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Manejo de la Esteatorrea en Niños y Adultos Jóvenes con Síndrome de Alagille Después del Trasplante Hepático

28 de agosto de 2026 actualizado por: Digestive Care, Inc.

Un ensayo clínico de retirada del tratamiento de Fase 2 de un suplemento de enzimas pancreáticas con recubrimiento entérico y amortiguado con bicarbonato para el manejo de la esteatorrea en niños y adultos jóvenes con síndrome de Alagille después del trasplante hepático

El objetivo de este ensayo clínico es determinar si PERTZYE® funciona para tratar la esteatorrea en niños y adultos con síndrome de Alagille (ALGS) tras un trasplante de hígado. También se estudiará la seguridad de PERTZYE®. Las principales preguntas que pretende responder son:

  • ¿Mejora PERTZYE la absorción de grasas dietéticas?
  • ¿Mejora PERTZYE la frecuencia y consistencia de las heces?
  • ¿Mejora PERTZYE los signos y síntomas abdominales?
  • ¿Qué problemas médicos presentan los participantes al tomar PERTZYE? Los investigadores compararán los resultados cuando los participantes estén tomando y dejen de tomar PERTZYE.

Durante el estudio, los participantes:

  • Consumirán una dieta rica en grasas
  • Tomarán PERTZYE todos los días con las comidas y tentempiés durante un máximo de 4 semanas
  • Recibirán revisiones programadas por teléfono o vídeo por parte del personal clínico
  • Llevarán un diario de sus síntomas y la dosificación de PERTZYE
  • Recogerán muestras de heces para pruebas de laboratorio

Descripción general del estudio

Estado

Estado

Indica el estado de contratación actual o el estado de acceso ampliado.
Reclutamiento

Condiciones

Condiciones

La enfermedad, trastorno, síndrome, dolencia o lesión que se está estudiando. En ClinicalTrials.gov, las condiciones también pueden incluir otros problemas relacionados con la salud, como la esperanza de vida, la calidad de vida y los riesgos para la salud.

Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.

Tipo de estudio

Tipo de estudio

Describe la naturaleza de un estudio clínico. Los tipos de estudio incluyen estudios de intervención (también llamados ensayos clínicos), estudios observacionales (incluidos registros de pacientes) y acceso ampliado.
De observación

Inscripción (Estimado)

Inscripción

El número de participantes en un estudio clínico. La inscripción "anticipada" es el número objetivo de participantes que los investigadores necesitan para el estudio.
30

Fase

Fase

La etapa de un ensayo clínico que estudia un fármaco o producto biológico, según las definiciones desarrolladas por la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA). La fase se basa en el objetivo del estudio, el número de participantes y otras características. Hay cinco fases: Fase 1 temprana (anteriormente enumerada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 y Fase 4. No aplicable se usa para describir ensayos sin fases definidas por la FDA, incluidos ensayos de dispositivos o intervenciones conductuales.
  • No aplica

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Estudio Contacto

El nombre y la información de contacto de la persona que puede responder las preguntas de inscripción para un estudio clínico. Cada ubicación donde se lleva a cabo el estudio también puede tener un contacto específico, que puede responder mejor a esas preguntas.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Reclutamiento
        • Children's Hospital Colorado - Research Institute
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Jacob Mark, MD
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10016
        • Aún no reclutando
        • Hassenfeld Children's Hospital at NYU Langone
        • Investigador principal:
          • Dana Goldner, MD
        • Contacto:
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
        • Aún no reclutando
        • Research Institute at Nationwide Children's Hospital
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Alvin (Jay) Freeman, MD
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Aún no reclutando
        • Oregon Health & Science University
        • Investigador principal:
          • Henry Lin, MD
        • Contacto:
          • Research Coordinator
          • Número de teléfono: 503-494-1078
          • Correo electrónico: royde@ohsu.edu
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
        • Reclutamiento
        • Vanderbilt University Medical Center
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Saeed Mohammed, MD
    • Texas
      • El Paso, Texas, Estados Unidos, 79936
        • Reclutamiento
        • Pediatric GI of El Paso
        • Investigador principal:
          • Eduardo Rosas-Blum, MD
        • Contacto:
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
        • Aún no reclutando
        • Seattle Children's Hospital - Research Institute
        • Investigador principal:
          • Evelyn Hsu, MD
        • Contacto:

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Criterio de elegibilidad

Los principales requisitos que deben cumplir las personas que quieran participar en un estudio clínico o las características que deben tener. Los criterios de elegibilidad consisten en criterios de inclusión (que se requieren para que una persona participe en el estudio) y criterios de exclusión (que impiden que una persona participe). Los tipos de criterios de elegibilidad incluyen si un estudio acepta voluntarios sanos, tiene requisitos de edad o grupo de edad, o está limitado por sexo.

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto

Acepta Voluntarios Saludables

No

Método de muestreo

Muestra de probabilidad

Población de estudio

Male and female participants ages 7-50 years inclusive with a confirmed diagnosis of ALGS status post OLT due to ALGS complications.

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Participantes masculinos y femeninos de 7 a 50 años inclusive.
  • Diagnóstico confirmado de ALGS.
  • Estado posterior a trasplante hepático ortotópico (OLT) debido a complicaciones de ALGS.
  • Se permite la participación de pacientes actualmente tratados con productos de enzimas pancreáticas (PEP), siempre que suspendan los PEP durante 5 días antes de iniciar las recolecciones de heces de 72 horas. Los participantes deben suspender los PEP durante todo el período del estudio hasta su finalización.
  • Aceptar seguir una dieta alta en grasas al menos 2 días antes y durante las recolecciones de heces de 72 horas, y controlar el consumo dietético mediante un diario de alimentación.
  • Presencia de esteatorrea confirmada por un coeficiente de absorción de grasas (CFA) basal ≤ 90%.
  • Disponer de un cuidador constante durante la duración del estudio, si corresponde para la inscripción de un niño.
  • Capacidad para dar consentimiento informado por escrito y asentimiento (si es apropiado para la edad).

Criterios de exclusión:

  • Alteración quirúrgica de la circulación enterohepática (por ejemplo, derivación biliar).
  • Dietas altas en aceite de triglicéridos de cadena media (MCT).
  • Uso de ácidos biliares, inhibidores de la captación de ácidos biliares, resinas fijadoras de lípidos, sustitutos sintéticos de grasas (por ejemplo, Olestra) y pomadas para la dermatitis del pañal (nota: se permiten antagonistas H2 e inhibidores de la bomba de protones [IBP] si se mantiene un régimen estable y constante durante toda la duración del estudio).
  • Antecedentes o presencia de otras enfermedades hepáticas concomitantes, como rechazo de trasplante hepático con colestasis, infección por virus de la hepatitis B o C, VIH, colangitis esclerosante primaria (CEP), enfermedad hepática alcohólica, hepatitis autoinmune, enfermedad del hígado graso asociada a factores metabólicos (MASLD)/esteatohepatitis no alcohólica (EHNA) o rechazo crónico significativo del aloinjerto.
  • Embarazo actual o lactancia.
  • Cánceres, excepto carcinoma in situ o cánceres tratados al menos 5 años antes del cribado sin evidencia de recurrencia.
  • Participación en un ensayo clínico y recepción de un producto en investigación en los últimos 30 días.
  • Uso de antidiarreicos, antiespasmódicos y/o laxantes catárticos. Cambio en laxantes osmóticos en los últimos 3 meses.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

Cohortes e Intervenciones

Grupo / Cohorte

Grupo / Cohorte

Un grupo o subgrupo de participantes en un estudio observacional en el que se evalúan los resultados biomédicos o de salud.
Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.
Todos los participantes
Prueba de diagnóstico: Grasa fecal
coeficiente de absorción de grasas

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medidas de resultado primarias

En el protocolo de un estudio clínico, la medida de resultado planificada que es la más importante para evaluar el efecto de una intervención/tratamiento. La mayoría de los estudios clínicos tienen una medida de resultado primaria, pero algunos tienen más de una.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Absorción de grasas dietéticas
Periodo de tiempo: Al finalizar el período de recolección de heces de 72 horas
La absorción de grasa dietética se mide calculando el porcentaje de absorción de grasa (0-100%). Un mayor porcentaje de absorción de grasa indica una buena absorción de grasa.
Al finalizar el período de recolección de heces de 72 horas

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Patrocinador

La organización o persona que inicia el estudio y que tiene autoridad y control sobre el estudio.
Digestive Care, Inc.

Colaboradores

Colaboradores

Una organización distinta del patrocinador que proporciona apoyo para un estudio clínico. Este apoyo puede incluir actividades relacionadas con la financiación, el diseño, la implementación, el análisis de datos o la elaboración de informes.
Alagille Syndrome Alliance

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

Inicio del estudio

La fecha real en la que el primer participante se inscribió en un estudio clínico. La fecha de inicio "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de inicio del estudio.
3 de agosto de 2026

Finalización primaria (Estimado)

Finalización primaria

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención para recopilar datos finales para la medida de resultado primaria. Si el estudio clínico terminó de acuerdo con el protocolo o se terminó, no afecta esta fecha. Para estudios clínicos con más de una medida de resultado primaria con diferentes fechas de finalización, este término se refiere a la fecha en que se completa la recopilación de datos para todas las medidas de resultado primarias. La fecha de finalización principal "anticipada" es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización principal del estudio.
1 de agosto de 2027

Finalización del estudio (Estimado)

Finalización del estudio

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención/tratamiento para recopilar los datos finales de las medidas de resultado primarias, las medidas de resultado secundarias y los eventos adversos (es decir, la última visita del último participante). La fecha de finalización "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización del estudio.
1 de agosto de 2028

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

Enviado por primera vez

La fecha en la que el patrocinador o investigador del estudio envió por primera vez un registro del estudio a ClinicalTrials.gov. Por lo general, hay un retraso de unos días entre la primera fecha de envío y la disponibilidad del registro en ClinicalTrials.gov (la primera fecha publicada).
8 de enero de 2026

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha en la que el patrocinador del estudio o el investigador envía por primera vez un registro del estudio que es consistente con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es posible que el patrocinador o el investigador deba revisar y enviar un registro de estudio una o más veces antes de que se cumplan los criterios de revisión de control de calidad de la NLM. Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
9 de enero de 2026

Publicado por primera vez (Actual)

Publicado por primera vez

La fecha en la que el registro del estudio estuvo disponible por primera vez en ClinicalTrials.gov después de que concluyó la revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Por lo general, hay una demora de unos días entre la fecha en que el patrocinador del estudio o el investigador envió el registro del estudio y la primera fecha publicada.
13 de enero de 2026

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

Última actualización publicada

La fecha más reciente en la que se pusieron a disposición los cambios en un registro del estudio en ClinicalTrials.gov. Puede haber una demora entre el momento en que el patrocinador o el investigador del estudio envió los cambios a ClinicalTrials.gov (la fecha de envío de la última actualización) y la fecha de publicación de la última actualización.
1 de septiembre de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha más reciente en la que el patrocinador del estudio o el investigador presentó cambios en un registro del estudio que son consistentes con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
28 de agosto de 2026

Última verificación

Última verificación

La fecha más reciente en la que el patrocinador o investigador del estudio confirmó que la información sobre un estudio clínico en ClinicalTrials.gov es precisa y actual. Si un estudio con un estado de reclutamiento de reclutamiento; aún no está reclutando; o activo, no se ha confirmado el reclutamiento en los últimos 2 años, el estado de reclutamiento del estudio se muestra como desconocido.
1 de agosto de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

Otros números de identificación del estudio

Identificadores o números de identificación distintos del número NCT que el patrocinador del estudio, los financiadores u otros asignan a un estudio clínico. Estos números pueden incluir identificadores únicos de otros registros de ensayos y números de subvención de los Institutos Nacionales de Salud.
  • 102824-001

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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