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Gestão da Esteatorreia em Crianças e Jovens Adultos com Síndrome de Alagille Após Transplante Hepático

28 de agosto de 2026 atualizado por: Digestive Care, Inc.

Um Ensaio Clínico de Fase 2 com Suspensão do Tratamento de um Suplemento Enzimático Pancreático com Revestimento Entérico e Tamponado com Bicarbonato para o Tratamento da Esteatorreia em Crianças e Jovens Adultos com Síndrome de Alagille Após Transplante Hepático

O objetivo deste ensaio clínico é saber se o PERTZYE® funciona para tratar a esteatorreia em crianças e adultos com Síndrome de Alagille (ALGS) após transplante hepático. Também será estudada a segurança do PERTZYE®. As principais questões que pretende responder são:

  • O PERTZYE melhora a absorção de gordura alimentar?
  • O PERTZYE melhora a frequência e consistência das fezes?
  • O PERTZYE melhora os sinais e sintomas abdominais?
  • Quais problemas médicos os participantes têm ao tomar PERTZYE? Os investigadores compararão os resultados quando os participantes estão a tomar e a parar de tomar PERTZYE.

Durante o estudo, os participantes irão:

  • Consumir uma dieta rica em gordura
  • Tomar PERTZYE todos os dias com refeições e lanches durante até 4 semanas
  • Realizar consultas de acompanhamento agendadas por telefone ou vídeo com a equipa clínica
  • Manter um diário dos seus sintomas e dosagem de PERTZYE
  • Recolher fezes para testes laboratoriais

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Recrutamento

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Observacional

Inscrição (Estimado)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
30

Estágio

Estágio

A etapa de um ensaio clínico que estuda um medicamento ou produto biológico, com base nas definições desenvolvidas pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. A fase é baseada no objetivo do estudo, no número de participantes e em outras características. Existem cinco fases: Fase Inicial 1 (anteriormente listada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 e Fase 4. Não Aplicável é usado para descrever ensaios sem fases definidas pela FDA, incluindo ensaios de dispositivos ou intervenções comportamentais.
  • Não aplicável

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Contato de estudo

O nome e as informações de contato da pessoa que pode responder às perguntas de inscrição para um estudo clínico. Cada local onde o estudo está sendo realizado também pode ter um contato específico, que pode responder melhor a essas perguntas.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Recrutamento
        • Children's Hospital Colorado - Research Institute
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Jacob Mark, MD
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10016
        • Ainda não está recrutando
        • Hassenfeld Children's Hospital at NYU Langone
        • Investigador principal:
          • Dana Goldner, MD
        • Contato:
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
        • Ainda não está recrutando
        • Research Institute at Nationwide Children's Hospital
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Alvin (Jay) Freeman, MD
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Ainda não está recrutando
        • Oregon Health & Science University
        • Investigador principal:
          • Henry Lin, MD
        • Contato:
          • Research Coordinator
          • Número de telefone: 503-494-1078
          • E-mail: royde@ohsu.edu
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
        • Recrutamento
        • Vanderbilt University Medical Center
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Saeed Mohammed, MD
    • Texas
      • El Paso, Texas, Estados Unidos, 79936
        • Recrutamento
        • Pediatric GI of El Paso
        • Investigador principal:
          • Eduardo Rosas-Blum, MD
        • Contato:
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
        • Ainda não está recrutando
        • Seattle Children's Hospital - Research Institute
        • Investigador principal:
          • Evelyn Hsu, MD
        • Contato:

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Método de amostragem

Amostra de Probabilidade

População do estudo

Male and female participants ages 7-50 years inclusive with a confirmed diagnosis of ALGS status post OLT due to ALGS complications.

Descrição

Critérios de Inclusão:

  • Participantes masculinos e femininos com idades compreendidas entre os 7 e os 50 anos, inclusive.
  • Diagnóstico confirmado de ALGS.
  • Estado pós-OLT devido a complicações de ALGS.
  • Participantes atualmente tratados com produtos de enzimas pancreáticas (PEPs) são permitidos, desde que suspendam os PEPs durante 5 dias antes de iniciar as recolhas de fezes de 72 horas. Os participantes devem suspender os PEPs durante todo o período do estudo até à sua conclusão.
  • Concordar em aderir a uma dieta rica em gordura pelo menos 2 dias antes e durante as recolhas de fezes de 72 horas e monitorizar o consumo alimentar através de um diário alimentar.
  • Presença de esteatorreia confirmada por CFA basal ≤ 90%.
  • Ter um cuidador consistente durante a duração do estudo, se aplicável para inscrição de uma criança.
  • Capaz de dar consentimento informado por escrito e assentimento (se apropriado para a idade).

Critérios de Exclusão:

  • Interrupção cirúrgica da circulação entero-hepática (por exemplo, desvio biliar).
  • Dietas ricas em óleo de triglicerídeos de cadeia média (MCT).
  • Uso de ácidos biliares, inibidores da captação de ácidos biliares, resinas ligadoras de lípidos, substitutos sintéticos de gordura (por exemplo, Olestra) e pomadas para assaduras (note que os antagonistas H2 e os inibidores da bomba de protões [IBPs] são permitidos se estiverem num regime estável e consistente durante toda a duração do estudo).
  • História ou presença de outras doenças hepáticas concomitantes, como rejeição de transplante hepático com colestase, infeção por vírus da hepatite B ou C, VIH, colangite esclerosante primária (PSC), doença hepática alcoólica, hepatite autoimune, doença hepática gordurosa metabólica (MASLD)/esteato-hepatite não alcoólica (NASH) ou rejeição crónica significativa do aloenxerto.
  • Atualmente grávida ou a amamentar.
  • Cancros, exceto carcinoma in situ ou cancros tratados pelo menos 5 anos antes do rastreio sem evidência de recorrência.
  • Participação num ensaio clínico e receção de um produto investigacional nos últimos 30 dias.
  • Uso de antidiarreicos, antiespasmódicos e/ou laxantes catárticos. Alteração de laxantes osmóticos nos últimos 3 meses.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

Coortes e Intervenções

Grupo / Coorte

Grupo / Coorte

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo observacional que é avaliado quanto a resultados biomédicos ou de saúde.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
Todos os participantes
Teste de diagnostico: Gordura Fecal
coeficiente de absorção de gordura

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Absorção de gordura dietética
Prazo: Após a conclusão do período de coleta de fezes de 72 horas
A absorção de gordura dietética é medida calculando a percentagem de absorção de gordura (0-100%). Uma percentagem mais elevada de absorção de gordura indica uma boa absorção de gordura.
Após a conclusão do período de coleta de fezes de 72 horas

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
Digestive Care, Inc.

Colaboradores

Colaboradores

Uma organização diferente do patrocinador que fornece suporte para um estudo clínico. Esse apoio pode incluir atividades relacionadas a financiamento, projeto, implementação, análise de dados ou relatórios.
Alagille Syndrome Alliance

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
3 de agosto de 2026

Conclusão Primária (Estimado)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
1 de agosto de 2027

Conclusão do estudo (Estimado)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
1 de agosto de 2028

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
8 de janeiro de 2026

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
9 de janeiro de 2026

Primeira postagem (Real)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
13 de janeiro de 2026

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
1 de setembro de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
28 de agosto de 2026

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de agosto de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • 102824-001

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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