Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Styring af Steatorræ hos Børn og Unge Voksne med Alagille Syndrom Efter Levertransplantation

28. august 2026 opdateret af: Digestive Care, Inc.

En fase 2-behandlingsudtraekningsklinisk undersøgelse af et bikarbonatbufferet, enterisk overtrekket pankreasenzymtilskud til behandling af steatorrhea hos børn og unge voksne med Alagille-syndrom efter levertransplantation

Målet med denne kliniske undersøgelse er at undersøge, om PERTZYE® virker til behandling af steatorré hos børn og voksne med Alagille Syndrom (ALGS) efter levertransplantation. Det vil også undersøge sikkerheden ved PERTZYE®. De vigtigste spørgsmål, der ønskes besvaret, er:

  • Forbedrer PERTZYE optagelsen af fedt fra kosten?
  • Forbedrer PERTZYE hyppigheden og konsistensen af afføringen?
  • Forbedrer PERTZYE mavesymptomer og -tegn?
  • Hvilke medicinske problemer oplever deltagerne, når de tager PERTZYE? Forskere vil sammenligne resultaterne, når deltagerne tager og stopper med at tage PERTZYE.

Under undersøgelsen vil deltagerne:

  • Indtage en fedtrig kost
  • Tage PERTZYE hver dag sammen med måltider og snacks i op til 4 uger
  • Have planlagte opfølgninger via telefon eller video af klinisk personale
  • Føre en dagbog over deres symptomer og PERTZYE-dosering
  • Indsamle afføring til laboratorieundersøgelser

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Rekruttering

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Observationel

Tilmelding (Anslået)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
30

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Ikke anvendelig

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • Rekruttering
        • Children's Hospital Colorado - Research Institute
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Jacob Mark, MD
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10016
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Hassenfeld Children's Hospital at NYU Langone
        • Ledende efterforsker:
          • Dana Goldner, MD
        • Kontakt:
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43205
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Research Institute at Nationwide Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Alvin (Jay) Freeman, MD
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Oregon Health & Science University
        • Ledende efterforsker:
          • Henry Lin, MD
        • Kontakt:
          • Research Coordinator
          • Telefonnummer: 503-494-1078
          • E-mail: royde@ohsu.edu
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37232
        • Rekruttering
        • Vanderbilt University Medical Center
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Saeed Mohammed, MD
    • Texas
      • El Paso, Texas, Forenede Stater, 79936
        • Rekruttering
        • Pediatric GI of El Paso
        • Ledende efterforsker:
          • Eduardo Rosas-Blum, MD
        • Kontakt:
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98105
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Seattle Children's Hospital - Research Institute
        • Ledende efterforsker:
          • Evelyn Hsu, MD
        • Kontakt:

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Male and female participants ages 7-50 years inclusive with a confirmed diagnosis of ALGS status post OLT due to ALGS complications.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mandlige og kvindelige deltagere i alderen 7-50 år inklusive.
  • Bekræftet diagnose af ALGS.
  • Status efter OLT på grund af ALGS-komplikationer.
  • Deltagere, der i øjeblikket behandles med pankreasenzymprodukter (PEP'er), kan deltage, forudsat at PEP'er ophører 5 dage før starten af de 72-timers afføringsindsamlinger. Deltagerne skal ophøre med PEP'er i hele undersøgelsesperioden indtil afslutningen.
  • Enig i at overholde en fedtrig kost mindst 2 dage før og under de 72-timers afføringsindsamlinger og overvåge kostindtaget ved hjælp af en kostdagbog.
  • Tilstedeværelse af steatorré bekræftet af baseline CFA ≤ 90 %.
  • Har en konsekvent omsorgsperson i undersøgelsesperioden, hvis det er relevant for indskrivning af et barn.
  • I stand til at give skriftligt informeret samtykke og accept (hvis alderssvarende).

Eksklusionskriterier:

  • Kirurgisk afbrydelse af den enterohepatiske cirkulation (f.eks. galdeafledning).
  • Kost med højt indhold af mellemkædetriglycerid (MKT)-olie.
  • Brug af galdesyrer, galdesyreoptagelseshæmmere, lipidbindende harpikser, syntetiske fedterstatninger (f.eks. Olestra) og bleudslætsalver (bemærk at H2-antagonister og protonpumpehæmmere [PPI'er] er tilladt, hvis de anvendes i et stabilt og konsekvent regime gennem hele undersøgelsesperioden).
  • Historie eller tilstedeværelse af andre samtidige leversygdomme såsom levertransplantatafstødning med kolestase, hepatitis B- eller C-virusinfektion, HIV, primær skleroserende kolangitis (PSC), alkoholisk leversygdom, autoimmun hepatitis, metabolisk associeret fedtleversygdom (MASLD)/ikke-alkoholisk steatohepatitis (NASH) eller signifikant kronisk allograftafstødning.
  • I øjeblikket gravid eller ammende.
  • Kræft med undtagelse af in situ-carcinom eller kræft behandlet mindst 5 år før screening uden tegn på tilbagefald.
  • Deltagelse i en klinisk undersøgelse og modtagelse af et undersøgelsesprodukt inden for de sidste 30 dage.
  • Brug af antidiarretika, antispasmodika og/eller katartiske afføringsmidler. Ændring i osmotiske afføringsmidler inden for de sidste 3 måneder.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte

Gruppe / kohorte

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et observationsstudie, der vurderes for biomedicinske eller sundhedsmæssige resultater.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Alle deltagere
Diagnostisk test: Fækal fedt
absorptionskoefficient for fedt

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Fedtoptagelse i kosten
Tidsramme: Ved afslutningen af 72-timers afføringsopsamlingsperioden
Optagelsen af kostfedt måles ved at beregne procentdelen af fedtoptagelse (0-100%). Højere procentdel af fedtoptagelse indikerer god fedtoptagelse.
Ved afslutningen af 72-timers afføringsopsamlingsperioden

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Digestive Care, Inc.

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
Alagille Syndrome Alliance

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
3. august 2026

Primær færdiggørelse (Anslået)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. august 2027

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. august 2028

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
8. januar 2026

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
9. januar 2026

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
13. januar 2026

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
1. september 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
28. august 2026

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. august 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • 102824-001

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger