuungsperson für die Studiendauer, falls für die Einschreibung eines Kindes zutreffend.
  • Fähigkeit, eine schriftliche Einwilligungserklärung und Zustimmung (falls altersgerecht) zu geben.

Ausschlusskriterien:

  • Chirurgische Unterbrechung des enterohepatischen Kreislaufs (z. B. biliäre Diversion).
  • Ernährung mit hohem Gehalt an mittelkettigen Triglyceriden (MCT-Öl).
  • Verwendung von Gallensäuren, Gallensäureaufnahmehemmern, lipidbindenden Harzen, synthetischen Fettersatzstoffen (z. B. Olestra) und Windelausschlag-Salben (Hinweis: H2-Antagonisten und Protonenpumpenhemmer [PPIs] sind erlaubt, wenn sie während der gesamten Studiendauer in einem stabilen und konstanten Regime eingenommen werden).
  • Anamnese oder Vorhandensein anderer begleitender Lebererkrankungen wie Lebertransplantatabstoßung mit Cholestase, Hepatitis-B- oder -C-Virusinfektion, HIV, primär sklerosierende Cholangitis (PSC), alkoholische Lebererkrankung, Autoimmunhepatitis, metabolisch assoziierte Fettlebererkrankung (MASLD)/nicht-alkoholische Steatohepatitis (NASH) oder signifikante chronische Allotransplantatabstoßung.
  • Derzeit schwanger oder stillend.
  • Krebserkrankungen mit Ausnahme von In-situ-Karzinomen oder Krebserkrankungen, die mindestens 5 Jahre vor dem Screening behandelt wurden und keine Anzeichen eines Rückfalls aufweisen.
  • Teilnahme an einer klinischen Studie und Erhalt eines Prüfpräparats innerhalb der letzten 30 Tage.
  • Verwendung von Antidiarrhoika, Antispasmodika und/oder abführenden Laxantien. Änderung der osmotischen Laxantien innerhalb der letzten 3 Monate.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte

Gruppe / Kohorte

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer Beobachtungsstudie, die hinsichtlich biomedizinischer oder gesundheitlicher Ergebnisse bewertet wird.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Alle Teilnehmer
Diagnosetest: Fett im Stuhl
Fettabsorptionskoeffizient

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Fettabsorption in der Nahrung
Zeitfenster: Nach Abschluss des 72-stündigen Stuhlsammelzeitraums
Die Fettaufnahme aus der Nahrung wird gemessen, indem der prozentuale Anteil der Fettabsorption (0-100%) berechnet wird. Ein höherer Prozentsatz der Fettabsorption deutet auf eine gute Fettaufnahme hin.
Nach Abschluss des 72-stündigen Stuhlsammelzeitraums

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Digestive Care, Inc.

Mitarbeiter

Mitarbeiter

Eine andere Organisation als der Sponsor, die eine klinische Studie unterstützt. Diese Unterstützung kann Aktivitäten im Zusammenhang mit Finanzierung, Design, Implementierung, Datenanalyse oder Berichterstattung umfassen.
Alagille Syndrome Alliance

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
3. August 2026

Primärer Abschluss (Geschätzt)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
1. August 2027

Studienabschluss (Geschätzt)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
1. August 2028

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
8. Januar 2026

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
9. Januar 2026

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
13. Januar 2026

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
1. September 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
28. August 2026

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. August 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • 102824-001

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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