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Gestione della Steatorrea nei Bambini e nei Giovani Adulti con Sindrome di Alagille dopo Trapianto di Fegato

28 agosto 2026 aggiornato da: Digestive Care, Inc.

Uno studio clinico di fase 2 con sospensione del trattamento di un integratore di enzimi pancreatici rivestito enterico e tamponato con bicarbonato per la gestione della steatorrea in bambini e giovani adulti con sindrome di Alagille dopo trapianto di fegato

L'obiettivo di questo studio clinico è verificare se PERTZYE® funziona per trattare la steatorrea in bambini e adulti con sindrome di Alagille (ALGS) dopo trapianto di fegato. Verranno anche valutati i profili di sicurezza di PERTZYE®. Le domande principali a cui si intende rispondere sono:

  • PERTZYE migliora l'assorbimento dei grassi alimentari?
  • PERTZYE migliora la frequenza e la consistenza delle feci?
  • PERTZYE migliora i segni e i sintomi addominali?
  • Quali problemi medici presentano i partecipanti durante l'assunzione di PERTZYE? I ricercatori confronteranno i risultati quando i partecipanti assumono e interrompono l'assunzione di PERTZYE.

Durante lo studio, i partecipanti dovranno:

  • Seguire una dieta ricca di grassi
  • Assumere PERTZYE ogni giorno con i pasti e gli spuntini per un massimo di 4 settimane
  • Sottoporsi a controlli programmati via telefono o video da parte del personale clinico
  • Tenere un diario dei propri sintomi e del dosaggio di PERTZYE
  • Raccogliere campioni di feci per analisi di laboratorio

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Reclutamento

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Osservativo

Iscrizione (Stimato)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
30

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Non applicabile

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • Reclutamento
        • Children's Hospital Colorado - Research Institute
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Jacob Mark, MD
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10016
        • Non ancora reclutamento
        • Hassenfeld Children's Hospital at NYU Langone
        • Investigatore principale:
          • Dana Goldner, MD
        • Contatto:
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43205
        • Non ancora reclutamento
        • Research Institute at Nationwide Children's Hospital
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Alvin (Jay) Freeman, MD
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
        • Non ancora reclutamento
        • Oregon Health & Science University
        • Investigatore principale:
          • Henry Lin, MD
        • Contatto:
          • Research Coordinator
          • Numero di telefono: 503-494-1078
          • Email: royde@ohsu.edu
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37232
        • Reclutamento
        • Vanderbilt University Medical Center
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Saeed Mohammed, MD
    • Texas
      • El Paso, Texas, Stati Uniti, 79936
        • Reclutamento
        • Pediatric GI of El Paso
        • Investigatore principale:
          • Eduardo Rosas-Blum, MD
        • Contatto:
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98105
        • Non ancora reclutamento
        • Seattle Children's Hospital - Research Institute
        • Investigatore principale:
          • Evelyn Hsu, MD
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione di probabilità

Popolazione di studio

Male and female participants ages 7-50 years inclusive with a confirmed diagnosis of ALGS status post OLT due to ALGS complications.

Descrizione

Criteri di inclusione:

  • Partecipanti di sesso maschile e femminile di età compresa tra 7 e 50 anni inclusi.
  • Diagnosi confermata di ALGS.
  • Stato post OLT a causa di complicanze da ALGS.
  • I partecipanti attualmente gestiti con prodotti enzimatici pancreatici (PEP) sono ammessi in attesa dell'interruzione dei PEP per 5 giorni prima dell'inizio delle raccolte fecali di 72 ore. I partecipanti devono interrompere i PEP per l'intero periodo dello studio fino al completamento.
  • Accettare di seguire una dieta ad alto contenuto di grassi almeno 2 giorni prima e durante le raccolte fecali di 72 ore e monitorare il consumo alimentare attraverso l'uso di un diario alimentare.
  • Presenza di steatorrea confermata da CFA basale ≤ 90%.
  • Avere un caregiver costante per la durata dello studio, se applicabile per l'arruolamento di un bambino.
  • Capace di dare il consenso informato scritto e l'assenso (se appropriato per l'età).

Criteri di esclusione:

  • Interruzione chirurgica della circolazione enteroepatica (es. deviazione biliare).
  • Dieta ad alto contenuto di olio di trigliceridi a catena media (MCT).
  • Uso di acidi biliari, inibitori dell'assorbimento degli acidi biliari, resine leganti i lipidi, sostituti sintetici dei grassi (es. Olestra) e unguenti per l'eritema da pannolino (nota: gli antagonisti H2 e gli inibitori della pompa protonica [PPI] sono permessi se in un regime stabile e costante per tutta la durata dello studio).
  • Storia o presenza di altre malattie epatiche concomitanti come rigetto del trapianto di fegato con colestasi, infezione da virus dell'epatite B o C, HIV, colangite sclerosante primaria (CSP), malattia epatica alcolica, epatite autoimmune, malattia del fegato grasso associata a metabolismo (MASLD)/steatoepatite non alcolica (NASH) o rigetto cronico significativo dell'allotrapianto.
  • Attualmente in gravidanza o in allattamento.
  • Tumori, ad eccezione del carcinoma in situ o di tumori trattati almeno 5 anni prima dello screening senza evidenza di recidiva.
  • Partecipazione a una sperimentazione clinica e ricezione di un prodotto sperimentale negli ultimi 30 giorni.
  • Uso di farmaci anti-diarrea, anti-spastici e/o lassativi catartici. Modifica dei lassativi osmotici negli ultimi 3 mesi.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte

Gruppo / Coorte

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio osservazionale che viene valutato per gli esiti biomedici o sanitari.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Tutti i partecipanti
Test diagnostico: Grasso fecale
coefficiente di assorbimento dei grassi

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Assorbimento dei grassi alimentari
Lasso di tempo: Al completamento del periodo di raccolta delle feci di 72 ore
L'assorbimento dei grassi alimentari viene misurato calcolando la percentuale di assorbimento dei grassi (0-100%). Una percentuale più alta di assorbimento dei grassi indica un buon assorbimento dei grassi.
Al completamento del periodo di raccolta delle feci di 72 ore

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Digestive Care, Inc.

Collaboratori

Collaboratori

Un'organizzazione diversa dallo sponsor che fornisce supporto per uno studio clinico. Questo supporto può includere attività relative al finanziamento, alla progettazione, all'implementazione, all'analisi dei dati o al reporting.
Alagille Syndrome Alliance

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
3 agosto 2026

Completamento primario (Stimato)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 agosto 2027

Completamento dello studio (Stimato)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 agosto 2028

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
8 gennaio 2026

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
9 gennaio 2026

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
13 gennaio 2026

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
1 settembre 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
28 agosto 2026

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 agosto 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • 102824-001

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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