Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Řízení steatorey u dětí a mladých dospělých s Alagilleho syndromem po transplantaci jater

28. srpna 2026 aktualizováno: Digestive Care, Inc.

Fáze 2 klinické studie s přerušením léčby s hydrogenuhličitanem pufrovaným, enterosolventním enzymovým doplňkem slinivky břišní pro zvládání steatorey u dětí a mladých dospělých s Alagilleho syndromem po transplantaci jater

Cílem této klinické studie je zjistit, zda PERTZYE® funguje při léčbě steatorey u dětí a dospělých s Alagillovým syndromem (ALGS) po transplantaci jater. Bude také zkoumána bezpečnost přípravku PERTZYE®. Hlavní otázky, na které studie hledá odpověď, jsou:

  • Zlepšuje PERTZYE vstřebávání tuků z potravy?
  • Zlepšuje PERTZYE frekvenci a konzistenci stolice?
  • Zlepšuje PERTZYE břišní příznaky a symptomy?
  • Jaké zdravotní problémy mají účastníci při užívání PERTZYE? Výzkumníci porovnají výsledky, když účastníci užívají a přestanou užívat PERTZYE.

Během studie účastníci:

  • Budou konzumovat stravu s vysokým obsahem tuku
  • Budou užívat PERTZYE každý den s jídlem a svačinami po dobu až 4 týdnů
  • Budou mít naplánované kontroly telefonicky nebo prostřednictvím videa klinickým personálem
  • Budou vést deník svých příznaků a dávkování PERTZYE
  • Budou sbírat stolici pro laboratorní testování

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Odhadovaný)

30

Fáze

  • Nelze použít

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • Nábor
        • Children's Hospital Colorado - Research Institute
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Jacob Mark, MD
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10016
        • Zatím nenabíráme
        • Hassenfeld Children's Hospital at NYU Langone
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Dana Goldner, MD
        • Kontakt:
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43205
        • Zatím nenabíráme
        • Research Institute at Nationwide Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Alvin (Jay) Freeman, MD
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
        • Zatím nenabíráme
        • Oregon Health & Science University
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Henry Lin, MD
        • Kontakt:
          • Research Coordinator
          • Telefonní číslo: 503-494-1078
          • E-mail: royde@ohsu.edu
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37232
        • Nábor
        • Vanderbilt University Medical Center
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Saeed Mohammed, MD
    • Texas
      • El Paso, Texas, Spojené státy, 79936
        • Nábor
        • Pediatric GI of El Paso
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Eduardo Rosas-Blum, MD
        • Kontakt:
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98105
        • Zatím nenabíráme
        • Seattle Children's Hospital - Research Institute
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Evelyn Hsu, MD
        • Kontakt:

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Ukázka pravděpodobnosti

Studijní populace

Male and female participants ages 7-50 years inclusive with a confirmed diagnosis of ALGS status post OLT due to ALGS complications.

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Mužští a ženští účastníci ve věku 7–50 let včetně.
  • Potvrzená diagnóza ALGS.
  • Stav po OLT z důvodu komplikací ALGS.
  • Účastníci v současné době léčení přípravky pankreatických enzymů (PEP) jsou povoleni s podmínkou vysazení PEP 5 dní před zahájením 72hodinového sběru stolice. Účastníci musí vysadit PEP po celou dobu studie až do jejího dokončení.
  • Souhlas s dodržováním stravy s vysokým obsahem tuků alespoň 2 dny před a během 72hodinového sběru stolice a sledování příjmu stravy pomocí stravovacího deníku.
  • Přítomnost steatorey potvrzená výchozí hodnotou CFA ≤ 90 %.
  • Mít během studie stálého pečovatele, pokud je to relevantní pro zařazení dítěte.
  • Schopnost poskytnout písemný informovaný souhlas a souhlas (pokud je to věkově přiměřené).

Kritéria pro vyloučení:

  • Chirurgické narušení enterohepatální cirkulace (např. biliární diverze).
  • Strava s vysokým obsahem oleje se středně dlouhým řetězcem triglyceridů (MCT).
  • Užívání žlučových kyselin, inhibitorů vychytávání žlučových kyselin, lipid-vázajících pryskyřic, syntetických náhrad tuků (např. Olestra) a mastí proti opruzeninám (poznámka: antagonisté H2 a inhibitory protonové pumpy [PPI] jsou povoleny, pokud jsou užívány stabilně a konzistentně po celou dobu studie).
  • Anamnéza nebo přítomnost jiných doprovodných jaterních onemocnění, jako je rejekce jaterního transplantátu s cholestázou, infekce virem hepatitidy B nebo C, HIV, primární sklerozující cholangitida (PSC), alkoholové jaterní onemocnění, autoimunitní hepatitida, metabolicky asociované ztučnění jater (MASLD)/nealkoholická steatohepatitida (NASH) nebo významná chronická rejekce alograftu.
  • Momentálně těhotné nebo kojící.
  • Nádorová onemocnění kromě karcinomu in situ nebo nádorů léčených alespoň 5 let před screeningem bez známek recidivy.
  • Účast v klinické studii a podání investigačního přípravku během posledních 30 dnů.
  • Užívání antidiaroik, antispasmodik a/nebo laxativ s kataraktickým účinkem. Změna osmotických laxativ během posledních 3 měsíců.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Intervence / Léčba
Všichni účastníci
Diagnostický test: Fekální tuk
koeficient absorpce tuku

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Absorpce tuků v potravě
Časové okno: Po dokončení 72hodinového období sběru stolice
Absorpce tuků ve stravě se měří výpočtem procenta absorpce tuků (0-100 %). Vyšší procento absorpce tuků znamená dobrou absorpci tuků.
Po dokončení 72hodinového období sběru stolice

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Digestive Care, Inc.

Spolupracovníci

Alagille Syndrome Alliance

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

3. srpna 2026

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. srpna 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. srpna 2028

Termíny zápisu do studia

První předloženo

8. ledna 2026

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

9. ledna 2026

První zveřejněno (Aktuální)

13. ledna 2026

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

1. září 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

28. srpna 2026

Naposledy ověřeno

1. srpna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 102824-001

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit